Skysona

Nama generik: Elivaldogene Autotemcel
Borang dos: penggantungan untuk infusi intravena
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak berkategori

Penggunaan Skysona

Skysona ialah terapi gen sekali untuk merawat kanak-kanak lelaki dengan awal, aktif serebral adrenoleukodystrophy (CALD).

CALD ialah penyakit genetik yang disebabkan oleh mutasi dalam gen ABCD1 yang membawa kepada pembentukan asid lemak rantaian sangat panjang (VLCFA) dalam otak. VLCFA ini boleh memusnahkan penutup pelindung di sekeliling sel saraf dan menyebabkan kerosakan pada otak. Sebaik sahaja ini berlaku, kerosakan ini boleh dilihat pada pengimejan resonans magnetik (MRI) otak, iaitu apabila bentuk serebrum adrenoleukodystrophy (CALD) didiagnosis.

Skysona mungkin disyorkan jika kerosakan ini ditentukan menjadi lebih awal (berdasarkan tahap kerosakan yang lebih rendah pada MRI) dan jika penyakit serebrum aktif (berdasarkan kehadiran peningkatan kontras pada MRI yang menunjukkan kerosakan ini berterusan).

Skysona kesan sampingan

Terdapat risiko kanser darah selepas rawatan. Anda akan dipantau sekurang-kurangnya setiap 6 bulan selama sekurang-kurangnya 15 tahun untuk ini.

Kesan sampingan yang mungkin atau munasabah adalah:

Semasa menerima kemoterapi untuk menyediakan badan anda untuk Skysona:

Loya, muntah, kurang selera makan, sembelit, sakit perut

Sakit kepala

Ruam

Pada hari rawatan dengan Skysona:

Reaksi alahan yang mengancam nyawa

Loya, muntah

Mengikuti rawatan

Kanser darah. Rujuk kepada Maklumat Penting.

Kiraan darah rendah yang membawa kepada risiko pendarahan dan/atau jangkitan. Sehingga kiraan darah anda (platelet, sel darah putih, sel darah merah) kembali ke paras selamat, anda mungkin dirawat dengan pemindahan darah dan platelet serta ubat lain yang menghalang pendarahan dan jangkitan dengan meningkatkan kiraan darah. Kebanyakan kiraan darah pesakit kembali ke tahap selamat dalam kira-kira satu bulan selepas rawatan. Beberapa kiraan darah pesakit mungkin tidak pulih selama > 1 tahun. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mengalami demam, berasa letih, atau mudah berdarah atau lebam.

Jangkitan yang mengancam nyawa. Pesakit yang dirawat dengan Skysona mungkin mengalami masalah serius atau jangkitan yang mengancam nyawa, termasuk jangkitan saluran darah oleh bakteria atau virus. Jangkitan sering berlaku dalam 1 atau 2 bulan pertama selepas rawatan, tetapi boleh berlaku > 1 tahun kemudian. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mengalami demam, menggigil atau sebarang tanda atau gejala jangkitan.

Mulut yang meradang dan menyakitkan (ini biasanya berlaku dalam tempoh 2 bulan pertama selepas rawatan)

Loya, muntah, kurang selera makan, sembelit, sakit perut, cirit-birit

Sakit kepala

Sawan onset baru

Ini bukan semua kesan sampingan yang mungkin. Pembekal penjagaan kesihatan anda mungkin memberi anda ubat lain untuk merawat kesan sampingan anda. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088 atau kepada bio bluebird di 1-833-999-6378.

Kaitkan dadah

Bagaimana nak guna Skysona

Sebelum rawatan: Penyedia penjagaan kesihatan anda akan memberi anda ubat lain, termasuk ubat kemoterapi, sebagai sebahagian daripada rawatan anda sebelum anda diberikan Skysona. Adalah penting untuk anda atau penjaga anda berbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang risiko dan faedah semua ubat yang terlibat dalam rawatan anda.

Selepas menerima kemoterapi, anda mungkin tidak dapat melahirkan anak. Anda atau penjaga anda harus mempertimbangkan untuk membincangkan pilihan untuk pemeliharaan kesuburan dengan doktor anda sebelum rawatan.

LANGKAH 1: Skysona dibuat khusus untuk anda daripada sel stem darah anda sendiri. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan mengumpul sel stem darah anda melalui proses yang dipanggil mobilisasi dan apheresis (A-feh-REE-sis). Proses ini mengambil masa kira-kira seminggu.

Sel stem 'Back-up' (atau 'sel penyelamat') juga dikumpul dan disimpan di hospital. Ini adalah langkah berjaga-jaga sekiranya terdapat masalah semasa proses rawatan. Jika ini berlaku, sel stem sandaran anda akan diberikan semula kepada anda. Jika anda menerima sel sandaran, anda tidak akan mendapat manfaat daripada Skysona.

LANGKAH 2: Sel stem darah anda akan dihantar ke tapak pembuatan di mana ia digunakan untuk membuat Skysona. Ia mengambil masa kira-kira 51 – 65 hari dari masa sel anda dikumpulkan untuk membuat dan menguji Skysona sebelum dihantar kepada pembekal penjagaan kesihatan anda, tetapi masanya mungkin berbeza-beza.

LANGKAH 3: Sebelum anda menerima Skysona, pembekal penjagaan kesihatan anda akan memberikan anda kemoterapi selama beberapa hari untuk memberi ruang di sumsum tulang. Anda akan dimasukkan ke hospital untuk langkah ini dan kekal di hospital sehingga selepas infusi Skysona.

LANGKAH 4: Skysona diberikan melalui infusi intravena (ke dalam urat anda). Anda mungkin menerima satu atau dua beg Skysona. Setiap beg dimasukkan dalam masa kurang daripada 60 minit.

Selepas infusi, anda boleh tinggal di hospital sehingga lebih kurang 2 bulan supaya pasukan penjagaan kesihatan anda dapat memantau pemulihan anda dengan teliti. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan menentukan bila anda boleh pulang ke rumah.

Amaran

Skysona boleh menyebabkan kanser darah dan sumsum tulang, yang boleh mengancam nyawa dan membawa kepada kematian. Kanser darah telah terhasil daripada rawatan dengan Skysona kerana gen penyebab kanser telah dihidupkan oleh terapi gen. Pesakit telah menghidap kanser seawal setahun selepas pentadbiran, sebelum Skysona mempunyai masa untuk berpotensi membantu CALD mereka. Kanser darah juga boleh mengambil masa bertahun-tahun untuk berkembang, dan telah didiagnosis selewat-lewatnya 7.5 tahun kemudian. Oleh kerana Skysona telah diluluskan semasa pesakit masih dinilai untuk risiko kanser, peratusan pesakit yang akan menghidap kanser dan jangka masa maksimum apabila kanser yang disebabkan oleh Skysona boleh berkembang tidak diketahui. Kanser darah biasanya dirawat dengan pemindahan sel stem dan mungkin juga memerlukan kemoterapi dan penyinaran keseluruhan badan. Pemindahan sel stem menggunakan sel daripada penderma, dengan atau tanpa kemoterapi dan penyinaran keseluruhan badan, telah digunakan untuk merawat kanak-kanak yang didiagnosis dengan kanser darah yang disebabkan oleh Skysona.

Sebelum anda dirawat dengan Skysona, anda harus dapatkan perbincangan terperinci dengan doktor anda tentang risiko dan faedah Skysona dan pilihan rawatan alternatif. Disebabkan risiko kanser yang disebabkan oleh Skysona, doktor anda mungkin mengesyorkan agar anda dinilai oleh pakar hematologi untuk menentukan sama ada anda mempunyai faktor risiko asas yang boleh meningkatkan lagi risiko kanser anda dan mengubah sama ada Skysona sesuai untuk anda.

Oleh kerana risiko kanser, adalah penting untuk anda dipantau sekurang-kurangnya setiap 6 bulan selama sekurang-kurangnya 15 tahun untuk sebarang perubahan pada darah anda. Pemantauan akan termasuk ujian darah yang melihat kiraan sel darah anda dan lokasi dalam sel darah anda di mana terapi gen dimasukkan. Jika kiraan darah anda terlalu rendah atau terlalu tinggi, atau jika anda mempunyai banyak sel dengan tapak sisipan terapi gen yang sama, ujian tambahan mungkin disyorkan. Ujian tambahan mungkin termasuk ujian darah yang lebih kerap untuk mengawasi anda dengan lebih dekat untuk perubahan dalam darah anda. Ujian tambahan juga boleh termasuk penilaian sumsum tulang, yang boleh memberitahu doktor anda lebih daripada ujian darah tentang kesihatan sumsum tulang anda dan jika terdapat kanser yang terbentuk.

Jika kanser darah berkembang dengan cepat atau jika anda tidak mengalaminya. telah menjalani ujian darah atau sumsum tulang yang disyorkan, anda mungkin mengalami gejala kanser sebelum ia didiagnosis. Anda atau penjaga anda harus menghubungi pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera untuk sebarang tanda atau gejala berikut:

Lebam atau pendarahan yang tidak normal (termasuk pendarahan hidung)

Darah dalam air kencing, najis, atau muntah

Batuk darah

Sakit kepala yang teruk

Sakit perut atau belakang yang luar biasa

Demam (100.4°F/38°C atau lebih tinggi)

Kelenjar bengkak

Kepenatan yang tidak normal

Jika anda disahkan menghidap kanser, minta doktor yang merawat anda menghubungi bio bluebird di 1-833 -999-6378.

Skysona boleh menyebabkan tindak balas alahan yang mengancam nyawa kerana ia mengandungi DMSO, agen pengawet yang biasa digunakan. Sila maklumkan kepada pembekal penjagaan kesihatan anda jika anda telah diberitahu bahawa anak anda mengalami alahan DMSO atau mengalami reaksi selepas menerima produk yang mengandungi DMSO.

Adalah penting untuk anda atau penjaga anda memberitahu penyedia penjagaan kesihatan anda bahawa anda telah menerima Skysona.

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.