Skysona

一般名： Elivaldogene Autotemcel
剤形: 点滴静注用懸濁液
薬物クラス: その他の未分類のエージェント

の使用法 Skysona

スカイソナは、早期の活動性脳副腎白質ジストロフィー (CALD) を持つ男児を治療する 1 回限りの遺伝子治療です。

CALD は、ABCD1 遺伝子の変異によって引き起こされ、脳副腎白質ジストロフィーの蓄積を引き起こす遺伝性疾患です。脳内の超長鎖脂肪酸 (VLCFA) の量。これらの VLCFA は、神経細胞の周囲の保護膜を破壊し、脳に損傷を引き起こす可能性があります。この損傷が発生すると、この損傷は脳の磁気共鳴画像法 (MRI) で確認でき、脳型副腎白質ジストロフィー (CALD) と診断されます。

この損傷が判明した場合は、Skysona が推奨される場合があります。早期であること（MRI 上の損傷の程度が低いことに基づく）、および脳疾患が活動性であるかどうか（この損傷が進行中であることを示す MRI 上のコントラスト増強の存在に基づく）。

Skysona 副作用

治療後には血液がんのリスクがあります。このため、最低 15 年間、少なくとも 6 か月ごとにモニタリングされます。

考えられる、または合理的に考えられる副作用は次のとおりです。

体の準備をするために化学療法を受けている間スカイソナの場合:

吐き気、嘔吐、食欲減退、便秘、腹痛

頭痛

発疹

スカイソナによる治療当日:

生命を脅かすアレルギー反応

吐き気、嘔吐

治療後

血液がん。重要な情報を参照してください。

血球数の低下により、次のようなリスクが生じます。出血や感染症。血球数 (血小板、白血球、赤血球) が安全なレベルに戻るまで、輸血や血小板の輸血、および血液量を増やすことで出血や感染症を防ぐその他の薬で治療される場合があります。血球数。ほとんどの患者の血球数は、治療後約 1 か月以内に安全なレベルに戻ります。一部の患者の血球数は 1 年以上回復しない場合があります。発熱したり、倦怠感を感じたり、出血やあざができやすい場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。

生命を脅かす感染症 スカイソナの治療を受けた患者は、重篤な症状や重篤な症状を経験する可能性があります。細菌やウイルスによる血流感染など、生命を脅かす感染症。感染症は多くの場合、治療後最初の 1 ～ 2 か月で発生しますが、1 年以上後に発生する場合もあります。発熱、悪寒、または感染症の兆候や症状が現れた場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。

口の炎症や痛み（これは通常、治療後の最初の 2 か月の間に起こります）

吐き気、嘔吐、食欲低下、便秘、腹痛、下痢

頭痛

新たに発症した発作

これらは考えられる副作用のすべてではありません。医療提供者は、副作用を治療するために他の薬を処方する場合があります。副作用についての医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、FDA（1-800-FDA-1088）または bluebird bio（1-833-999-6378）に報告してください。

薬物に関連する

使い方 Skysona

治療前: 医療提供者は、Skysona の投与前に治療の一環として、化学療法薬などの他の薬を投与します。あなたまたはあなたの介護者が、治療に関係するすべての薬のリスクと利点について医療提供者と話し合うことが重要です。

化学療法を受けた後は、子供を産むことができなくなる可能性があります。あなたまたはあなたの介護者は、治療前に妊孕性温存のオプションについて医師と話し合うことを検討してください。

ステップ 1: スカイソナは、あなた自身の血液幹細胞から特別に作られています。医療提供者は、動員とアフェレーシス (A-feh-REE-sis) と呼ばれるプロセスを通じて血液幹細胞を収集します。このプロセスには約 1 週間かかります。

「バックアップ」幹細胞 (または「レスキュー細胞」) も収集され、病院で保管されます。これは、治療中に問題が発生した場合の予防措置です。これが起こった場合、バックアップ幹細胞はあなたに返されます。バックアップ細胞を受け取った場合、Skysona からの恩恵は受けられません。

ステップ 2: 血液幹細胞は製造現場に送られ、そこで使用されます。スカイソナ。 Skysona を製造してテストするために細胞が収集されてから、医療提供者に発送されるまでに約 51 ～ 65 日かかりますが、時間は異なる場合があります。

ステップ 3: > Skysona を受ける前に、医療提供者は骨髄にスペースを作るために数日間化学療法を行います。このステップのために入院し、Skysona 点滴が終わるまで入院します。

ステップ 4: Skysona は静脈内点滴によって (静脈内に) 投与されます。スカイソナを 1 袋または 2 袋受け取ることができます。各バッグの注入は 60 分以内に完了します。

注入後は、医療チームが回復を注意深く監視できるよう、最長約 2 か月間入院することができます。いつ帰宅できるかは医療提供者が決定します。

警告

スカイソナは血液がんや骨髄がんを引き起こす可能性があり、生命を脅かし、死に至る可能性があります。スカイソナによる治療により血液がんが発生したのは、遺伝子治療によってがんの原因となる遺伝子が活性化されたためです。 Skysona が CALD を効果的に治療できるようになる前に、患者は投与後 1 年という早さで癌を発症しました。血液がんは発症までに数年かかることもあり、診断されるまでに 7 年半もかかることもあります。スカイソナは患者のがんリスク評価が行われている間に承認されたため、がんを発症する患者の割合や、スカイソナによって引き起こされるがんが発症する最大期間は不明です。血液がんは通常、幹細胞移植によって治療されますが、化学療法や全身放射線照射も必要となる場合があります。ドナーからの細胞を使用した幹細胞移植は、化学療法や全身放射線照射の有無にかかわらず、スカイソナが原因の血液がんと診断された小児の治療に使用されています。

スカイソナによる治療を受ける前に、次のことを行う必要があります。スカイソナのリスクと利点、および代替治療の選択肢について医師と詳細に話し合ってください。 Skysona によって引き起こされるがんのリスクのため、医師は、がんのリスクをさらに高め、Skysona があなたに適しているかどうかを変える可能性のある潜在的な危険因子があるかどうかを判断するために、血液専門医の診断を受けることを推奨する場合があります。

がんのリスクがあるため、少なくとも 15 年間、少なくとも 6 か月ごとに血液の変化を監視することが重要です。モニタリングには、血球数と遺伝子治療が挿入される血球内の位置を調べる血液検査が含まれます。血球数が低すぎる場合、または高すぎる場合、または同じ遺伝子治療挿入部位を持つ細胞が多数ある場合は、追加の検査が推奨される場合があります。追加の検査には、血液の変化をより詳しく観察するために、より頻繁な血液検査が含まれる場合があります。追加の検査には骨髄評価が含まれる場合もあります。これにより、骨髄の健康状態やがんの形成の有無について、血液検査よりも詳しい情報を医師に伝えることができます。

血液がんが急速に発症するかどうか、またはまだ発症していない場合推奨されている血液検査または骨髄検査を受けていると、がんと診断される前にがんの症状が現れる可能性があります。あなたまたはあなたの介護者は、次のような兆候や症状が発生した場合は、すぐに医療提供者に連絡する必要があります。

異常なあざまたは出血 (鼻血を含む)

血尿、便、または嘔吐

喀血

重度の頭痛

異常な胃痛または背中の痛み

発熱（100.4°F/38°Cまたは高い)

腺の腫れ

異常な疲労感

がんと診断された場合は、主治医に Bluebird Bio (1-833) に連絡してもらいます。 -999-6378.

スカイソナには、一般的に使用される保存剤である DMSO が含まれているため、生命を脅かすアレルギー反応を引き起こす可能性があります。お子様が DMSO アレルギーがあると言われた場合、または DMSO を含む製品を受け取った後に反応を経験した場合は、医療提供者に知らせてください。

あなたまたはあなたの介護者が次のことを医療提供者に伝えることが重要です。 Skysona を受け取りました。

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。