Roctavian

Nazwa ogólna: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Postać dawkowania: zastrzyk do infuzji
Klasa leku: Różne modyfikatory krzepnięcia

Użycie Roctavian

Roctavian (valoctocogen roxaparvovec-rvox) to jednodawkowy wlew terapii genowej, który można stosować w leczeniu osób dorosłych chorych na ciężką hemofilię A, u których wykonano badanie krwi w celu ustalenia, czy nie mają przeciwciał przeciwko określonemu serotypowi adenowirusa, AAV5.

Roctavian wykorzystuje zmodyfikowany wirus, zwany wektorem, do dostarczenia działającej kopii genu czynnika VIII do komórek wątroby, aby umożliwić organizmowi samodzielne wytwarzanie czynnika krzepnięcia, który pomaga w krzepnięciu krwi i zapobiega lub zmniejsza występowanie krwawień. Zmodyfikowany wirus nie zawiera wirusowego DNA i nie powoduje chorób u ludzi.

Roctavian został zatwierdzony przez FDA 29 czerwca 2023 r.

Roctavian skutki uboczne

Lekarz zapewni pomoc medyczną w nagłych przypadkach, jeśli u pacjenta wystąpią objawy reakcji alergicznej na lek Roctavian, takie jak pokrzywka; trudności w oddychaniu; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Poważne działania niepożądane leku Roctavian obejmują:

  • Hepatotoksyczność
  • Poważne reakcje związane z wlewem
  • Incydenty zakrzepowo-zatorowe.

    • Najczęstsze działania niepożądane leku ROCTAVIAN to:

  • Ból brzucha
  • Zmęczenie
  • Ból głowy
  • Reakcje związane z wlewem
  • Nudności
  • Wymioty.

    • Zmiany w wynikach badań laboratoryjnych również zgłaszano – niektóre z nich są zgodne z działaniem leku Roctavian na organizm.

    To nie wszystkie możliwe skutki uboczne leku ROCTAVIAN. Porozmawiaj ze swoim lekarzem, aby uzyskać poradę lekarską na temat skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać firmie BioMarin Pharmaceutical Inc. pod numerem 1-866-906-6100 lub FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

    Przed wzięciem Roctavian

    Nie należy przyjmować leku Roctavian, jeśli pacjent ma uczulenie na mannitol lub którykolwiek z pozostałych składników naparu.

    Przed otrzymaniem leku Roctavian upewnij się, że wszystkie Twoje szczepienia są aktualne.

    Aby upewnić się, że lek Roctavian jest dla Ciebie bezpieczny, powiedz swojemu lekarzowi, jeśli:

  • wszelkie ogólne czynniki ryzyka niepożądanych zakrzepów krwi i chorób układu krążenia, takie jak stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych, zakrzepica żył głębokich (DVT), wysokie ciśnienie krwi lub cholesterol, nadwaga
  • zakażenie wirusem HIV
  • obniżona odporność
  • inhibitory lub inhibitory czynnika VIII w wywiadzie
  • partnerka, która planuje zajść w ciążę w ciągu 6 miesięcy leczenia. DNA wektora jest wykrywalne przez co najmniej 182 dni po podaniu.

    • Roctavian nie jest przeznaczony do podawania kobietom.

    Brak danych dotyczących stosowania leku Roctavian u kobiet w ciąży lub karmiących piersią.

    Powiąż narkotyki

    Jak używać Roctavian

    Roctavian podaje się w postaci jednorazowego wlewu dożylnego w placówce medycznej przez pracownika służby zdrowia.

  • Zalecana dawka to 6 x 1013 genomów wektorów na kilogram masy ciała. Na przykład osoba ważąca 70 kg powinna otrzymać 210 ml leku Roctavian, co odpowiada 27 fiolkom (każda fiolka zawiera 16 × 1013 vg w 8 ml). Zaokrąglij w górę do najbliższej fiolki.
  • Infuzja będzie trwać od 2 do 5 godzin lub dłużej, w zależności od masy ciała pacjenta i reakcji pacjenta na infuzję.
  • W trakcie infuzji i po niej należy będzie monitorowany pod kątem ewentualnych skutków ubocznych. Twój lekarz określi, kiedy będziesz mógł wrócić do domu (zwykle później tego samego dnia).
  • Nie wiadomo jeszcze, czy będzie można powtórzyć leczenie Roctavianem lub inną terapią genową.

    • Po leczeniu lekiem Roctavian zostaniesz poproszony o wpisanie się do 15-letniego rejestru, który pomoże w badaniu długoterminowego bezpieczeństwa leczenia i jego skuteczności.

    Podczas gdy większość pacjentów odczują korzyści ze stosowania leku Roctavian, odpowiedź na leczenie może być różna, a u niektórych osób korzyści nie będą odczuwalne. Twój lekarz będzie monitorował Twoje badania laboratoryjne i porozmawia z Tobą o tym, czy możesz przerwać profilaktykę, czy powinieneś rozpocząć ją ponownie oraz czy i jak powinieneś leczyć wszelkie operacje, zabiegi, urazy lub krwawienia.

    Ostrzeżenia

    Kiedy nie stosować leku Roctavian, jeśli:

  • ma aktywną infekcję lub infekcję przewlekłą, której nie można opanować przyjmowanymi lekami
  • ma blizny na wątrobie (znaczne zwłóknienie lub marskość wątroby)
  • ma uczulenie na mannitol (nieaktywny składnik leku Roctavian).

    • Może powodować infuzję reakcje, w tym reakcje nadwrażliwości i anafilaksję. Po podaniu leku Roctavian pacjent będzie musiał być monitorowany przez co najmniej 3 godziny. Jeśli u pacjenta wystąpią objawy, lekarz zwolni lub przerwie podawanie i zastosuje odpowiednie leczenie, a następnie wznowi podawanie leku wolniej, gdy objawy ustąpią. W przypadku wystąpienia anafilaksji infuzja zostanie przerwana.

    Lekarz będzie monitorował czynność wątroby pacjenta, w szczególności aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) co tydzień przez co najmniej 26 tygodni, a w razie potrzeby wprowadzi leczenie kortykosteroidami w odpowiedzi na zwiększenie aktywności AlAT. Kontynuuj monitorowanie ALT, aż powróci do wartości wyjściowych. Poziom aktywności czynnika VIII i inne wartości laboratoryjne będą również monitorowane, ponieważ podwyższeniu aktywności AlAT może towarzyszyć spadek aktywności czynnika VIII.

    Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe mogą wystąpić, gdy aktywność czynnika VIII przekracza górną granicę normy (GGN) ), co odnotowano po wlewie Roktawiana. Bardziej zagrożone są osoby z czynnikami ryzyka zakrzepicy, w tym czynnikami ryzyka chorób sercowo-naczyniowych.

    Coroczne badanie USG wątroby jest ważne u osób z czynnikami ryzyka raka wątroby, takimi jak wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, niealkoholowa stłuszczeniowa choroba wątroby, przewlekła spożycie alkoholu, niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby i podeszły wiek). Po podaniu zostanie przeprowadzone badanie alfa-fetoproteiny.

    Na jakie inne leki wpłyną Roctavian

    Nie przeprowadzono badań interakcji leku Roctavian. Przed podaniem należy dokonać przeglądu wszystkich istniejących leków, aby sprawdzić, czy należy je zmodyfikować, aby zapobiec przewidywanym interakcjom, w tym ich wpływowi na czynność wątroby i ryzyko krzepnięcia. Następujące leki nie są zalecane w przypadku leku Roctavian:

  • efawirenz
  • izotretynoina
  • żywe szczepionki.

    • Środki które zmniejszają lub zwiększają stężenie kortykosteroidów w osoczu (takie jak te, które indukują cytochrom P450 3A4, mogą zmniejszać skuteczność schematu kortykosteroidów stosowanego w leku Roctavian lub nasilać ich działania niepożądane.

    W przypadku rozpoczynania nowego leczenia należy zamknąć zaleca się monitorowanie testów czynności wątroby i aktywności czynnika VIII (np. co tydzień do co 2 tygodnie przez pierwszy miesiąc) w celu oceny potencjalnego wpływu na oba poziomy.

    Nie wszystkie możliwe interakcje są tutaj wymienione. Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich aktualnie przyjmowanych lekach oraz o wszelkich lekach, które zaczynasz, przestajesz lub zamierzasz stosować, w tym o lekach na receptę i bez recepty, witaminach, suplementach ziołowych i szczepionkach.

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe