Skysona

Nume generic: Elivaldogene Autotemcel
Forma de dozare: suspensie pentru perfuzie intravenoasă
Clasa de medicamente: Diversi agenți neclasificați

Utilizarea Skysona

Skysona este o terapie genetică unică pentru a trata băieții cu adrenoleucodistrofie cerebrală activă (CALD).

CALD este o boală genetică cauzată de mutații ale genei ABCD1 care duc la acumulare. de acizi grași cu lanț foarte lung (VLCFA) din creier. Acești VLCFA pot distruge învelișul protector din jurul celulelor nervoase și pot provoca leziuni ale creierului. Odată ce se întâmplă acest lucru, această leziune poate fi observată la imagistica prin rezonanță magnetică (RMN) a creierului, care este momentul în care este diagnosticată forma cerebrală de adrenoleucodistrofie (CALD).

Skysona poate fi recomandat dacă se determină această leziune. să fie precoce (pe baza unui grad mai mic de deteriorare la RMN) și dacă boala cerebrală este activă (pe baza prezenței îmbunătățirii contrastului la RMN care indică faptul că această leziune este în curs de desfășurare).

Skysona efecte secundare

Există un risc de cancer de sânge în urma tratamentului. Veți fi monitorizat cel puțin o dată la 6 luni timp de cel puțin 15 ani pentru acest lucru.

Efectele secundare posibile sau rezonabile probabile sunt:

În timp ce primiți chimioterapie pentru a vă pregăti corpul pentru Skysona:

Greață, vărsături, scăderea poftei de mâncare, constipație, dureri abdominale

Dureri de cap

Erupții cutanate

În ziua tratamentului cu Skysona:

Reacție alergică care pune viața în pericol

Greață, vărsături

În urma tratamentului

Cancer de sânge. Consultați Informații importante.

Scăderea numărului de sânge care duce la riscul de apariție a sângerare și/sau infecție.Până când numărul de sânge (trombocite, globule albe, globule roșii) revine la niveluri sigure, puteți fi tratat cu transfuzii de sânge și trombocite și alte medicamente care previn sângerarea și infecțiile prin creșterea hemogramele. Hemoleucograma majorității pacienților revine la niveluri sigure în aproximativ o lună după tratament. Hemoleucograma unor pacienți s-ar putea să nu se recupereze mai mult de 1 an. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți febră, vă simțiți obosit sau aveți sângerări sau vânătăi ușoare.

Infecții care pun viața în pericol. Pacienții tratați cu Skysona pot prezenta grave sau infecții care pun viața în pericol, inclusiv infecții ale fluxului sanguin cu bacterii sau viruși. Infecțiile apar adesea în prima 1 sau 2 luni după tratament, dar pot apărea > 1 an mai târziu. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți febră, frisoane sau orice semn sau simptom al unei infecții.

Gură inflamată și dureroasă (aceasta apare de obicei în primele 2 luni după tratament)

Greață, vărsături, scăderea poftei de mâncare, constipație, dureri abdominale, diaree

Dureri de cap

Convulsii cu debut nou

Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile. Furnizorii dumneavoastră de asistență medicală vă pot oferi alte medicamente pentru a vă trata efectele secundare. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088 sau la Bluebird Bio la 1-833-999-6378.

Relaționați drogurile

Cum se utilizează Skysona

Înainte de tratament: Furnizorii dumneavoastră de asistență medicală vă vor administra alte medicamente, inclusiv medicamente pentru chimioterapie, ca parte a tratamentului dumneavoastră înainte de a vi se administra Skysona. Este important ca dvs. sau îngrijitorul dvs. să discutați cu furnizorii dvs. de asistență medicală despre riscurile și beneficiile tuturor medicamentelor implicate în tratamentul dvs.

După primirea chimioterapiei, este posibil să nu vă fie posibil să aveți un copil. Dumneavoastră sau îngrijitorul dvs. ar trebui să luați în considerare posibilitatea de a discuta cu medicul dumneavoastră despre opțiunile de păstrare a fertilității înainte de tratament.

PASUL 1: Skysona este creat special pentru dvs. din propriile celule stem din sânge. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va colecta celulele stem din sânge printr-un proces numit mobilizare și afereză (A-feh-REE-sis). Acest proces durează aproximativ o săptămână.

Celulele stem „de rezervă” (sau „celule de salvare”) sunt, de asemenea, colectate și depozitate la spital. Aceasta este o precauție în cazul în care există o problemă în timpul procesului de tratament. Dacă se întâmplă acest lucru, îți vor fi returnate celulele stem de rezervă. Dacă primiți celule de rezervă, nu veți beneficia de Skysona.

PASUL 2: Celulele dumneavoastră stem din sânge vor fi trimise la un site de producție unde sunt folosite pentru a produce Skysona. Durează aproximativ 51 – 65 de zile din momentul în care celulele sunt colectate pentru a produce și testa Skysona înainte de a fi expediat furnizorilor de servicii medicale, dar timpul poate varia.

PASUL 3: Înainte de a primi Skysona, furnizorii dumneavoastră de asistență medicală vă vor oferi chimioterapie timp de câteva zile pentru a face loc în măduva osoasă. Veți fi internat la spital pentru acest pas și veți rămâne în spital până după perfuzia Skysona.

PASUL 4: Skysona este administrat printr-o perfuzie intravenoasă (în venă). Este posibil să primiți unul sau două pungi de Skysona. Fiecare pungă este perfuzată în mai puțin de 60 de minute.

După perfuzie, puteți rămâne în spital până la aproximativ 2 luni, astfel încât echipa de asistență medicală să vă poată monitoriza îndeaproape recuperarea. Furnizorii dumneavoastră de asistență medicală vor stabili când puteți merge acasă.

Avertizări

Skysona poate provoca cancer de sânge și măduvă osoasă, care poate pune viața în pericol și poate duce la moarte. Cancerul de sânge a rezultat în urma tratamentului cu Skysona, deoarece genele care cauzează cancer au fost activate de terapia genică. Pacienții au dezvoltat cancer la un an după administrare, înainte ca Skysona să aibă timp să-și ajute potențial CALD. De asemenea, cancerul de sânge poate dura ani să se dezvolte și a fost diagnosticat până la 7,5 ani mai târziu. Deoarece Skysona a fost aprobat în timp ce pacienții erau încă evaluați pentru riscul de cancer, procentul de pacienți care vor dezvolta cancer și intervalul de timp maxim în care s-ar putea dezvolta cancerul cauzat de Skysona este necunoscut. Cancerul de sânge este de obicei tratat cu transplant de celule stem și poate necesita, de asemenea, chimioterapie și iradiere totală a corpului. Transplantul de celule stem folosind celule de la un donator, cu sau fără chimioterapie și iradiere corporală totală, a fost utilizat pentru a trata copiii diagnosticați cu cancer de sânge care a fost cauzat de Skysona.

Înainte de a fi tratat cu Skysona, ar trebui să fie purtați o discuție detaliată cu medicul dumneavoastră despre riscurile și beneficiile Skysona și opțiunile alternative de tratament. Din cauza riscului de cancer cauzat de Skysona, medicul dumneavoastră vă poate recomanda să fiți evaluat de un hematolog pentru a determina dacă aveți factori de risc subiacente care ar putea crește și mai mult riscul de cancer și ar putea schimba dacă Skysona este potrivit pentru dvs.

Din cauza riscului de cancer, este important să fiți monitorizat cel puțin o dată la 6 luni, timp de cel puțin 15 ani, pentru orice modificări ale sângelui dumneavoastră. Monitorizarea va include teste de sânge care analizează numărul de celule din sânge și locațiile din celulele sanguine în care este inserată terapia genică. Dacă numărul de sânge este prea scăzut sau prea mare sau dacă aveți o mulțime de celule cu aceleași locuri de inserare a terapiei genice, pot fi recomandate teste suplimentare. Testele suplimentare ar putea include teste de sânge mai frecvente pentru a vă urmări mai îndeaproape pentru modificările din sânge. Testele suplimentare ar putea include, de asemenea, o evaluare a măduvei osoase, care poate spune medicului dumneavoastră mai mult decât testele de sânge despre starea de sănătate a măduvei osoase și dacă se formează cancer.

Dacă cancerul de sânge se dezvoltă rapid sau dacă nu ați făcut acest lucru. ați efectuat testele de sânge sau de măduvă osoasă recomandate, este posibil să aveți simptome de cancer înainte de a fi diagnosticat. Dumneavoastră sau îngrijitorul dvs. trebuie să vă adresați imediat furnizorului de asistență medicală pentru oricare dintre aceste semne sau simptome:

Echimoze sau sângerări anormale (inclusiv sângerare nazală)

Sânge în urină, scaun, sau vărsături

Tuse cu sânge

Dureri de cap severă

Dureri neobișnuite de stomac sau de spate

Febră (100,4°F/38°C sau mai mare)

Glande umflate

Oboseală anormală

Dacă sunteți diagnosticat cu cancer, cereți medicului dumneavoastră să contacteze Bluebird Bio la 1-833 -999-6378.

Skysona poate provoca reacții alergice care pun viața în pericol, deoarece conține DMSO, un agent de conservare utilizat în mod obișnuit. Vă rugăm să informați furnizorul dvs. de asistență medicală dacă vi s-a spus că copilul dumneavoastră are o alergie la DMSO sau a avut o reacție după ce a primit un produs care conține DMSO.

Este important ca dumneavoastră sau îngrijitorul dumneavoastră să spuneți furnizorilor de asistență medicală că ați primit Skysona.

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.