Skysona

Nome genérico: Elivaldogene Autotemcel
Forma farmacêutica: suspensão para perfusão intravenosa
Classe de drogas: Diversos agentes não categorizados

Uso de Skysona

Skysona é uma terapia genética única para tratar meninos com adrenoleucodistrofia cerebral ativa (CALD) precoce.

CALD é uma doença genética causada por mutações no gene ABCD1 que levam ao acúmulo de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFAs) no cérebro. Esses VLCFAs podem destruir a cobertura protetora que envolve as células nervosas e causar danos ao cérebro. Quando isso ocorre, esse dano pode ser observado na ressonância magnética (MRI) do cérebro, que é quando a forma cerebral de adrenoleucodistrofia (CALD) é diagnosticada.

Skysona pode ser recomendado se esse dano for determinado. ser precoce (com base em um grau menor de dano na ressonância magnética) e se a doença cerebral estiver ativa (com base na presença de realce de contraste na ressonância magnética que indica que o dano está em andamento).

Skysona efeitos colaterais

Existe risco de câncer no sangue após o tratamento. Você será monitorado pelo menos a cada 6 meses por um período mínimo de 15 anos para isso.

Os efeitos colaterais possíveis ou razoavelmente prováveis são:

Enquanto estiver recebendo quimioterapia para preparar seu corpo para Skysona:

Náuseas, vômitos, diminuição do apetite, prisão de ventre, dor abdominal

Dor de cabeça

Erupção cutânea

No dia do tratamento com Skysona:

Reação alérgica com risco de vida

Náuseas, vômitos

Após o tratamento

Câncer no sangue. Consulte Informações importantes.

Contagens sanguíneas baixas levando a um risco de sangramento e/ou infecção. Até que suas contagens sanguíneas (plaquetas, glóbulos brancos, glóbulos vermelhos) retornem a níveis seguros, você pode ser tratado com transfusões de sangue e plaquetas e outros medicamentos que previnem sangramento e infecção, aumentando seu contagens sanguíneas. A contagem sanguínea da maioria dos pacientes retorna a níveis seguros cerca de um mês após o tratamento. O hemograma de alguns pacientes pode não se recuperar por > 1 ano. Informe imediatamente o seu médico se você tiver febre, cansaço ou sangramento ou hematomas fáceis.

Infecções potencialmente fatais. Os pacientes tratados com Skysona podem apresentar sintomas graves ou graves. infecções potencialmente fatais, incluindo infecções da corrente sanguínea por bactérias ou vírus. As infecções geralmente ocorrem nos primeiros 1 ou 2 meses após o tratamento, mas podem ocorrer > 1 ano depois. Informe imediatamente o seu médico se você desenvolver febre, calafrios ou quaisquer sinais ou sintomas de infecção.

Boca inflamada e dolorida (isso normalmente ocorre durante os primeiros 2 meses após o tratamento)

Náuseas, vômitos, diminuição do apetite, prisão de ventre, dor abdominal, diarréia

Dor de cabeça

Novos ataques convulsivos

Esses não são todos os efeitos colaterais possíveis. O seu médico pode prescrever-lhe outros medicamentos para tratar os seus efeitos secundários. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou à bluebird bio pelo telefone 1-833-999-6378.

Relacionar drogas

Como usar Skysona

Antes do tratamento: O seu médico irá administrar-lhe outros medicamentos, incluindo medicamentos quimioterápicos, como parte do seu tratamento antes de lhe ser administrado Skysona. É importante que você ou seu cuidador converse com seu médico sobre os riscos e benefícios de todos os medicamentos envolvidos no seu tratamento.

Depois de receber a quimioterapia, pode não ser possível ter um filho. Você ou seu cuidador devem considerar discutir opções para preservação da fertilidade com seu médico antes do tratamento.

PASSO 1: Skysona é feito especificamente para você a partir de células-tronco do seu próprio sangue. Seu médico coletará suas células-tronco do sangue por meio de um processo chamado mobilização e aférese (A-feh-REE-sis). Este processo leva aproximadamente uma semana.

Células-tronco de “reserva” (ou “células de resgate”) também são coletadas e armazenadas no hospital. Esta é uma precaução caso haja algum problema durante o processo de tratamento. Se isso acontecer, suas células-tronco de reserva serão devolvidas a você. Se você receber células de reserva, não terá nenhum benefício com Skysona.

PASSO 2: Suas células-tronco do sangue serão enviadas para um local de fabricação onde serão usadas para produzir Skysona. Demora aproximadamente 51 a 65 dias a partir do momento em que suas células são coletadas para produzir e testar Skysona antes de ele ser enviado aos seus prestadores de cuidados de saúde, mas o tempo pode variar.

PASSO 3: Antes de receber Skysona, seus médicos administrarão quimioterapia por alguns dias para liberar espaço na medula óssea. Você será internado no hospital para esta etapa e permanecerá no hospital até depois da infusão de Skysona.

PASSO 4: Skysona é administrado por infusão intravenosa (na veia). Você pode receber um ou dois sacos de Skysona. Cada bolsa é infundida em menos de 60 minutos.

Após a infusão, você pode permanecer no hospital por até aproximadamente 2 meses para que sua equipe de saúde possa monitorar de perto sua recuperação. Seus médicos determinarão quando você poderá voltar para casa.

Avisos

Skysona pode causar câncer no sangue e na medula óssea, que pode ser fatal e levar à morte. O câncer no sangue resultou do tratamento com Skysona porque os genes causadores de câncer foram ativados pela terapia genética. Os pacientes desenvolveram câncer já um ano após a administração, antes que Skysona tivesse tempo para potencialmente ajudar seu CALD. O câncer de sangue também pode levar anos para se desenvolver e foi diagnosticado 7,5 anos depois. Como o Skysona foi aprovado enquanto os pacientes ainda estavam sendo avaliados quanto ao risco de câncer, a porcentagem de pacientes que desenvolverão câncer e o prazo máximo para o desenvolvimento do câncer causado pelo Skysona são desconhecidos. O câncer de sangue geralmente é tratado com transplante de células-tronco e também pode exigir quimioterapia e irradiação corporal total. O transplante de células-tronco usando células de um doador, com ou sem quimioterapia e irradiação corporal total, tem sido usado para tratar crianças diagnosticadas com câncer no sangue causado por Skysona.

Antes de ser tratado com Skysona, você deve converse detalhadamente com seu médico sobre os riscos e benefícios de Skysona e opções alternativas de tratamento. Devido ao risco de câncer causado por Skysona, seu médico pode recomendar que você seja avaliado por um hematologista para determinar se você tem fatores de risco subjacentes que possam aumentar ainda mais seu risco de câncer e alterar se Skysona é apropriado para você.

Devido ao risco de câncer, é importante que você seja monitorado pelo menos a cada 6 meses por um período mínimo de 15 anos para detectar quaisquer alterações no seu sangue. O monitoramento incluirá exames de sangue que analisam a contagem de células sanguíneas e os locais nas células sanguíneas onde a terapia genética é inserida. Se suas contagens sanguíneas estiverem muito baixas ou muito altas, ou se você tiver muitas células com os mesmos locais de inserção de terapia genética, testes adicionais podem ser recomendados. Testes adicionais podem incluir exames de sangue mais frequentes para observar mais de perto alterações no sangue. Testes adicionais também podem incluir uma avaliação da medula óssea, que pode informar ao seu médico mais do que exames de sangue sobre a saúde da sua medula óssea e se há formação de câncer.

Se o câncer no sangue se desenvolver rapidamente ou se você não tiver Se você estiver fazendo os exames de sangue ou de medula óssea recomendados, poderá sentir sintomas de câncer antes de ele ser diagnosticado. Você ou seu cuidador devem ligar para seu médico imediatamente se tiver qualquer um destes sinais ou sintomas:

Hematomas ou sangramento anormais (incluindo sangramento nasal)

Sangue na urina, fezes, ou vômito

Tossir sangue

Forte dor de cabeça

Dor incomum no estômago ou nas costas

Febre (100,4°F/38°C ou maior)

Glândulas inchadas

Cansaço anormal

Se você for diagnosticado com câncer, peça ao seu médico assistente para entrar em contato com a bluebird bio pelo telefone 1-833 -999-6378.

Skysona pode causar reações alérgicas potencialmente fatais, pois contém DMSO, um agente conservante comumente usado. Informe o seu médico se você foi informado de que seu filho tem alergia ao DMSO ou teve uma reação após receber um produto contendo DMSO.

É importante que você ou seu cuidador informe aos seus médicos que você recebeu Skysona.

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.