Roctavian

Загальна назва: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Лікарська форма: ін'єкції для інфузії
Клас препарату: Різні модифікатори коагуляції

Використання Roctavian

Роктавіан (valoctocogene roxaparvovec-rvox) — це однодозова інфузія генної терапії, яку можна використовувати для лікування дорослих із важкою формою гемофілії А, які зробили аналіз крові, щоб визначити, що вони не мають антитіл до певного серотипу аденовірусу, AAV5.

Роктавіан використовує модифікований вірус, який називається вектором, для доставки робочої копії гена фактора VIII до клітин печінки, щоб організм міг самостійно виробляти фактор згортання крові, який сприяє згортанню крові і запобігає або зменшує виникнення кровотечі. Модифікований вірус не містить вірусної ДНК і не викликає захворювань у людей.

Роктавіан був схвалений FDA 29 червня 2023 року.

Roctavian побічні ефекти

Ваш лікар надасть екстрену медичну допомогу, якщо у вас є ознаки алергічної реакції на Роктавіан, такі як кропив’янка; утруднення дихання; набряк вашого обличчя, губ, язика або горла.

Серйозні побічні ефекти Roctavian включають:

  • гепатотоксичність
  • серйозні реакції, пов’язані з інфузією
  • Тромбоемболічні події.

    • Найчастішими побічними ефектами РОКТАВІАНУ є:

  • Біль у животі
  • Втома
  • Головний біль
  • Реакції, пов’язані з інфузією
  • Нудота
  • Блювота.

    • Зміни результатів лабораторних досліджень також повідомлялося – деякі з них відповідають тому, як Роктавіан працює у вашому організмі.

    Це не всі можливі побічні ефекти РОКТАВІАНУ. Порадьтеся зі своїм лікарем щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти BioMarin Pharmaceutical Inc. за номером 1-866-906-6100 або FDA за номером 1-800-FDA-1088.

    Перед прийомом Roctavian

    Ви не повинні приймати Роктавіан, якщо у вас алергія на маніт або будь-який інший інгредієнт настою.

    Перш ніж отримати Роктавіан, переконайтеся, що всі ваші щеплення зроблені.

    Щоб переконатися, що Роктавіан безпечний для вас, повідомте свого лікаря, якщо у вас є:

  • будь-які загальні фактори ризику небажаних тромбів і серцево-судинних захворювань, такі як використання оральних контрацептивів, історія тромбозу глибоких вен (ТГВ), високий кров’яний тиск або холестерин, надмірна вага
  • ВІЛ-інфекція
  • знижений імунітет
  • інгібітори або інгібітори фактора VIII в анамнезі
  • партнерка, яка планує завагітніти протягом 6 місяців лікування. ДНК вектора можна виявити щонайменше протягом 182 днів після введення.

    • Роктавіан не призначений для застосування жінкам.

    Немає даних щодо застосування Роктавіану вагітним або жінкам, які годують груддю.

    Пов'язати наркотики

    Як використовувати Roctavian

    Роктавіан вводять у вигляді одноразової інфузії, яка вводиться медичним працівником у вену в медичному закладі.

  • Рекомендоване дозування становить 6 х 1013 векторних геномів на кілограм маси тіла. Наприклад, людина вагою 70 кг повинна отримати 210 мл Роктавіану, що дорівнює 27 флаконам (кожний флакон містить 16 × 1013 vg у 8 мл). Округліть до найближчого флакона.
  • Інфузія триватиме від 2 до 5 годин або довше залежно від вашої ваги та вашої реакції на інфузію.
  • Під час і після інфузії ви буде перевірятися на наявність можливих побічних ефектів. Ваш медичний працівник визначить, коли ви можете повернутися додому (зазвичай пізніше того ж дня).
  • Поки що невідомо, чи можна повторити лікування Роктавіаном або іншою генною терапією.

    • Після лікування Роктавіаном вам буде запропоновано зареєструватися в 15-річному реєстрі, щоб допомогти вивчити довгострокову безпеку лікування та наскільки добре воно продовжує працювати.

    Хоча більшість пацієнтів відчувають користь від Роктавіана, відповідь на лікування може бути різною, і деякі люди не відчувають користі. Ваш лікар контролюватиме ваші лабораторні аналізи та поговорить з вами про те, чи можна припинити профілактику, чи слід починати профілактику знову та чи слід і як лікувати будь-які операції, процедури, травми чи кровотечі.

    Попередження

    Не приймайте Роктавіан, якщо:

  • маєте активну інфекцію або тривалу інфекцію, яка не контролюється ліками, які ви приймаєте
  • мають рубці на печінці (значний фіброз або цироз печінки)
  • мають алергію на маніт (неактивний інгредієнт Roctavian).

    • Може викликати інфузію реакції, включаючи реакції гіперчутливості та анафілаксію. Після введення Роктавіану Вам необхідно спостерігати щонайменше 3 години. Якщо у вас з’являться симптоми, ваш лікар сповільнить або перерве введення та призначить відповідне лікування, а після зникнення симптомів відновить лікування повільніше. Інфузію буде припинено, якщо виникне анафілаксія.

    Ваш лікар контролюватиме функцію вашої печінки, зокрема аланінамінотрансферазу (АЛТ) щотижня протягом принаймні 26 тижнів і за потреби призначить лікування кортикостероїдами у відповідь на підвищення АЛТ. Продовжуйте контролювати АЛТ, доки він не повернеться до вихідного рівня. Рівні активності фактора VIII та інші лабораторні показники також контролюватимуться, оскільки підвищення рівня АЛТ може супроводжуватися зниженням активності фактора VIII.

    Тромбоемболічні події можуть виникати при підвищенні активності фактора VIII вище верхньої межі норми (ВМН). ), про який повідомлялося після інфузії Roctavian. Люди з факторами ризику тромбозу, зокрема факторами ризику серцево-судинних захворювань, мають більший ризик.

    Щорічне УЗД печінки є важливим для людей із факторами ризику раку печінки, такими як гепатит В або С, неалкогольна жирова хвороба печінки, хронічна вживання алкоголю, неалкогольний стеатогепатит і літній вік). Після введення буде проведено тестування на альфа-фетопротеїн.

    Які інші препарати вплинуть Roctavian

    Дослідження взаємодії з Роктавіаном не проводились. Перед застосуванням перегляньте всі існуючі ліки, щоб побачити, чи слід їх модифікувати, щоб запобігти очікуваній взаємодії, включаючи їх вплив на функцію печінки та ризик згортання крові. Наступні препарати не рекомендуються разом із Роктавіаном:

  • ефавіренз
  • ізотретиноїн
  • живі вакцини.

    • Засоби які знижують або збільшують концентрацію кортикостероїдів у плазмі крові (наприклад, ті, що індукують цитохром P450 3A4, можуть зменшити ефективність схеми кортикостероїдів, що використовується з Роктавіаном, або посилити їхні побічні ефекти.

    Якщо розпочато прийом нового препарату, закрийте Рекомендується моніторинг функціональних тестів печінки та активності фактора VIII (наприклад, щотижня або кожні 2 тижні протягом першого місяця), щоб оцінити потенційний вплив на обидва рівні.

    Тут наведено не всі можливі взаємодії. Повідомте свого лікаря про всі ліки, які ви зараз приймаєте, а також будь-які ліки, які ви починаєте або припиняєте використовувати або збираєтеся використовувати, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни, рослинні добавки та вакцини.

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова