Skysona

Genel isim: Elivaldogene Autotemcel
Dozaj formu: intravenöz infüzyon için süspansiyon
İlaç sınıfı: Çeşitli kategorize edilmemiş ajanlar

Kullanımı Skysona

Skysona, erken, aktif serebral adrenolökodistrofi (CALD) hastası erkek çocukları tedavi etmek için tek seferlik bir gen terapisidir.

CALD, ABCD1 geninde birikime yol açan mutasyonların neden olduğu genetik bir hastalıktır. Beyindeki çok uzun zincirli yağ asitlerinin (VLCFA'lar) Bu VLCFA'lar sinir hücrelerinin etrafındaki koruyucu kaplamayı tahrip edebilir ve beyinde hasara neden olabilir. Bu meydana geldiğinde, bu hasar beynin manyetik rezonans görüntülemesinde (MRI) görülebilir; bu, adrenolökodistrofinin serebral formuna (CALD) teşhis konulduğu zamandır.

Bu hasarın belirlenmesi durumunda Skysona önerilebilir. erken olması (MRI'daki hasarın daha az derecesine bağlı olarak) ve beyin hastalığının aktif olup olmadığı (MRI'da bu hasarın devam ettiğini gösteren kontrast artışının varlığına bağlı olarak).

Skysona yan etkiler

Tedavi sonrasında kan kanseri riski vardır. Bunun için minimum 15 yıl boyunca en az 6 ayda bir izleneceksiniz.

Olası veya makul derecede muhtemel yan etkiler şunlardır:

Vücudunuzu hazırlamak için kemoterapi alırken Skysona için:

Bulantı, kusma, iştah azalması, kabızlık, karın ağrısı

Baş ağrısı

Döküntü

ul>

Skysona ile tedavi gününde:

Hayatı tehdit eden alerjik reaksiyon

Bulantı, kusma

Tedaviden sonra

Kan kanseri. Önemli bilgiler bölümüne bakın.

Kan sayımının düşük olması riskine yol açar kanama ve/veya enfeksiyon. Kan sayımlarınız (trombositler, beyaz kan hücreleri, kırmızı kan hücreleri) güvenli seviyelere dönene kadar, kan ve trombosit nakilleri ve kan basıncınızı artırarak kanamayı ve enfeksiyonu önleyen diğer ilaçlarla tedavi edilebilirsiniz. kan sayımı. Çoğu hastanın kan sayımı tedaviden yaklaşık bir ay sonra güvenli seviyelere döner. Bazı hastaların kan sayımları 1 yıldan uzun süre düzelmeyebilir. Ateşiniz varsa, kendinizi yorgun hissediyorsanız veya kolay kanama ya da morarma yaşıyorsanız derhal sağlık uzmanınıza bildirin.

Hayatı tehdit eden enfeksiyonlar. Skysona ile tedavi edilen hastalarda ciddi veya morarma görülebilir. Bakteri veya virüslerin neden olduğu kan dolaşımı enfeksiyonları da dahil olmak üzere yaşamı tehdit eden enfeksiyonlar. Enfeksiyonlar sıklıkla tedaviden sonraki ilk 1 veya 2 ayda ortaya çıkar, ancak > 1 yıl sonra da ortaya çıkabilir. Ateş, titreme veya enfeksiyona dair herhangi bir belirti veya semptom geliştirirseniz derhal sağlık uzmanınıza bildirin.

Ağızda iltihap ve ağrı (bu genellikle tedaviden sonraki ilk 2 ayda meydana gelir)

Bulantı, kusma, iştah azalması, kabızlık, karın ağrısı, ishal

Baş ağrısı

Yeni başlayan nöbetler

Bunların hepsi olası yan etkiler değildir. Sağlık hizmeti sağlayıcılarınız yan etkileri tedavi etmek için size başka ilaçlar verebilir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya veya 1-833-999-6378 numaralı telefondan bluebird bio'ya bildirebilirsiniz.

İlaçları ilişkilendirin

Nasıl kullanılır Skysona

Tedaviden önce: Sağlık hizmeti sağlayıcılarınız, size Skysona verilmeden önce tedavinizin bir parçası olarak kemoterapi ilaçları da dahil olmak üzere başka ilaçlar verecektir. Sizin veya bakıcınızın, tedavinizde yer alan tüm ilaçların riskleri ve yararları hakkında sağlık uzmanınızla konuşması önemlidir.

Kemoterapiyi aldıktan sonra çocuk sahibi olmanız mümkün olmayabilir. Siz veya bakıcınız, tedaviden önce doktorunuzla doğurganlığın korunmasına yönelik seçenekleri görüşmeyi düşünmelisiniz.

1. ADIM: Skysona sizin için özel olarak kendi kan kök hücrelerinizden yapılmıştır. Sağlık uzmanınız, mobilizasyon ve aferez (A-feh-REE-sis) adı verilen bir süreç aracılığıyla kan kök hücrelerinizi toplayacaktır. Bu süreç yaklaşık bir hafta sürer.

'Yedek' kök hücreler (veya 'kurtarma hücreleri') de hastanede toplanıp saklanır. Bu tedavi sürecinde bir sorun yaşanması durumunda alınan bir önlemdir. Böyle bir durumda yedek kök hücreleriniz size geri verilecektir. Yedek hücreler alırsanız Skysona'dan hiçbir fayda sağlayamazsınız.

2. ADIM: Kan kök hücreleriniz, yapımında kullanılacakları bir üretim tesisine gönderilecek. Skysona. Skysona'nın sağlık hizmeti sağlayıcılarınıza gönderilmeden önce üretilmesi ve test edilmesi için hücrelerinizin toplanmasından itibaren yaklaşık 51 – 65 gün sürer, ancak bu süre değişebilir.

3. ADIM: Skysona'yı almadan önce, sağlık hizmeti sağlayıcılarınız kemik iliğinde yer açmak için size birkaç gün kemoterapi verecektir. Bu adım için hastaneye kabul edileceksiniz ve Skysona infüzyonu bitene kadar hastanede kalacaksınız.

ADIM 4: Skysona intravenöz infüzyonla (damarınıza) verilir. Bir veya iki torba Skysona alabilirsiniz. Her torba 60 dakikadan daha kısa bir sürede infüze edilir.

İnfüzyon sonrasında sağlık ekibinizin iyileşmenizi yakından takip edebilmesi için yaklaşık 2 aya kadar hastanede kalabilirsiniz. Ne zaman eve gidebileceğinizi sağlık hizmeti sağlayıcılarınız belirleyecektir.

Uyarılar

Skysona, yaşamı tehdit edebilen ve ölüme yol açabilen kan ve kemik iliği kanserine neden olabilir. Kan kanseri Skysona tedavisinden kaynaklandı çünkü kansere neden olan genler gen terapisiyle etkinleştirildi. Hastalarda, Skysona'nın CALD'lerine potansiyel olarak yardımcı olmaya zaman bulamadan önce, uygulamadan bir yıl kadar erken bir sürede kanser gelişti. Kan kanserinin gelişmesi de yıllar sürebiliyor ve 7,5 yıl gibi geç bir sürede teşhis edilebiliyor. Skysona, hastalar kanser riski açısından değerlendirilirken onaylandığı için kanser geliştirecek hastaların yüzdesi ve Skysona'nın neden olduğu kanserin gelişebileceği maksimum zaman aralığı bilinmiyor. Kan kanseri genellikle kök hücre nakli ile tedavi edilir ve ayrıca kemoterapi ve tüm vücudun ışınlanmasını gerektirebilir. Kemoterapi ve tüm vücuda ışınlama uygulanmış veya uygulanmamış bir donörden alınan hücrelerin kullanıldığı kök hücre nakli, Skysona'nın neden olduğu kan kanseri teşhisi konan çocukları tedavi etmek için kullanılmıştır.

Skysona ile tedavi edilmeden önce şunları yapmalısınız: Skysona'nın riskleri ve yararları ile alternatif tedavi seçenekleri hakkında doktorunuzla ayrıntılı bir görüşme yapın. Skysona'nın neden olduğu kanser riski nedeniyle doktorunuz, kanser riskinizi daha da artırabilecek ve Skysona'nın sizin için uygun olup olmadığını değiştirebilecek altta yatan risk faktörlerine sahip olup olmadığınızı belirlemek için bir hematolog tarafından değerlendirilmenizi önerebilir.

Kanser riski nedeniyle, kanınızdaki herhangi bir değişiklik açısından en az 15 yıl boyunca en az 6 ayda bir takip edilmeniz önemlidir. İzleme, kan hücresi sayılarınıza ve kan hücrelerinizde gen terapisinin uygulandığı yerlere bakan kan testlerini içerecektir. Kan sayımlarınız çok düşük veya çok yüksekse veya aynı gen terapisi yerleştirme bölgelerine sahip çok sayıda hücreniz varsa ek testler önerilebilir. Ek testler, kanınızdaki değişiklikleri daha yakından izlemek için daha sık kan testleri içerebilir. Ek testler ayrıca doktorunuza kemik iliğinizin sağlığı ve kanser oluşumu olup olmadığı hakkında kan testlerinden daha fazlasını söyleyebilecek bir kemik iliği değerlendirmesini de içerebilir.

Kan kanseri hızlı bir şekilde gelişiyorsa veya henüz gelişmemişse. Önerilen kan veya kemik iliği testlerini yaptırıyorsanız, kanser tanısı konmadan önce kanser belirtileriyle karşılaşabilirsiniz. Siz veya bakıcınız, şu belirti veya semptomlardan herhangi biri durumunda derhal sağlık uzmanınızı aramalısınız:

Anormal morarma veya kanama (burun kanaması dahil)

İdrarda, dışkıda kan, veya kusma

Kanlı öksürük

Şiddetli baş ağrısı

Olağandışı mide veya sırt ağrısı

Ateş (38°C/100,4°F veya daha yüksek)

Bezlerde şişme

Anormal yorgunluk

Kanser teşhisi konulursa tedavinizi yapan doktorunuzun 1-833 numaralı telefondan bluebird bio ile iletişime geçmesini sağlayın. -999-6378.

Skysona, yaygın olarak kullanılan bir koruyucu madde olan DMSO içerdiğinden yaşamı tehdit eden alerjik reaksiyonlara neden olabilir. Çocuğunuzun DMSO alerjisi olduğu veya DMSO içeren bir ürün aldıktan sonra reaksiyon gösterdiği söylendiyse lütfen sağlık uzmanınıza bilgi verin.

Sizin veya bakıcınızın bunu sağlık uzmanlarına söylemesi önemlidir. Skysona'yı aldınız.

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.