Skysona

Nombre generico: Elivaldogene Autotemcel
Forma de dosificación: suspensión para perfusión intravenosa
Clase de droga: Agentes varios sin categoría

Uso de Skysona

Skysona es una terapia génica de una sola vez para tratar a niños con adrenoleucodistrofia cerebral activa y temprana (CALD).

CALD es una enfermedad genética causada por mutaciones en el gen ABCD1 que conducen a la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) en el cerebro. Estos VLCFA pueden destruir la cubierta protectora que rodea las células nerviosas y causar daño al cerebro. Una vez que esto ocurre, este daño se puede ver en una resonancia magnética (MRI) del cerebro, que es cuando se diagnostica la forma cerebral de adrenoleucodistrofia (CALD).

Se puede recomendar Skysona si se determina este daño. ser temprano (basado en un menor grado de daño en la resonancia magnética) y si la enfermedad cerebral está activa (basado en la presencia de realce de contraste en la resonancia magnética que indica que este daño está en curso).

Skysona efectos secundarios

Existe riesgo de cáncer de sangre después del tratamiento. Para esto, se lo controlará al menos cada 6 meses durante un mínimo de 15 años.

Los efectos secundarios posibles o razonablemente probables son:

Mientras recibe quimioterapia para preparar su cuerpo para Skysona:

Náuseas, vómitos, disminución del apetito, estreñimiento, dolor abdominal

Dolor de cabeza

Erupción cutánea

El día del tratamiento con Skysona:

Reacción alérgica potencialmente mortal

Náuseas, vómitos

Después del tratamiento

Cáncer de sangre. Consulte Información importante.

Recuentos sanguíneos bajos que conducen a un riesgo de sangrado y/o infección. Hasta que sus recuentos sanguíneos (plaquetas, glóbulos blancos, glóbulos rojos) vuelvan a niveles seguros, es posible que lo traten con transfusiones de sangre y plaquetas y otros medicamentos que previenen el sangrado y la infección aumentando su recuentos sanguíneos. Los recuentos sanguíneos de la mayoría de los pacientes vuelven a niveles seguros aproximadamente un mes después del tratamiento. Es posible que los recuentos sanguíneos de algunos pacientes no se recuperen durante > 1 año. Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si tiene fiebre, se siente cansado o sangra o le aparecen moretones con facilidad.

Infecciones potencialmente mortales. Los pacientes tratados con Skysona pueden experimentar enfermedades graves o Infecciones potencialmente mortales, incluidas infecciones del torrente sanguíneo causadas por bacterias o virus. Las infecciones suelen ocurrir en los primeros 1 o 2 meses después del tratamiento, pero pueden ocurrir > 1 año después. Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si presenta fiebre, escalofríos o cualquier signo o síntoma de una infección.

Boca inflamada y dolorosa (esto generalmente ocurre durante los primeros 2 meses después del tratamiento)

Náuseas, vómitos, disminución del apetito, estreñimiento, dolor abdominal, diarrea

Dolor de cabeza

Convulsiones de nueva aparición

Estos no son todos los posibles efectos secundarios. Sus proveedores de atención médica pueden recetarle otros medicamentos para tratar sus efectos secundarios. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088 o a bluebird bio al 1-833-999-6378.

Relacionar drogas

Cómo utilizar Skysona

Antes del tratamiento: Sus proveedores de atención médica le administrarán otros medicamentos, incluidos medicamentos de quimioterapia, como parte de su tratamiento antes de que le administren Skysona. Es importante que usted o su cuidador hablen con sus proveedores de atención médica sobre los riesgos y beneficios de todos los medicamentos involucrados en su tratamiento.

Después de recibir la quimioterapia, es posible que no le sea posible tener un hijo. Usted o su cuidador deben considerar discutir opciones para preservar la fertilidad con su médico antes del tratamiento.

PASO 1: Skysona está elaborado específicamente para usted a partir de sus propias células madre sanguíneas. Su proveedor de atención médica recolectará sus células madre sanguíneas mediante un proceso llamado movilización y aféresis (A-feh-REE-sis). Este proceso dura aproximadamente una semana.

Las células madre de “respaldo” (o “células de rescate”) también se recolectan y almacenan en el hospital. Esta es una precaución en caso de que haya algún problema durante el proceso de tratamiento. Si esto sucede, se le devolverán las células madre de respaldo. Si recibe células de respaldo, no obtendrá ningún beneficio de Skysona.

PASO 2: Sus células madre sanguíneas se enviarán a un sitio de fabricación donde se utilizarán para fabricar Cielosona. Se necesitan aproximadamente entre 51 y 65 días desde el momento en que se recolectan las células para fabricar y probar Skysona antes de enviarlo a sus proveedores de atención médica, pero el tiempo puede variar.

PASO 3: Antes de recibir Skysona, sus proveedores de atención médica le administrarán quimioterapia durante unos días para hacer espacio en la médula ósea. Será admitido en el hospital para este paso y permanecerá en el hospital hasta después de la infusión de Skysona.

PASO 4: Skysona se administra mediante una infusión intravenosa (en su vena). Es posible que reciba una o dos bolsas de Skysona. Cada bolsa se infunde en menos de 60 minutos.

Después de la infusión, usted puede permanecer en el hospital hasta aproximadamente 2 meses para que su equipo de atención médica pueda controlar de cerca su recuperación. Sus proveedores de atención médica determinarán cuándo podrá regresar a casa.

Advertencias

Skysona puede provocar cáncer de sangre y de médula ósea, que puede poner en peligro la vida y provocar la muerte. El tratamiento con Skysona ha provocado cáncer de sangre porque la terapia génica ha activado genes que causan cáncer. Los pacientes han desarrollado cáncer tan pronto como un año después de la administración, antes de que Skysona tuviera tiempo de ayudar potencialmente a su CALD. El cáncer de sangre también puede tardar años en desarrollarse y se ha diagnosticado hasta 7,5 años después. Debido a que Skysona fue aprobado mientras los pacientes aún estaban siendo evaluados para determinar el riesgo de cáncer, se desconoce el porcentaje de pacientes que desarrollarán cáncer y el plazo máximo en el que podría desarrollarse el cáncer causado por Skysona. El cáncer de sangre generalmente se trata con un trasplante de células madre y también puede requerir quimioterapia e irradiación corporal total. El trasplante de células madre que utiliza células de un donante, con o sin quimioterapia e irradiación corporal total, se ha utilizado para tratar a niños diagnosticados con cáncer de sangre causado por Skysona.

Antes de recibir tratamiento con Skysona, debe Tenga una conversación detallada con su médico sobre los riesgos y beneficios de Skysona y las opciones de tratamiento alternativas. Debido al riesgo de cáncer causado por Skysona, su médico puede recomendar que un hematólogo lo evalúe para determinar si tiene factores de riesgo subyacentes que podrían aumentar aún más su riesgo de cáncer y cambiar si Skysona es apropiado para usted.

Debido al riesgo de cáncer, es importante que lo controlen al menos cada 6 meses durante un mínimo de 15 años para detectar cualquier cambio en su sangre. El seguimiento incluirá análisis de sangre que analizan el recuento de células sanguíneas y las ubicaciones de las células sanguíneas donde se inserta la terapia génica. Si sus recuentos sanguíneos son demasiado bajos o demasiado altos, o si tiene muchas células con los mismos sitios de inserción de terapia génica, es posible que se recomienden pruebas adicionales. Las pruebas adicionales pueden incluir análisis de sangre más frecuentes para observar más de cerca si hay cambios en su sangre. Las pruebas adicionales también podrían incluir una evaluación de la médula ósea, que puede informarle a su médico más que los análisis de sangre sobre la salud de su médula ósea y si se está formando cáncer.

Si el cáncer de sangre se desarrolla rápidamente o si usted no lo ha hecho Si se ha realizado los análisis de sangre o de médula ósea recomendados, es posible que experimente síntomas de cáncer antes de que se le diagnostique. Usted o su cuidador deben llamar a su proveedor de atención médica de inmediato si presenta cualquiera de estos signos o síntomas:

Hematomas o sangrado anormales (incluido el sangrado nasal)

Sangre en la orina, las heces, o vómito

Tos con sangre

Dolor de cabeza intenso

Dolor de estómago o espalda inusual

Fiebre (100,4 °F/38 °C o más alto)

Glándulas inflamadas

Cansancio anormal

Si le diagnostican cáncer, pídale a su médico tratante que se comunique con bluebird bio al 1-833. -999-6378.

Skysona puede causar reacciones alérgicas potencialmente mortales ya que contiene DMSO, un agente conservante de uso común. Informe a su proveedor de atención médica si le han dicho que su hijo tiene alergia al DMSO o ha experimentado una reacción después de recibir un producto que contiene DMSO.

Es importante que usted o su cuidador informen a sus proveedores de atención médica que has recibido Skysona.

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.