Roctavian

اسم عام: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
شكل جرعات: الحقن للتسريب
فئة المخدرات: معدلات التخثر المتنوعة

استخدام Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) عبارة عن جرعة واحدة من العلاج الجيني يمكن استخدامها لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة A الذين خضعوا لاختبار الدم لتحديد أنه ليس لديهم أجسام مضادة لنمط مصلي معين من الفيروسات الغدية. AAV5.

يستخدم روكتافيان فيروسًا معدلًا، يُسمى ناقلًا، لتوصيل نسخة عمل من جين العامل الثامن إلى خلايا الكبد لتمكين الجسم من إنتاج عامل التخثر من تلقاء نفسه، مما يساعد الدم على التجلط. ويمنع أو يقلل من حدوث النزيف. لا يحتوي الفيروس المعدل على الحمض النووي الفيروسي ولا يسبب المرض لدى البشر.

تمت الموافقة على دواء روكتافيان من قبل إدارة الغذاء والدواء في 29 يونيو 2023.

Roctavian آثار جانبية

سيقدم لك طبيبك المساعدة الطبية الطارئة إذا كانت لديك علامات رد فعل تحسسي تجاه دواء روكتافيان مثل الشرى. صعوبة في التنفس تورم الوجه أو الشفتين أو اللسان أو الحلق.

تشمل الآثار الجانبية الخطيرة لدواء روكتافيان ما يلي:

  • التسمم الكبدي
  • التفاعلات الخطيرة المرتبطة بالتسريب
  • أحداث الانصمام الخثاري.

    • الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء روكتافيان هي:

  • ألم في البطن
  • التعب
  • الصداع
  • التفاعلات المرتبطة بالتسريب
  • الغثيان
  • القيء.

    • التغييرات في نتائج المختبر تم الإبلاغ عنها أيضًا – بعضها يتوافق مع كيفية عمل روكتافيان في جسمك.

    هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لروكتافيان. تحدث مع طبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc. على الرقم 1-866-906-6100 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088.

    قبل اتخاذ Roctavian

    يجب ألا تتناول روكتافيان إذا كان لديك حساسية تجاه المانيتول أو أي من المكونات الأخرى الموجودة في التسريب.

    تأكد من تحديث جميع التطعيمات الخاصة بك قبل الحصول على روكتافيان.

    للتأكد من أن دواء روكتافيان آمن بالنسبة لك، أخبر طبيبك إذا كان لديك:

  • أي عوامل خطر عامة تؤدي إلى جلطات دموية غير مرغوب فيها وأمراض القلب والأوعية الدموية، مثل استخدام وسائل منع الحمل عن طريق الفم، أو تاريخ الإصابة بتجلط الأوردة العميقة (DVT)، أو ارتفاع ضغط الدم أو الكوليسترول، أو زيادة الوزن
  • الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية
  • انخفاض المناعة
  • مثبطات أو تاريخ من مثبطات العامل الثامن
  • الشريكة التي تخطط للحمل خلال 6 أشهر من العلاج. يمكن اكتشاف الحمض النووي المتجه لمدة 182 يومًا على الأقل بعد الإعطاء.

    • روكتافيان غير مخصص للاستخدام لدى النساء.

    لا توجد بيانات حول استخدام روكتافيان لدى النساء الحوامل أو المرضعات.

    ربط المخدرات

    كيف تستعمل Roctavian

    يتم إعطاء دواء روكتافيان كحقنة لمرة واحدة يتم إعطاؤها في الوريد في منشأة طبية بواسطة أخصائي رعاية صحية.

  • الجرعة الموصى بها هي 6 × 1013 جينوم ناقل لكل كيلوغرام من وزن الجسم. على سبيل المثال، يجب أن يتلقى شخص وزنه 70 كجم 210 مل من روكتافيان وهو ما يعادل 27 قارورة (تحتوي كل قارورة على 16 × 1013 في 8 مل). قم بالتقريب إلى أقرب قارورة.
  • سوف يستغرق التسريب من 2 إلى 5 ساعات أو أكثر حسب وزنك وكيفية استجابتك للتسريب.
  • أثناء التسريب وبعده، سيتم مراقبتها بحثًا عن أي آثار جانبية محتملة. سيحدد مقدم الرعاية الصحية الخاص بك متى يمكنك العودة إلى المنزل (عادةً في وقت لاحق من نفس اليوم).
  • ليس من المعروف حتى الآن ما إذا كان من الممكن تكرار علاجات روكتافيان أو غيرها من علاجات العلاج الجيني.

    • بعد العلاج باستخدام روكتافيان، سيُطلب منك التسجيل في سجل لمدة 15 عامًا للمساعدة في دراسة سلامة العلاج على المدى الطويل ومدى نجاحه في الاستمرار في العمل.

    بينما غالبية المرضى تجربة الاستفادة من روكتافيان، يمكن أن تختلف الاستجابة للعلاج وبعض الأشخاص لا يحصلون على فائدة. سيقوم طبيبك بمراقبة فحوصاتك المخبرية ويتحدث معك حول ما إذا كان بإمكانك إيقاف العلاج الوقائي، وما إذا كان يجب عليك بدء العلاج الوقائي مرة أخرى، وما إذا كان يجب عليك علاج أي عمليات جراحية أو إجراءات أو إصابات أو نزيف وكيف.

    تحذيرات

    لا تتناول روكتافيان إذا:

  • تعاني من عدوى نشطة أو إذا كنت تعاني من عدوى طويلة الأمد لا يمكن السيطرة عليها بواسطة الأدوية التي تتناولها
  • لديك تندب في الكبد (تليف الكبد أو تليف الكبد)
  • لديك حساسية من المانيتول (عنصر غير نشط في روكتافيان).

    • قد يسبب مشاكل مرتبطة بالتسريب ردود الفعل، بما في ذلك تفاعلات فرط الحساسية والتأق. ستحتاج إلى المراقبة لمدة 3 ساعات على الأقل بعد تناول دواء روكتافيان. إذا ظهرت عليك أعراض، فسيقوم طبيبك بإبطاء أو مقاطعة تناول الدواء وإعطاء العلاج المناسب، ثم إعادة التشغيل بمعدل أبطأ بمجرد حل الأعراض. سيتم إيقاف التسريب في حالة حدوث الحساسية المفرطة.

    سيقوم طبيبك بمراقبة وظائف الكبد، وتحديدًا ناقلة أمين الألانين (ALT) أسبوعيًا لمدة 26 أسبوعًا على الأقل وسيبدأ العلاج بالكورتيكوستيرويد استجابة لارتفاع ناقلة أمين الألانين كما هو مطلوب. استمر في مراقبة ALT حتى يعود إلى خط الأساس. سيتم أيضًا مراقبة مستويات نشاط العامل الثامن والقيم المخبرية الأخرى نظرًا لأن ارتفاع ALT قد يكون مصحوبًا بانخفاض في نشاط العامل الثامن.

    قد تحدث أحداث الانصمام الخثاري مع ارتفاع نشاط العامل الثامن فوق الحد الأعلى الطبيعي (ULN) ) ، والتي تم الإبلاغ عنها بعد ضخ روكتافيان. الأشخاص الذين لديهم عوامل خطر الإصابة بتجلط الدم بما في ذلك عوامل الخطر القلبية الوعائية هم أكثر عرضة للخطر.

    تعد الموجات فوق الصوتية السنوية للكبد مهمة لدى الأشخاص الذين لديهم عوامل خطر للإصابة بسرطان الكبد مثل التهاب الكبد B أو C، وأمراض الكبد الدهنية غير الكحولية، وأمراض الكبد المزمنة. استهلاك الكحول، التهاب الكبد الدهني غير الكحولي، والعمر المتقدم). سيتم إجراء اختبار ألفا فيتوبروتين بعد تناوله.

    ما هي الأدوية الأخرى التي سوف تؤثر Roctavian

    لم يتم إجراء أي دراسات تفاعلية مع روكتافيان. قبل تناول الدواء، قم بمراجعة جميع الأدوية الموجودة لمعرفة ما إذا كان ينبغي تعديلها لمنع التفاعلات المتوقعة، بما في ذلك تأثيرها على وظائف الكبد ومخاطر التخثر. لا يُنصح باستخدام الأدوية التالية مع روكتافيان:

  • efavirenz
  • الإيزوتريتينوين
  • اللقاحات الحية.

    • الوكلاء التي تقلل أو تزيد تركيز البلازما للكورتيكوستيرويدات (مثل تلك التي تحفز السيتوكروم P450 3A4 يمكن أن تقلل من فعالية نظام الكورتيكوستيرويد المستخدم مع روكتافيان أو تزيد من آثارها الجانبية.

    عند بدء دواء جديد، أغلق يوصى بمراقبة اختبارات وظائف الكبد ونشاط العامل الثامن (مثلًا أسبوعيًا إلى كل أسبوعين في الشهر الأول) لتقييم التأثيرات المحتملة على كلا المستويين.

    لم يتم إدراج جميع التفاعلات المحتملة هنا. أخبر طبيبك حول جميع أدويتك الحالية وأي دواء تبدأ أو تتوقف عن استخدامه أو تنوي استخدامه، بما في ذلك الأدوية الموصوفة وغير الموصوفة والفيتامينات والمكملات العشبية واللقاحات.

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية