Roctavian

Nome generico: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Forma di dosaggio: iniezione per infusione
Classe del farmaco: Vari modificatori della coagulazione

Utilizzo di Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) è un'infusione di terapia genica monodose che può essere utilizzata per trattare gli adulti affetti da emofilia A grave che sono stati sottoposti a un esame del sangue per determinare che non hanno anticorpi contro un particolare sierotipo di adenovirus, AAV5.

Roctavian utilizza un virus modificato, chiamato vettore, per fornire una copia funzionante del gene del fattore VIII alle cellule del fegato per consentire al corpo di produrre da solo il fattore della coagulazione, che aiuta il sangue a coagulare e previene o riduce il verificarsi di sanguinamento. Il virus modificato non contiene DNA virale e non causa malattie negli esseri umani.

Roctavian è stato approvato dalla FDA il 29 giugno 2023.

Roctavian effetti collaterali

Il tuo medico ti fornirà assistenza medica di emergenza se hai segni di una reazione allergica a Roctavian come l'orticaria; respirazione difficoltosa; gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola.

Gli effetti collaterali gravi di Roctavian includono:

  • Epatotossicità
  • Reazioni gravi correlate all'infusione
  • Eventi tromboembolici.

    • Gli effetti collaterali più comuni di ROCTAVIAN sono:

  • Dolore addominale
  • Affaticamento
  • Mal di testa
  • Reazioni correlate all'infusione
  • Nausea
  • Vomito.

    • Modifiche ai risultati di laboratorio sono stati segnalati anche - alcuni di questi sono coerenti con il modo in cui Roctavian agisce nel tuo corpo.

    Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di ROCTAVIAN. Parla con il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. È possibile segnalare gli effetti collaterali a BioMarin Pharmaceutical Inc. al numero 1-866-906-6100 o alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

    Prima di prendere Roctavian

    Non dovresti ricevere Roctavian se sei allergico al mannitolo o a uno qualsiasi degli altri ingredienti nell'infusione.

    Assicurati che tutte le tue vaccinazioni siano aggiornate prima di ricevere Roctavian.

    Per assicurarti che Roctavian sia sicuro per te, informi il tuo medico se hai:

  • qualsiasi fattore di rischio generale per coaguli di sangue indesiderati e malattie cardiovascolari, come uso di contraccettivi orali, storia di trombosi venosa profonda (TVP), pressione alta o colesterolo, sovrappeso
  • Infezione da HIV
  • immunità ridotta
  • inibitori o storia di inibitori del fattore VIII
  • una partner femminile che pianifica una gravidanza entro 6 mesi dal trattamento. Il DNA del vettore è rilevabile per almeno 182 giorni dopo la somministrazione.

    • Roctavian non è destinato alla somministrazione nelle donne.

    Non ci sono dati sull'uso di Roctavian nelle donne in gravidanza o in allattamento.

    Mettere in relazione i farmaci

    Come usare Roctavian

    Roctavian viene somministrato come infusione singola, somministrata in vena in una struttura medica da un operatore sanitario.

  • Il dosaggio raccomandato è 6 x 1013 genomi vettoriali per chilogrammo del peso corporeo. Ad esempio, una persona di 70 kg dovrebbe ricevere 210 ml di Roctavian che equivalgono a 27 fiale (ogni fiala contiene 16 × 1013 vg in 8 ml). Arrotondare per eccesso alla fiala più vicina.
  • L'infusione richiederà da 2 a 5 ore o più a seconda del peso e della risposta all'infusione.
  • Durante e dopo l'infusione, sarà monitorato per eventuali effetti collaterali. Il tuo medico stabilirà quando potrai tornare a casa (di solito più tardi lo stesso giorno).
  • Non è ancora noto se Roctavian o altri trattamenti di terapia genica possano essere ripetuti.

    • Dopo il trattamento con Roctavian, ti verrà chiesto di iscriverti a un registro di 15 anni per studiare la sicurezza a lungo termine del trattamento e quanto bene continua a funzionare.

    Mentre la maggior parte dei pazienti sperimentano un beneficio da Roctavian, la risposta al trattamento può variare e alcune persone non riscontrano alcun beneficio. Il tuo medico monitorerà i tuoi esami di laboratorio e ti discuterà se puoi interrompere la profilassi, se dovresti ricominciarla e se e come dovresti trattare eventuali interventi chirurgici, procedure, lesioni o sanguinamenti.

    Avvertenze

    Non prendere Roctavian se:

  • hai un'infezione attiva o se hai un'infezione a lungo termine che non è controllata dai medicinali che prendi
  • hanno cicatrici al fegato (fibrosi epatica significativa o cirrosi)
  • sono allergici al mannitolo (un ingrediente inattivo in Roctavian).

    • Possono causare cause correlate all'infusione reazioni, comprese reazioni di ipersensibilità e anafilassi. Dovrai essere monitorato per almeno 3 ore dopo la somministrazione di Roctavian. Se sviluppa sintomi, il medico rallenterà o interromperà la somministrazione e somministrerà un trattamento appropriato, per poi ricominciare a un ritmo più lento una volta che i sintomi si saranno risolti. L'infusione verrà interrotta in caso di anafilassi.

    Il medico monitorerà la funzionalità epatica, in particolare l'alanina aminotransferasi (ALT) settimanalmente per almeno 26 settimane e istituirà un trattamento con corticosteroidi in risposta agli aumenti di ALT come richiesto. Continuare a monitorare l'ALT finché non ritorna ai valori basali. Verranno monitorati anche i livelli di attività del fattore VIII e altri valori di laboratorio poiché l'aumento dell'ALT può essere accompagnato da una diminuzione dell'attività del fattore VIII.

    Possono verificarsi eventi tromboembolici con un'attività elevata del fattore VIII superiore al limite superiore della norma (ULN ), che è stato segnalato dopo l'infusione rotaviana. Le persone con fattori di rischio per la trombosi, compresi i fattori di rischio cardiovascolare, sono più a rischio.

    L'ecografia epatica annuale è importante nelle persone con fattori di rischio per il cancro al fegato come l'epatite B o C, steatosi epatica non alcolica, malattia cronica consumo di alcol, steatoepatite non alcolica ed età avanzata). Il test dell'alfa-fetoproteina verrà eseguito dopo la somministrazione.

    Quali altri farmaci influenzeranno Roctavian

    Non sono stati condotti studi di interazione con Roctavian. Prima della somministrazione, rivedere tutti i farmaci esistenti per vedere se devono essere modificati per prevenire le interazioni previste, compreso il loro effetto sulla funzionalità epatica e sul rischio di coagulazione. I seguenti farmaci non sono raccomandati con Roctavian:

  • efavirenz
  • isotretinoina
  • vaccini vivi.

    • Agenti che riducono o aumentano la concentrazione plasmatica di corticosteroidi (come quelli che inducono il citocromo P450 3A4 possono diminuire l'efficacia del regime di corticosteroidi utilizzato con Roctavian o aumentarne gli effetti collaterali.

    Quando si inizia un nuovo farmaco, chiudere si raccomanda il monitoraggio dei test di funzionalità epatica e dell'attività del fattore VIII (ad esempio da settimanale a ogni 2 settimane per il primo mese) per valutare i potenziali effetti su entrambi i livelli.

    Non tutte le possibili interazioni sono elencate qui. Informi il medico su tutti i farmaci che prendi attualmente e su qualsiasi medicinale che inizi o smetti di utilizzare o intendi utilizzare, inclusi farmaci soggetti a prescrizione e senza prescrizione medica, vitamine, integratori a base di erbe e vaccini.

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

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