Skysona

Nome generico: Elivaldogene Autotemcel
Forma di dosaggio: sospensione per infusione endovenosa
Classe del farmaco: Agenti vari senza categoria

Utilizzo di Skysona

Skysona è una terapia genica una tantum per il trattamento di ragazzi affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) precoce e attiva.

CALD è una malattia genetica causata da mutazioni nel gene ABCD1 che portano all'accumulo degli acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) nel cervello. Questi VLCFA possono distruggere la copertura protettiva attorno alle cellule nervose e causare danni al cervello. Una volta che ciò si verifica, il danno può essere osservato mediante risonanza magnetica (MRI) del cervello, ovvero quando viene diagnosticata la forma cerebrale di adrenoleucodistrofia (CALD).

Skysona può essere raccomandato se viene determinato questo danno. essere precoce (in base a un grado minore di danno alla risonanza magnetica) e se la malattia cerebrale è attiva (in base alla presenza di aumento del contrasto alla risonanza magnetica che indica che il danno è in corso).

Skysona effetti collaterali

Esiste il rischio di cancro del sangue in seguito al trattamento. Verrai monitorato almeno ogni 6 mesi per un minimo di 15 anni per questo.

Gli effetti collaterali possibili o ragionevolmente probabili sono:

Durante la chemioterapia per preparare il tuo corpo per Skysona:

Nausea, vomito, diminuzione dell'appetito, stitichezza, dolore addominale

Mal di testa

Eruzione cutanea

Il giorno del trattamento con Skysona:

Reazione allergica pericolosa per la vita

Nausea, vomito

Dopo il trattamento

Tumore del sangue. Fare riferimento a Informazioni importanti.

Conte ematiche basse che comportano un rischio di sanguinamento e/o infezione. Fino a quando la conta ematica (piastrine, globuli bianchi, globuli rossi) non ritorna a livelli di sicurezza, potrebbe essere trattata con trasfusioni di sangue e piastrine e altri medicinali che prevengono sanguinamenti e infezioni aumentando la concentrazione emocromo. La conta ematica della maggior parte dei pazienti ritorna a livelli di sicurezza in circa un mese dopo il trattamento. L'emocromo di alcuni pazienti potrebbe non recuperare per > 1 anno. Informa immediatamente il tuo medico se hai la febbre, ti senti stanco o hai facilità a sanguinare o presentare lividi.

Infezioni potenzialmente letali. I pazienti trattati con Skysona possono manifestare gravi o infezioni potenzialmente letali, comprese le infezioni del flusso sanguigno causate da batteri o virus. Le infezioni spesso si verificano nei primi 1 o 2 mesi dopo il trattamento, ma possono verificarsi > 1 anno dopo. Informa immediatamente il tuo medico se sviluppi febbre, brividi o qualsiasi segno o sintomo di un'infezione.

Bocca infiammata e dolorante (questo si verifica in genere durante i primi 2 mesi dopo il trattamento)

Nausea, vomito, diminuzione dell'appetito, stitichezza, dolore addominale, diarrea

Mal di testa

Convulsioni di nuova insorgenza

Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali. I tuoi operatori sanitari potrebbero darti altri medicinali per trattare gli effetti collaterali. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088 o a bluebird bio al numero 1-833-999-6378.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Skysona

Prima del trattamento: i tuoi operatori sanitari ti forniranno altri medicinali, compresi i farmaci chemioterapici, come parte del trattamento prima che ti venga somministrato Skysona. È importante che tu o la persona che ti assiste parli con i tuoi operatori sanitari dei rischi e dei benefici di tutti i medicinali coinvolti nel trattamento.

Dopo aver ricevuto la chemioterapia, potrebbe non essere possibile per te diventare padre. Tu o la persona che ti assiste dovreste prendere in considerazione la possibilità di discutere le opzioni per preservare la fertilità con il vostro medico prima del trattamento.

PASSO 1: Skysona è creato appositamente per te dalle tue stesse cellule staminali del sangue. Il tuo medico preleverà le cellule staminali del tuo sangue attraverso un processo chiamato mobilizzazione e aferesi (A-feh-REE-sis). Questo processo dura circa una settimana.

In ospedale vengono raccolte e conservate anche cellule staminali di "backup" (o "cellule di salvataggio"). Questa è una precauzione nel caso in cui si verifichi un problema durante il processo di trattamento. Se ciò accade, le tue cellule staminali di riserva ti verranno restituite. Se ricevi cellule di riserva, non avrai alcun vantaggio da Skysona.

PASSO 2: Le tue cellule staminali del sangue verranno inviate a un sito di produzione dove verranno utilizzate per produrre Skysona. Sono necessari circa 51-65 giorni dal momento in cui le cellule vengono raccolte per produrre e testare Skysona prima che venga spedito ai tuoi operatori sanitari, ma il tempo può variare.

PASSO 3: Prima di ricevere Skysona, i tuoi operatori sanitari ti somministreranno la chemioterapia per alcuni giorni per fare spazio nel midollo osseo. Verrai ricoverato in ospedale per questa fase e rimarrai in ospedale fino a dopo l'infusione di Skysona.

PASSO 4: Skysona viene somministrato tramite infusione endovenosa (nella vena). Potresti ricevere una o due buste di Skysona. Ciascuna sacca viene infusa in meno di 60 minuti.

Dopo l'infusione, potresti rimanere in ospedale fino a circa 2 mesi in modo che il tuo team sanitario possa monitorare da vicino il tuo recupero. I tuoi operatori sanitari determineranno quando potrai tornare a casa.

Avvertenze

Skysona può causare il cancro del sangue e del midollo osseo, che può essere pericoloso per la vita e portare alla morte. Il cancro del sangue è risultato dal trattamento con Skysona perché i geni che causano il cancro sono stati attivati dalla terapia genica. I pazienti hanno sviluppato il cancro già un anno dopo la somministrazione, prima che Skysona avesse il tempo di aiutare potenzialmente il loro CALD. Il cancro del sangue può anche richiedere anni per svilupparsi ed è stato diagnosticato fino a 7,5 anni dopo. Poiché Skysona è stato approvato mentre i pazienti erano ancora in fase di valutazione del rischio di cancro, non sono noti la percentuale di pazienti che svilupperanno il cancro e il periodo di tempo massimo in cui potrebbe svilupparsi il cancro causato da Skysona. Il cancro del sangue viene solitamente trattato con il trapianto di cellule staminali e può anche richiedere chemioterapia e irradiazione corporea totale. Il trapianto di cellule staminali utilizzando cellule provenienti da un donatore, con o senza chemioterapia e irradiazione corporea totale, è stato utilizzato per trattare bambini a cui è stato diagnosticato un cancro del sangue causato da Skysona.

Prima di essere trattato con Skysona, deve discuti dettagliatamente con il tuo medico i rischi e i benefici di Skysona e le opzioni terapeutiche alternative. A causa del rischio di cancro causato da Skysona, il tuo medico potrebbe consigliarti di essere valutato da un ematologo per determinare se hai fattori di rischio sottostanti che potrebbero aumentare ulteriormente il rischio di cancro e cambiare se Skysona è appropriato per te.

A causa del rischio di cancro, è importante che venga monitorato almeno ogni 6 mesi per un minimo di 15 anni per eventuali modifiche nel sangue. Il monitoraggio includerà esami del sangue che esamineranno la conta delle cellule del sangue e le posizioni nelle cellule del sangue in cui è inserita la terapia genica. Se i valori ematici sono troppo bassi o troppo alti, o se sono presenti molte cellule con gli stessi siti di inserimento della terapia genica, potrebbero essere raccomandati ulteriori test. Ulteriori test potrebbero includere esami del sangue più frequenti per osservarti più da vicino i cambiamenti nel sangue. Ulteriori esami potrebbero includere anche una valutazione del midollo osseo, che può dire al medico più degli esami del sangue sulla salute del midollo osseo e se si sta formando un cancro.

Se il cancro del sangue si sviluppa rapidamente o se non lo hai fatto si è sottoposto agli esami del sangue o del midollo osseo raccomandati, potrebbe manifestare sintomi di cancro prima che venga diagnosticato. Tu o la persona che ti assiste dovreste chiamare immediatamente il vostro medico per uno qualsiasi di questi segni o sintomi:

Lividi o sanguinamento anomali (incluso sangue dal naso)

Sangue nelle urine, nelle feci, o vomito

Tossire sangue

Forte mal di testa

Dolore insolito allo stomaco o alla schiena

Febbre (38°C/100,4°F o più alto)

Ghiandole gonfie

Stanchezza anomala

Se ti viene diagnosticato un cancro, chiedi al tuo medico curante di contattare bluebird bio al numero 1-833 -999-6378.

Skysona può causare reazioni allergiche pericolose per la vita poiché contiene DMSO, un agente conservante comunemente usato. Informa il tuo medico se ti è stato detto che tuo figlio ha un'allergia al DMSO o ha avuto una reazione dopo aver ricevuto un prodotto contenente DMSO.

È importante che tu o il tuo caregiver lo comunichiate ai vostri operatori sanitari hai ricevuto Skysona.

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