Skysona

Γενικό όνομα: Elivaldogene Autotemcel
Φόρμα δοσολογίας: εναιώρημα για ενδοφλέβια έγχυση
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι πράκτορες

Χρήση του Skysona

Το Skysona είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία αγοριών με πρώιμη, ενεργό εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (CALD).

Η CALD είναι μια γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ABCD1 που οδηγούν στη συσσώρευση λιπαρών οξέων πολύ μακράς αλυσίδας (VLCFAs) στον εγκέφαλο. Αυτά τα VLCFA μπορεί να καταστρέψουν το προστατευτικό κάλυμμα γύρω από τα νευρικά κύτταρα και να προκαλέσουν βλάβη στον εγκέφαλο. Μόλις συμβεί αυτό, αυτή η βλάβη μπορεί να φανεί στην απεικόνιση μαγνητικού συντονισμού (MRI) του εγκεφάλου, όταν διαγιγνώσκεται η εγκεφαλική μορφή αδρενολευκοδυστροφίας (CALD).

Το Skysona μπορεί να συνιστάται εάν προσδιοριστεί αυτή η βλάβη. να είναι πρώιμο (με βάση μικρότερο βαθμό βλάβης στην μαγνητική τομογραφία) και εάν η εγκεφαλική νόσος είναι ενεργή (με βάση την παρουσία ενίσχυσης της σκιαγραφικής στην μαγνητική τομογραφία που υποδηλώνει ότι αυτή η βλάβη είναι συνεχής).

Skysona παρενέργειες

Υπάρχει κίνδυνος καρκίνου του αίματος μετά από θεραπεία. Θα παρακολουθείστε τουλάχιστον κάθε 6 μήνες για τουλάχιστον 15 χρόνια για αυτό.

Πιθανές ή εύλογα πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι:

Κατά τη διάρκεια της λήψης χημειοθεραπείας για την προετοιμασία του οργανισμού σας. για Skysona:

Ναυτία, έμετος, μειωμένη όρεξη, δυσκοιλιότητα, κοιλιακό άλγος

Κεφαλαλγία

Εξάνθημα

ul>

Την ημέρα της θεραπείας με Skysona:

Αλλεργική αντίδραση απειλητική για τη ζωή

Ναυτία, έμετος

Μετά τη θεραπεία

Καρκίνος του αίματος. Ανατρέξτε στις Σημαντικές πληροφορίες.

Χαμηλό αριθμό αίματος που οδηγεί σε κίνδυνο εμφάνισης αιμορραγία ή/και λοίμωξη. Έως ότου οι μετρήσεις αίματος σας (αιμοπετάλια, λευκά αιμοσφαίρια, ερυθρά αιμοσφαίρια) επανέλθουν σε ασφαλή επίπεδα, μπορεί να λάβετε θεραπεία με μεταγγίσεις αίματος και αιμοπεταλίων και άλλα φάρμακα που αποτρέπουν την αιμορραγία και τη μόλυνση αυξάνοντας μετρήσεις αίματος. Οι μετρήσεις αίματος των περισσότερων ασθενών επανέρχονται σε ασφαλή επίπεδα σε περίπου ένα μήνα μετά τη θεραπεία. Οι μετρήσεις αίματος ορισμένων ασθενών μπορεί να μην ανακάμψουν για > 1 έτος. Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν έχετε πυρετό, αισθάνεστε κουρασμένοι ή έχετε εύκολη αιμορραγία ή μώλωπες.

Επικινητικές για τη ζωή λοιμώξεις. Οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Skysona μπορεί να εμφανίσουν σοβαρές ή σοβαρές λοιμώξεις. απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις, συμπεριλαμβανομένων των λοιμώξεων της κυκλοφορίας του αίματος από βακτήρια ή ιούς. Οι λοιμώξεις εμφανίζονται συχνά κατά τους πρώτους 1 ή 2 μήνες μετά τη θεραπεία, αλλά μπορεί να εμφανιστούν > 1 χρόνο αργότερα. Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν αναπτύξετε πυρετό, ρίγη ή οποιαδήποτε σημεία ή συμπτώματα λοίμωξης.

Φλεγμονή και επώδυνο στόμα (αυτό συμβαίνει συνήθως κατά τους πρώτους 2 μήνες μετά τη θεραπεία)

Ναυτία, έμετος, μειωμένη όρεξη, δυσκοιλιότητα, κοιλιακό άλγος, διάρροια

Πονοκέφαλος

Νέες επιληπτικές κρίσεις

Δεν είναι όλες αυτές οι πιθανές παρενέργειες. Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να σας δώσουν άλλα φάρμακα για την αντιμετώπιση των παρενεργειών σας. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088 ή στο bluebird bio στο 1-833-999-6378.

Συσχετίστε τα ναρκωτικά

Τρόπος χρήσης Skysona

Πριν από τη θεραπεία: Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα σας χορηγήσουν άλλα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένου του φαρμάκου χημειοθεραπείας, ως μέρος της θεραπείας σας προτού σας χορηγηθεί Skysona. Είναι σημαντικό εσείς ή ο φροντιστής σας να μιλήσετε με τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με τους κινδύνους και τα οφέλη όλων των φαρμάκων που εμπλέκονται στη θεραπεία σας.

Μετά τη λήψη της χημειοθεραπείας, ενδέχεται να μην είναι δυνατό να γίνετε πατέρας παιδιού. Εσείς ή ο φροντιστής σας θα πρέπει να εξετάσετε το ενδεχόμενο να συζητήσετε επιλογές για τη διατήρηση της γονιμότητας με το γιατρό σας πριν από τη θεραπεία.

ΒΗΜΑ 1: Το Skysona έχει κατασκευαστεί ειδικά για εσάς από τα δικά σας βλαστοκύτταρα αίματος. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα συλλέξει τα βλαστοκύτταρα του αίματός σας μέσω μιας διαδικασίας που ονομάζεται κινητοποίηση και αφαίρεση (A-feh-REE-sis). Αυτή η διαδικασία διαρκεί περίπου μία εβδομάδα.

Τα «εφεδρικά» βλαστοκύτταρα (ή «κύτταρα διάσωσης») συλλέγονται επίσης και αποθηκεύονται στο νοσοκομείο. Αυτή είναι μια προφύλαξη σε περίπτωση που υπάρξει πρόβλημα κατά τη διαδικασία της θεραπείας. Εάν συμβεί αυτό, τα εφεδρικά βλαστοκύτταρα θα σας δοθούν πίσω. Εάν λάβετε εφεδρικά κύτταρα, δεν θα έχετε κανένα όφελος από τη Skysona.

ΒΗΜΑ 2: Τα βλαστοκύτταρα του αίματός σας θα σταλούν σε μια τοποθεσία παραγωγής όπου χρησιμοποιούνται για την παραγωγή τους. Skysona. Χρειάζονται περίπου 51 – 65 ημέρες από τη στιγμή που συλλέγονται τα κύτταρα σας για να κατασκευαστεί και να δοκιμαστεί το Skysona προτού αποσταλεί στους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης, αλλά ο χρόνος μπορεί να διαφέρει.

ΒΗΜΑ 3: Πριν λάβετε το Skysona, οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα σας κάνουν χημειοθεραπεία για μερικές ημέρες για να δημιουργήσετε χώρο στον μυελό των οστών. Θα εισαχθείτε στο νοσοκομείο για αυτό το βήμα και θα παραμείνετε στο νοσοκομείο μέχρι μετά την έγχυση Skysona.

ΒΗΜΑ 4: Το Skysona χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση (στη φλέβα σας). Μπορεί να λάβετε μία ή δύο τσάντες Skysona. Κάθε σακούλα εγχέεται σε λιγότερο από 60 λεπτά.

Μετά την έγχυση, μπορείτε να παραμείνετε στο νοσοκομείο για έως και 2 μήνες περίπου, ώστε η ομάδα υγειονομικής περίθαλψης να παρακολουθεί στενά την ανάρρωσή σας. Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα καθορίσουν πότε μπορείτε να πάτε σπίτι.

Προειδοποιήσεις

Το Skysona μπορεί να προκαλέσει καρκίνο του αίματος και του μυελού των οστών, ο οποίος μπορεί να είναι απειλητικός για τη ζωή και να οδηγήσει σε θάνατο. Ο καρκίνος του αίματος προέκυψε από τη θεραπεία με Skysona επειδή τα γονίδια που προκαλούν καρκίνο έχουν ενεργοποιηθεί από τη γονιδιακή θεραπεία. Οι ασθενείς ανέπτυξαν καρκίνο ήδη ένα χρόνο μετά τη χορήγηση, προτού η Skysona προλάβει να βοηθήσει πιθανώς το CALD τους. Ο καρκίνος του αίματος μπορεί επίσης να πάρει χρόνια για να αναπτυχθεί και έχει διαγνωστεί μέχρι και 7,5 χρόνια αργότερα. Επειδή το Skysona εγκρίθηκε ενώ οι ασθενείς εξακολουθούσαν να αξιολογούνται για τον κίνδυνο καρκίνου, το ποσοστό των ασθενών που θα αναπτύξουν καρκίνο και το μέγιστο χρονικό πλαίσιο κατά το οποίο θα μπορούσε να αναπτυχθεί καρκίνος που προκαλείται από το Skysona είναι άγνωστο. Ο καρκίνος του αίματος συνήθως αντιμετωπίζεται με μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων και μπορεί επίσης να απαιτεί χημειοθεραπεία και ολική ακτινοβόληση του σώματος. Μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων χρησιμοποιώντας κύτταρα από δότη, με ή χωρίς χημειοθεραπεία και ολική ακτινοβολία σώματος, έχουν χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία παιδιών που έχουν διαγνωστεί με καρκίνο του αίματος που προκλήθηκε από το Skysona.

Πριν λάβετε θεραπεία με Skysona, θα πρέπει να λάβετε θεραπεία με Skysona. συζητήστε λεπτομερώς με το γιατρό σας σχετικά με τους κινδύνους και τα οφέλη του Skysona και τις εναλλακτικές επιλογές θεραπείας. Λόγω του κινδύνου καρκίνου που προκαλείται από το Skysona, ο γιατρός σας μπορεί να συστήσει να αξιολογηθείτε από έναν αιματολόγο για να προσδιορίσει εάν έχετε υποκείμενους παράγοντες κινδύνου που θα μπορούσαν να αυξήσουν περαιτέρω τον κίνδυνο για καρκίνο και να αλλάξουν εάν το Skysona είναι κατάλληλο για εσάς.

Λόγω του κινδύνου καρκίνου, είναι σημαντικό να παρακολουθείστε τουλάχιστον κάθε 6 μήνες για τουλάχιστον 15 χρόνια για τυχόν αλλαγές στο αίμα σας. Η παρακολούθηση θα περιλαμβάνει εξετάσεις αίματος που εξετάζουν τον αριθμό των κυττάρων του αίματός σας και τις θέσεις στα αιμοσφαίρια όπου εισάγεται η γονιδιακή θεραπεία. Εάν οι μετρήσεις αίματος σας είναι πολύ χαμηλές ή πολύ υψηλές, ή εάν έχετε πολλά κύτταρα με τις ίδιες θέσεις εισαγωγής γονιδιακής θεραπείας, μπορεί να συνιστάται πρόσθετη εξέταση. Οι πρόσθετες εξετάσεις μπορεί να περιλαμβάνουν πιο συχνές εξετάσεις αίματος για να σας παρακολουθούν πιο προσεκτικά για αλλαγές στο αίμα σας. Οι πρόσθετες εξετάσεις θα μπορούσαν επίσης να περιλαμβάνουν μια αξιολόγηση μυελού των οστών, η οποία μπορεί να πει στον γιατρό σας περισσότερα από τις εξετάσεις αίματος για την υγεία του μυελού των οστών σας και εάν υπάρχει καρκίνος.

Εάν ο καρκίνος του αίματος αναπτυχθεί γρήγορα ή εάν δεν το έχετε κάνει. λαμβάνοντας τις συνιστώμενες εξετάσεις αίματος ή μυελού των οστών, μπορεί να εμφανίσετε συμπτώματα καρκίνου πριν διαγνωστεί. Εσείς ή ο φροντιστής σας θα πρέπει να καλέσετε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για οποιοδήποτε από αυτά τα σημεία ή συμπτώματα:

Ασυνήθιστα μώλωπες ή αιμορραγία (συμπεριλαμβανομένης της ρινορραγίας)

Αίμα στα ούρα, στα κόπρανα, ή έμετος

Βήχας με αίμα

Σοβαρός πονοκέφαλος

Ασυνήθιστος πόνος στο στομάχι ή στην πλάτη

Πυρετός (100,4°F/38°C ή υψηλότερη)

Πρισμένοι αδένες

Μη φυσιολογική κόπωση

Εάν έχετε διαγνωστεί με καρκίνο, επικοινωνήστε με τον θεράποντα ιατρό σας στο bluebird bio στο 1-833 -999-6378.

Το Skysona μπορεί να προκαλέσει απειλητικές για τη ζωή αλλεργικές αντιδράσεις καθώς περιέχει DMSO, έναν ευρέως χρησιμοποιούμενο συντηρητικό παράγοντα. Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν σας έχουν πει ότι το παιδί σας έχει αλλεργία στο DMSO ή έχει παρουσιάσει μια αντίδραση μετά τη λήψη ενός προϊόντος που περιέχει DMSO.

Είναι σημαντικό εσείς ή ο φροντιστής σας να ενημερώσετε τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης ότι έχετε λάβει το Skysona.

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.