Roctavian

Nama generik: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Borang dos: suntikan untuk infusi
Kelas ubat: Pelbagai pengubah penggumpalan

Penggunaan Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) ialah infusi terapi gen dos tunggal yang boleh digunakan untuk merawat orang dewasa dengan hemofilia A teruk yang telah menjalani ujian darah untuk menentukan mereka tidak mempunyai antibodi kepada serotype adenovirus tertentu, AAV5.

Roctavian menggunakan virus yang diubah suai, dipanggil vektor, untuk menghantar salinan kerja gen faktor VIII ke sel hati untuk membolehkan badan menghasilkan faktor pembekuan sendiri, yang membantu darah membeku dan mencegah atau mengurangkan berlakunya pendarahan. Virus yang diubah suai tidak mengandungi DNA virus dan tidak menyebabkan penyakit pada manusia.

Roctavian telah diluluskan oleh FDA pada 29 Jun 2023.

Roctavian kesan sampingan

Doktor anda akan memberikan bantuan perubatan kecemasan jika anda mempunyai tanda-tanda tindak balas alahan terhadap Roctavian seperti sarang; kesukaran bernafas; bengkak muka, bibir, lidah atau tekak anda.

Kesan sampingan serius Roctavian termasuk:

  • Hepatotoksisiti
  • Tindak balas berkaitan infusi yang serius
  • Peristiwa tromboemboli.

    • Kesan sampingan ROCTAVIAN yang paling biasa ialah:

  • Sakit perut
  • Keletihan
  • Sakit kepala
  • Tindak balas berkaitan infusi
  • Loya
  • Muntah.

    • Perubahan pada keputusan makmal juga telah dilaporkan – sebahagian daripada ini adalah konsisten dengan cara Roctavian berfungsi dalam badan anda.

    Ini bukan semua kesan sampingan ROCTAVIAN yang mungkin. Bercakap dengan doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada BioMarin Pharmaceutical Inc. di 1-866-906-6100 atau FDA di 1-800-FDA-1088.

    Sebelum mengambil Roctavian

    Anda tidak sepatutnya menerima Roctavian jika anda alah kepada manitol atau mana-mana bahan lain dalam infusi.

    Pastikan semua vaksin anda dikemas kini sebelum menerima Roctavian.

    Untuk memastikan Roctavian selamat untuk anda, beritahu doktor anda jika anda mempunyai:

  • sebarang faktor risiko umum untuk pembekuan darah yang tidak diingini dan penyakit kardiovaskular, seperti penggunaan kontraseptif oral, sejarah trombosis urat dalam (DVT), tekanan darah tinggi atau kolesterol, berat badan berlebihan
  • Jangkitan HIV
  • menurunkan imuniti
  • perencat atau sejarah perencat kepada faktor VIII
  • pasangan wanita yang merancang untuk hamil dalam tempoh 6 bulan rawatan. DNA vektor boleh dikesan sekurang-kurangnya 182 hari selepas pentadbiran.

    • Roctavian tidak bertujuan untuk pentadbiran pada wanita.

    Tiada data tentang penggunaan Roctavian dalam wanita hamil atau menyusu.

    Kaitkan dadah

    Bagaimana nak guna Roctavian

    Roctavian ditadbir sebagai satu infusi sekali yang diberikan ke dalam vena di kemudahan perubatan oleh profesional penjagaan kesihatan.

  • Dos yang disyorkan ialah 6 x 1013 genom vektor setiap kilogram berat badan. Sebagai contoh, seorang 70kg harus menerima 210mL Roctavian yang bersamaan dengan 27 vial (setiap vial mengandungi 16 × 1013 vg dalam 8mL). Bulatkan ke dalam vial terdekat.
  • Infusi akan mengambil masa 2 hingga 5 jam atau lebih lama bergantung pada berat anda dan cara anda bertindak balas terhadap infusi.
  • Semasa dan selepas infusi, anda akan dipantau untuk sebarang kemungkinan kesan sampingan. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan menentukan bila anda boleh pulang ke rumah (biasanya lewat hari yang sama).
  • Masih belum diketahui sama ada rawatan Roctavian atau terapi gen lain boleh diulang.

    • Selepas rawatan dengan Roctavian, anda akan diminta untuk mendaftar dalam pendaftaran 15 tahun untuk membantu mengkaji keselamatan jangka panjang rawatan dan sejauh mana ia terus berfungsi.

    Walaupun majoriti pesakit mengalami manfaat daripada Roctavian, tindak balas terhadap rawatan boleh berbeza-beza dan sesetengah orang tidak mengalami manfaat. Doktor anda akan memantau ujian makmal anda dan bercakap dengan anda sama ada anda boleh menghentikan profilaksis, sama ada anda perlu memulakan profilaksis semula dan sama ada dan cara anda perlu merawat sebarang pembedahan, prosedur, kecederaan atau pendarahan.

    Amaran

    Jangan ambil Roctavian jika anda:

  • mengalami jangkitan aktif atau jika anda mempunyai jangkitan jangka panjang yang tidak dikawal oleh ubat yang anda ambil
  • mempunyai parut pada hati (fibrosis atau sirosis hati yang ketara)
  • alah kepada manitol (bahan tidak aktif dalam Roctavian).

    • Boleh menyebabkan berkaitan infusi tindak balas, termasuk tindak balas hipersensitiviti dan anafilaksis. Anda perlu dipantau sekurang-kurangnya 3 jam selepas pentadbiran Roctavian. Jika anda mengalami simptom, doktor anda akan memperlahankan atau mengganggu pentadbiran dan memberikan rawatan yang sesuai, dan mulakan semula pada kadar yang lebih perlahan setelah gejala hilang. Infusi akan dihentikan jika anafilaksis berlaku.

    Doktor anda akan memantau fungsi hati anda, khususnya alanine aminotransferase (ALT) setiap minggu selama sekurang-kurangnya 26 minggu dan memulakan rawatan kortikosteroid sebagai tindak balas kepada peningkatan ALT seperti yang diperlukan. Teruskan memantau ALT sehingga ia kembali ke garis dasar. Tahap aktiviti faktor VIII dan nilai makmal lain juga akan dipantau kerana ketinggian ALT mungkin disertai dengan penurunan dalam aktiviti faktor VIII.

    Peristiwa tromboemboli mungkin berlaku dengan peningkatan aktiviti faktor VIII melebihi had atas normal (ULN ), yang telah dilaporkan selepas infusi Roctavian. Orang yang mempunyai faktor risiko untuk trombosis termasuk faktor risiko kardiovaskular lebih berisiko.

    Ultrasound hati tahunan adalah penting bagi mereka yang mempunyai faktor risiko kanser hati seperti hepatitis B atau C, penyakit hati berlemak bukan alkohol, kronik penggunaan alkohol, steatohepatitis bukan alkohol, dan usia lanjut). Ujian alfa-fetoprotein akan dilakukan selepas pentadbiran.

    Apakah ubat lain yang akan menjejaskan Roctavian

    Tiada kajian interaksi telah dilakukan dengan Roctavian. Sebelum pemberian, semak semua ubat sedia ada untuk melihat sama ada ia perlu diubah suai untuk mengelakkan interaksi yang dijangkakan, termasuk kesannya terhadap fungsi hati dan risiko pembekuan. Ubat berikut tidak disyorkan dengan Roctavian:

  • efavirenz
  • isotretinoin
  • vaksin hidup.

    • Ejen yang mengurangkan atau meningkatkan kepekatan plasma kortikosteroid (seperti yang mendorong sitokrom P450 3A4 boleh mengurangkan keberkesanan rejimen kortikosteroid yang digunakan dengan Roctavian atau meningkatkan kesan sampingannya.

    Apabila ubat baharu dimulakan, tutup pemantauan ujian fungsi hati dan aktiviti faktor VIII disyorkan (seperti setiap minggu hingga setiap 2 minggu untuk bulan pertama) untuk menilai potensi kesan pada kedua-dua tahap.

    Tidak semua kemungkinan interaksi disenaraikan di sini. Beritahu doktor anda tentang semua ubat semasa anda dan sebarang ubat yang anda mulakan atau hentikan menggunakan atau berniat untuk digunakan, termasuk ubat preskripsi dan bukan preskripsi, vitamin, suplemen herba dan vaksin.

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular