Skysona

Общее имя: Elivaldogene Autotemcel
Лекарственная форма: суспензия для внутривенных инфузий
Класс препарата: Разные агенты без категорий

Использование Skysona

Skysona — это одноразовая генная терапия для лечения мальчиков с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD).

CALD — это генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене ABCD1, которые приводят к накоплению жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA) в мозге. Эти ЖКОДЦ могут разрушить защитное покрытие вокруг нервных клеток и вызвать повреждение головного мозга. Как только это происходит, это повреждение можно увидеть на магнитно-резонансной томографии (МРТ) головного мозга, когда диагностируется церебральная форма адренолейкодистрофии (CALD).

Скайсона может быть рекомендована, если обнаружено это повреждение. ранним (на основании меньшей степени повреждения на МРТ) и при активном церебральном заболевании (на основании наличия контрастного усиления на МРТ, которое указывает на продолжающееся повреждение).

Skysona побочные эффекты

После лечения существует риск развития рака крови. Для этого за вами будут наблюдать по крайней мере каждые 6 месяцев в течение как минимум 15 лет.

Возможными или достаточно вероятными побочными эффектами являются:

Во время прохождения химиотерапии для подготовки вашего организма для Скайсона:

Тошнота, рвота, снижение аппетита, запор, боль в животе

Головная боль

Сыпь

В день лечения Скайсоном:

Опасная для жизни аллергическая реакция

Тошнота, рвота

После лечения

Рак крови. См. раздел «Важная информация».

Низкие показатели крови приводят к риску кровотечение и/или инфекция. Пока ваши показатели крови (тромбоциты, лейкоциты, эритроциты) не вернутся на безопасный уровень, вам могут проводить переливание крови и тромбоцитов и другие лекарства, которые предотвращают кровотечение и инфекцию, увеличивая показатели крови. У большинства пациентов показатели крови возвращаются к безопасному уровню примерно через месяц после лечения. У некоторых пациентов показатели крови могут не восстанавливаться в течение > 1 года. Немедленно сообщите своему лечащему врачу, если у вас поднимется температура, вы почувствуете усталость или у вас возникнут легкие кровотечения или синяки.

Опасные для жизни инфекции. У пациентов, получающих препарат Скайсона, могут возникнуть серьезные или опасные для жизни инфекции, включая инфекции кровотока, вызванные бактериями или вирусами. Инфекции часто возникают в первые 1 или 2 месяца после лечения, но могут возникнуть и спустя > 1 года. Немедленно сообщите своему врачу, если у вас появится жар, озноб или какие-либо признаки или симптомы инфекции.

Воспаление и болезненность во рту (обычно это происходит в течение первых 2 месяцев после лечения)

Тошнота, рвота, снижение аппетита, запор, боль в животе, диарея

Головная боль

Новые судороги

Это не все возможные побочные эффекты. Ваши медицинские работники могут назначить вам другие лекарства для лечения побочных эффектов. Спросите у своего доктора о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или в био-службу Bluebird по телефону 1-833-999-6378.

Родственные наркотики

Как использовать Skysona

Перед лечением. Ваши медицинские работники дадут вам другие лекарства, в том числе химиотерапевтические, в рамках вашего лечения, прежде чем вам назначат Скайсону. Важно, чтобы вы или ваш опекун поговорили со своими медицинскими работниками о рисках и преимуществах всех лекарств, участвующих в вашем лечении.

После прохождения химиотерапии вы не сможете стать отцом ребенка. Вам или лицу, осуществляющему за вами уход, следует рассмотреть возможность обсуждения вариантов сохранения фертильности со своим врачом перед лечением.

ШАГ 1: Скайсона сделан специально для вас из ваших собственных стволовых клеток крови. Ваш лечащий врач соберет ваши стволовые клетки крови с помощью процесса, называемого мобилизацией и аферезом (A-feh-REE-sis). Этот процесс занимает примерно одну неделю.

В больнице также собираются и хранятся «резервные» стволовые клетки (или «спасательные клетки»). Это мера предосторожности на случай возникновения проблем в процессе лечения. Если это произойдет, ваши резервные стволовые клетки будут возвращены вам. Если вы получите резервные клетки, Skysona не принесет вам никакой пользы.

ШАГ 2: Ваши стволовые клетки крови будут отправлены на производственную площадку, где они будут использованы для изготовления Скайсона. С момента сбора клеток для изготовления и тестирования Skysona до ее отправки вашим поставщикам медицинских услуг проходит примерно 51–65 дней, но время может варьироваться.

ШАГ 3: Прежде чем вы получите Скайсону, ваш лечащий врач назначит вам химиотерапию в течение нескольких дней, чтобы освободить место в костном мозге. На этом этапе вы будете госпитализированы и останетесь в больнице до окончания инфузии Скайсона.

ШАГ 4: Скайсона вводится внутривенно (в вену). Вы можете получить один или два пакета Skysona. Каждый пакет вводится менее чем за 60 минут.

После инфузии вы можете оставаться в больнице примерно на срок до 2 месяцев, чтобы ваша медицинская команда могла внимательно следить за вашим выздоровлением. Ваши медицинские работники определят, когда вы сможете вернуться домой.

Предупреждения

Скайсона может вызывать рак крови и костного мозга, который может быть опасен для жизни и привести к смерти. Рак крови возник в результате лечения Скайсоной, потому что генная терапия активировала гены, вызывающие рак. У пациентов рак развился уже через год после введения, прежде чем Скайсона успела потенциально помочь их CALD. Развитие рака крови также может занять годы, и его диагностируют только через 7,5 лет. Поскольку Skysona была одобрена в то время, когда пациенты все еще оценивались на предмет риска развития рака, процент пациентов, у которых разовьется рак, и максимальный период времени, когда может развиться рак, вызванный Skysona, неизвестны. Рак крови обычно лечится трансплантацией стволовых клеток, а также может потребоваться химиотерапия и общее облучение тела. Трансплантация стволовых клеток с использованием клеток донора, с химиотерапией и общим облучением тела или без них, использовалась для лечения детей с диагнозом рака крови, вызванного Скайсоной.

Прежде чем начать лечение Скайсоной, вам следует подробно обсудите со своим врачом риски и преимущества Скайсона и альтернативные варианты лечения. Из-за риска развития рака, вызванного Скайсоной, ваш врач может порекомендовать вам пройти обследование у гематолога, чтобы определить, есть ли у вас основные факторы риска, которые могут еще больше увеличить риск развития рака и повлиять на то, подходит ли вам Скайсона.

Из-за риска развития рака важно, чтобы вы проходили обследование не реже одного раза в 6 месяцев в течение как минимум 15 лет на предмет любых изменений в вашей крови. Мониторинг будет включать анализы крови, которые проверят количество клеток крови и места в клетках крови, куда вводится генная терапия. Если ваши показатели крови слишком низкие или слишком высокие или если у вас много клеток с одинаковыми сайтами генной терапии, может быть рекомендовано дополнительное тестирование. Дополнительное тестирование может включать более частые анализы крови, чтобы более внимательно следить за изменениями в вашей крови. Дополнительное тестирование может также включать оценку костного мозга, которая может рассказать вашему врачу больше, чем анализы крови, о состоянии вашего костного мозга и наличии рака.

Если рак крови развивается быстро или если у вас нет Если вы прошли рекомендованные анализы крови или костного мозга, у вас могут возникнуть симптомы рака до того, как он будет диагностирован. Вы или лицо, осуществляющее уход, должны немедленно позвонить своему лечащему врачу при любом из этих признаков или симптомов:

Аномальные синяки или кровотечения (включая кровотечение из носа)

Кровь в моче, кале, или рвота.

Кашель с кровью.

Сильная головная боль.

Необычная боль в животе или спине.

Жар (100,4°F/38°C или выше)

Опухшие железы

Аномальная усталость

Если у вас диагностирован рак, попросите своего лечащего врача связаться с сотрудниками компании bluebird bio по телефону 1-833. -999-6378.

Скайсона может вызывать опасные для жизни аллергические реакции, поскольку содержит ДМСО, широко используемый консервант. Пожалуйста, сообщите своему врачу, если вам сказали, что у вашего ребенка аллергия на ДМСО или что у него возникла реакция после приема продукта, содержащего ДМСО.

Важно, чтобы вы или ваш опекун сообщили своим медицинским работникам, что вы получили Скайсону.

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.