Roctavian

Genel isim: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Dozaj formu: infüzyon için enjeksiyon
İlaç sınıfı: Çeşitli pıhtılaşma değiştiricileri

Kullanımı Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox), belirli bir adenovirüs serotipine karşı antikorlara sahip olmadıklarını belirlemek için kan testi yapılmış olan şiddetli hemofili A hastası yetişkinleri tedavi etmek için kullanılabilen tek dozlu bir gen terapisi infüzyonudur. AAV5.

Roctavian, vücudun kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan pıhtılaşma faktörünü kendi başına üretmesini sağlamak amacıyla faktör VIII geninin çalışan bir kopyasını karaciğer hücrelerine iletmek için vektör adı verilen değiştirilmiş bir virüs kullanır. ve kanama oluşumunu önler veya azaltır. Modifiye edilmiş virüs viral DNA içermiyor ve insanlarda hastalığa neden olmuyor.

Roctavian, 29 Haziran 2023'te FDA tarafından onaylandı.

Roctavian yan etkiler

Roctavian'a karşı kurdeşen gibi alerjik reaksiyon belirtileriniz varsa doktorunuz acil tıbbi yardım sağlayacaktır; nefes almada zorluk; Yüzünüzün, dudaklarınızın, dilinizin veya boğazınızın şişmesi.

Roctavian'ın ciddi yan etkileri şunlardır:

Hepatotoksisite

İnfüzyonla ilişkili ciddi reaksiyonlar

Tromboembolik olaylar.

ROCTAVIAN'ın en sık görülen yan etkileri şunlardır:

Karın ağrısı

Yorgunluk

Baş ağrısı

İnfüzyonla ilişkili reaksiyonlar

Bulantı

Kusma.

Laboratuvar sonuçlarında değişiklikler Ayrıca rapor edilmiştir; bunlardan bazıları Roctavian'ın vücudunuzdaki işleyişiyle tutarlıdır.

Bunlar ROCTAVIAN'ın olası tüm yan etkileri değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzla konuşun. Yan etkileri 1-866-906-6100 numaralı telefondan BioMarin Pharmaceutical Inc.'e veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya bildirebilirsiniz.

Almadan önce Roctavian

Mannitole veya infüzyonun içindeki diğer bileşenlerden herhangi birine alerjiniz varsa Roctavian almamalısınız.

Roctavian'ı almadan önce tüm aşılarınızın güncel olduğundan emin olun.

Roctavian'ın sizin için güvenli olduğundan emin olmak için aşağıdaki durumlarda doktorunuza bildirin:

oral kontraseptif kullanımı, derin ven trombozu (DVT), yüksek tansiyon veya kolesterol öyküsü gibi istenmeyen kan pıhtıları ve kardiyovasküler hastalıklara ilişkin genel risk faktörleri aşırı kilo

HIV enfeksiyonudur

bağışıklık sistemindeki azalma

faktör VIII inhibitörleri veya inhibitör öyküsü

tedaviden sonraki 6 ay içinde hamile kalmayı planlayan bir kadın partner. Vektör DNA, uygulamadan sonra en az 182 gün boyunca tespit edilebilir.

Roctavian'ın kadınlarda uygulanması amaçlanmamıştır.

Roctavian'ın hamile veya emziren kadınlarda kullanımına ilişkin veri bulunmamaktadır.

İlaçları ilişkilendirin

Nasıl kullanılır Roctavian

Roctavian, tıbbi bir tesiste bir sağlık uzmanı tarafından damar içine tek seferlik bir infüzyon olarak uygulanır.

Önerilen dozaj kilogram başına 6 x 1013 vektör genomudur. vücut ağırlığı. Örneğin, 70 kg'lık bir kişi 210 mL Roctavian almalıdır; bu da 27 şişeye eşittir (her bir şişe, 8 mL'de 16 x 1013 vg içerir). En yakın şişeye yuvarlayın.

İnfüzyon, kilonuza ve infüzyona nasıl tepki verdiğinize bağlı olarak 2 ila 5 saat veya daha uzun sürecektir.

İnfüzyon sırasında ve sonrasında, Olası yan etkiler açısından izlenecektir. Sağlık uzmanınız ne zaman eve gidebileceğinizi belirleyecektir (genellikle aynı gün içinde).

Roctavian veya diğer gen terapisi tedavilerinin tekrarlanıp tekrarlanamayacağı henüz bilinmiyor.

Roctavian tedavisinden sonra, tedavinin uzun vadeli güvenliğini ve ne kadar iyi çalışmaya devam ettiğini araştırmaya yardımcı olmak için 15 yıllık bir kayıt sistemine kaydolmanız istenecektir.

Hastaların çoğunluğu ise Roctavian'dan fayda gördüklerinde tedaviye verilen yanıt farklılık gösterebilir ve bazı kişiler herhangi bir fayda görmeyebilir. Doktorunuz laboratuvar testlerinizi izleyecek ve profilaksiyi durdurup durduramayacağınız, profilaksiye yeniden başlamanız gerekip gerekmediği ve herhangi bir ameliyat, prosedür, yaralanma veya kanamayı tedavi edip etmeyeceğiniz ve nasıl tedavi etmeniz gerektiği konusunda sizinle konuşacaktır.

Uyarılar

Aşağıdaki durumlarda Roctavian'ı kullanmayın:

Aktif bir enfeksiyonunuz varsa veya aldığınız ilaçlarla kontrol altına alınamayan uzun süreli bir enfeksiyonunuz varsa

karaciğerde yara izi varsa (önemli karaciğer fibrozu veya siroz)

mannitole (Roctavian'ın aktif olmayan maddesi) alerjisi varsa.

İnfüzyonla ilişkili neden olabilir. aşırı duyarlılık reaksiyonları ve anafilaksi dahil olmak üzere reaksiyonlar. Roctavian uygulamasından sonra en az 3 saat boyunca takip edilmeniz gerekecektir. Semptomlar geliştirirseniz doktorunuz uygulamayı yavaşlatacak veya kesecek, uygun tedaviyi verecek ve semptomlar düzeldikten sonra daha yavaş bir hızda yeniden başlayacaktır. Anafilaksi meydana gelirse infüzyon durdurulacaktır.

Doktorunuz karaciğer fonksiyonunuzu, özellikle de alanin aminotransferazı (ALT) en az 26 hafta boyunca haftalık olarak izleyecek ve gerektiği şekilde ALT yükselmelerine yanıt olarak kortikosteroid tedavisi uygulayacaktır. Taban çizgisine dönene kadar ALT'yi izlemeye devam edin. ALT yükselmesine faktör VIII aktivitesinde bir azalma eşlik edebileceğinden, Faktör VIII aktivite seviyeleri ve diğer laboratuvar değerleri de izlenecektir.

Faktör VIII aktivitesinin normalin üst sınırının (ULN) üzerine çıkmasıyla tromboembolik olaylar meydana gelebilir. ), Roctavian infüzyonunu takiben rapor edilmiştir. Kardiyovasküler risk faktörleri de dahil olmak üzere tromboz risk faktörlerine sahip kişiler daha fazla risk altındadır.

Hepatit B veya C, alkolsüz yağlı karaciğer hastalığı, kronik karaciğer kanseri gibi karaciğer kanseri risk faktörleri olan kişilerde yıllık karaciğer ultrasonu önemlidir. alkol tüketimi, alkolsüz steatohepatit ve ileri yaş). Uygulamanın ardından alfa-fetoprotein testi yapılacaktır.

Başka hangi ilaçlar etkileyecektir Roctavian

Roctavian ile herhangi bir etkileşim çalışması yapılmamıştır. Uygulamadan önce, karaciğer fonksiyonu ve pıhtılaşma riski üzerindeki etkileri de dahil olmak üzere, beklenen etkileşimleri önlemek için değiştirilmeleri gerekip gerekmediğini görmek için mevcut tüm ilaçları gözden geçirin. Aşağıdaki ilaçlar Roctavian ile önerilmez:

efavirenz

izotretinoin

canlı aşılar.

Ajanlar kortikosteroidlerin plazma konsantrasyonunu azaltan veya artıranlar (örneğin sitokrom P450 3A4'ü indükleyenler, Roctavian ile kullanılan kortikosteroid rejiminin etkinliğini azaltabilir veya yan etkilerini artırabilir.

Yeni bir ilaç başlatıldığında, ilacı kapatın. Her iki düzeydeki potansiyel etkilerin değerlendirilmesi için karaciğer fonksiyon testlerinin ve faktör VIII aktivitesinin izlenmesi önerilir (ilk ay için haftada bir ila 2 haftada bir gibi).

Olası etkileşimlerin tümü burada listelenmemiştir. Doktorunuza söyleyin Reçeteli ve reçetesiz ilaçlar, vitaminler, bitkisel takviyeler ve aşılar da dahil olmak üzere mevcut tüm ilaçlarınız ve kullanmaya başladığınız, kullanmayı bıraktığınız veya kullanmayı düşündüğünüz ilaçlar hakkında.

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.