Roctavian

Nume generic: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Forma de dozare: injecție pentru perfuzie
Clasa de medicamente: Diversi modificatori de coagulare

Utilizarea Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) este o perfuzie de terapie genetică în doză unică care poate fi utilizată pentru a trata adulții cu hemofilie A severă cărora li s-a efectuat un test de sânge pentru a determina că nu au anticorpi la un anumit serotip de adenovirus, AAV5.

Roctavian folosește un virus modificat, numit vector, pentru a furniza o copie de lucru a genei factorului VIII celulelor hepatice pentru a permite organismului să producă singur factor de coagulare, care ajută sângele să se coaguleze. și previne sau reduce apariția sângerării. Virusul modificat nu conține ADN viral și nu provoacă boli la oameni.

Roctavian a fost aprobat de FDA pe 29 iunie 2023.

Roctavian efecte secundare

Medicul dumneavoastră vă va oferi asistență medicală de urgență dacă aveți semne de reacție alergică la Roctavian, cum ar fi urticaria; respiratie dificila; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.

Efectele secundare grave ale Roctavian includ:

Hepatotoxicitate

Reacții grave legate de perfuzie

Evenimente tromboembolice.

Cele mai frecvente efecte secundare ale ROCTAVIAN sunt:

Dureri abdominale

Oboseală

Dureri de cap

Reacții legate de perfuzie

Greață

Vărsături.

Modificări ale rezultatelor de laborator au fost, de asemenea, raportate – unele dintre acestea sunt în concordanță cu modul în care acționează Roctavian în corpul dumneavoastră.

Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale ROCTAVIAN. Discutați cu medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse către BioMarin Pharmaceutical Inc. la 1-866-906-6100 sau FDA la 1-800-FDA-1088.

Înainte de a lua Roctavian

Nu trebuie să primiți Roctavian dacă sunteți alergic la manitol sau la oricare dintre celelalte ingrediente din perfuzie.

Asigurați-vă că toate vaccinurile sunt actualizate înainte de a primi Roctavian.

Pentru a vă asigura că Roctavian este sigur pentru dumneavoastră, spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți:

orice factor general de risc pentru cheaguri de sânge nedorite și boli cardiovasculare, cum ar fi utilizarea contraceptivelor orale, antecedentele de tromboză venoasă profundă (TVP), hipertensiune arterială sau colesterol, sunt supraponderali

Infecția cu HIV

imunitate scăzută

inhibitori sau antecedente de inhibitori ai factorului VIII

o parteneră care intenționează să rămână gravidă în decurs de 6 luni de la tratament. ADN-ul vector este detectabil timp de cel puțin 182 de zile după administrare.

Roctavian nu este destinat administrării la femei.

Nu există date privind utilizarea Roctavian la femeile însărcinate sau care alăptează.

Relaționați drogurile

Cum se utilizează Roctavian

Roctavian se administrează ca o singură perfuzie unică, care este administrată într-o venă într-o unitate medicală de către un profesionist din domeniul sănătății.

Doza recomandată este de 6 x 1013 genomi vectori per kilogram de greutate corporală. De exemplu, o persoană de 70 kg ar trebui să primească 210 ml de Roctavian, ceea ce echivalează cu 27 de fiole (fiecare flacon conține 16 × 1013 vg în 8 ml). Rotunjiți la cel mai apropiat flacon.

Perfuzia va dura 2 până la 5 ore sau mai mult, în funcție de greutatea dumneavoastră și de modul în care răspundeți la perfuzie.

În timpul și după perfuzie, vor fi monitorizate pentru eventualele efecte secundare. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală va stabili când puteți merge acasă (de obicei mai târziu în aceeași zi).

Nu se știe încă dacă tratamentele cu Roctavian sau alte terapii genice pot fi repetate.

După tratamentul cu Roctavian, vi se va cere să vă înscrieți într-un registru de 15 ani pentru a ajuta la studiul siguranței pe termen lung a tratamentului și cât de bine continuă să funcționeze.

În timp ce majoritatea pacienților experimentează un beneficiu de la Roctavian, răspunsul la tratament poate varia și unii oameni nu experimentează un beneficiu. Medicul dumneavoastră vă va monitoriza testele de laborator și vă va discuta dacă puteți opri profilaxia, dacă ar trebui să reîncepeți profilaxia și dacă și cum ar trebui să tratați orice intervenții chirurgicale, proceduri, leziuni sau sângerări.

Avertizări

Nu luați Roctavian dacă:

aveți o infecție activă sau dacă aveți o infecție pe termen lung care nu este controlată de medicamentele pe care le luați

au cicatrici ale ficatului (fibroză sau ciroză hepatică semnificativă)

sunt alergic la manitol (un ingredient inactiv în Roctavian).

Poate cauza perfuzie. reacții, inclusiv reacții de hipersensibilitate și anafilaxie. Va trebui să fiți monitorizat timp de cel puțin 3 ore după administrarea Roctavian. Dacă dezvoltați simptome, medicul dumneavoastră va încetini sau întrerupe administrarea și va acorda tratamentul adecvat și va relua într-un ritm mai lent odată ce simptomele se rezolvă. Perfuzia va fi întreruptă dacă apare anafilaxia.

Medicul dumneavoastră vă va monitoriza funcția hepatică, în special alanina aminotransferaza (ALT), săptămânal timp de cel puțin 26 de săptămâni și va institui un tratament cu corticosteroizi ca răspuns la creșterea ALT, după cum este necesar. Continuați să monitorizați ALT până când revine la valoarea inițială. Nivelurile de activitate ale factorului VIII și alte valori de laborator vor fi, de asemenea, monitorizate, deoarece creșterea ALT poate fi însoțită de o scădere a activității factorului VIII.

Evenimentele tromboembolice pot apărea cu activitate crescută a factorului VIII peste limita superioară a normalului (ULN). ), care a fost raportat după perfuzia cu Roctavian. Persoanele cu factori de risc pentru tromboză, inclusiv factori de risc cardiovasculari sunt mai expuse riscului.

Ecografia hepatică anuală este importantă la persoanele cu factori de risc pentru cancer hepatic, cum ar fi hepatita B sau C, boala hepatică grasă nealcoolică, boala cronică. consumul de alcool, steatohepatita non-alcoolică și vârsta înaintată). Testarea alfa-fetoproteinei va fi efectuată după administrare.

Ce alte medicamente vor afecta Roctavian

Nu au fost efectuate studii de interacțiune cu Roctavian. Înainte de administrare, examinați toate medicamentele existente pentru a vedea dacă acestea ar trebui modificate pentru a preveni interacțiunile anticipate, inclusiv efectul lor asupra funcției hepatice și a riscului de coagulare. Următoarele medicamente nu sunt recomandate cu Roctavian:

efavirenz

izotretinoină

vaccinuri vii.

Agenți care reduc sau cresc concentrația plasmatică a corticosteroizilor (cum ar fi cei care induc citocromul P450 3A4 pot scădea eficacitatea regimului de corticosteroizi utilizat cu Roctavian sau pot crește efectele secundare ale acestora.

Când se începe un nou medicament, închideți se recomandă monitorizarea testelor funcției hepatice și a activității factorului VIII (cum ar fi săptămânal până la fiecare 2 săptămâni în prima lună) pentru a evalua efectele potențiale la ambele niveluri.

Nu toate interacțiunile posibile sunt enumerate aici. Spuneți medicului dumneavoastră. despre toate medicamentele dvs. curente și orice medicament pe care începeți sau încetați să îl utilizați sau intenționați să îl utilizați, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele, suplimentele pe bază de plante și vaccinurile.

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.