Roctavian

一般名： Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
剤形: 点滴用の注射器
薬物クラス: その他の凝固調整剤

の使用法 Roctavian

ロクタビアン (valoctocogene roxaparvovec-rvox) は、血液検査で特定のアデノウイルス血清型に対する抗体を持っていないことが確認された重度の血友病 A の成人の治療に使用できる単回投与の遺伝子治療点滴です。 AAV5。

Roctavian は、ベクターと呼ばれる改変ウイルスを使用して、第 VIII 因子遺伝子の作業用コピーを肝臓細胞に送り込み、血液の凝固を助ける凝固因子を体が独自に生成できるようにします。出血の発生を防止または軽減します。この改変ウイルスにはウイルス DNA が含まれておらず、人間に病気を引き起こすことはありません。

Roctavian は 2023 年 6 月 29 日に FDA に承認されました。

Roctavian 副作用

じんましんなど、Roctavian に対するアレルギー反応の兆候がある場合、医師が緊急医療援助を提供します。呼吸困難;顔、唇、舌、喉の腫れ。

ロクタビアンの重篤な副作用には次のようなものがあります。

肝毒性

注入に関連した重篤な反応

血栓塞栓性イベント。

ROCTAVIAN の最も一般的な副作用は次のとおりです:

腹痛

疲労

頭痛

注入に関連した反応

吐き気

嘔吐。

検査結果の変化

これらは ROCTAVIAN の考えられる副作用のすべてではありません。副作用についての医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、BioMarin Pharmaceutical Inc.（1-866-906-6100）または FDA（1-800-FDA-1088）に報告してください。

服用する前に Roctavian

マンニトールまたは点滴に含まれるその他の成分にアレルギーがある場合は、ロクタビアンを投与しないでください。

Roctavian を受け取る前に、すべてのワクチン接種が最新のものであることを確認してください。

Roctavian があなたにとって安全であることを確認するには、次の症状がある場合は医師に伝えてください。

経口避妊薬の使用、深部静脈血栓症 (DVT) の病歴、高血圧やコレステロールなど、望ましくない血栓や心血管疾患の一般的な危険因子は、太りすぎです

HIV 感染

免疫力の低下

第 VIII 因子阻害剤または阻害剤の使用歴

治療後 6 か月以内に妊娠を計画している女性パートナー。ベクター DNA は投与後少なくとも 182 日間検出可能です。

ロクタビアンは女性への投与を目的としていません。

妊娠中または授乳中の女性における Roctavian の使用に関するデータはありません。

薬物に関連する

使い方 Roctavian

Roctavian は、医療施設で医療専門家によって静脈に投与される 1 回限りの点滴として投与されます。

推奨用量は 1 キログラムあたり 6 x 1013 ベクターゲノムです。体重のこと。たとえば、体重 70kg の人は、バイアル 27 本に相当する 210 mL の Roctavian を摂取する必要があります (各バイアルには 8 mL に 16 × 1013 vg が含まれます)。最も近いバイアルに切り上げます。

点滴には、体重と点滴への反応に応じて 2 ～ 5 時間、またはそれ以上かかります。

点滴中および点滴後は、副作用の可能性がないか監視されます。いつ帰宅できるかは医療提供者が決定します（通常は同日遅く）。

ロクタビアンまたはその他の遺伝子治療治療を繰り返すことができるかどうかはまだ不明です。

Roctavian による治療後は、治療の長期的な安全性とその効果がどの程度持続するかを研究するために 15 年間の登録に登録するよう求められます。

大多数の患者は、 Roctavian の効果を実感しても、治療に対する反応はさまざまで、効果を実感できない人もいます。医師は臨床検査を監視し、予防を中止できるかどうか、予防を再び開始する必要があるかどうか、手術、処置、怪我、出血を治療する必要があるかどうか、またどのように治療すべきかについて話してくれます。

警告

次の場合は、Roctavian を服用しないでください。

活動性の感染症がある場合、または服用している薬で制御できない長期の感染症がある場合

肝臓に瘢痕化（重度の肝線維症または肝硬変）がある

マンニトール（ロクタビアンの不活性成分）に対してアレルギーがある。

輸液に関連した症状を引き起こす可能性がある過敏反応やアナフィラキシーを含む反応。 Roctavian 投与後は少なくとも 3 時間は監視する必要があります。症状が現れた場合、医師は投与を遅らせるか中断して適切な治療を行い、症状が治まるとゆっくりとした速度で再開します。アナフィラキシーが発生した場合、点滴は中止されます。

医師は肝機能、特にアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) を少なくとも 26 週間毎週監視し、必要に応じて ALT の上昇に応じてコルチコステロイド治療を開始します。 ALT がベースラインに戻るまで監視を続けます。 ALT の上昇には第 VIII 因子活性の低下が伴う可能性があるため、第 VIII 因子活性レベルおよびその他の検査値もモニタリングされます。

第 VIII 因子活性が正常値 (ULN) の上限を超えると、血栓塞栓性イベントが発生する可能性があります。）、ロクタビアン注入後に報告されています。心血管危険因子を含む血栓症の危険因子を持つ人は、そのリスクがより高くなります。

B 型または C 型肝炎、非アルコール性脂肪肝疾患、慢性肝炎などの肝臓がんの危険因子を持つ人では、年に一度の肝臓超音波検査が重要です。アルコール摂取、非アルコール性脂肪性肝炎、高齢）。投与後にアルファフェトプロテイン検査が実施されます。

他の薬がどのような影響を与えるか Roctavian

Roctavian との相互作用研究は行われていません。投与前に、肝機能や凝固リスクへの影響など、予想される相互作用を防ぐために既存のすべての薬剤を変更する必要があるかどうかを確認してください。以下の薬剤は Roctavian と併用することは推奨されません:

エファビレンツ

イソトレチノイン

生ワクチン。

薬剤コルチコステロイドの血漿濃度を増減させるもの（シトクロム P450 3A4 を誘導するものなど）は、Roctavian で使用されるコルチコステロイド療法の有効性を低下させたり、副作用を増加させたりする可能性があります。

新しい薬を開始したら、閉じてください。両方のレベルへの潜在的な影響を評価するために、肝機能検査と第 VIII 因子活性のモニタリングを推奨します (最初の 1 か月間は毎週から 2 週間ごとなど)。

考えられるすべての相互作用がここにリストされているわけではありません。医師に相談してください。現在服用しているすべての薬と、処方薬および一般用医薬品、ビタミン、ハーブサプリメント、ワクチンなど、使用を開始または中止した、または使用を予定しているすべての薬について。

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