Skysona

Jeneng umum: Elivaldogene Autotemcel
Bentuk dosis: suspensi kanggo infus intravena
Kelas obat: Aneka agen uncategorized

Panganggone Skysona

Skysona minangka terapi gen sepisan kanggo nambani bocah lanang kanthi awal, aktif cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

CALD minangka penyakit genetik sing disebabake mutasi ing gen ABCD1 sing nyebabake akumulasi. asam lemak rantai dawa (VLCFA) ing otak. VLCFAs iki bisa ngrusak tutup pelindung ing sekitar sel saraf lan nyebabake karusakan ing otak. Sawise kedadeyan kasebut, karusakan iki bisa dideleng ing pencitraan resonansi magnetik (MRI) otak, yaiku nalika wangun serebral adrenoleukodystrophy (CALD) didiagnosa.

Skysona bisa uga dianjurake yen karusakan iki ditemtokake. dadi awal (adhedhasar tingkat karusakan sing luwih sithik ing MRI) lan yen penyakit serebral aktif (adhedhasar ana paningkatan kontras ing MRI sing nuduhake karusakan iki lagi aktif).

Skysona efek sisih

Ana risiko kanker getih sawise perawatan. Sampeyan bakal dipantau paling sethithik saben 6 sasi suwene paling sethithik 15 taun kanggo iki.

Efek samping sing bisa ditindakake utawa cukup umum yaiku:

Nalika nampa kemoterapi kanggo nyiapake awak. kanggo Skysona:

Mul, muntah, napsu suda, konstipasi, nyeri weteng

Sakit sirah

Rash

ul>

Ing dina perawatan karo Skysona:

Reaksi alergi sing ngancam nyawa

Mul, muntah

Sabanjure perawatan

Kanker getih. Waca Informasi Penting.

Jumlah getih sing kurang nyebabake risiko getihen lan/utawa infèksi. Nganti jumlah getih (trombosit, sel getih putih, sel getih abang) bali menyang tingkat sing aman, sampeyan bisa diobati nganggo transfusi getih lan trombosit lan obat-obatan liyane sing nyegah pendarahan lan infeksi kanthi nambah cacahing getih. Umume jumlah getih pasien bali menyang tingkat sing aman kira-kira sewulan sawise perawatan. Sawetara jumlah getih pasien bisa uga ora pulih luwih saka 1 taun. Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan lara mriyang, krasa kesel, utawa gampang getihen utawa bruising.

Infeksi sing ngancam nyawa. Pasien sing diobati karo Skysona bisa ngalami serius utawa infèksi sing ngancam nyawa, kalebu infèksi ing aliran getih dening bakteri utawa virus. Infèksi asring dumadi ing 1 utawa 2 sasi pisanan sawise perawatan, nanging bisa kedadeyan> 1 taun sabanjure. Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngalami mriyang, hawa adhem, utawa pratandha utawa gejala infèksi.

Mulut inflamasi lan nyeri (biasane kedadeyan sajrone 2 wulan pisanan sawise perawatan)

Mul, muntah, napsu suda, konstipasi, nyeri abdomen, diare

Sakit sirah

Kejang-kejang anyar

Iki ora kabeh efek samping sing bisa ditindakake. Penyedhiya kesehatan sampeyan bisa menehi obat liya kanggo nambani efek samping sampeyan. Telpon dhokter kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa menyang bio bluebird ing 1-833-999-6378.

Related obat

Carane nggunakake Skysona

Sadurunge perawatan: Panyedhiya kesehatan sampeyan bakal menehi obat liyane, kalebu obat kemoterapi, minangka bagian saka perawatan sadurunge sampeyan diwenehi Skysona. Penting yen sampeyan utawa pengasuh sampeyan ngomong karo panyedhiya kesehatan babagan risiko lan keuntungan kabeh obat sing ana ing perawatan sampeyan.

Sawise nampa kemoterapi, sampeyan bisa uga ora bisa dadi bapak. Sampeyan utawa caregiver sampeyan kudu nimbang ngrembug opsi kanggo pengawetan kesuburan karo dhokter sadurunge perawatan.

LANGKAH 1: Skysona digawe khusus kanggo sampeyan saka sel stem getih dhewe. Penyedhiya kesehatan sampeyan bakal nglumpukake sel induk getih sanajan proses sing disebut mobilisasi lan apheresis (A-feh-REE-sis). Proses iki mbutuhake kira-kira seminggu.

Sel stem 'Back-up' (utawa 'sel penyelamat') uga diklumpukake lan disimpen ing rumah sakit. Iki minangka pancegahan yen ana masalah sajrone proses perawatan. Yen kedadeyan kasebut, sel induk cadangan sampeyan bakal diwenehake maneh. Yen sampeyan nampa sel cadangan, sampeyan ora bakal entuk manfaat saka Skysona.

LANGKAH 2: Sel stem getih sampeyan bakal dikirim menyang situs manufaktur sing digunakake kanggo nggawe. Skysona. Mbutuhake kira-kira 51 - 65 dina wiwit sel sampeyan diklumpukake kanggo nggawe lan nyoba Skysona sadurunge dikirim menyang panyedhiya kesehatan, nanging wektune bisa beda-beda.

LANGKAH 3: Sadurunge nampa Skysona, panyedhiya kesehatan bakal menehi kemoterapi sawetara dina kanggo nggawe papan ing sumsum balung. Sampeyan bakal dilebokake ing rumah sakit kanggo langkah iki lan tetep ing rumah sakit nganti sawise infus Skysona.

LANGKAH 4: Skysona diwenehake kanthi infus intravena (menyang vena). Sampeyan bisa nampa siji utawa rong tas Skysona. Saben tas disemprot kurang saka 60 menit.

Sawise infus, sampeyan bisa tetep ing rumah sakit nganti kira-kira 2 sasi supaya tim kesehatan bisa ngawasi pemulihan sampeyan. Penyedhiya kesehatan sampeyan bakal nemtokake kapan sampeyan bisa mulih.

Pènget

Skysona bisa nyebabake kanker getih lan sumsum balung, sing bisa ngancam nyawa lan nyebabake pati. Kanker getih nyebabake perawatan karo Skysona amarga gen sing nyebabake kanker wis diuripake dening terapi gen. Pasien ngalami kanker wiwit setaun sawise administrasi, sadurunge Skysona duwe wektu kanggo nulungi CALD. Kanker getih bisa uga butuh pirang-pirang taun kanggo berkembang, lan wis didiagnosis nganti 7,5 taun sabanjure. Amarga Skysona disetujoni nalika pasien isih dievaluasi kanggo risiko kanker, persentase pasien sing bakal ngalami kanker lan wektu maksimal nalika kanker sing disebabake dening Skysona bisa berkembang ora dingerteni. Kanker getih biasane diobati kanthi transplantasi sel induk lan uga mbutuhake kemoterapi lan iradiasi awak total. Transplantasi sel induk nggunakake sel saka donor, kanthi utawa tanpa kemoterapi lan iradiasi awak total, wis digunakake kanggo nambani bocah sing didiagnosis kanker getih sing disebabake dening Skysona.

Sadurunge sampeyan diobati nganggo Skysona, sampeyan kudu duwe diskusi rinci karo dhokter sampeyan babagan risiko lan keuntungan saka Skysona lan opsi perawatan alternatif. Amarga risiko kanker sing disebabake dening Skysona, dhokter sampeyan bisa menehi saran supaya sampeyan dievaluasi dening ahli hematologi kanggo nemtokake manawa sampeyan duwe faktor risiko sing bisa nambah risiko kanker lan ngganti apa Skysona cocok kanggo sampeyan.

Amarga risiko kanker, sampeyan kudu dipantau paling ora saben 6 sasi suwene minimal 15 taun kanggo owah-owahan ing getih. Pemantauan bakal kalebu tes getih sing ndeleng jumlah sel getih lan lokasi ing sel getih ing ngendi terapi gen dipasang. Yen jumlah getih sampeyan sithik banget utawa dhuwur banget, utawa yen sampeyan duwe akeh sel kanthi situs selipan terapi gen sing padha, tes tambahan bisa disaranake. Tes tambahan bisa uga kalebu tes getih sing luwih kerep kanggo ngawasi sampeyan kanthi teliti kanggo owah-owahan ing getih. Tes tambahan bisa uga kalebu evaluasi sumsum balung, sing bisa ngandhani dhokter sampeyan luwih saka tes getih babagan kesehatan sumsum balung lan yen ana kanker sing dibentuk.

Yen kanker getih berkembang kanthi cepet utawa yen sampeyan durung ngalami kanker. Yen wis disaranake tes getih utawa sumsum balung, sampeyan bisa ngalami gejala kanker sadurunge didiagnosis. Sampeyan utawa pengasuh sampeyan kudu langsung nelpon panyedhiya kesehatan kanggo pratandha utawa gejala kasebut:

Memar utawa getihen ora normal (kalebu mimisan)

Getih ing cipratan, bangkekan, utawa muntah

Watuk getih

Sakit sirah sing abot

Sakit weteng utawa punggung sing ora biasa

Demam (100,4°F/38°C utawa luwih dhuwur)

Kelenjar bengkak

Kesel ora normal

Yen sampeyan didiagnosis kanker, hubungi dokter sing nambani bio bluebird ing 1-833 -999-6378.

Skysona bisa nyebabake reaksi alergi sing ngancam nyawa amarga ngandhut DMSO, agen pengawet sing umum digunakake. Mangga ngandhani panyedhiya kesehatan yen sampeyan wis dikandhani yen anak sampeyan duwe alergi DMSO utawa ngalami reaksi sawise nampa produk sing ngemot DMSO.

Penting yen sampeyan utawa pengasuh sampeyan ngandhani panyedhiya kesehatan yen sampeyan wis nampa Skysona.

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.