Skysona

Nazwa ogólna: Elivaldogene Autotemcel
Postać dawkowania: zawiesina do infuzji dożylnej
Klasa leku: Różni agenci bez kategorii

Użycie Skysona

Skysona to jednorazowa terapia genowa przeznaczona do leczenia chłopców z wczesną, aktywną mózgową adrenoleukodystrofią (CALD).

CALD to choroba genetyczna spowodowana mutacjami w genie ABCD1, które prowadzą do narostu bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA) w mózgu. Te VLCFA mogą niszczyć osłonę ochronną wokół komórek nerwowych i powodować uszkodzenie mózgu. Gdy to nastąpi, uszkodzenie to można zobaczyć na obrazie rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu, podczas którego diagnozowana jest mózgowa postać adrenoleukodystrofii (CALD).

Skysona może być zalecana w przypadku stwierdzenia tego uszkodzenia czy jest wczesny (na podstawie mniejszego stopnia uszkodzenia w MRI) i czy choroba mózgu jest aktywna (na podstawie obecności wzmocnienia kontrastowego w MRI, które wskazuje, że uszkodzenie trwa).

Skysona skutki uboczne

Po leczeniu istnieje ryzyko raka krwi. Będziesz w tym celu monitorowany co najmniej co 6 miesięcy przez co najmniej 15 lat.

Możliwe lub w miarę prawdopodobne działania niepożądane to:

Podczas otrzymywania chemioterapii w celu przygotowania organizmu dla Skysona:

Nudności, wymioty, zmniejszenie apetytu, zaparcie, ból brzucha

Ból głowy

Wysypka

W dniu leczenia lekiem Skysona:

Zagrażająca życiu reakcja alergiczna

Nudności, wymioty

Po leczeniu

Rak krwi. Patrz Ważne informacje.

Niska liczba krwinek prowadząca do ryzyka krwawienie i/lub infekcja. Dopóki liczba krwinek (płytek krwi, białych i czerwonych krwinek) nie powróci do bezpiecznego poziomu, można zastosować przetoczenie krwi i płytek krwi oraz inne leki zapobiegające krwawieniom i infekcjom poprzez zwiększenie dawki morfologia krwi. U większości pacjentów liczba krwinek powraca do bezpiecznego poziomu po około miesiącu od zakończenia leczenia. U niektórych pacjentów morfologia krwi może nie powrócić do normy przez > 1 rok. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi gorączka, uczucie zmęczenia, łatwe krwawienie lub powstawanie siniaków.

Infekcje zagrażające życiu. U pacjentów leczonych lekiem Skysona mogą wystąpić poważne lub poważne zakażenia zagrażające życiu, w tym zakażenia krwi wywołane bakteriami lub wirusami. Zakażenia często pojawiają się w ciągu pierwszych 1 lub 2 miesięcy po leczeniu, ale mogą wystąpić > 1 rok później. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi gorączka, dreszcze lub jakiekolwiek oznaki lub objawy infekcji.

Zapalenie i ból jamy ustnej (zwykle występuje w ciągu pierwszych 2 miesięcy po leczeniu)

Nudności, wymioty, zmniejszenie apetytu, zaparcie, ból brzucha, biegunka

Ból głowy

Nowe drgawki

To nie wszystkie możliwe skutki uboczne. Lekarze mogą przepisać inne leki w celu leczenia działań niepożądanych. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Możesz zgłosić skutki uboczne do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub do Bluebird Bio pod numer 1-833-999-6378.

Powiąż narkotyki

Jak używać Skysona

Przed leczeniem: Przed podaniem leku Skysona pracownicy służby zdrowia przekażą Ci inne leki, w tym leki stosowane w chemioterapii, w ramach leczenia. Ważne jest, aby Ty lub Twój opiekun porozmawiali z podmiotami świadczącymi opiekę zdrowotną o ryzyku i korzyściach związanych ze stosowaniem wszystkich leków stosowanych w leczeniu.

Po otrzymaniu chemioterapii spłodzenie dziecka może nie być możliwe. Przed leczeniem Ty lub Twój opiekun powinniście rozważyć omówienie z lekarzem możliwości zachowania płodności.

KROK 1: Lek Skysona jest wytwarzany specjalnie dla Ciebie z komórek macierzystych Twojej krwi. Twój lekarz pobierze Twoje komórki macierzyste krwi w procesie zwanym mobilizacją i aferezą (A-feh-REE-sis). Proces ten trwa około tygodnia.

Zapasowe komórki macierzyste (lub „komórki ratunkowe”) są również pobierane i przechowywane w szpitalu. Jest to środek ostrożności na wypadek problemów w procesie leczenia. Jeśli tak się stanie, Twoje zapasowe komórki macierzyste zostaną Ci zwrócone. Jeśli otrzymasz komórki zapasowe, Skysona nie odniesie żadnych korzyści.

KROK 2: Twoje komórki macierzyste krwi zostaną wysłane do zakładu produkcyjnego, gdzie zostaną użyte do wytworzenia Skysona. Od pobrania komórek do wytworzenia i przetestowania leku Skysona przed wysłaniem go do placówek służby zdrowia mija około 51–65 dni, ale czas ten może się różnić.

KROK 3: Przed otrzymaniem leku Skysona pracownicy służby zdrowia będą podawać pacjentowi chemioterapię przez kilka dni, aby zrobić miejsce w szpiku kostnym. Na tym etapie zostaniesz przyjęty do szpitala i pozostaniesz w nim do zakończenia infuzji leku Skysona.

KROK 4: Lek Skysona podaje się w infuzji dożylnej (do żyły). Możesz otrzymać jedną lub dwie torebki Skysony. Infuzja każdego worka trwa krócej niż 60 minut.

Po infuzji możesz pozostać w szpitalu do około 2 miesięcy, aby Twój zespół medyczny mógł dokładnie monitorować Twój powrót do zdrowia. Pracownicy służby zdrowia określą, kiedy będziesz mógł wrócić do domu.

Ostrzeżenia

Skysona może powodować raka krwi i szpiku kostnego, który może zagrażać życiu i prowadzić do śmierci. Rak krwi jest następstwem leczenia lekiem Skysona, ponieważ w wyniku terapii genowej włączono geny powodujące raka. U pacjentów nowotwór rozwinął się już rok po podaniu, zanim Skysona miała czas, aby potencjalnie pomóc ich CALD. Rak krwi może również rozwijać się latami, a zdiagnozowano go dopiero 7,5 roku później. Ponieważ lek Skysona został zatwierdzony w czasie, gdy pacjenci byli w dalszym ciągu oceniani pod kątem ryzyka zachorowania na raka, nie jest znany odsetek pacjentów, u których rozwinie się nowotwór ani maksymalny okres, w którym może rozwinąć się nowotwór wywołany przez lek Skysona. Rak krwi leczy się zwykle przeszczepem komórek macierzystych, ale może również wymagać chemioterapii i napromieniania całego ciała. Przeszczep komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek dawcy, z chemioterapią i napromienianiem całego ciała lub bez niej, jest stosowany w leczeniu dzieci, u których zdiagnozowano raka krwi wywołanego przez Skysona.

Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Skysona należy należy szczegółowo omówić z lekarzem ryzyko i korzyści stosowania leku Skysona oraz alternatywne możliwości leczenia. Ze względu na ryzyko raka spowodowanego przez lek Skysona lekarz może zalecić wizytę u hematologa w celu ustalenia, czy występują u Ciebie czynniki ryzyka, które mogą dodatkowo zwiększyć ryzyko zachorowania na raka, i zdecydować, czy lek Skysona jest dla Ciebie odpowiedni.

Ze względu na ryzyko raka ważne jest, aby co najmniej co 6 miesięcy przez co najmniej 15 lat monitorować Cię pod kątem jakichkolwiek zmian we krwi. Monitorowanie obejmie badania krwi sprawdzające liczbę krwinek i miejsca w komórkach krwi, w których stosowana jest terapia genowa. Jeśli liczba krwinek jest zbyt niska lub zbyt wysoka lub jeśli masz dużo komórek z tymi samymi miejscami wprowadzenia terapii genowej, mogą być zalecane dodatkowe badania. Dodatkowe badania mogą obejmować częstsze badania krwi, aby dokładniej obserwować pacjenta pod kątem zmian we krwi. Dodatkowe badania mogą również obejmować ocenę szpiku kostnego, która może powiedzieć lekarzowi więcej niż badania krwi na temat stanu zdrowia szpiku kostnego i tego, czy rozwija się nowotwór.

Jeśli rak krwi rozwija się szybko lub jeśli nie jeśli u pacjenta wykonano zalecane badania krwi lub szpiku kostnego, mogą wystąpić objawy raka, zanim zostanie on zdiagnozowany. Ty lub Twój opiekun powinniście natychmiast skontaktować się ze swoim lekarzem w przypadku wystąpienia któregokolwiek z poniższych objawów:

Nieprawidłowe siniaki lub krwawienie (w tym krwawienie z nosa)

Krew w moczu, stolcu, lub wymioty

Odkrztuszanie krwi

Silny ból głowy

Niezwykły ból brzucha lub pleców

Gorączka (38°C lub 100,4°F) wyższy)

Obrzęk węzłów chłonnych

Niezwykłe zmęczenie

Jeśli zdiagnozowano u Ciebie raka, poproś lekarza prowadzącego o skontaktowanie się z Bluebird Bio pod numerem 1-833 -999-6378.

Skysona może powodować zagrażające życiu reakcje alergiczne, ponieważ zawiera DMSO, powszechnie stosowany środek konserwujący. Poinformuj swojego lekarza, jeśli powiedziano Ci, że Twoje dziecko ma alergię na DMSO lub wystąpiła u niego reakcja po otrzymaniu produktu zawierającego DMSO.

Ważne jest, abyś Ty lub Twój opiekun powiadomili o tym swoich pracowników służby zdrowia. otrzymałeś Skysonę.

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.