Roctavian

Общее имя: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Лекарственная форма: инъекции для инфузий
Класс препарата: Различные модификаторы коагуляции

Использование Roctavian

Роктавиан (валоктокоген roxaparvovec-rvox) представляет собой однократную инфузию генной терапии, которую можно использовать для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А, у которых был сделан анализ крови, чтобы определить, что у них нет антител к определенному серотипу аденовируса. AAV5.

Roctavian использует модифицированный вирус, называемый вектором, для доставки рабочей копии гена фактора VIII в клетки печени, что позволяет организму самостоятельно вырабатывать фактор свертывания крови, который помогает крови свертываться. и предотвращает или уменьшает возникновение кровотечения. Модифицированный вирус не содержит вирусной ДНК и не вызывает заболеваний у людей.

Роктавиан был одобрен FDA 29 июня 2023 года.

Roctavian побочные эффекты

Ваш врач окажет неотложную медицинскую помощь, если у вас появятся признаки аллергической реакции на Роктавиан, такие как крапивница; затрудненное дыхание; отек лица, губ, языка или горла.

Серьезные побочные эффекты Роктавиана включают:

Гепатотоксичность

Серьезные реакции, связанные с инфузией

Тромбоэмболические явления.

Наиболее распространенными побочными эффектами ROCTAVIAN являются:

Боль в животе

Усталость

Головная боль

Реакции, связанные с инфузией

Тошнота

Рвота.

Изменения результатов лабораторных исследований также сообщалось – некоторые из них соответствуют тому, как Роктавиан действует на ваш организм.

Это не все возможные побочные эффекты Роктавиана. Поговорите со своим врачом для получения медицинской консультации о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах в компанию BioMarin Pharmaceutical Inc. по телефону 1-866-906-6100 или в FDA по телефону 1-800-FDA-1088.

Прежде чем принимать Roctavian

Вы не должны принимать Роктавиан, если у вас аллергия на маннитол или любой другой ингредиент инфузии.

Прежде чем принимать Роктавиан, убедитесь, что все ваши прививки актуальны.

Чтобы убедиться, что Роктавиан безопасен для вас, сообщите своему врачу, если у вас есть:

любые общие факторы риска образования нежелательных тромбов и сердечно-сосудистых заболеваний, такие как использование пероральных контрацептивов, тромбоз глубоких вен в анамнезе (ТГВ), высокое кровяное давление или уровень холестерина, избыточный вес

ВИЧ-инфекция

пониженный иммунитет

ингибиторы или ингибиторы фактора VIII в анамнезе

партнерша, которая планирует забеременеть в течение 6 месяцев после лечения. Векторную ДНК можно обнаружить в течение как минимум 182 дней после введения.

Роктавиан не предназначен для применения у женщин.

Данных о применении Роктавиана беременным и кормящим женщинам нет.

Родственные наркотики

Как использовать Roctavian

Роктавиан вводится медицинским работником в виде однократной инфузии в вену в медицинском учреждении.

Рекомендуемая дозировка составляет 6 x 1013 векторных геномов на килограмм. массы тела. Например, человек весом 70 кг должен получить 210 мл Роктавиана, что соответствует 27 флаконам (каждый флакон содержит 16 × 1013 vg в 8 мл). Округлите до ближайшего флакона.

Инфузия займет от 2 до 5 часов или дольше в зависимости от вашего веса и вашей реакции на инфузию.

Во время и после инфузии вы будет контролироваться на предмет возможных побочных эффектов. Ваш лечащий врач определит, когда вы сможете вернуться домой (обычно позже в тот же день).

Пока неизвестно, можно ли повторять лечение Роктавианом или другими методами генной терапии.

После лечения Роктавианом вам будет предложено зарегистрироваться в 15-летнем реестре, чтобы помочь изучить долгосрочную безопасность лечения и то, насколько хорошо оно продолжает работать.

Хотя большинство пациентов испытывают пользу от Роктавиана, реакция на лечение может варьироваться, а некоторые люди не ощущают пользы. Ваш врач будет контролировать ваши лабораторные анализы и обсуждать с вами, можете ли вы прекратить профилактику, следует ли вам снова начать профилактику, а также следует ли и как вам следует лечить какие-либо операции, процедуры, травмы или кровотечения.

Предупреждения

Не принимайте Роктавиан, если у вас:

имеете активную инфекцию или если у вас длительная инфекция, которая не контролируется принимаемыми вами лекарствами

имеете рубцевание печени (значительный фиброз или цирроз печени)

у вас аллергия на маннитол (неактивный ингредиент Роктавиана).

Может вызвать инфузию реакции, включая реакции гиперчувствительности и анафилаксию. После введения Роктавиана за вами необходимо будет наблюдаться в течение как минимум 3 часов. Если у вас появятся симптомы, ваш врач замедлит или прервет введение и назначит соответствующее лечение, а затем возобновит прием с меньшей скоростью, как только симптомы исчезнут. В случае возникновения анафилаксии инфузия будет прекращена.

Ваш врач будет контролировать функцию печени, в частности аланинаминотрансферазу (АЛТ), еженедельно в течение как минимум 26 недель и при необходимости назначать лечение кортикостероидами в ответ на повышение АЛТ. Продолжайте контролировать АЛТ, пока он не вернется к исходному уровню. Уровни активности фактора VIII и другие лабораторные показатели также будут контролироваться, поскольку повышение АЛТ может сопровождаться снижением активности фактора VIII.

Тромбоэмболические явления могут возникать при повышении активности фактора VIII выше верхнего предела нормы (ВГН). ), о котором сообщалось после инфузии Роктавиана. Люди с факторами риска тромбоза, включая сердечно-сосудистые факторы риска, подвергаются большему риску.

Ежегодное УЗИ печени важно для людей с факторами риска развития рака печени, такими как гепатит B или C, неалкогольная жировая болезнь печени, хронические заболевания. употребление алкоголя, неалкогольный стеатогепатит и пожилой возраст). После введения будет проведено тестирование на альфа-фетопротеин.

На какие другие лекарства повлияют Roctavian

Исследований взаимодействия с Роктавианом не проводилось. Перед применением просмотрите все существующие лекарства, чтобы определить, следует ли их модифицировать для предотвращения ожидаемых взаимодействий, включая их влияние на функцию печени и риск образования тромбов. Следующие препараты не рекомендуются с Роктавианом:

эфавиренц

изотретиноин

живые вакцины.

Агенты которые снижают или увеличивают концентрацию кортикостероидов в плазме (например, те, которые индуцируют цитохром P450 3A4, могут снизить эффективность режима приема кортикостероидов, используемого с Роктавианом, или увеличить их побочные эффекты.

При начале приема нового лекарства закройте его. рекомендуется контролировать функциональные пробы печени и активность фактора VIII (например, еженедельно или каждые 2 недели в течение первого месяца) для оценки потенциальных эффектов на обоих уровнях.

Здесь перечислены не все возможные взаимодействия. Сообщите своему врачу обо всех ваших текущих лекарствах, а также о любых лекарствах, которые вы начинаете или прекращаете использовать или собираетесь использовать, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины, растительные добавки и вакцины.

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.