Skysona

Gattungsbezeichnung: Elivaldogene Autotemcel
Darreichungsform: Suspension zur intravenösen Infusion
Medikamentenklasse: Verschiedene nicht kategorisierte Agenten

Benutzung von Skysona

Skysona ist eine einmalige Gentherapie zur Behandlung von Jungen mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD).

CALD ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die durch Mutationen im ABCD1-Gen verursacht wird, die zur Bildung von Adrenoleukodystrophie führen von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFAs) im Gehirn. Diese VLCFAs können die Schutzhülle um Nervenzellen zerstören und das Gehirn schädigen. Sobald dies geschieht, kann dieser Schaden in der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns gesehen werden. Dann wird die zerebrale Form der Adrenoleukodystrophie (CALD) diagnostiziert.

Skysona kann empfohlen werden, wenn dieser Schaden festgestellt wird früh sein (basierend auf einem geringeren Grad der Schädigung im MRT) und ob eine Hirnerkrankung aktiv ist (basierend auf dem Vorhandensein einer Kontrastverstärkung im MRT, die darauf hinweist, dass dieser Schaden andauert).

Skysona Nebenwirkungen

Nach der Behandlung besteht das Risiko, an Blutkrebs zu erkranken. Sie werden hierfür mindestens 15 Jahre lang mindestens alle 6 Monate überwacht.

Mögliche oder einigermaßen wahrscheinliche Nebenwirkungen sind:

Während Sie eine Chemotherapie erhalten, um Ihren Körper vorzubereiten für Skysona:

Übelkeit, Erbrechen, verminderter Appetit, Verstopfung, Bauchschmerzen

Kopfschmerzen

Ausschlag

Am Tag der Behandlung mit Skysona:

Lebensbedrohliche allergische Reaktion

Übelkeit, Erbrechen

Nach der Behandlung

Blutkrebs. Siehe Wichtige Informationen.

Niedrige Blutwerte, die zu einem Risiko führen Blutungen und/oder Infektionen. Bis Ihr Blutbild (Blutplättchen, weiße Blutkörperchen, rote Blutkörperchen) auf sichere Werte zurückkehrt, können Sie mit Blut- und Blutplättchentransfusionen und anderen Arzneimitteln behandelt werden, die Blutungen und Infektionen verhindern, indem sie Ihre Blutung und/oder Infektion verhindern Blutbild. Das Blutbild der meisten Patienten erreicht etwa einen Monat nach der Behandlung wieder sichere Werte. Bei manchen Patienten kann es sein, dass sich das Blutbild erst nach mehr als einem Jahr erholt. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie Fieber bekommen, sich müde fühlen oder leicht bluten oder blaue Flecken bekommen.

Lebensbedrohliche Infektionen. Bei Patienten, die mit Skysona behandelt werden, können schwere oder schwere Symptome auftreten lebensbedrohliche Infektionen, einschließlich Infektionen des Blutkreislaufs durch Bakterien oder Viren. Infektionen treten häufig in den ersten 1 bis 2 Monaten nach der Behandlung auf, können aber auch > 1 Jahr später auftreten. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn bei Ihnen Fieber, Schüttelfrost oder Anzeichen oder Symptome einer Infektion auftreten.

Entzündeter und schmerzhafter Mund (dies tritt normalerweise in den ersten 2 Monaten nach der Behandlung auf)

Übelkeit, Erbrechen, verminderter Appetit, Verstopfung, Bauchschmerzen, Durchfall

Kopfschmerzen

Neu auftretende Anfälle

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen. Ihr Arzt kann Ihnen andere Arzneimittel zur Behandlung Ihrer Nebenwirkungen verschreiben. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 oder bluebird bio unter 1-833-999-6378 melden.

Drogen in Beziehung setzen

Wie benutzt man Skysona

Vor der Behandlung: Ihr Arzt wird Ihnen im Rahmen Ihrer Behandlung andere Arzneimittel, einschließlich Chemotherapeutika, verabreichen, bevor Ihnen Skysona verabreicht wird. Es ist wichtig, dass Sie oder Ihr Betreuer mit Ihrem Arzt über die Risiken und Vorteile aller Medikamente sprechen, die an Ihrer Behandlung beteiligt sind.

Nach der Chemotherapie ist es für Sie möglicherweise nicht mehr möglich, ein Kind zu zeugen. Sie oder Ihr Betreuer sollten erwägen, vor der Behandlung Optionen zur Erhaltung der Fruchtbarkeit mit Ihrem Arzt zu besprechen.

SCHRITT 1: Skysona wird speziell für Sie aus Ihren eigenen Blutstammzellen hergestellt. Ihr Arzt wird Ihre Blutstammzellen durch einen Prozess namens Mobilisierung und Apherese (A-feh-REE-sis) sammeln. Dieser Vorgang dauert etwa eine Woche.

Im Krankenhaus werden auch „Ersatz“-Stammzellen (oder „Rettungszellen“) gesammelt und gelagert. Dies ist eine Vorsichtsmaßnahme für den Fall, dass während des Behandlungsprozesses ein Problem auftritt. In diesem Fall werden Ihnen Ihre Ersatzstammzellen zurückgegeben. Wenn Sie Ersatzzellen erhalten, haben Sie keinen Nutzen aus Skysona.

SCHRITT 2: Ihre Blutstammzellen werden an eine Produktionsstätte geschickt, wo sie für die Herstellung verwendet werden Skysona. Von der Entnahme Ihrer Zellen zur Herstellung und zum Testen von Skysona bis zum Versand an Ihre Gesundheitsdienstleister dauert es ungefähr 51 bis 65 Tage. Die Dauer kann jedoch variieren.

SCHRITT 3: Bevor Sie Skysona erhalten, wird Ihr Arzt Ihnen einige Tage lang eine Chemotherapie verabreichen, um Platz im Knochenmark zu schaffen. Für diesen Schritt werden Sie ins Krankenhaus eingeliefert und bleiben dort bis zur Skysona-Infusion.

SCHRITT 4: Skysona wird als intravenöse Infusion (in Ihre Vene) verabreicht. Möglicherweise erhalten Sie ein oder zwei Beutel Skysona. Jeder Beutel wird in weniger als 60 Minuten infundiert.

Nach der Infusion können Sie bis zu etwa zwei Monate im Krankenhaus bleiben, damit Ihr Gesundheitsteam Ihre Genesung genau überwachen kann. Ihr Arzt legt fest, wann Sie nach Hause gehen können.

Warnungen

Skysona kann Blut- und Knochenmarkskrebs verursachen, der lebensbedrohlich sein und zum Tod führen kann. Durch die Behandlung mit Skysona ist Blutkrebs entstanden, weil durch die Gentherapie krebserregende Gene aktiviert wurden. Patienten erkrankten bereits ein Jahr nach der Verabreichung an Krebs, bevor Skysona Zeit hatte, möglicherweise ihrer CALD zu helfen. Auch die Entwicklung von Blutkrebs kann Jahre dauern und wird erst 7,5 Jahre später diagnostiziert. Da Skysona zugelassen wurde, während die Patienten noch auf ihr Krebsrisiko untersucht wurden, ist der Prozentsatz der Patienten, die an Krebs erkranken, und der maximale Zeitraum, in dem sich durch Skysona verursachter Krebs entwickeln könnte, unbekannt. Blutkrebs wird in der Regel mit einer Stammzelltransplantation behandelt und erfordert möglicherweise auch eine Chemotherapie und eine Ganzkörperbestrahlung. Eine Stammzelltransplantation mit Zellen eines Spenders, mit oder ohne Chemotherapie und Ganzkörperbestrahlung, wurde zur Behandlung von Kindern eingesetzt, bei denen Blutkrebs diagnostiziert wurde, der durch Skysona verursacht wurde.

Bevor Sie mit Skysona behandelt werden, sollten Sie dies tun Besprechen Sie mit Ihrem Arzt ausführlich die Risiken und Vorteile von Skysona sowie alternative Behandlungsmöglichkeiten. Aufgrund des durch Skysona verursachten Krebsrisikos empfiehlt Ihr Arzt möglicherweise, dass Sie sich von einem Hämatologen untersuchen lassen, um festzustellen, ob bei Ihnen zugrunde liegende Risikofaktoren vorliegen, die Ihr Krebsrisiko weiter erhöhen könnten, und um zu entscheiden, ob Skysona für Sie geeignet ist.

Aufgrund des Krebsrisikos ist es wichtig, dass Sie mindestens alle 6 Monate über einen Zeitraum von mindestens 15 Jahren auf Veränderungen Ihres Blutes überwacht werden. Zur Überwachung gehören Blutuntersuchungen, bei denen die Anzahl Ihrer Blutzellen und die Stellen in Ihren Blutzellen untersucht werden, an denen die Gentherapie eingesetzt wird. Wenn Ihr Blutbild zu niedrig oder zu hoch ist oder wenn Sie viele Zellen mit denselben Gentherapie-Insertionsstellen haben, können zusätzliche Tests empfohlen werden. Zusätzliche Tests können häufigere Blutuntersuchungen umfassen, um Sie genauer auf Veränderungen in Ihrem Blut zu überwachen. Zu den zusätzlichen Tests könnte auch eine Knochenmarksuntersuchung gehören, die Ihrem Arzt mehr Aufschluss über die Gesundheit Ihres Knochenmarks als über Blutuntersuchungen und darüber geben kann, ob sich Krebs bildet.

Wenn sich Blutkrebs schnell entwickelt oder nicht Wenn Sie die empfohlenen Blut- oder Knochenmarksuntersuchungen durchgeführt haben, können bei Ihnen bereits vor der Diagnose Symptome einer Krebserkrankung auftreten. Bei folgenden Anzeichen oder Symptomen sollten Sie oder Ihr Betreuer sofort Ihren Arzt anrufen:

Anormale Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)

Blut im Urin, Stuhl, oder Erbrechen

Bluthusten

Starke Kopfschmerzen

Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen

Fieber (100,4°F/38°C oder höher)

Geschwollene Drüsen

Anormale Müdigkeit

Wenn bei Ihnen Krebs diagnostiziert wird, bitten Sie Ihren behandelnden Arzt, sich unter der Rufnummer 1-833 an bluebird bio zu wenden -999-6378.

Skysona kann lebensbedrohliche allergische Reaktionen hervorrufen, da es DMSO, ein häufig verwendetes Konservierungsmittel, enthält. Bitte informieren Sie Ihren Arzt, wenn Ihnen mitgeteilt wurde, dass Ihr Kind an einer DMSO-Allergie leidet oder nach der Einnahme eines DMSO-haltigen Produkts eine Reaktion auftritt.

Es ist wichtig, dass Sie oder Ihre Betreuungsperson dies Ihrem Arzt mitteilen Du hast Skysona erhalten.

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