Roctavian

Obecný název: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
léková forma: injekce pro infuzi
Třída drog: Různé modifikátory koagulace

Použití Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) je jednodávková infuze genové terapie, kterou lze použít k léčbě dospělých s těžkou hemofilií A, kteří podstoupili krevní test, aby se zjistilo, že nemají protilátky proti určitému sérotypu adenoviru, AAV5.

Roctavian používá modifikovaný virus, nazývaný vektor, k dodání pracovní kopie genu faktoru VIII do jaterních buněk, aby tělo mohlo samo produkovat srážecí faktor, který napomáhá srážení krve a zabraňuje nebo snižuje výskyt krvácení. Upravený virus neobsahuje virovou DNA a nezpůsobuje onemocnění u lidí.

Roctavian byl schválen FDA 29. června 2023.

Roctavian vedlejší efekty

Váš lékař vám poskytne pohotovostní lékařskou pomoc, pokud máte známky alergické reakce na přípravek Roctavian, jako je kopřivka; potíže s dýcháním; otok obličeje, rtů, jazyka nebo hrdla.

Závažné vedlejší účinky přípravku Roctavian zahrnují:

Hepatotoxicita

Závažné reakce související s infuzí

Tromboembolické příhody.

Nejběžnější vedlejší účinky přípravku ROCTAVIAN jsou:

Bolesti břicha

Únava

Bolesti hlavy

Reakce související s infuzí

Nevolnost

Zvracení.

Změny laboratorních výsledků byly také hlášeny – některé z nich jsou v souladu s tím, jak Roctavian působí ve vašem těle.

Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky ROCTAVIANu. O nežádoucích účincích se poraďte se svým lékařem. Nežádoucí účinky můžete hlásit společnosti BioMarin Pharmaceutical Inc. na čísle 1-866-906-6100 nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088.

Před odběrem Roctavian

Neměli byste dostávat Roctavian, pokud jste alergický na mannitol nebo na kteroukoli další složku infuze.

Před podáním přípravku Roctavian se ujistěte, že jsou všechna vaše očkování aktuální.

Abyste se ujistili, že je pro vás přípravek Roctavian bezpečný, informujte svého lékaře, pokud máte:

jakékoli obecné rizikové faktory pro nežádoucí krevní sraženiny a kardiovaskulární onemocnění, jako je užívání perorální antikoncepce, hluboká žilní trombóza (DVT), vysoký krevní tlak nebo cholesterol, mají nadváhu

infekce HIV

snížená imunita

inhibitory nebo anamnéza inhibitorů faktoru VIII

partnerka, která plánuje otěhotnět do 6 měsíců od léčby. Vektorová DNA je detekovatelná po dobu alespoň 182 dnů po podání.

Roctavian není určen k podávání ženám.

Neexistují žádné údaje o použití přípravku Roctavian u těhotných nebo kojících žen.

Související drogy

Jak používat Roctavian

Roctavian se podává jako jedna jednorázová infuze, kterou podá do žíly ve zdravotnickém zařízení zdravotnický pracovník.

Doporučená dávka je 6 x 1013 vektorových genomů na kilogram tělesné hmotnosti. Například 70kg osoba by měla dostat 210 ml Roctavianu, což odpovídá 27 lahvičkám (každá lahvička obsahuje 16 × 1013 vg v 8 ml). Zaokrouhlete nahoru na nejbližší lahvičku.

Infuze bude trvat 2 až 5 hodin nebo déle v závislosti na vaší hmotnosti a vaší odpovědi na infuzi.

Během infuze a po ní budete budou sledovány kvůli možným vedlejším účinkům. Váš poskytovatel zdravotní péče určí, kdy můžete jít domů (obvykle později ve stejný den).

Zatím není známo, zda lze léčbu Roctavianem nebo jinou genovou terapií opakovat.

Po léčbě přípravkem Roctavian budete požádáni, abyste se zapsali do 15letého registru, který vám pomůže studovat dlouhodobou bezpečnost léčby a jak dobře nadále funguje.

Zatímco většina pacientů pociťujete prospěch z přípravku Roctavian, odpověď na léčbu se může lišit a někteří lidé nepociťují žádný přínos. Váš lékař bude sledovat vaše laboratorní testy a promluví s vámi o tom, zda můžete ukončit profylaxi, zda byste měli znovu zahájit profylaxi a zda a jak byste měli léčit jakékoli operace, zákroky, zranění nebo krvácení.

Varování

Neužívejte Roctavian, pokud:

máte aktivní infekci nebo pokud máte dlouhodobou infekci, která není kontrolována léky, které užíváte

mají zjizvení jater (významná jaterní fibróza nebo cirhóza)

jsou alergičtí na mannitol (neaktivní složku přípravku Roctavian).

Může způsobit infuzi reakce, včetně reakcí přecitlivělosti a anafylaxe. Po podání přípravku Roctavian budete muset být sledováni alespoň 3 hodiny. Pokud se u vás rozvinou příznaky, váš lékař zpomalí nebo přeruší podávání a podá vhodnou léčbu a po vymizení příznaků ji znovu spustí pomaleji. Pokud dojde k anafylaxe, infuze bude přerušena.

Váš lékař bude sledovat funkci jater, konkrétně alaninaminotransferázu (ALT) týdně po dobu nejméně 26 týdnů a podle potřeby zahájí léčbu kortikosteroidy v reakci na zvýšení ALT. Pokračujte v monitorování ALT, dokud se nevrátí na výchozí hodnotu. Hladiny aktivity faktoru VIII a další laboratorní hodnoty budou také monitorovány, protože zvýšení ALT může být doprovázeno poklesem aktivity faktoru VIII.

Při zvýšené aktivitě faktoru VIII nad horní hranicí normálu (ULN) se mohou objevit tromboembolické příhody ), který byl hlášen po infuzi Roctavianu. Lidé s rizikovými faktory pro trombózu včetně kardiovaskulárních rizikových faktorů jsou více ohroženi.

Roční ultrazvuk jater je důležitý u lidí s rizikovými faktory pro rakovinu jater, jako je hepatitida B nebo C, nealkoholické ztučnění jater, chronická konzumace alkoholu, nealkoholická steatohepatitida a pokročilý věk). Po podání bude provedeno testování alfa-fetoproteinu.

Co ovlivní další léky Roctavian

S přípravkem Roctavian nebyly provedeny žádné studie interakcí. Před podáním zkontrolujte všechny existující léky a zjistěte, zda by neměly být upraveny, aby se zabránilo očekávaným interakcím, včetně jejich účinku na funkci jater a riziko srážení. S přípravkem Roctavian se nedoporučují následující léky:

efavirenz

isotretinoin

živé vakcíny.

Léky. které snižují nebo zvyšují plazmatickou koncentraci kortikosteroidů (například ty, které indukují cytochrom P450 3A4, mohou snížit účinnost režimu s kortikosteroidy používaného s přípravkem Roctavian nebo zvýšit jejich vedlejší účinky.

Když zahájíte nový lék, zavřete doporučuje se monitorování jaterních testů a aktivity faktoru VIII (např. každý týden až každé 2 týdny po dobu prvního měsíce), aby bylo možné posoudit potenciální účinky na obou úrovních.

Zde nejsou uvedeny všechny možné interakce. Informujte svého lékaře o všech vašich současných lécích a všech lécích, které začnete nebo přestanete užívat nebo které hodláte používat, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů, bylinných doplňků a vakcín.

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.