Skysona

Generieke naam: Elivaldogene Autotemcel
Doseringsvorm: suspensie voor intraveneuze infusie
Geneesmiddelklasse: Diverse ongecategoriseerde agenten

Gebruik van Skysona

Skysona is een eenmalige gentherapie om jongens met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) te behandelen.

CALD is een genetische ziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het ABCD1-gen die leiden tot de opbouw van vetzuren met zeer lange ketens (VLCFA’s) in de hersenen. Deze VLCFA's kunnen de beschermende bedekking rond zenuwcellen vernietigen en schade aan de hersenen veroorzaken. Zodra dit gebeurt, kan deze schade worden gezien op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen, waarbij de cerebrale vorm van adrenoleukodystrofie (CALD) wordt gediagnosticeerd.

Skysona kan worden aanbevolen als deze schade wordt vastgesteld vroeg te zijn (gebaseerd op een kleinere mate van schade op MRI) en of er sprake is van een actieve hersenziekte (gebaseerd op de aanwezigheid van contrastverbetering op MRI die aangeeft dat deze schade aanhoudt).

Skysona bijwerkingen

Er bestaat een risico op bloedkanker na de behandeling. U wordt hierop minimaal elke 6 maanden gedurende minimaal 15 jaar gecontroleerd.

Mogelijke of redelijkerwijs waarschijnlijke bijwerkingen zijn:

Terwijl u chemotherapie krijgt om uw lichaam voor te bereiden voor Skysona:

Misselijkheid, braken, verminderde eetlust, constipatie, buikpijn

Hoofdpijn

Uitslag

Op de dag van de behandeling met Skysona:

Levensbedreigende allergische reactie

Misselijkheid, braken

Na de behandeling

Bloedkanker. Raadpleeg de Belangrijke informatie.

Laag bloedbeeld, wat leidt tot een risico op bloeding en/of infectie. Totdat uw bloedbeeld (bloedplaatjes, witte bloedcellen, rode bloedcellen) terugkeert naar een veilig niveau, kunt u worden behandeld met bloed- en bloedplaatjestransfusies en andere geneesmiddelen die bloedingen en infecties voorkomen door uw bloeddruk te verhogen. bloedtellingen. Het bloedbeeld van de meeste patiënten keert binnen ongeveer een maand na de behandeling terug naar een veilig niveau. Het kan zijn dat het bloedbeeld van sommige patiënten gedurende > 1 jaar niet herstelt. Vertel het uw zorgverlener onmiddellijk als u koorts krijgt, zich moe voelt of gemakkelijk bloedt of blauwe plekken krijgt.

Levensbedreigende infecties. Patiënten die met Skysona worden behandeld, kunnen ernstige of ernstige infecties krijgen. levensbedreigende infecties, waaronder infecties van de bloedbaan door bacteriën of virussen. Infecties treden vaak op in de eerste 1 of 2 maanden na de behandeling, maar kunnen ook > 1 jaar later optreden. Vertel het uw zorgverlener onmiddellijk als u koorts, koude rillingen of tekenen of symptomen van een infectie krijgt.

Ontstoken en pijnlijke mond (dit treedt meestal op tijdens de eerste 2 maanden na de behandeling)

Misselijkheid, braken, verminderde eetlust, obstipatie, buikpijn, diarree

Hoofdpijn

Nieuwe aanvallen

Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen. Uw zorgverleners kunnen u andere geneesmiddelen voorschrijven om uw bijwerkingen te behandelen. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088 of aan Bluebird Bio op 1-833-999-6378.

Breng medicijnen in verband

Hoe te gebruiken Skysona

Vóór de behandeling: Uw zorgverleners zullen u andere geneesmiddelen geven, waaronder chemotherapie, als onderdeel van uw behandeling voordat u Skysona krijgt. Het is belangrijk dat u of uw verzorger met uw zorgverleners praat over de risico's en voordelen van alle geneesmiddelen die bij uw behandeling betrokken zijn.

Nadat u de chemotherapie heeft gekregen, is het misschien niet meer mogelijk voor u om een kind te verwekken. U of uw verzorger moet overwegen om vóór de behandeling de opties voor het behoud van de vruchtbaarheid met uw arts te bespreken.

STAP 1: Skysona wordt speciaal voor u gemaakt uit uw eigen bloedstamcellen. Uw zorgverlener verzamelt uw bloedstamcellen via een proces dat mobilisatie en aferese (A-feh-REE-sis) wordt genoemd. Dit proces duurt ongeveer een week.

Ook ‘back-up’-stamcellen (of ‘reddingscellen’) worden verzameld en opgeslagen in het ziekenhuis. Dit is een voorzorgsmaatregel voor het geval er zich een probleem voordoet tijdens het behandelingsproces. Als dit gebeurt, worden uw reservestamcellen aan u teruggegeven. Als u back-upcellen ontvangt, heeft u geen voordeel van Skysona.

STAP 2: Uw bloedstamcellen worden naar een productielocatie gestuurd waar ze worden gebruikt om Skysona. Het duurt ongeveer 51 – 65 dagen vanaf het moment dat uw cellen zijn verzameld om Skysona te maken en te testen voordat het naar uw zorgverleners wordt verzonden, maar deze tijd kan variëren.

STAP 3: Voordat u Skysona krijgt, zullen uw zorgverleners u een paar dagen chemotherapie geven om ruimte te maken in het beenmerg. Voor deze stap wordt u opgenomen in het ziekenhuis en blijft u in het ziekenhuis tot na de Skysona-infusie.

STAP 4: Skysona wordt toegediend via een intraveneuze infusie (in uw ader). Mogelijk ontvangt u één of twee zakken Skysona. Elke zak wordt in minder dan 60 minuten toegediend.

Na de infusie mag u maximaal ongeveer 2 maanden in het ziekenhuis blijven, zodat uw zorgteam uw herstel nauwlettend kan volgen. Uw zorgverleners bepalen wanneer u naar huis kunt.

Waarschuwingen

Skysona kan bloed- en beenmergkanker veroorzaken, wat levensbedreigend kan zijn en tot de dood kan leiden. Bloedkanker is het gevolg van de behandeling met Skysona omdat kankerverwekkende genen door de gentherapie zijn ingeschakeld. Patiënten hebben al één jaar na toediening kanker ontwikkeld, voordat Skysona tijd had om mogelijk hun CALD te helpen. Het kan ook jaren duren voordat bloedkanker zich ontwikkelt, en de diagnose wordt pas 7,5 jaar later gesteld. Omdat Skysona werd goedgekeurd terwijl patiënten nog werden beoordeeld op het risico op kanker, is het percentage patiënten dat kanker zal ontwikkelen en het maximale tijdsbestek waarin kanker veroorzaakt door Skysona zich zou kunnen ontwikkelen onbekend. Bloedkanker wordt meestal behandeld met stamceltransplantatie en kan ook chemotherapie en totale lichaamsbestraling vereisen. Stamceltransplantatie met behulp van cellen van een donor, met of zonder chemotherapie en totale lichaamsbestraling, is gebruikt voor de behandeling van kinderen waarbij bloedkanker werd vastgesteld die werd veroorzaakt door Skysona.

Voordat u met Skysona wordt behandeld, moet u overleg met uw arts over de risico's en voordelen van Skysona en over alternatieve behandelingsopties. Vanwege het risico op kanker veroorzaakt door Skysona, kan uw arts aanbevelen dat u door een hematoloog wordt beoordeeld om te bepalen of u onderliggende risicofactoren heeft die uw risico op kanker verder kunnen verhogen en kunnen veranderen of Skysona geschikt voor u is.

Vanwege het risico op kanker is het belangrijk dat u minimaal elke 6 maanden gedurende minimaal 15 jaar gecontroleerd wordt op eventuele veranderingen in uw bloed. De monitoring omvat bloedtesten die kijken naar uw aantal bloedcellen en de locaties in uw bloedcellen waar de gentherapie wordt ingebracht. Als uw bloedtellingen te laag of te hoog zijn, of als u veel cellen heeft met dezelfde inbrengplaatsen voor gentherapie, kunnen aanvullende tests worden aanbevolen. Aanvullend onderzoek kan bestaan uit frequentere bloedonderzoeken om u beter te kunnen controleren op veranderingen in uw bloed. Aanvullend onderzoek kan ook een beenmergonderzoek omvatten. Dit kan uw arts meer vertellen dan bloedonderzoek over de gezondheid van uw beenmerg en of er sprake is van kanker.

Als bloedkanker zich snel ontwikkelt of als u dat niet heeft gedaan Als u de aanbevolen bloed- of beenmergonderzoeken heeft ondergaan, kunt u symptomen van kanker ervaren voordat de diagnose wordt gesteld. U of uw verzorger moet onmiddellijk uw zorgverlener bellen als deze tekenen of symptomen optreden:

Abnormale blauwe plekken of bloedingen (waaronder een bloedneus)

Bloed in de urine, ontlasting, of braken

Bloed ophoesten

Ernstige hoofdpijn

Ongewone maag- of rugpijn

Koorts (38°C of 100,4°F) hoger)

Gezwollen klieren

Abnormale vermoeidheid

Als bij u de diagnose kanker wordt gesteld, laat uw behandelend arts dan contact opnemen met Bluebird Bio op 1-833 -999-6378.

Skysona kan levensbedreigende allergische reacties veroorzaken omdat het DMSO bevat, een veelgebruikt conserveermiddel. Informeer uw zorgverlener als u is verteld dat uw kind een DMSO-allergie heeft of een reactie heeft ervaren na ontvangst van een DMSO-bevattend product.

Het is belangrijk dat u of uw verzorger uw zorgverleners dat vertelt je hebt Skysona ontvangen.

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.