Skysona

Nama generik: Elivaldogene Autotemcel
Bentuk sediaan: suspensi untuk infus intravena
Kelas obat: Agen lain-lain yang tidak dikategorikan

Penggunaan Skysona

Skysona adalah terapi gen satu kali untuk mengobati anak laki-laki dengan adrenoleukodystrophy serebral aktif (CALD) dini.

CALD adalah penyakit genetik yang disebabkan oleh mutasi pada gen ABCD1 yang menyebabkan penumpukan asam lemak rantai sangat panjang (VLCFA) di otak. VLCFA ini dapat merusak lapisan pelindung di sekitar sel saraf dan menyebabkan kerusakan pada otak. Jika hal ini terjadi, kerusakan ini dapat dilihat pada pencitraan resonansi magnetik (MRI) otak, yaitu ketika bentuk adrenoleukodystrophy (CALD) serebral didiagnosis.

Skysona mungkin direkomendasikan jika kerusakan ini ditentukan. harus dilakukan secara dini (berdasarkan tingkat kerusakan yang lebih rendah pada MRI) dan jika penyakit otak aktif (berdasarkan adanya peningkatan kontras pada MRI yang menunjukkan kerusakan ini sedang berlangsung).

Skysona efek samping

Ada risiko kanker darah setelah pengobatan. Anda akan dipantau setidaknya setiap 6 bulan selama minimal 15 tahun untuk hal ini.

Efek samping yang mungkin atau mungkin terjadi adalah:

Saat menerima kemoterapi untuk mempersiapkan tubuh Anda untuk Skysona:

Mual, muntah, nafsu makan berkurang, sembelit, sakit perut

Sakit kepala

Ruam

Pada hari pengobatan dengan Skysona:

Reaksi alergi yang mengancam jiwa

Mual, muntah

Setelah pengobatan

Kanker darah. Lihat Informasi penting.

Jumlah darah yang rendah menyebabkan risiko pendarahan dan/atau infeksi. Sampai jumlah darah Anda (trombosit, sel darah putih, sel darah merah) kembali ke tingkat yang aman, Anda mungkin akan diobati dengan transfusi darah dan trombosit serta obat-obatan lain yang mencegah pendarahan dan infeksi dengan meningkatkan jumlah darah Anda. jumlah darah. Kebanyakan jumlah darah pasien kembali ke tingkat aman dalam waktu sekitar satu bulan setelah pengobatan. Jumlah darah beberapa pasien mungkin tidak pulih selama > 1 tahun. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda demam, merasa lelah, atau mudah mengalami pendarahan atau memar.

Infeksi yang mengancam jiwa. Pasien yang diobati dengan Skysona mungkin mengalami gejala serius atau infeksi yang mengancam jiwa, termasuk infeksi aliran darah oleh bakteri atau virus. Infeksi sering terjadi pada 1 atau 2 bulan pertama setelah pengobatan, namun dapat terjadi > 1 tahun kemudian. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami demam, menggigil, atau tanda atau gejala infeksi apa pun.

Mulut meradang dan nyeri (biasanya terjadi selama 2 bulan pertama setelah pengobatan)

Mual, muntah, nafsu makan berkurang, sembelit, sakit perut, diare

Sakit kepala

Kejang baru

Ini bukanlah semua efek samping yang mungkin terjadi. Penyedia layanan kesehatan Anda mungkin memberi Anda obat lain untuk mengatasi efek samping Anda. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088 atau ke bluebird bio di 1-833-999-6378.

Kaitkan obat-obatan

Cara Penggunaan Skysona

Sebelum pengobatan: Penyedia layanan kesehatan Anda akan memberi Anda obat-obatan lain, termasuk obat kemoterapi, sebagai bagian dari pengobatan Anda sebelum Anda diberikan Skysona. Penting bagi Anda atau pengasuh Anda untuk berbicara dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang risiko dan manfaat semua obat yang terlibat dalam perawatan Anda.

Setelah menerima kemoterapi, Anda mungkin tidak dapat menjadi ayah dari seorang anak. Anda atau pengasuh Anda harus mempertimbangkan untuk mendiskusikan pilihan untuk menjaga kesuburan dengan dokter Anda sebelum perawatan.

LANGKAH 1: Skysona dibuat khusus untuk Anda dari sel induk darah Anda sendiri. Penyedia layanan kesehatan Anda akan mengumpulkan sel induk darah Anda melalui proses yang disebut mobilisasi dan apheresis (A-feh-REE-sis). Proses ini memakan waktu sekitar satu minggu.

Sel induk 'cadangan' (atau 'sel penyelamat') juga dikumpulkan dan disimpan di rumah sakit. Hal ini sebagai tindakan pencegahan jika terjadi masalah pada saat proses pengobatan. Jika ini terjadi, sel induk cadangan Anda akan diberikan kembali kepada Anda. Jika Anda menerima sel cadangan, Anda tidak akan mendapat manfaat dari Skysona.

LANGKAH 2: Sel induk darah Anda akan dikirim ke lokasi produksi untuk digunakan dalam pembuatannya. Langit. Diperlukan waktu sekitar 51 – 65 hari sejak sel Anda dikumpulkan untuk membuat dan menguji Skysona sebelum dikirim ke penyedia layanan kesehatan Anda, namun waktunya mungkin berbeda.

LANGKAH 3: Sebelum Anda menerima Skysona, penyedia layanan kesehatan Anda akan memberi Anda kemoterapi selama beberapa hari untuk memberi ruang di sumsum tulang. Anda akan dirawat di rumah sakit untuk langkah ini dan tetap di rumah sakit sampai infus Skysona selesai.

LANGKAH 4: Skysona diberikan melalui infus intravena (ke dalam pembuluh darah Anda). Anda mungkin menerima satu atau dua kantong Skysona. Setiap kantong dimasukkan dalam waktu kurang dari 60 menit.

Setelah infus, Anda dapat tinggal di rumah sakit hingga kurang lebih 2 bulan sehingga tim layanan kesehatan Anda dapat memantau pemulihan Anda dengan cermat. Penyedia layanan kesehatan Anda akan menentukan kapan Anda boleh pulang.

Peringatan

Skysona dapat menyebabkan kanker darah dan sumsum tulang, yang dapat mengancam jiwa dan menyebabkan kematian. Kanker darah dihasilkan dari pengobatan dengan Skysona karena gen penyebab kanker telah diaktifkan oleh terapi gen. Pasien telah menderita kanker sejak satu tahun setelah pemberian, sebelum Skysona memiliki waktu untuk membantu CALD mereka. Kanker darah juga membutuhkan waktu bertahun-tahun untuk berkembang, dan baru didiagnosis 7,5 tahun kemudian. Karena Skysona disetujui saat pasien masih dievaluasi risiko kankernya, persentase pasien yang akan terkena kanker dan jangka waktu maksimum kapan kanker yang disebabkan oleh Skysona dapat berkembang tidak diketahui. Kanker darah biasanya diobati dengan transplantasi sel induk dan mungkin juga memerlukan kemoterapi dan penyinaran seluruh tubuh. Transplantasi sel induk menggunakan sel dari donor, dengan atau tanpa kemoterapi dan penyinaran tubuh secara total, telah digunakan untuk mengobati anak-anak yang didiagnosis menderita kanker darah yang disebabkan oleh Skysona.

Sebelum Anda diobati dengan Skysona, Anda sebaiknya berdiskusi secara mendetail dengan dokter Anda tentang risiko dan manfaat Skysona serta pilihan pengobatan alternatif. Karena risiko kanker yang disebabkan oleh Skysona, dokter Anda mungkin menyarankan agar Anda dievaluasi oleh ahli hematologi untuk menentukan apakah Anda memiliki faktor risiko mendasar yang selanjutnya dapat meningkatkan risiko kanker dan mengubah apakah Skysona cocok untuk Anda.

Karena risiko kanker, penting bagi Anda untuk dipantau setidaknya setiap 6 bulan selama minimal 15 tahun untuk mengetahui adanya perubahan pada darah Anda. Pemantauan akan mencakup tes darah yang melihat jumlah sel darah Anda dan lokasi di sel darah Anda di mana terapi gen dimasukkan. Jika jumlah darah Anda terlalu rendah atau terlalu tinggi, atau jika Anda memiliki banyak sel dengan tempat penyisipan terapi gen yang sama, pengujian tambahan mungkin disarankan. Tes tambahan mungkin mencakup tes darah yang lebih sering untuk mengawasi Anda lebih dekat terhadap perubahan dalam darah Anda. Pengujian tambahan juga dapat mencakup evaluasi sumsum tulang, yang dapat memberi tahu dokter Anda lebih dari sekedar tes darah tentang kesehatan sumsum tulang Anda dan apakah ada kanker yang terbentuk.

Jika kanker darah berkembang dengan cepat atau jika Anda belum berkembang dengan cepat telah menjalani tes darah atau sumsum tulang yang direkomendasikan, Anda mungkin mengalami gejala kanker sebelum didiagnosis. Anda atau pengasuh Anda harus segera menghubungi penyedia layanan kesehatan jika ada tanda atau gejala berikut:

Memar atau pendarahan yang tidak normal (termasuk mimisan)

Darah dalam urin, tinja, atau muntah

Batuk darah

Sakit kepala parah

Sakit perut atau punggung yang tidak biasa

Demam (100,4°F/38°C atau lebih tinggi)

Pembengkakan kelenjar

Kelelahan yang tidak normal

Jika Anda didiagnosis mengidap kanker, mintalah dokter yang merawat Anda menghubungi bio bluebird di 1-833 -999-6378.

Skysona dapat menyebabkan reaksi alergi yang mengancam jiwa karena mengandung DMSO, bahan pengawet yang umum digunakan. Harap beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda diberi tahu bahwa anak Anda memiliki alergi DMSO atau mengalami reaksi setelah menerima produk yang mengandung DMSO.

Penting bagi Anda atau pengasuh Anda untuk memberi tahu penyedia layanan kesehatan Anda bahwa Anda telah menerima Skysona.

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.