Roctavian

Generieke naam: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Doseringsvorm: injectie voor infusie
Geneesmiddelklasse: Diverse stollingsmodificatoren

Gebruik van Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) is een gentherapie-infuus met een enkele dosis dat kan worden gebruikt voor de behandeling van volwassenen met ernstige hemofilie A die een bloedtest hebben ondergaan om vast te stellen dat ze geen antilichamen hebben tegen een bepaald adenovirusserotype. AAV5.

Roctavian gebruikt een gemodificeerd virus, een zogenaamde vector, om een ​​werkkopie van het factor VIII-gen aan de levercellen af ​​te leveren, zodat het lichaam zelf stollingsfactor kan produceren, die het bloed helpt stollen en voorkomt of vermindert het optreden van bloedingen. Het gemodificeerde virus bevat geen viraal DNA en veroorzaakt geen ziekte bij mensen.

Roctavian werd op 29 juni 2023 door de FDA goedgekeurd.

Roctavian bijwerkingen

Uw arts zal medische noodhulp verlenen als u tekenen vertoont van een allergische reactie op Roctavian, zoals netelroos; moeite met ademhalen; zwelling van uw gezicht, lippen, tong of keel.

Ernstige bijwerkingen van Roctavian zijn onder meer:

  • Hepatotoxiciteit
  • Ernstige infusiegerelateerde reacties
  • Trombo-embolische voorvallen.

    • De meest voorkomende bijwerkingen van ROCTAVIAN zijn:

  • Buikpijn
  • Vermoeidheid
  • Hoofdpijn
  • Infusiegerelateerde reacties
  • Misselijkheid
  • Braken.

    • Wijzigingen in laboratoriumresultaten zijn ook gemeld – sommige hiervan komen overeen met hoe Roctavian in uw lichaam werkt.

    Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van ROCTAVIAN. Neem contact op met uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan BioMarin Pharmaceutical Inc. op 1-866-906-6100 of FDA op 1-800-FDA-1088.

    Voordat u neemt Roctavian

    U mag Roctavian niet krijgen als u allergisch bent voor mannitol of voor één van de andere bestanddelen van de infusie.

    Zorg ervoor dat al uw vaccinaties up-to-date zijn voordat u Roctavian krijgt.

    Om er zeker van te zijn dat Roctavian veilig voor u is, moet u het uw arts vertellen als u:

  • alle algemene risicofactoren voor ongewenste bloedstolsels en hart- en vaatziekten, zoals het gebruik van orale anticonceptiva, een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT), hoge bloeddruk of cholesterol, overgewicht
  • HIV-infectie
  • verlaagde immuniteit
  • remmers of een voorgeschiedenis van remmers van factor VIII
  • een vrouwelijke partner die van plan is binnen 6 maanden na de behandeling zwanger te worden. Het vector-DNA is minimaal 182 dagen na toediening detecteerbaar.

    • Roctavian is niet bedoeld voor toediening aan vrouwen.

    Er zijn geen gegevens over het gebruik van Roctavian bij zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.

    Breng medicijnen in verband

    Hoe te gebruiken Roctavian

    Roctavian wordt toegediend als een eenmalige infusie die door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg in een ader in een medische instelling wordt toegediend.

  • De aanbevolen dosering is 6 x 1013 vectorgenomen per kilogram van lichaamsgewicht. Een persoon van 70 kg zou bijvoorbeeld 210 ml Roctavian moeten krijgen, wat overeenkomt met 27 injectieflacons (elke injectieflacon bevat 16 × 1013 vg in 8 ml). Rond af op de dichtstbijzijnde injectieflacon.
  • De infusie duurt 2 tot 5 uur of langer, afhankelijk van uw gewicht en hoe u op de infusie reageert.
  • Tijdens en na de infusie moet u zal worden gecontroleerd op eventuele bijwerkingen. Uw zorgverlener bepaalt wanneer u naar huis kunt (meestal later op de dag).
  • Het is nog niet bekend of behandelingen met Roctavian of andere gentherapie herhaald kunnen worden.

    • Na de behandeling met Roctavian wordt u gevraagd om u in te schrijven voor een 15-jarig register om de veiligheid van de behandeling op de lange termijn te helpen onderzoeken en hoe goed deze blijft werken.

    Terwijl de meerderheid van de patiënten Als u baat heeft bij Roctavian, kan de respons op de behandeling variëren en sommige mensen ervaren geen voordeel. Uw arts zal uw laboratoriumtests controleren en met u bespreken of u de profylaxe kunt stoppen, of u opnieuw met de profylaxe moet beginnen en of en hoe u eventuele operaties, procedures, verwondingen of bloedingen moet behandelen.

    Waarschuwingen

    Gebruik Roctavian niet als u:

  • een actieve infectie heeft of als u een langdurige infectie heeft die niet onder controle wordt gebracht door de geneesmiddelen die u gebruikt
  • littekens op de lever heeft (aanzienlijke leverfibrose of cirrose)
  • allergisch bent voor mannitol (een inactief ingrediënt in Roctavian).

    • Kan infusiegerelateerd veroorzaken reacties, waaronder overgevoeligheidsreacties en anafylaxie. Na toediening van Roctavian moet u gedurende ten minste 3 uur gecontroleerd worden. Als u symptomen krijgt, zal uw arts de toediening vertragen of onderbreken en een passende behandeling geven, en langzamer beginnen zodra de symptomen verdwijnen. De infusie zal worden stopgezet als er anafylaxie optreedt.

    Uw arts zal uw leverfunctie, met name alanine-aminotransferase (ALAT), wekelijks gedurende ten minste 26 weken controleren en indien nodig een behandeling met corticosteroïden instellen als reactie op ALAT-verhogingen. Ga door met het monitoren van ALT totdat deze terugkeert naar de basislijn. Factor VIII-activiteitsniveaus en andere laboratoriumwaarden zullen ook worden gecontroleerd, aangezien verhoging van ALAT gepaard kan gaan met een afname van factor VIII-activiteit.

    Trombo-embolische voorvallen kunnen optreden bij verhoogde factor VIII-activiteit boven de bovengrens van normaal (ULN). ), die is gemeld na infusie met Roctavian. Mensen met risicofactoren voor trombose, waaronder cardiovasculaire risicofactoren, lopen een groter risico.

    Een jaarlijkse echografie van de lever is belangrijk bij mensen met risicofactoren voor leverkanker zoals hepatitis B of C, niet-alcoholische leververvetting, chronische alcoholgebruik, niet-alcoholische steatohepatitis en gevorderde leeftijd). Na toediening wordt een alfa-foetoproteïnetest uitgevoerd.

    Welke andere medicijnen zullen invloed hebben Roctavian

    Er zijn geen interactiestudies uitgevoerd met Roctavian. Controleer vóór toediening alle bestaande medicijnen om te zien of ze moeten worden aangepast om verwachte interacties te voorkomen, inclusief hun effect op de leverfunctie en het stollingsrisico. De volgende medicijnen worden niet aanbevolen voor Roctavian:

  • efavirenz
  • isotretinoïne
  • levende vaccins.

    • Agenten die de plasmaconcentratie van corticosteroïden verlagen of verhogen (zoals die welke cytochroom P450 3A4 induceren, kunnen de werkzaamheid van het corticosteroïdenregime dat bij Roctavian wordt gebruikt verminderen of de bijwerkingen ervan vergroten.

    Wanneer u met een nieuw medicijn wordt gestart, sluit Het wordt aanbevolen om leverfunctietests en factor VIII-activiteit te controleren (zoals wekelijks tot elke 2 weken gedurende de eerste maand) om de mogelijke effecten op beide niveaus te beoordelen.

    Niet alle mogelijke interacties worden hier vermeld. Vertel het uw arts over al uw huidige medicijnen en alle medicijnen die u begint of stopt met gebruiken of van plan bent te gebruiken, inclusief geneesmiddelen op recept en zonder recept, vitamines, kruidensupplementen en vaccins.

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden