Roctavian

Nom générique: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Forme posologique : injection pour perfusion
Classe de médicament : Divers modificateurs de coagulation

L'utilisation de Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) est une perfusion de thérapie génique à dose unique qui peut être utilisée pour traiter les adultes atteints d'hémophilie A sévère qui ont subi un test sanguin pour déterminer s'ils ne possèdent pas d'anticorps contre un sérotype d'adénovirus particulier, AAV5.

Roctavian utilise un virus modifié, appelé vecteur, pour délivrer une copie de travail du gène du facteur VIII aux cellules hépatiques afin de permettre à l'organisme de produire lui-même un facteur de coagulation, ce qui aide le sang à coaguler. et prévient ou réduit l'apparition de saignements. Le virus modifié ne contient pas d'ADN viral et ne provoque pas de maladie chez l'homme.

Roctavian a été approuvé par la FDA le 29 juin 2023.

Roctavian Effets secondaires

Votre médecin vous fournira une aide médicale d'urgence si vous présentez des signes de réaction allergique à Roctavian, tels que de l'urticaire ; difficulté à respirer; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.

Les effets secondaires graves de Roctavian incluent :

Hépatotoxicité

Réactions graves liées à la perfusion

Événements thromboemboliques.

Les effets secondaires les plus courants de ROCTAVIAN sont :

Douleurs abdominales

Fatigue

Maux de tête

Réactions liées à la perfusion

Nausées

Vomissements.

Modifications des résultats de laboratoire ont également été rapportés – certains d’entre eux correspondent à la manière dont Roctavian agit sur votre corps.

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de ROCTAVIAN. Parlez à votre médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à BioMarin Pharmaceutical Inc. au 1-866-906-6100 ou à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Avant de prendre Roctavian

Vous ne devez pas recevoir Roctavian si vous êtes allergique au mannitol ou à l'un des autres ingrédients de la perfusion.

Assurez-vous que tous vos vaccins sont à jour avant de recevoir Roctavian.

Pour vous assurer que Roctavian est sans danger pour vous, informez votre médecin si vous avez :

tous les facteurs de risque généraux de caillots sanguins indésirables et de maladies cardiovasculaires, tels que l'utilisation de contraceptifs oraux, des antécédents de thrombose veineuse profonde (TVP), d'hypertension artérielle ou de cholestérol, sont le surpoids

L'infection par le VIH

immunité réduite

inhibiteurs ou antécédents d'inhibiteurs du facteur VIII

une partenaire féminine qui envisage de devenir enceinte dans les 6 mois suivant le traitement. L'ADN du vecteur est détectable pendant au moins 182 jours après l'administration.

Roctavian n'est pas destiné à être administré chez la femme.

Il n'existe aucune donnée sur l'utilisation de Roctavian chez les femmes enceintes ou allaitantes.

Relier les médicaments

Comment utiliser Roctavian

Roctavian est administré en une seule perfusion unique administrée dans une veine dans un établissement médical par un professionnel de la santé.

La posologie recommandée est de 6 x 1 013 génomes vectoriels par kilogramme. du poids corporel. Par exemple, une personne de 70 kg devrait recevoir 210 ml de Roctavian, ce qui équivaut à 27 flacons (chaque flacon contient 16 × 1013 vg dans 8 ml). Arrondissez au flacon le plus proche.

La perfusion prendra 2 à 5 heures ou plus en fonction de votre poids et de la façon dont vous répondez à la perfusion.

Pendant et après la perfusion, vous sera surveillé pour détecter tout effet secondaire possible. Votre médecin déterminera quand vous pourrez rentrer chez vous (généralement plus tard dans la journée).

On ne sait pas encore si le Roctavian ou d'autres traitements de thérapie génique peuvent être répétés.

Après le traitement par Roctavian, il vous sera demandé de vous inscrire à un registre de 15 ans pour aider à étudier la sécurité à long terme du traitement et son efficacité continue.

Alors que la majorité des patients ressentez un bénéfice de Roctavian, la réponse au traitement peut varier et certaines personnes ne ressentent aucun bénéfice. Votre médecin surveillera vos tests de laboratoire et vous demandera si vous pouvez arrêter la prophylaxie, si vous devez recommencer la prophylaxie et si et comment vous devez traiter les interventions chirurgicales, procédures, blessures ou saignements.

Avertissements

Ne prenez pas Roctavian si vous :

avez une infection active ou si vous avez une infection à long terme qui n'est pas contrôlée par les médicaments que vous prenez

avez des cicatrices au niveau du foie (fibrose hépatique importante ou cirrhose)

êtes allergique au mannitol (un ingrédient inactif de Roctavian).

Peut provoquer des lésions liées à la perfusion. réactions, y compris les réactions d'hypersensibilité et l'anaphylaxie. Vous devrez être surveillé pendant au moins 3 heures après l'administration de Roctavian. Si vous développez des symptômes, votre médecin ralentira ou interrompra l'administration et vous administrera un traitement approprié, puis le reprendra à un rythme plus lent une fois les symptômes résolus. La perfusion sera interrompue en cas d'anaphylaxie.

Votre médecin surveillera votre fonction hépatique, en particulier l'alanine aminotransférase (ALT), chaque semaine pendant au moins 26 semaines et instaurera un traitement aux corticostéroïdes en réponse aux élévations de l'ALT, si nécessaire. Continuez à surveiller ALT jusqu'à ce qu'il revienne à la ligne de base. Les niveaux d'activité du facteur VIII et d'autres valeurs de laboratoire seront également surveillés puisque l'élévation de l'ALT peut s'accompagner d'une diminution de l'activité du facteur VIII.

Des événements thromboemboliques peuvent survenir avec une activité élevée du facteur VIII au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN). ), qui a été rapporté après une perfusion de Roctavian. Les personnes présentant des facteurs de risque de thrombose, notamment des facteurs de risque cardiovasculaire, sont plus à risque.

Une échographie hépatique annuelle est importante chez les personnes présentant des facteurs de risque de cancer du foie tels que l'hépatite B ou C, la stéatose hépatique non alcoolique, la maladie chronique. consommation d'alcool, stéatohépatite non alcoolique et âge avancé). Des tests d'alpha-fœtoprotéine seront effectués après l'administration.

Quels autres médicaments affecteront Roctavian

Aucune étude d'interaction n'a été réalisée avec Roctavian. Avant l'administration, examinez tous les médicaments existants pour voir s'ils doivent être modifiés pour éviter les interactions anticipées, y compris leurs effets sur la fonction hépatique et le risque de coagulation. Les médicaments suivants ne sont pas recommandés avec Roctavian :

éfavirenz

isotrétinoïne

vaccins vivants.

Agents qui réduisent ou augmentent la concentration plasmatique des corticostéroïdes (tels que ceux qui induisent le cytochrome P450 3A4 peuvent diminuer l'efficacité du régime de corticostéroïdes utilisé avec Roctavian ou augmenter leurs effets secondaires.

Lorsqu'un nouveau médicament est commencé, fermez une surveillance des tests de la fonction hépatique et de l'activité du facteur VIII est recommandée (par exemple, une fois par semaine ou toutes les 2 semaines pendant le premier mois) pour évaluer les effets potentiels à ces deux niveaux.

Toutes les interactions possibles ne sont pas répertoriées ici. Informez votre médecin. sur tous vos médicaments actuels et tout médicament que vous commencez ou arrêtez d'utiliser ou avez l'intention d'utiliser, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines, les suppléments à base de plantes et les vaccins.

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