Roctavian

Γενικό όνομα: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Φόρμα δοσολογίας: ένεση για έγχυση
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι τροποποιητές πήξης

Χρήση του Roctavian

Το Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) είναι μια έγχυση γονιδιακής θεραπείας μίας δόσης που μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ενηλίκων με σοβαρή αιμορροφιλία Α που έχουν υποβληθεί σε εξέταση αίματος για να διαπιστωθεί ότι δεν έχουν αντισώματα σε έναν συγκεκριμένο ορότυπο αδενοϊού, AAV5.

Το Roctavian χρησιμοποιεί έναν τροποποιημένο ιό, που ονομάζεται φορέας, για να παραδώσει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου του παράγοντα VIII στα ηπατικά κύτταρα για να μπορέσει το σώμα να παράγει μόνο του παράγοντα πήξης, ο οποίος βοηθά το αίμα να πήξει και προλαμβάνει ή μειώνει την εμφάνιση αιμορραγίας. Ο τροποποιημένος ιός δεν περιέχει ιικό DNA και δεν προκαλεί ασθένεια στον άνθρωπο.

Το Roctavian εγκρίθηκε από τον FDA στις 29 Ιουνίου 2023.

Roctavian παρενέργειες

Ο γιατρός σας θα παράσχει επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν έχετε σημάδια αλλεργικής αντίδρασης στο Roctavian, όπως κνίδωση. δυσκολία αναπνοής; πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού σας.

Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες του Roctavian περιλαμβάνουν:

Ηπατοτοξικότητα

Σοβαρές αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση

Θρομβοεμβολικά επεισόδια.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του ROCTAVIAN είναι:

Κοιλιακός πόνος

Κόπωση

Κεφαλαλγία

Αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση

Ναυτία

Έμετος.

Αλλαγές στα εργαστηριακά αποτελέσματα. Έχουν επίσης αναφερθεί – ορισμένες από αυτές συμφωνούν με τον τρόπο με τον οποίο λειτουργεί το Roctavian στο σώμα σας.

Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του ROCTAVIAN. Μιλήστε με το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στην BioMarin Pharmaceutical Inc. στο 1-866-906-6100 ή στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Πριν τη λήψη Roctavian

Δεν πρέπει να λαμβάνετε Roctavian εάν είστε αλλεργικοί στη μαννιτόλη ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά της έγχυσης.

Βεβαιωθείτε ότι όλα τα εμβόλια σας είναι ενημερωμένα πριν λάβετε το Roctavian.

Για να βεβαιωθείτε ότι το Roctavian είναι ασφαλές για εσάς, ενημερώστε το γιατρό σας εάν έχετε:

οποιοιδήποτε γενικοί παράγοντες κινδύνου για ανεπιθύμητους θρόμβους αίματος και καρδιαγγειακές παθήσεις, όπως η χρήση από του στόματος αντισυλληπτικών, το ιστορικό εν τω βάθει φλεβικής θρόμβωσης (DVT), η υψηλή αρτηριακή πίεση ή η χοληστερόλη, είναι υπέρβαροι

λοίμωξη από HIV

μειωμένη ανοσία

αναστολείς ή ιστορικό αναστολέων του παράγοντα VIII

μια γυναίκα σύντροφος που σχεδιάζει να μείνει έγκυος εντός 6 μηνών από τη θεραπεία. Το DNA του φορέα είναι ανιχνεύσιμο για τουλάχιστον 182 ημέρες μετά τη χορήγηση.

Το Roctavian δεν προορίζεται για χορήγηση σε γυναίκες.

Δεν υπάρχουν δεδομένα για τη χρήση του Roctavian σε έγκυες ή θηλάζουσες γυναίκες.

Συσχετίστε τα ναρκωτικά

Τρόπος χρήσης Roctavian

Το Roctavian χορηγείται ως εφάπαξ, εφάπαξ έγχυση που χορηγείται σε φλέβα σε ιατρική εγκατάσταση από επαγγελματία υγείας.

Η συνιστώμενη δόση είναι 6 x 1013 γονιδιώματα φορέα ανά κιλό. του σωματικού βάρους. Για παράδειγμα, ένα άτομο 70 κιλών θα πρέπει να λάβει 210 mL Roctavian που ισοδυναμεί με 27 φιαλίδια (κάθε φιαλίδιο περιέχει 16 × 1013 vg σε 8 mL). Στρογγυλοποιήστε στο πλησιέστερο φιαλίδιο.

Η έγχυση θα διαρκέσει 2 έως 5 ώρες ή περισσότερο, ανάλογα με το βάρος σας και τον τρόπο που ανταποκρίνεστε στην έγχυση.

Κατά τη διάρκεια και μετά την έγχυση, εσείς θα παρακολουθείται για τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα καθορίσει πότε μπορείτε να πάτε στο σπίτι (συνήθως αργότερα την ίδια μέρα).

Δεν είναι ακόμη γνωστό εάν το Roctavian ή άλλες θεραπείες γονιδιακής θεραπείας μπορούν να επαναληφθούν.

Μετά τη θεραπεία με Roctavian, θα σας ζητηθεί να εγγραφείτε σε ένα μητρώο 15 ετών για να βοηθήσετε στη μελέτη της μακροπρόθεσμης ασφάλειας της θεραπείας και του πόσο καλά συνεχίζει να λειτουργεί.

Ενώ η πλειονότητα των ασθενών. βιώνετε ένα όφελος από το Roctavian, η ανταπόκριση στη θεραπεία μπορεί να ποικίλλει και ορισμένα άτομα δεν έχουν κάποιο όφελος. Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τις εργαστηριακές εξετάσεις σας και θα σας μιλήσει για το εάν μπορείτε να σταματήσετε την προφύλαξη, εάν πρέπει να ξεκινήσετε ξανά την προφύλαξη και εάν και πώς πρέπει να αντιμετωπίζετε τυχόν χειρουργικές επεμβάσεις, διαδικασίες, τραυματισμούς ή αιμορραγίες.

Προειδοποιήσεις

Μην πάρετε το Roctavian εάν:

έχετε ενεργή λοίμωξη ή εάν έχετε μακροχρόνια λοίμωξη που δεν ελέγχεται από τα φάρμακα που παίρνετε

έχετε ουλές στο ήπαρ (σημαντική ηπατική ίνωση ή κίρρωση)

είναι αλλεργικοί στη μαννιτόλη (ένα ανενεργό συστατικό του Roctavian).

Μπορεί να προκαλέσει έγχυση που σχετίζεται με την έγχυση. αντιδράσεις, συμπεριλαμβανομένων των αντιδράσεων υπερευαισθησίας και της αναφυλαξίας. Θα χρειαστεί να παρακολουθείστε για τουλάχιστον 3 ώρες μετά τη χορήγηση του Roctavian. Εάν εμφανίσετε συμπτώματα, ο γιατρός σας θα επιβραδύνει ή θα διακόψει τη χορήγηση και θα δώσει την κατάλληλη θεραπεία και θα ξεκινήσει ξανά με πιο αργό ρυθμό μόλις υποχωρήσουν τα συμπτώματα. Η έγχυση θα διακοπεί εάν παρουσιαστεί αναφυλαξία.

Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί την ηπατική σας λειτουργία, συγκεκριμένα την αμινοτρανσφεράση της αλανίνης (ALT) εβδομαδιαίως για τουλάχιστον 26 εβδομάδες και θα ξεκινήσει θεραπεία με κορτικοστεροειδή ως απόκριση στις αυξήσεις της ALT όπως απαιτείται. Συνεχίστε να παρακολουθείτε το ALT μέχρι να επιστρέψει στην αρχική του γραμμή. Τα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα VIII και άλλες εργαστηριακές τιμές θα παρακολουθούνται επίσης, καθώς η αύξηση της ALT μπορεί να συνοδεύεται από μείωση της δραστηριότητας του παράγοντα VIII.

Θρομβοεμβολικά συμβάντα μπορεί να εμφανιστούν με αυξημένη δραστηριότητα του παράγοντα VIII πάνω από το ανώτατο όριο του φυσιολογικού (ULN) ), η οποία έχει αναφερθεί μετά από έγχυση Roctavian. Τα άτομα με παράγοντες κινδύνου για θρόμβωση, συμπεριλαμβανομένων των καρδιαγγειακών παραγόντων κινδύνου, διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο.

Ο ετήσιος υπέρηχος ήπατος είναι σημαντικός σε άτομα με παράγοντες κινδύνου για καρκίνο του ήπατος όπως ηπατίτιδα Β ή C, μη αλκοολική λιπώδης νόσος του ήπατος, χρόνια κατανάλωση αλκοόλ, μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα και προχωρημένη ηλικία). Μετά τη χορήγηση θα πραγματοποιηθεί δοκιμή άλφα-εμβρυϊκής πρωτεΐνης.

Τι άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν Roctavian

Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες αλληλεπίδρασης με το Roctavian. Πριν από τη χορήγηση, επανεξετάστε όλα τα υπάρχοντα φάρμακα για να δείτε εάν πρέπει να τροποποιηθούν για την πρόληψη αναμενόμενων αλληλεπιδράσεων, συμπεριλαμβανομένης της επίδρασής τους στην ηπατική λειτουργία και τον κίνδυνο θρόμβωσης. Τα ακόλουθα φάρμακα δεν συνιστώνται με το Roctavian:

efavirenz

ισοτρετινοΐνη

ζωντανά εμβόλια.

Παράγοντες. που μειώνουν ή αυξάνουν τη συγκέντρωση κορτικοστεροειδών στο πλάσμα (όπως αυτά που επάγουν το κυτόχρωμα P450 3A4 μπορεί να μειώσουν την αποτελεσματικότητα του σχήματος κορτικοστεροειδών που χρησιμοποιείται με το Roctavian ή να αυξήσουν τις παρενέργειές τους.

Όταν ξεκινάτε ένα νέο φάρμακο, κλείστε το Συνιστάται η παρακολούθηση των δοκιμών ηπατικής λειτουργίας και της δραστηριότητας του παράγοντα VIII (όπως εβδομαδιαία έως κάθε 2 εβδομάδες για τον πρώτο μήνα) για την αξιολόγηση των πιθανών επιδράσεων και στα δύο επίπεδα.

Δεν αναφέρονται όλες οι πιθανές αλληλεπιδράσεις εδώ. Ενημερώστε το γιατρό σας. σχετικά με όλα τα τρέχοντα φάρμακά σας και οποιοδήποτε φάρμακο ξεκινάτε ή σταματάτε να χρησιμοποιείτε ή σκοπεύετε να χρησιμοποιείτε, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών, φυτικών συμπληρωμάτων και εμβολίων.

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.