Roctavian

Nome genérico: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Forma farmacêutica: injeção para infusão
Classe de drogas: Modificadores diversos de coagulação

Uso de Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) é uma infusão de terapia genética de dose única que pode ser usada para tratar adultos com hemofilia A grave que fizeram um exame de sangue para determinar que não possuem anticorpos para um sorotipo específico de adenovírus, AAV5.

Roctavian usa um vírus modificado, chamado vetor, para entregar uma cópia funcional do gene do fator VIII às células do fígado para permitir que o corpo produza o fator de coagulação por conta própria, o que ajuda o sangue a coagular. e previne ou reduz a ocorrência de sangramento. O vírus modificado não contém DNA viral e não causa doenças em humanos.

O Roctavian foi aprovado pela FDA em 29 de junho de 2023.

Roctavian efeitos colaterais

Seu médico fornecerá ajuda médica de emergência se você tiver sinais de reação alérgica ao Roctavian, como urticária; dificuldade ao respirar; inchaço do rosto, lábios, língua ou garganta.

Os efeitos colaterais graves do Roctavian incluem:

Hepatotoxicidade

Reações graves relacionadas à infusão

Eventos tromboembólicos.

Os efeitos colaterais mais comuns do ROCTAVIAN são:

Dor abdominal

Fadiga

Dor de cabeça

Reações relacionadas à infusão

Náuseas

Vômitos.

Alterações nos resultados laboratoriais também foram relatados – alguns deles são consistentes com a forma como o Roctavian atua no seu corpo.

Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais do ROCTAVIAN. Converse com seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais à BioMarin Pharmaceutical Inc. pelo telefone 1-866-906-6100 ou à FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.

Antes de tomar Roctavian

Você não deve receber Roctavian se for alérgico ao manitol ou a qualquer outro ingrediente da infusão.

Certifique-se de que todas as suas vacinas estejam atualizadas antes de receber Roctavian.

Para ter certeza de que Roctavian é seguro para você, informe o seu médico se você tiver:

quaisquer fatores de risco gerais para coágulos sanguíneos indesejados e doenças cardiovasculares, como uso de anticoncepcionais orais, histórico de trombose venosa profunda (TVP), pressão alta ou colesterol, excesso de peso

Infecção pelo HIV

imunidade diminuída

inibidores ou histórico de inibidores do fator VIII

uma parceira que planeja engravidar dentro de 6 meses de tratamento. O DNA do vetor é detectável por pelo menos 182 dias após a administração.

Roctavian não se destina à administração em mulheres.

Não existem dados sobre a utilização de Roctavian em mulheres grávidas ou a amamentar.

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Como usar Roctavian

Roctavian é administrado como uma infusão única administrada em uma veia em um centro médico por um profissional de saúde.

A dosagem recomendada é de 6 x 1013 genomas de vetor por quilograma. do peso corporal. Por exemplo, uma pessoa de 70kg deve receber 210mL de Roctavian, o que equivale a 27 frascos (cada frasco contém 16 × 1013 vg em 8mL). Arredonde para o frasco mais próximo.

A infusão levará de 2 a 5 horas ou mais, dependendo do seu peso e de como você responde à infusão.

Durante e após a infusão, você será monitorado para quaisquer possíveis efeitos colaterais. Seu médico determinará quando você poderá voltar para casa (geralmente mais tarde no mesmo dia).

Ainda não se sabe se Roctavian ou outros tratamentos de terapia genética podem ser repetidos.

Após o tratamento com Roctavian, você será solicitado a se inscrever em um registro de 15 anos para ajudar a estudar a segurança do tratamento a longo prazo e quão bem ele continua a funcionar.

Embora a maioria dos pacientes Se sentir um benefício com Roctavian, a resposta ao tratamento pode variar e algumas pessoas não sentem nenhum benefício. Seu médico monitorará seus exames laboratoriais e conversará com você sobre se você pode interromper a profilaxia, se deve iniciar a profilaxia novamente e se e como deve tratar quaisquer cirurgias, procedimentos, lesões ou sangramentos.

Avisos

Não tome Roctavian se você:

tem uma infecção ativa ou se tem uma infecção de longa duração que não é controlada pelos medicamentos que você toma

têm cicatrizes no fígado (fibrose hepática significativa ou cirrose)

são alérgicos ao manitol (um ingrediente inativo do Roctavian).

Pode causar problemas relacionados à infusão reações adversas, incluindo reações de hipersensibilidade e anafilaxia. Você precisará ser monitorado por pelo menos 3 horas após a administração de Roctavian. Se desenvolver sintomas, o seu médico irá abrandar ou interromper a administração e administrar o tratamento adequado, e reiniciará a um ritmo mais lento assim que os sintomas desaparecerem. A infusão será interrompida se ocorrer anafilaxia.

Seu médico monitorará sua função hepática, especificamente alanina aminotransferase (ALT) semanalmente por pelo menos 26 semanas e instituirá tratamento com corticosteroides em resposta às elevações de ALT, conforme necessário. Continue monitorando ALT até que ela retorne à linha de base. Os níveis de atividade do fator VIII e outros valores laboratoriais também serão monitorados, uma vez que a elevação da ALT pode ser acompanhada por uma diminuição na atividade do fator VIII.

Eventos tromboembólicos podem ocorrer com atividade elevada do fator VIII acima do limite superior do normal (ULN). ), que foi relatado após a infusão de Roctavian. Pessoas com fatores de risco para trombose, incluindo fatores de risco cardiovascular, correm maior risco.

A ultrassonografia hepática anual é importante em pessoas com fatores de risco para câncer de fígado, como hepatite B ou C, doença hepática gordurosa não alcoólica, doença crônica do fígado consumo de álcool, esteatohepatite não alcoólica e idade avançada). O teste de alfafetoproteína será realizado após a administração.

Que outras drogas afetarão Roctavian

Não foram realizados estudos de interação com Roctavian. Antes da administração, reveja todos os medicamentos existentes para ver se devem ser modificados para evitar interações antecipadas, incluindo o seu efeito na função hepática e risco de coagulação. Os seguintes medicamentos não são recomendados com Roctavian:

efavirenz

isotretinoína

vacinas vivas.

Agentes que reduzem ou aumentam a concentração plasmática de corticosteróides (como aqueles que induzem o citocromo P450 3A4 podem diminuir a eficácia do regime de corticosteróides usado com Roctavian ou aumentar seus efeitos colaterais.

Quando um novo medicamento é iniciado, feche Recomenda-se o monitoramento dos testes de função hepática e da atividade do fator VIII (por exemplo, semanalmente ou a cada 2 semanas durante o primeiro mês) para avaliar os efeitos potenciais em ambos os níveis.

Nem todas as interações possíveis estão listadas aqui. Informe o seu médico. sobre todos os seus medicamentos atuais e qualquer medicamento que você comece ou pare de usar ou pretenda usar, incluindo medicamentos prescritos e não prescritos, vitaminas, suplementos de ervas e vacinas.

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