Skysona

اسم عام: Elivaldogene Autotemcel
شكل جرعات: تعليق للتسريب في الوريد
فئة المخدرات: وكلاء متنوعة غير مصنفة

استخدام Skysona

Skysona هو علاج جيني لمرة واحدة لعلاج الأولاد الذين يعانون من الحثل الكظري الدماغي النشط المبكر (CALD).

CALD هو مرض وراثي ناجم عن طفرات في جين ABCD1 التي تؤدي إلى التراكم. من الأحماض الدهنية طويلة السلسلة (VLCFAs) في الدماغ. قد تؤدي هذه المركبات VLCFA إلى تدمير الغطاء الواقي حول الخلايا العصبية وتسبب تلفًا في الدماغ. بمجرد حدوث ذلك، يمكن رؤية هذا الضرر في التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) للدماغ، وهو عندما يتم تشخيص الشكل الدماغي للحثل الكظري (CALD).

قد يوصى باستخدام Skysona إذا تم تحديد هذا الضرر أن يكون مبكرًا (استنادًا إلى درجة أقل من الضرر في التصوير بالرنين المغناطيسي) وإذا كان المرض الدماغي نشطًا (استنادًا إلى وجود تعزيز التباين في التصوير بالرنين المغناطيسي الذي يشير إلى أن هذا الضرر مستمر).

Skysona آثار جانبية

هناك خطر الإصابة بسرطان الدم بعد العلاج. ستتم مراقبتك كل 6 أشهر على الأقل لمدة 15 عامًا على الأقل لهذا الغرض.

الآثار الجانبية المحتملة أو المحتملة بشكل معقول هي:

  • أثناء تلقي العلاج الكيميائي لإعداد جسمك بالنسبة إلى Skysona:
  • الغثيان والقيء وانخفاض الشهية والإمساك وآلام البطن
  • الصداع
  • الطفح الجلدي
  • في يوم العلاج بـ Skysona:
  • رد فعل تحسسي يهدد الحياة
  • الغثيان والقيء
  • بعد العلاج
  • سرطان الدم. راجع المعلومات المهمة.
  • يؤدي انخفاض عدد خلايا الدم إلى خطر الإصابة النزيف و/أو العدوى. حتى يعود تعداد الدم (الصفائح الدموية وخلايا الدم البيضاء وخلايا الدم الحمراء) إلى مستويات آمنة، قد يتم علاجك بعمليات نقل الدم والصفائح الدموية والأدوية الأخرى التي تمنع النزيف والعدوى عن طريق زيادة تعداد الدم. يعود تعداد الدم لدى معظم المرضى إلى مستويات آمنة خلال شهر واحد تقريبًا بعد العلاج. قد لا يتعافى تعداد الدم لدى بعض المرضى لمدة تزيد عن عام واحد. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كنت تعاني من الحمى، أو تشعر بالتعب، أو تعاني من نزيف أو كدمات سهلة.
  • العدوى التي تهدد الحياة. قد يعاني المرضى الذين يعالجون باستخدام Skysona من خطورة أو الالتهابات التي تهدد الحياة، بما في ذلك التهابات مجرى الدم عن طريق البكتيريا أو الفيروسات. تحدث العدوى غالبًا في أول شهر أو شهرين بعد العلاج، ولكن يمكن أن تحدث بعد مرور أكثر من عام. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كنت تعاني من الحمى أو القشعريرة أو أي علامات أو أعراض للعدوى.
  • التهاب وألم في الفم (يحدث هذا عادةً خلال أول شهرين بعد العلاج)
  • الغثيان، القيء، انخفاض الشهية، الإمساك، آلام البطن، الإسهال
  • الصداع
  • نوبات الصرع الجديدة

    • هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة. قد يعطيك مقدمو الرعاية الصحية أدوية أخرى لعلاج آثارك الجانبية. استدعاء الطبيب للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088 أو إلى bluebird bio على الرقم 1-833-999-6378.

    ربط المخدرات

    كيف تستعمل Skysona

    قبل العلاج: سيعطيك مقدمو الرعاية الصحية أدوية أخرى، بما في ذلك أدوية العلاج الكيميائي، كجزء من علاجك قبل إعطائك سكيسونا. من المهم أن تتحدث أنت أو مقدم الرعاية الخاص بك إلى مقدمي الرعاية الصحية الخاصين بك حول مخاطر وفوائد جميع الأدوية المشاركة في علاجك.

    بعد تلقي العلاج الكيميائي، قد لا يكون من الممكن لك أن تصبح أبًا لطفل. يجب عليك أنت أو مقدم الرعاية الخاص بك التفكير في مناقشة خيارات الحفاظ على الخصوبة مع طبيبك قبل العلاج.

    الخطوة 1: تم تصنيع Skysona خصيصًا لك من الخلايا الجذعية في دمك. سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بجمع خلايا الدم الجذعية من خلال عملية تسمى التعبئة والفصادة (A-feh-REE-sis). تستغرق هذه العملية حوالي أسبوع واحد.

    يتم أيضًا جمع الخلايا الجذعية "الاحتياطية" (أو "خلايا الإنقاذ") وتخزينها في المستشفى. وهذا إجراء احترازي في حالة وجود مشكلة أثناء عملية العلاج. إذا حدث هذا، فسيتم إرجاع الخلايا الجذعية الاحتياطية إليك. إذا تلقيت خلايا احتياطية، فلن تستفيد من Skysona.

    الخطوة 2: سيتم إرسال خلايا الدم الجذعية إلى موقع التصنيع حيث يتم استخدامها لتصنيعها. سكيسونا. يستغرق الأمر ما يقرب من 51 إلى 65 يومًا من وقت جمع خلاياك لصنع واختبار Skysona قبل شحنها إلى مقدمي الرعاية الصحية لديك، ولكن قد يختلف الوقت.

    الخطوة 3: قبل أن تتلقى Skysona، سيعطيك مقدمو الرعاية الصحية العلاج الكيميائي لبضعة أيام لإفساح المجال في نخاع العظام. سيتم إدخالك إلى المستشفى لإجراء هذه الخطوة وستبقى في المستشفى حتى بعد ضخ Skysona.

    الخطوة 4: يتم إعطاء Skysona عن طريق التسريب في الوريد (في الوريد). قد تتلقى كيسًا أو كيسين من Skysona. يتم حقن كل كيس في أقل من 60 دقيقة.

    بعد التسريب، يمكنك البقاء في المستشفى لمدة تصل إلى شهرين تقريبًا حتى يتمكن فريق الرعاية الصحية الخاص بك من مراقبة تعافيك عن كثب. سيحدد مقدمو الرعاية الصحية متى يمكنك العودة إلى المنزل.

    تحذيرات

    قد يسبب سكيسونا سرطان الدم ونخاع العظام، والذي يمكن أن يهدد الحياة ويؤدي إلى الوفاة. نتج سرطان الدم عن العلاج باستخدام Skysona لأن الجينات المسببة للسرطان تم تشغيلها بواسطة العلاج الجيني. أصيب المرضى بالسرطان في وقت مبكر بعد عام واحد من تناوله، قبل أن يكون لدى Skysona الوقت الكافي لمساعدة CALD الخاصة بهم. يمكن أن يستغرق سرطان الدم أيضًا سنوات للتطور، ويتم تشخيصه بعد مرور 7.5 سنوات. نظرًا لأنه تمت الموافقة على Skysona بينما كان المرضى لا يزالون يخضعون لتقييم خطر الإصابة بالسرطان، فإن النسبة المئوية للمرضى الذين سيصابون بالسرطان والحد الأقصى للإطار الزمني الذي يمكن أن يتطور فيه السرطان الناجم عن Skysona غير معروف. يتم علاج سرطان الدم عادةً عن طريق زرع الخلايا الجذعية وقد يتطلب أيضًا العلاج الكيميائي وتشعيع الجسم بالكامل. تم استخدام زراعة الخلايا الجذعية باستخدام خلايا من متبرع، مع أو بدون العلاج الكيميائي وتشعيع الجسم بالكامل، لعلاج الأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بسرطان الدم الناجم عن Skysona.

    قبل أن يتم علاجك باستخدام Skysona، يجب عليك قم بإجراء مناقشة مفصلة مع طبيبك حول مخاطر وفوائد Skysona وخيارات العلاج البديلة. بسبب خطر الإصابة بالسرطان الناجم عن Skysona، قد يوصي طبيبك بأن يتم تقييمك من قبل أخصائي أمراض الدم لتحديد ما إذا كان لديك عوامل خطر أساسية يمكن أن تزيد من خطر الإصابة بالسرطان وتغيير ما إذا كان Skysona مناسبًا لك.

    نظرًا لخطر الإصابة بالسرطان، من المهم بالنسبة لك أن تتم مراقبتك كل 6 أشهر على الأقل لمدة 15 عامًا على الأقل بحثًا عن أي تغييرات في دمك. ستشمل المراقبة اختبارات الدم التي تنظر في عدد خلايا الدم لديك والمواقع الموجودة في خلايا الدم حيث يتم إدخال العلاج الجيني. إذا كان تعداد الدم لديك منخفضًا جدًا أو مرتفعًا جدًا، أو إذا كان لديك الكثير من الخلايا التي لها نفس مواقع إدخال العلاج الجيني، فقد يوصى بإجراء اختبارات إضافية. قد تتضمن الاختبارات الإضافية اختبارات دم متكررة لمراقبتك عن كثب لمعرفة التغيرات في دمك. يمكن أن تشمل الاختبارات الإضافية أيضًا تقييم نخاع العظم، والذي يمكن أن يخبر طبيبك أكثر من اختبارات الدم عن صحة نخاع العظم لديك وما إذا كان هناك سرطان.

    إذا تطور سرطان الدم بسرعة أو إذا لم تكن مصابًا إذا أجريت اختبارات الدم أو نخاع العظم الموصى بها، فقد تواجه أعراض السرطان قبل تشخيصه. يجب عليك أنت أو مقدم الرعاية الخاص بك الاتصال بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور بحثًا عن أي من هذه العلامات أو الأعراض:

  • كدمات أو نزيف غير طبيعي (بما في ذلك نزيف الأنف)
  • دم في البول أو البراز أو أو القيء
  • سعال دموي
  • صداع شديد
  • آلام غير عادية في المعدة أو الظهر
  • الحمى (100.4 درجة فهرنهايت/38 درجة مئوية أو أعلى)
  • تورم الغدد
  • التعب غير الطبيعي

    • إذا تم تشخيص إصابتك بالسرطان، اطلب من طبيبك المعالج الاتصال بلوبيرد بيو على الرقم 1-833 -999-6378.

    قد يسبب سكيسونا تفاعلات حساسية تهدد الحياة لأنه يحتوي على DMSO، وهو عامل حافظة شائع الاستخدام. يرجى إبلاغ مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا تم إخبارك أن طفلك يعاني من حساسية DMSO أو تعرض لرد فعل بعد تلقي منتج يحتوي على DMSO.

    من المهم أن تخبر أنت أو مقدم الرعاية الخاص بك مقدمي الرعاية الصحية بذلك لقد تلقيت Skysona.

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية