Skysona

Obecný název: Elivaldogene Autotemcel
léková forma: suspenze pro intravenózní infuzi
Třída drog: Různí nekategorizovaní agenti

Použití Skysona

Skysona je jednorázová genová terapie k léčbě chlapců s časnou, aktivní cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD).

CALD je genetické onemocnění způsobené mutacemi v genu ABCD1, které vedou k nahromadění mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) v mozku. Tyto VLCFA mohou zničit ochranný obal kolem nervových buněk a způsobit poškození mozku. Jakmile k tomu dojde, lze toto poškození vidět na magnetické rezonanci (MRI) mozku, což je případ, kdy je diagnostikována cerebrální forma adrenoleukodystrofie (CALD).

Pokud je toto poškození zjištěno, může být doporučena aplikace Skysona být časné (na základě menšího stupně poškození na MRI) a pokud je mozkové onemocnění aktivní (na základě přítomnosti zvýšení kontrastu na MRI, které naznačuje, že toto poškození pokračuje).

Skysona vedlejší efekty

Po léčbě existuje riziko rakoviny krve. Budete kvůli tomu sledováni nejméně každých 6 měsíců po dobu minimálně 15 let.

Možné nebo přiměřeně pravděpodobné vedlejší účinky jsou:

Během léčby chemoterapií, abyste své tělo připravili pro Skysona:

Nevolnost, zvracení, snížená chuť k jídlu, zácpa, bolest břicha

Bolesti hlavy

Vyrážka

V den léčby přípravkem Skysona:

Život ohrožující alergická reakce

Nevolnost, zvracení

Po léčbě

Rakovina krve. Viz Důležité informace.

Nízký krevní obraz vedoucí k riziku krvácení a/nebo infekce. Dokud se váš krevní obraz (krevní destičky, bílé krvinky, červené krvinky) nevrátí na bezpečnou úroveň, můžete být léčeni transfuzí krve a krevních destiček a dalšími léky, které zabraňují krvácení a infekci zvýšením krevní obraz. U většiny pacientů se krevní obraz vrátí na bezpečnou úroveň přibližně jeden měsíc po léčbě. U některých pacientů se krevní obraz nemusí obnovit déle než 1 rok. Okamžitě sdělte svému poskytovateli zdravotní péče, pokud máte horečku, cítíte se unavení nebo máte snadné krvácení nebo tvorbu modřin.

Život ohrožující infekce. Pacienti léčení přípravkem Skysona mohou zaznamenat závažné nebo život ohrožující infekce, včetně infekcí krevního řečiště bakteriemi nebo viry. Infekce se často objevují během prvního 1 nebo 2 měsíců po léčbě, ale mohou se objevit i > 1 rok později. Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud se u vás objeví horečka, zimnice nebo jakékoli známky či příznaky infekce.

Zanícená a bolestivá ústa (obvykle se to objeví během prvních 2 měsíců po léčbě)

Nevolnost, zvracení, snížená chuť k jídlu, zácpa, bolest břicha, průjem

Bolesti hlavy

Nové záchvaty

Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky. Vaši poskytovatelé zdravotní péče vám mohou poskytnout jiné léky k léčbě vašich nežádoucích účinků. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo společnosti bluebird bio na čísle 1-833-999-6378.

Související drogy

Jak používat Skysona

Před léčbou: Vaši poskytovatelé zdravotní péče vám před podáním přípravku Skysona poskytnou další léky, včetně chemoterapeutických léků, jako součást léčby. Je důležité, abyste vy nebo váš pečovatel promluvili se svými poskytovateli zdravotní péče o rizicích a přínosech všech léků, které jsou součástí vaší léčby.

Po chemoterapii nemusí být možné zplodit dítě. Vy nebo váš pečovatel byste měli před léčbou zvážit prodiskutování možností zachování plodnosti se svým lékařem.

KROK 1: Skysona je vyrobena speciálně pro vás z vašich vlastních krevních kmenových buněk. Váš poskytovatel zdravotní péče odebere vaše krevní kmenové buňky pomocí procesu zvaného mobilizace a aferéza (A-feh-REE-sis). Tento proces trvá přibližně jeden týden.

‚Záložní‘ kmenové buňky (nebo ‚záchranné buňky‘) se také shromažďují a uchovávají v nemocnici. Toto je preventivní opatření pro případ, že by se během procesu léčby vyskytl problém. Pokud k tomu dojde, vaše záložní kmenové buňky vám budou vráceny. Pokud obdržíte záložní buňky, nebudete mít ze Skysony žádný užitek.

KROK 2: Vaše krevní kmenové buňky budou odeslány do výrobního závodu, kde se používají k výrobě Skysona. Výroba a testování Skysony před odesláním vašim poskytovatelům zdravotní péče trvá přibližně 51 – 65 dní od doby, kdy se shromáždí vaše buňky, ale tato doba se může lišit.

KROK 3: Než dostanete Skysonu, vaši poskytovatelé zdravotní péče vám na několik dní poskytnou chemoterapii, aby se uvolnilo místo v kostní dřeni. Pro tento krok budete přijati do nemocnice a zůstanete v nemocnici až do podání infuze Skysona.

KROK 4: Skysona se podává intravenózní infuzí (do žíly). Můžete obdržet jeden nebo dva sáčky Skysona. Každý vak je podán za méně než 60 minut.

Po infuzi můžete zůstat v nemocnici až přibližně 2 měsíce, aby váš zdravotnický tým mohl pečlivě sledovat vaše zotavení. Vaši poskytovatelé zdravotní péče určí, kdy můžete jít domů.

Varování

Skysona může způsobit rakovinu krve a kostní dřeně, která může být život ohrožující a vést ke smrti. Rakovina krve je důsledkem léčby Skysonou, protože genové terapie byly aktivovány geny způsobující rakovinu. U pacientů se rakovina rozvinula již jeden rok po podání, než měla Skysona čas potenciálně pomoci jejich CALD. Rakovina krve může také trvat roky, než se vyvine, a byla diagnostikována až o 7,5 roku později. Vzhledem k tomu, že Skysona byla schválena v době, kdy byli pacienti stále hodnoceni z hlediska rizika rakoviny, není známo procento pacientů, u kterých se rakovina rozvine, a maximální časový rámec, kdy by se rakovina způsobená Skysonou mohla rozvinout. Rakovina krve se obvykle léčí transplantací kmenových buněk a může také vyžadovat chemoterapii a celkové ozáření těla. Transplantace kmenových buněk pomocí buněk od dárce, s chemoterapií nebo bez ní a ozářením celého těla, byly použity k léčbě dětí s diagnostikovanou rakovinou krve způsobenou Skysonou.

Předtím, než budete léčeni Skysonou, měli byste podrobně promluvte se svým lékařem o rizicích a přínosech Skysona a alternativních možnostech léčby. Kvůli riziku rakoviny způsobené Skysonou vám lékař může doporučit, abyste byli vyšetřeni hematologem, aby zjistil, zda máte základní rizikové faktory, které by mohly dále zvýšit vaše riziko rakoviny, a změnit, zda je pro vás Skysona vhodná.

Vzhledem k riziku rakoviny je důležité, abyste byli sledováni alespoň každých 6 měsíců po dobu minimálně 15 let kvůli jakýmkoli změnám v krvi. Monitorování bude zahrnovat krevní testy, které sledují počet vašich krvinek a místa ve vašich krvinkách, kam je vložena genová terapie. Pokud je váš krevní obraz příliš nízký nebo příliš vysoký nebo pokud máte mnoho buněk se stejnými místy vložení genové terapie, může být doporučeno další testování. Dodatečné testování může zahrnovat častější krevní testy, aby vás lépe sledovaly změny v krvi. Dodatečné testování by také mohlo zahrnovat vyšetření kostní dřeně, které může vašemu lékaři sdělit více než krevní testy o zdraví vaší kostní dřeně a o tom, zda se u vás tvoří rakovina.

Pokud se rakovina krve rozvíjí rychle nebo se u vás ještě nevyskytla. absolvujete doporučené testy krve nebo kostní dřeně, můžete zaznamenat příznaky rakoviny dříve, než je diagnostikována. Vy nebo váš pečovatel byste měli okamžitě zavolat svému poskytovateli zdravotní péče, pokud dojde k některému z těchto příznaků:

Abnormální tvorba modřin nebo krvácení (včetně krvácení z nosu)

Krev v moči, stolici, nebo zvracet

Vykašlávání krve

Silná bolest hlavy

Neobvyklá bolest žaludku nebo zad

Horečka (100,4 °F/38 °C nebo vyšší)

Oteklé uzliny

Abnormální únava

Pokud je vám diagnostikována rakovina, požádejte svého ošetřujícího lékaře, aby kontaktoval bluebird bio na čísle 1-833 -999-6378.

Skysona může způsobit život ohrožující alergické reakce, protože obsahuje DMSO, běžně používaný konzervační prostředek. Informujte prosím svého poskytovatele zdravotní péče, pokud vám bylo řečeno, že vaše dítě má alergii na DMSO nebo zaznamenalo reakci po podání produktu obsahujícího DMSO.

Je důležité, abyste vy nebo váš pečovatel řekli svým poskytovatelům zdravotní péče, že obdrželi jste Skysonu.

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.