Skysona

일반적인 이름: Elivaldogene Autotemcel
복용 형태: 정맥 주입을 위한 현탁액
약물 종류: 분류되지 않은 기타 에이전트

사용법 Skysona

Skysona는 초기 활동성 뇌부신백질이영양증(CALD)이 있는 소년을 치료하기 위한 일회성 유전자 요법입니다.

CALD는 CALD의 축적을 초래하는 ABCD1 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전 질환입니다. 뇌에 있는 초장쇄지방산(VLCFA)의 이러한 VLCFA는 신경 세포 주변의 보호 덮개를 파괴하고 뇌에 손상을 줄 수 있습니다. 이러한 손상이 발생하면 뇌 자기공명영상(MRI)에서 이 손상을 확인할 수 있으며, 이를 통해 뇌 형태의 부신백질이영양증(CALD)이 진단됩니다.

이 손상이 확인된 경우 Skysona가 권장될 수 있습니다. 조기에 발생하는 것(MRI의 손상 정도가 낮은 경우 기준) 및 뇌 질환이 활동적인 경우(이 손상이 진행 중임을 나타내는 MRI의 조영제 강화 존재 여부 기준).

Skysona 부작용

치료 후 혈액암이 발생할 위험이 있습니다. 이에 대해 최소 15년 동안 최소 6개월마다 모니터링됩니다.

가능한 또는 합리적으로 예상되는 부작용은 다음과 같습니다:

  • 몸을 준비하기 위해 화학요법을 받는 동안 Skysona의 경우:
  • 메스꺼움, 구토, 식욕 감소, 변비, 복통
  • 두통
  • 발진
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  • Skysona 치료 당일:
  • 생명을 위협하는 알레르기 반응
  • 메스꺼움, 구토
  • 치료 후
  • 혈액암. 중요 정보를 참조하세요.
  • 낮은 혈구 수치로 인해 다음의 위험이 발생합니다. 출혈 및/또는 감염. 혈액 수치(혈소판, 백혈구, 적혈구)가 안전한 수준으로 돌아올 때까지 혈액 및 혈소판 수혈, 그리고 혈압을 증가시켜 출혈과 감염을 예방하는 기타 약물로 치료를 받을 수 있습니다. 혈구수. 대부분의 환자의 혈구 수치는 치료 후 약 한 달 안에 안전한 수준으로 돌아옵니다. 일부 환자의 혈구 수치는 1년 이상 회복되지 않을 수 있습니다. 열이 나거나 피곤함을 느끼거나 출혈이나 멍이 쉽게 드는 경우 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.
  • 생명을 위협하는 감염. Skysona로 치료를 받는 환자는 심각하거나 심각한 증상을 경험할 수 있습니다. 박테리아나 바이러스에 의한 혈류 감염을 포함하여 생명을 위협하는 감염. 감염은 치료 후 처음 1~2개월 내에 발생하는 경우가 많지만, 1년 이후에도 발생할 수 있습니다. 발열, 오한 또는 감염 징후나 증상이 나타나면 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.
  • 입에 염증이 생기고 통증이 있음(일반적으로 치료 후 첫 2개월 동안 발생함)
  • 메스꺼움, 구토, 식욕부진, 변비, 복통, 설사
  • 두통
  • 새로운 발작 발생

    • 이것이 가능한 부작용의 전부는 아닙니다. 담당 의료 서비스 제공자는 부작용을 치료하기 위해 다른 약을 제공할 수도 있습니다. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088번으로 FDA에 부작용을 신고하시거나 1-833-999-6378번으로 bluebird bio에 신고하실 수 있습니다.

    관련 약물

    사용하는 방법 Skysona

    치료 전: 귀하의 의료 서비스 제공자는 귀하에게 Skysona를 투여하기 전에 치료의 일부로 화학요법 약을 포함한 다른 약품을 제공할 것입니다. 귀하 또는 귀하의 간병인이 귀하의 치료와 관련된 모든 약물의 위험과 이점에 대해 의료 서비스 제공자와 상담하는 것이 중요합니다.

    화학요법을 받은 후에는 아이를 낳는 것이 불가능할 수도 있습니다. 귀하 또는 귀하의 간병인은 치료 전에 담당 의사와 가임력 보존 옵션에 대해 논의하는 것을 고려해야 합니다.

    1단계: Skysona는 귀하의 혈액 줄기 세포에서 귀하를 위해 특별히 만들어졌습니다. 담당 의료 서비스 제공자는 동원 및 성분채집술(A-feh-REE-sis)이라는 과정을 통해 조혈모세포를 수집합니다. 이 과정은 약 일주일 정도 소요된다.

    '백업' 줄기세포(혹은 '구조세포')도 채취해 병원에 보관한다. 치료과정에서 문제가 발생할 경우를 대비한 주의사항입니다. 이런 일이 발생하면 귀하의 예비 줄기세포가 귀하에게 다시 제공될 것입니다. 백업 세포를 받으시면 Skysona의 혜택을 받으실 수 없습니다.

    2단계: 귀하의 조혈모세포는 제조 현장으로 보내져 이를 생산하는 데 사용됩니다. 스키소나. Skysona를 의료 서비스 제공자에게 배송하기 전에 세포를 수집하고 테스트하는 데 약 51~65일이 소요되지만 시간은 다를 수 있습니다.

    3단계: Skysona를 받기 전에 귀하의 의료 서비스 제공자는 골수에 공간을 확보하기 위해 며칠 동안 화학 요법을 실시할 것입니다. 이 단계를 위해 병원에 입원하게 되며 Skysona 주입이 끝날 때까지 병원에 머무르게 됩니다.

    4단계: Skysona는 정맥 내 주입으로 투여됩니다. 스카이소나 한 봉지 또는 두 봉지를 받을 수 있습니다. 각 백은 60분 이내에 주입됩니다.

    주입 후 담당 의료팀이 귀하의 회복을 면밀히 모니터링할 수 있도록 최대 약 2개월 동안 병원에 입원할 수 있습니다. 귀하의 의료 서비스 제공자가 귀하가 집에 갈 수 있는 시기를 결정할 것입니다.

    경고

    Skysona는 혈액암과 골수암을 유발할 수 있으며, 이는 생명을 위협하거나 사망에 이를 수 있습니다. 혈액암은 유전자 치료에 의해 암 유발 유전자가 활성화되었기 때문에 스카이소나 치료로 인해 발생했습니다. 환자들은 Skysona가 잠재적으로 CALD를 도울 시간을 갖기 전인 투여 후 1년 만에 암에 걸렸습니다. 혈액암도 발병하는 데 수년이 걸릴 수 있으며, 늦어도 7.5년 후에 진단됩니다. 환자들이 암 위험에 대해 평가를 받는 동안 스카이소나가 승인되었기 때문에 암이 발병할 환자의 비율과 스카이소나로 인한 암이 발병할 수 있는 최대 기간은 알 수 없습니다. 혈액암은 일반적으로 줄기세포 이식으로 치료되며 화학요법과 전신 방사선 조사가 필요할 수도 있습니다. 화학요법과 전신 방사선 치료 여부에 관계없이 기증자의 세포를 이용한 줄기 세포 이식은 Skysona로 인해 발생한 혈액암 진단을 받은 어린이를 치료하는 데 사용되었습니다.

    Skysona로 치료를 받기 전에 다음 사항을 준수해야 합니다. Skysona의 위험과 이점 및 대체 치료 옵션에 대해 담당 의사와 자세히 논의하십시오. Skysona로 인한 암 위험으로 인해 의사는 혈액 전문의의 평가를 받아 암 위험을 더욱 증가시킬 수 있는 근본적인 위험 요인이 있는지 확인하고 Skysona가 귀하에게 적합한지 여부를 변경할 것을 권장할 수 있습니다.

    암 ​​위험 때문에 최소 15년 동안 최소 6개월마다 혈액 변화를 모니터링하는 것이 중요합니다. 모니터링에는 혈액 세포 수와 유전자 치료법이 삽입된 혈액 세포의 위치를 ​​확인하는 혈액 검사가 포함됩니다. 귀하의 혈구 수치가 너무 낮거나 너무 높은 경우 또는 동일한 유전자 치료 삽입 부위를 가진 세포가 많은 경우 추가 검사가 권장될 수 있습니다. 추가 검사에는 혈액의 변화를 더 면밀히 관찰하기 위한 더 빈번한 혈액 검사가 포함될 수 있습니다. 추가 검사에는 골수 평가도 포함될 수 있으며, 이를 통해 의사는 골수의 건강 상태와 암 형성 여부에 대해 혈액 검사보다 더 많은 정보를 얻을 수 있습니다.

    혈액암이 빠르게 진행되거나 아직 진행되지 않은 경우 권장되는 혈액 또는 골수 검사를 받은 경우 암이 진단되기 전에 암 증상이 나타날 수 있습니다. 귀하 또는 귀하의 간병인은 다음 징후 또는 증상이 있는 경우 즉시 담당 의료 서비스 제공자에게 연락해야 합니다.

  • 비정상적인 멍이나 출혈(코피 포함)
  • 소변, 대변, 또는 구토
  • 피를 흘리는 기침
  • 심각한 두통
  • 비정상적인 위장 또는 허리 통증
  • 발열(100.4°F/38°C 또는 이상)
  • 샘 부기
  • 비정상적인 피로

    • 암 진단을 받은 경우 담당 의사에게 1-833으로 전화해 Bluebird Bio에 문의하세요. -999-6378.

    Skysona에는 일반적으로 사용되는 보존제인 DMSO가 포함되어 있어 생명을 위협하는 알레르기 반응을 일으킬 수 있습니다. 귀하의 자녀가 DMSO 알레르기가 있거나 DMSO 함유 제품을 받은 후 반응을 경험했다는 말을 들은 경우 담당 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

    귀하 또는 귀하의 간병인이 의료 서비스 제공자에게 다음 사항을 알리는 것이 중요합니다. 스카이소나를 받았습니다.

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

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