Skysona

Nom générique: Elivaldogene Autotemcel
Forme posologique : suspension pour perfusion intraveineuse
Classe de médicament : Divers agents non classés

L'utilisation de Skysona

Skysona est une thérapie génique unique pour traiter les garçons atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD).

CALD est une maladie génétique causée par des mutations du gène ABCD1 qui conduisent à l'accumulation d'acides gras à très longue chaîne (AGLCV) dans le cerveau. Ces VLCFA peuvent détruire l’enveloppe protectrice autour des cellules nerveuses et causer des dommages au cerveau. Une fois que cela se produit, ces dommages peuvent être observés sur l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau, qui permet de diagnostiquer la forme cérébrale d'adrénoleucodystrophie (CALD).

Skysona peut être recommandé si ces dommages sont déterminés. être précoce (sur la base d'un degré moindre de dommages à l'IRM) et si la maladie cérébrale est active (sur la base de la présence d'une prise de contraste à l'IRM qui indique que ces dommages sont en cours).

Skysona Effets secondaires

Il existe un risque de cancer du sang après le traitement. Vous serez surveillé au moins tous les 6 mois pendant au moins 15 ans.

Les effets secondaires possibles ou raisonnablement probables sont :

Pendant une chimiothérapie pour préparer votre corps pour Skysona :

Nausées, vomissements, diminution de l'appétit, constipation, douleurs abdominales

Maux de tête

Éruption cutanée

Le jour du traitement par Skysona :

Réaction allergique potentiellement mortelle

Nausées, vomissements

Après un traitement

Cancer du sang. Reportez-vous aux informations importantes.

Une faible numération globulaire entraîne un risque de saignement et/ou infection. Jusqu'à ce que votre numération globulaire (plaquettes, globules blancs, globules rouges) revienne à des niveaux sûrs, vous pouvez être traité par des transfusions de sang et de plaquettes et d'autres médicaments qui préviennent les saignements et les infections en augmentant votre numération globulaire. La numération globulaire de la plupart des patients revient à des niveaux sûrs environ un mois après le traitement. La numération globulaire de certains patients peut ne pas se rétablir avant > 1 an. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous avez de la fièvre, si vous vous sentez fatigué ou si vous avez facilement des saignements ou des ecchymoses.

Infections potentiellement mortelles. Les patients traités par Skysona peuvent présenter des symptômes graves ou infections potentiellement mortelles, y compris les infections de la circulation sanguine par des bactéries ou des virus. Les infections surviennent souvent dans les 1 ou 2 premiers mois suivant le traitement, mais peuvent survenir > 1 an plus tard. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous développez de la fièvre, des frissons ou tout signe ou symptôme d'infection.

Bouche enflammée et douloureuse (cela survient généralement au cours des 2 premiers mois suivant le traitement)

Nausées, vomissements, diminution de l'appétit, constipation, douleurs abdominales, diarrhée

Maux de tête

Nouvelles crises d'épilepsie

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles. Vos professionnels de la santé peuvent vous prescrire d’autres médicaments pour traiter vos effets secondaires. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou à bluebird bio au 1-833-999-6378.

Relier les médicaments

Comment utiliser Skysona

Avant le traitement : Vos prestataires de soins de santé vous donneront d'autres médicaments, y compris des médicaments de chimiothérapie, dans le cadre de votre traitement avant de recevoir Skysona. Il est important que vous ou votre soignant discutiez avec vos prestataires de soins de santé des risques et des avantages de tous les médicaments impliqués dans votre traitement.

Après avoir reçu la chimiothérapie, il se peut qu'il ne vous soit pas possible d'avoir un enfant. Vous ou votre soignant devriez envisager de discuter des options de préservation de la fertilité avec votre médecin avant le traitement.

ÉTAPE 1 : Skysona est spécialement conçu pour vous à partir de vos propres cellules souches sanguines. Votre médecin prélèvera vos cellules souches sanguines selon un processus appelé mobilisation et aphérèse (A-feh-REE-sis). Ce processus prend environ une semaine.

Des cellules souches « de secours » (ou « cellules de secours ») sont également collectées et stockées à l’hôpital. Il s'agit d'une précaution en cas de problème pendant le processus de traitement. Si cela se produit, vos cellules souches de secours vous seront restituées. Si vous recevez des cellules de secours, vous ne bénéficierez d'aucun avantage de Skysona.

ÉTAPE 2 : Vos cellules souches sanguines seront envoyées à un site de fabrication où elles seront utilisées pour fabriquer Skysona. Il faut environ 51 à 65 jours à partir du moment où vos cellules sont collectées pour fabriquer et tester Skysona avant qu'il ne soit expédié à vos prestataires de soins de santé, mais le délai peut varier.

ÉTAPE 3 : Avant de recevoir Skysona, vos prestataires de soins vous administreront une chimiothérapie pendant quelques jours pour faire de la place dans la moelle osseuse. Vous serez admis à l'hôpital pour cette étape et resterez à l'hôpital jusqu'à la fin de la perfusion de Skysona.

ÉTAPE 4 : Skysona est administré par perfusion intraveineuse (dans votre veine). Vous pouvez recevoir un ou deux sacs de Skysona. Chaque poche est perfusée en moins de 60 minutes.

Après la perfusion, vous pouvez rester à l'hôpital jusqu'à environ 2 mois afin que votre équipe soignante puisse suivre de près votre rétablissement. Vos prestataires de soins de santé détermineront quand vous pourrez rentrer chez vous.

Avertissements

Skysona peut provoquer un cancer du sang et de la moelle osseuse, qui peut mettre la vie en danger et entraîner la mort. Le traitement par Skysona a provoqué un cancer du sang, car les gènes responsables du cancer ont été activés par la thérapie génique. Les patients ont développé un cancer dès un an après l'administration, avant que Skysona n'ait le temps d'aider potentiellement leur CALD. Le cancer du sang peut également prendre des années à se développer et n’a été diagnostiqué que 7,5 ans plus tard. Étant donné que Skysona a été approuvé alors que les patients étaient encore en cours d'évaluation du risque de cancer, le pourcentage de patients qui développeront un cancer et le délai maximum pendant lequel un cancer causé par Skysona pourrait se développer sont inconnus. Le cancer du sang est généralement traité par greffe de cellules souches et peut également nécessiter une chimiothérapie et une irradiation corporelle totale. Des greffes de cellules souches utilisant des cellules provenant d'un donneur, avec ou sans chimiothérapie et irradiation corporelle totale, ont été utilisées pour traiter des enfants diagnostiqués avec un cancer du sang causé par Skysona.

Avant de recevoir un traitement par Skysona, vous devez discutez en détail avec votre médecin des risques et des avantages de Skysona et des options de traitement alternatives. En raison du risque de cancer causé par Skysona, votre médecin peut recommander que vous soyez évalué par un hématologue pour déterminer si vous présentez des facteurs de risque sous-jacents qui pourraient augmenter encore votre risque de cancer et déterminer si Skysona vous convient.

En raison du risque de cancer, il est important que vous soyez surveillé au moins tous les 6 mois pendant au moins 15 ans pour détecter tout changement dans votre sang. La surveillance comprendra des analyses de sang qui examineront votre nombre de cellules sanguines et les emplacements de vos cellules sanguines où la thérapie génique est insérée. Si votre numération globulaire est trop faible ou trop élevée, ou si vous avez de nombreuses cellules avec les mêmes sites d'insertion de thérapie génique, des tests supplémentaires peuvent être recommandés. Des tests supplémentaires peuvent inclure des analyses de sang plus fréquentes pour surveiller de plus près les changements dans votre sang. Des tests supplémentaires peuvent également inclure une évaluation de la moelle osseuse, qui peut en dire plus à votre médecin que des analyses de sang sur la santé de votre moelle osseuse et si un cancer se forme.

Si un cancer du sang se développe rapidement ou si vous ne l'avez pas fait. Si vous avez subi les analyses de sang ou de moelle osseuse recommandées, vous pourriez ressentir des symptômes de cancer avant qu'il ne soit diagnostiqué. Vous ou votre soignant devez appeler votre médecin immédiatement en cas de l'un de ces signes ou symptômes :

Contusions ou saignements anormaux (y compris saignement de nez)

Sang dans les urines, les selles, ou vomir

Crachements de sang

Maux de tête sévères

Douleurs inhabituelles à l'estomac ou au dos

Fièvre (100,4°F/38°C ou plus élevé)

Glandes enflées

Fatigue anormale

Si vous recevez un diagnostic de cancer, demandez à votre médecin traitant de contacter bluebird bio au 1-833 -999-6378.

Skysona peut provoquer des réactions allergiques potentiellement mortelles car il contient du DMSO, un agent conservateur couramment utilisé. Veuillez informer votre professionnel de la santé si on vous a dit que votre enfant est allergique au DMSO ou s'il a eu une réaction après avoir reçu un produit contenant du DMSO.

Il est important que vous ou votre soignant informiez vos prestataires de soins de santé que vous avez reçu Skysona.

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