Roctavian

Nombre generico: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Forma de dosificación: inyección para infusión
Clase de droga: Varios modificadores de la coagulación.

Uso de Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) es una infusión de terapia génica de dosis única que se puede usar para tratar a adultos con hemofilia A grave a quienes se les ha realizado un análisis de sangre para determinar que no tienen anticuerpos contra un serotipo de adenovirus en particular. AAV5.

Roctavian utiliza un virus modificado, llamado vector, para entregar una copia funcional del gen del factor VIII a las células del hígado para permitir que el cuerpo produzca factor de coagulación por sí solo, lo que ayuda a que la sangre se coagule. y previene o reduce la aparición de hemorragias. El virus modificado no contiene ADN viral y no causa enfermedades en humanos.

Roctavian fue aprobado por la FDA el 29 de junio de 2023.

Roctavian efectos secundarios

Su médico le brindará ayuda médica de emergencia si tiene signos de una reacción alérgica a Roctavian, como urticaria; respiración dificultosa; hinchazón de la cara, labios, lengua o garganta.

Los efectos secundarios graves de Roctavian incluyen:

  • Hepatotoxicidad
  • Reacciones graves relacionadas con la infusión
  • Eventos tromboembólicos.

    • Los efectos secundarios más comunes de ROCTAVIAN son:

  • Dolor abdominal
  • Fatiga
  • Dolor de cabeza
  • Reacciones relacionadas con la perfusión
  • Náuseas
  • Vómitos.

    • Cambios en los resultados de laboratorio También se han informado, algunos de los cuales son consistentes con la forma en que Roctavian actúa en su cuerpo.

    Estos no son todos los posibles efectos secundarios de ROCTAVIAN. Hable con su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a BioMarin Pharmaceutical Inc. al 1-866-906-6100 o a la FDA al 1-800-FDA-1088.

    antes de tomar Roctavian

    No debe recibir Roctavian si es alérgico al manitol o a cualquiera de los demás ingredientes de la infusión.

    Asegúrese de que todas sus vacunas estén al día antes de recibir Roctavian.

    Para asegurarse de que Roctavian sea seguro para usted, informe a su médico si tiene:

  • cualquier factor de riesgo general de coágulos sanguíneos no deseados y enfermedades cardiovasculares, como el uso de anticonceptivos orales, antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP), presión arterial alta o colesterol, son sobrepeso
  • Infección por VIH
  • inmunidad reducida
  • inhibidores o antecedentes de inhibidores del factor VIII
  • una pareja femenina que planea quedar embarazada dentro de los 6 meses posteriores al tratamiento. El ADN del vector es detectable durante al menos 182 días después de la administración.

    • Roctavian no está indicado para su administración en mujeres.

    No existen datos sobre el uso de Roctavian en mujeres embarazadas o en período de lactancia.

    Relacionar drogas

    Cómo utilizar Roctavian

    Roctavian se administra como una única infusión que un profesional sanitario administra en una vena en un centro médico.

  • La dosis recomendada es 6 x 1013 genomas vectoriales por kilogramo del peso corporal. Por ejemplo, una persona de 70 kg debe recibir 210 ml de Roctavian, lo que equivale a 27 viales (cada vial contiene 16 × 1013 vg en 8 ml). Redondee hasta el vial más cercano.
  • La infusión tardará de 2 a 5 horas o más dependiendo de su peso y de cómo responda a la infusión.
  • Durante y después de la infusión, usted Se controlará cualquier posible efecto secundario. Su proveedor de atención médica determinará cuándo puede regresar a casa (generalmente más tarde ese mismo día).
  • Aún no se sabe si Roctavian u otros tratamientos de terapia génica se pueden repetir.

    • Después del tratamiento con Roctavian, se le pedirá que se inscriba en un registro de 15 años para ayudar a estudiar la seguridad a largo plazo del tratamiento y qué tan bien continúa funcionando.

    Mientras que la mayoría de los pacientes Si experimenta un beneficio con Roctavian, la respuesta al tratamiento puede variar y algunas personas no experimentan ningún beneficio. Su médico controlará sus pruebas de laboratorio y hablará con usted sobre si puede suspender la profilaxis, si debe comenzar la profilaxis nuevamente y si debe tratar cualquier cirugía, procedimiento, lesión o hemorragia, y cómo hacerlo.

    Advertencias

    No tome Roctavian si:

  • tiene una infección activa o si tiene una infección a largo plazo que no se controla con los medicamentos que toma
  • tiene cicatrices en el hígado (fibrosis hepática significativa o cirrosis)
  • es alérgico al manitol (un ingrediente inactivo de Roctavian).

    • Puede causar problemas relacionados con la infusión reacciones, incluidas reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia. Será necesario que lo controlen durante al menos 3 horas después de la administración de Roctavian. Si desarrolla síntomas, su médico ralentizará o interrumpirá la administración y le administrará el tratamiento adecuado, y reiniciará a un ritmo más lento una vez que los síntomas desaparezcan. La infusión se suspenderá si se produce anafilaxia.

    Su médico controlará su función hepática, específicamente la alanina aminotransferasa (ALT), semanalmente durante al menos 26 semanas e instaurará un tratamiento con corticosteroides en respuesta a los aumentos de ALT, según sea necesario. Continúe monitoreando ALT hasta que vuelva al valor inicial. También se controlarán los niveles de actividad del factor VIII y otros valores de laboratorio, ya que la elevación de ALT puede ir acompañada de una disminución en la actividad del factor VIII.

    Pueden ocurrir eventos tromboembólicos con una actividad elevada del factor VIII por encima del límite superior normal (LSN). ), que se ha notificado después de la infusión de Roctavian. Las personas con factores de riesgo de trombosis, incluidos factores de riesgo cardiovascular, tienen mayor riesgo.

    La ecografía hepática anual es importante en personas con factores de riesgo de cáncer de hígado como hepatitis B o C, enfermedad del hígado graso no alcohólico, enfermedad crónica consumo de alcohol, esteatohepatitis no alcohólica y edad avanzada). Se realizarán pruebas de alfafetoproteína después de la administración.

    ¿Qué otras drogas afectarán? Roctavian

    No se han realizado estudios de interacción con Roctavian. Antes de la administración, revise todos los medicamentos existentes para ver si deben modificarse para prevenir interacciones anticipadas, incluido su efecto sobre la función hepática y el riesgo de coagulación. No se recomiendan los siguientes medicamentos con Roctavian:

  • efavirenz
  • isotretinoína
  • vacunas vivas.

    • Agentes que reducen o aumentan la concentración plasmática de corticosteroides (como los que inducen el citocromo P450 3A4 pueden disminuir la eficacia del régimen de corticosteroides utilizado con Roctavian o aumentar sus efectos secundarios).

    Cuando se inicia un nuevo medicamento, cierre Se recomienda monitorear las pruebas de función hepática y la actividad del factor VIII (por ejemplo semanalmente o cada 2 semanas durante el primer mes) para evaluar los posibles efectos en ambos niveles.

    Aquí no se enumeran todas las posibles interacciones. Informe a su médico sobre todos sus medicamentos actuales y cualquier medicamento que comience a usar, deje de usar o tenga la intención de usar, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas, suplementos a base de hierbas y vacunas.

    Descargo de responsabilidad

    Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

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