Roctavian

Gattungsbezeichnung: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Darreichungsform: Injektion zur Infusion
Medikamentenklasse: Verschiedene Koagulationsmodifikatoren

Benutzung von Roctavian

Roctavian (Valoctocogene roxaparvovec-rvox) ist eine Einzeldosis-Gentherapie-Infusion, die zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingesetzt werden kann, bei denen anhand einer Blutuntersuchung festgestellt wurde, dass sie keine Antikörper gegen einen bestimmten Adenovirus-Serotyp haben. AAV5.

Roctavian verwendet ein modifiziertes Virus, einen sogenannten Vektor, um eine Arbeitskopie des Faktor-VIII-Gens an Leberzellen zu liefern, damit der Körper selbst Gerinnungsfaktoren produzieren kann, die die Blutgerinnung unterstützen und verhindert oder reduziert das Auftreten von Blutungen. Das modifizierte Virus enthält keine virale DNA und verursacht beim Menschen keine Krankheiten.

Roctavian wurde am 29. Juni 2023 von der FDA zugelassen.

Roctavian Nebenwirkungen

Ihr Arzt wird Ihnen sofort medizinische Hilfe leisten, wenn Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion auf Roctavian haben, wie z. B. Nesselsucht; Schwierigkeiten beim Atmen; Schwellung Ihres Gesichts, Ihrer Lippen, Ihrer Zunge oder Ihres Rachens.

Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen von Roctavian gehören:

  • Hepatotoxizität
  • Schwerwiegende infusionsbedingte Reaktionen
  • Thromboembolische Ereignisse.

    • Die häufigsten Nebenwirkungen von ROCTAVIAN sind:

  • Bauchschmerzen
  • Müdigkeit
  • Kopfschmerzen
  • Infusionsbedingte Reaktionen
  • Übelkeit
  • Erbrechen.

    • Änderungen der Laborergebnisse Es wurde auch über Nebenwirkungen berichtet – einige davon stimmen mit der Wirkungsweise von Roctavian in Ihrem Körper überein.

    Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von ROCTAVIAN. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen an BioMarin Pharmaceutical Inc. unter 1-866-906-6100 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

    Vor der Einnahme Roctavian

    Sie sollten Roctavian nicht erhalten, wenn Sie allergisch gegen Mannitol oder einen der anderen Inhaltsstoffe der Infusion sind.

    Stellen Sie sicher, dass alle Ihre Impfungen auf dem neuesten Stand sind, bevor Sie Roctavian erhalten.

    Um sicherzustellen, dass Roctavian für Sie sicher ist, informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie Folgendes haben:

  • Allgemeine Risikofaktoren für unerwünschte Blutgerinnsel und Herz-Kreislauf-Erkrankungen, wie etwa die Einnahme von oralen Kontrazeptiva, tiefe Venenthrombosen (TVT) in der Vorgeschichte, Bluthochdruck oder Cholesterin, sind Übergewicht
  • HIV-Infektion
  • geschwächte Immunität
  • Inhibitoren oder eine Vorgeschichte von Inhibitoren gegen Faktor VIII
  • eine Partnerin, die innerhalb von 6 Monaten nach der Behandlung schwanger werden möchte. Die Vektor-DNA ist mindestens 182 Tage nach der Verabreichung nachweisbar.

    • Roctavian ist nicht für die Anwendung bei Frauen bestimmt.

    Es liegen keine Daten zur Anwendung von Roctavian bei schwangeren oder stillenden Frauen vor.

    Drogen in Beziehung setzen

    Wie benutzt man Roctavian

    Roctavian wird als einmalige Infusion verabreicht, die von medizinischem Fachpersonal in einer medizinischen Einrichtung in eine Vene verabreicht wird.

  • Die empfohlene Dosierung beträgt 6 x 1013 Vektorgenome pro Kilogramm des Körpergewichts. Beispielsweise sollte eine 70 kg schwere Person 210 ml Roctavian erhalten, was 27 Durchstechflaschen entspricht (jede Durchstechflasche enthält 16 × 1013 vg in 8 ml). Runden Sie auf die nächste Durchstechflasche auf.
  • Die Infusion dauert 2 bis 5 Stunden oder länger, abhängig von Ihrem Gewicht und Ihrer Reaktion auf die Infusion.
  • Während und nach der Infusion wird auf mögliche Nebenwirkungen überwacht. Ihr Arzt legt fest, wann Sie nach Hause gehen können (in der Regel später am selben Tag).
  • Es ist noch nicht bekannt, ob Roctavian oder andere gentherapeutische Behandlungen wiederholt werden können.

    • Nach der Behandlung mit Roctavian werden Sie gebeten, sich in ein 15-Jahres-Register einzutragen, um die langfristige Sicherheit der Behandlung und ihre weitere Wirksamkeit zu untersuchen.

    Während die Mehrheit der Patienten Wenn Sie einen Nutzen von Roctavian verspüren, kann das Ansprechen auf die Behandlung unterschiedlich ausfallen und manche Menschen verspüren keinen Nutzen. Ihr Arzt wird Ihre Labortests überwachen und mit Ihnen darüber sprechen, ob Sie die Prophylaxe abbrechen können, ob Sie wieder mit der Prophylaxe beginnen sollten und ob und wie Sie etwaige Operationen, Eingriffe, Verletzungen oder Blutungen behandeln sollten.

    Warnungen

    Nehmen Sie Roctavian nicht ein, wenn Sie:

  • eine aktive Infektion haben oder wenn Sie an einer Langzeitinfektion leiden, die durch die von Ihnen eingenommenen Arzneimittel nicht kontrolliert werden kann
  • Vernarbungen der Leber haben (erhebliche Leberfibrose oder Leberzirrhose)
  • allergisch gegen Mannitol (einen inaktiven Inhaltsstoff in Roctavian) sind.

    • Kann infusionsbedingte Ursachen haben Reaktionen, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie. Nach der Verabreichung von Roctavian müssen Sie mindestens 3 Stunden lang überwacht werden. Wenn bei Ihnen Symptome auftreten, wird Ihr Arzt die Verabreichung verlangsamen oder unterbrechen und eine geeignete Behandlung verordnen. Sobald die Symptome abgeklungen sind, beginnt er langsamer mit der Verabreichung. Die Infusion wird abgebrochen, wenn eine Anaphylaxie auftritt.

    Ihr Arzt wird mindestens 26 Wochen lang wöchentlich Ihre Leberfunktion, insbesondere die Alaninaminotransferase (ALT), überwachen und als Reaktion auf ALT-Erhöhungen bei Bedarf eine Behandlung mit Kortikosteroiden einleiten. Überwachen Sie weiterhin die ALT-Werte, bis sie wieder den Ausgangswert erreichen. Faktor-VIII-Aktivitätsniveaus und andere Laborwerte werden ebenfalls überwacht, da eine ALT-Erhöhung mit einer Abnahme der Faktor-VIII-Aktivität einhergehen kann.

    Thromboembolische Ereignisse können auftreten, wenn die Faktor-VIII-Aktivität über die Obergrenze des Normalwerts (ULN) hinaus erhöht ist ), über die nach einer Roctavian-Infusion berichtet wurde. Menschen mit Risikofaktoren für Thrombosen, einschließlich kardiovaskulärer Risikofaktoren, sind einem höheren Risiko ausgesetzt.

    Jährliche Ultraschalluntersuchungen der Leber sind wichtig bei Menschen mit Risikofaktoren für Leberkrebs wie Hepatitis B oder C, nichtalkoholischer Fettleber oder chronischer Lebererkrankung Alkoholkonsum, nichtalkoholische Steatohepatitis und fortgeschrittenes Alter). Nach der Verabreichung werden Alpha-Fetoprotein-Tests durchgeführt.

    Welche anderen Medikamente beeinflussen? Roctavian

    Es wurden keine Wechselwirkungsstudien mit Roctavian durchgeführt. Überprüfen Sie vor der Verabreichung alle vorhandenen Medikamente, um festzustellen, ob sie geändert werden sollten, um erwartete Wechselwirkungen, einschließlich ihrer Auswirkungen auf die Leberfunktion und das Gerinnungsrisiko, zu verhindern. Die folgenden Medikamente werden mit Roctavian nicht empfohlen:

  • Efavirenz
  • Isotretinoin
  • Lebendimpfstoffe.

    • Wirkstoffe die die Plasmakonzentration von Kortikosteroiden verringern oder erhöhen (z. B. solche, die Cytochrom P450 3A4 induzieren), können die Wirksamkeit des mit Roctavian verwendeten Kortikosteroid-Regimes verringern oder deren Nebenwirkungen verstärken.

    Wenn mit der Einnahme eines neuen Medikaments begonnen wird, schließen Sie Es wird empfohlen, die Leberfunktionstests und die Faktor-VIII-Aktivität zu überwachen (z. B. wöchentlich bis alle zwei Wochen im ersten Monat), um mögliche Auswirkungen auf beide Ebenen zu beurteilen.

    Hier sind nicht alle möglichen Wechselwirkungen aufgeführt. Informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre aktuellen Medikamente und alle Medikamente, mit denen Sie beginnen oder aufhören oder die Sie verwenden möchten, einschließlich verschreibungspflichtiger und nicht verschreibungspflichtiger Medikamente, Vitamine, pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel und Impfstoffe.

    Haftungsausschluss

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