Skysona

Загальна назва: Elivaldogene Autotemcel
Лікарська форма: суспензія для внутрішньовенних інфузій
Клас препарату: Різні некатегоризовані агенти

Використання Skysona

Skysona — це одноразова генна терапія для лікування хлопчиків із ранньою активною церебральною адренолейкодистрофією (CALD).

CALD — це генетичне захворювання, спричинене мутаціями в гені ABCD1, які призводять до накопичення дуже довголанцюгових жирних кислот (VLCFA) у мозку. Ці VLCFA можуть руйнувати захисне покриття навколо нервових клітин і спричиняти пошкодження мозку. Коли це відбувається, це пошкодження можна побачити на магнітно-резонансній томографії (МРТ) головного мозку, коли діагностується церебральна форма адренолейкодистрофії (CALD).

Skysona може бути рекомендована, якщо це пошкодження визначено. бути раннім (на основі меншого ступеня пошкодження на МРТ) і якщо церебральна хвороба активна (на основі наявності посилення контрасту на МРТ, яке вказує на те, що це пошкодження триває).

Skysona побічні ефекти

Після лікування існує ризик раку крові. Для цього вас будуть спостерігати принаймні кожні 6 місяців протягом щонайменше 15 років.

Можливі або розумно ймовірні побічні ефекти:

Під час отримання хіміотерапії, щоб підготувати ваше тіло для Skysona:

Нудота, блювання, зниження апетиту, запор, біль у животі

Головний біль

Висипання

У день лікування Skysona:

Небезпечна для життя алергічна реакція

Нудота, блювання

Після лікування

Рак крові. Див. важливу інформацію.

Низькі показники крові призводять до ризику кровотеча та/або інфекція. Поки показники вашої крові (тромбоцити, лейкоцити, еритроцити) не повернуться до безпечного рівня, вас можуть лікувати за допомогою переливання крові та тромбоцитів та інших ліків, які запобігають кровотечам та інфекціям шляхом підвищення рівня показники крові. У більшості пацієнтів показники крові повертаються до безпечного рівня приблизно через місяць після лікування. У деяких пацієнтів показники крові можуть не відновлюватися протягом > 1 року. Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас підвищиться температура, ви відчуваєте втому або легку кровотечу чи синці.

Інфекції, що загрожують життю. Пацієнти, які отримують лікування Skysona, можуть мати серйозні або небезпечні для життя інфекції, включаючи інфекції кровотоку бактеріями або вірусами. Інфекції часто виникають у перші 1-2 місяці після лікування, але можуть виникнути й через 1 рік. Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас з’явилася лихоманка, озноб або будь-які ознаки чи симптоми інфекції.

Запалення та біль у роті (зазвичай це відбувається протягом перших 2 місяців після лікування)

Нудота, блювання, зниження апетиту, запор, біль у животі, діарея

Головний біль

Нові напади

Це не всі можливі побічні ефекти. Ваші медичні працівники можуть призначити вам інші ліки для лікування побічних ефектів. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти в FDA за номером 1-800-FDA-1088 або в Bluebird Bio за номером 1-833-999-6378.

Пов'язати наркотики

Як використовувати Skysona

Перед лікуванням: ваші медичні працівники нададуть вам інші ліки, включно з хіміотерапією, як частину вашого лікування перед тим, як вам призначать Skysona. Важливо, щоб ви або ваш опікун поговорили зі своїм медичним працівником про ризики та переваги всіх ліків, які беруть участь у вашому лікуванні.

Після хіміотерапії ви, можливо, не зможете стати батьком дитини. Ви або ваш опікун повинні обговорити з лікарем варіанти збереження фертильності перед початком лікування.

КРОК 1. Skysona виготовляється спеціально для вас із ваших власних стовбурових клітин крові. Ваш медичний працівник збиратиме ваші стовбурові клітини крові за допомогою процесу, який називається мобілізація та аферез (A-feh-REE-sis). Цей процес займає приблизно один тиждень.

«Резервні» стовбурові клітини (або «клітини порятунку») також збираються та зберігаються в лікарні. Це запобіжний захід на випадок, якщо під час лікування виникнуть проблеми. Якщо це станеться, ваші резервні стовбурові клітини будуть повернуті вам. Якщо ви отримаєте резервні клітини, ви не матимете користі від Skysona.

КРОК 2: ваші стовбурові клітини крові буде надіслано на виробничий майданчик, де вони будуть використані для виготовлення Skysona. Виготовлення та тестування Skysona займає приблизно 51–65 днів із моменту збору ваших клітин, перш ніж його буде відправлено вашим постачальникам медичних послуг, але час може змінюватися.

КРОК 3: Перш ніж ви отримаєте Skysona, ваші медичні працівники проведуть вам хіміотерапію протягом кількох днів, щоб звільнити місце в кістковому мозку. Ви будете госпіталізовані для виконання цього етапу та залишатиметеся в лікарні до завершення інфузії Skysona.

КРОК 4: Skysona вводиться шляхом внутрішньовенної інфузії (у вашу вену). Ви можете отримати один або два пакетики Skysona. Кожен мішок вливається менш ніж за 60 хвилин.

Після вливання ви можете залишатися в лікарні приблизно 2 місяці, щоб ваша медична команда могла уважно стежити за вашим одужанням. Ваші постачальники медичних послуг визначатимуть, коли ви зможете повернутися додому.

Попередження

Skysona може викликати рак крові та кісткового мозку, який може бути небезпечним для життя та призвести до смерті. Рак крові став результатом лікування Skysona, оскільки генна терапія активувала гени, що викликають рак. Рак у пацієнтів розвивався вже через рік після введення, до того, як Skysona встигла потенційно допомогти їх CALD. Рак крові також може розвиватися роками, і його діагностують лише через 7,5 років. Оскільки Skysona було схвалено, коли пацієнти ще проходили оцінку ризику розвитку раку, відсоток пацієнтів, у яких розвинеться рак, і максимальний проміжок часу, коли може розвинутися рак, спричинений Skysona, невідомі. Рак крові зазвичай лікується трансплантацією стовбурових клітин, а також може вимагати хіміотерапії та загального опромінення тіла. Трансплантація стовбурових клітин із використанням клітин донора з хіміотерапією та загальним опроміненням тіла або без них використовується для лікування дітей із діагностованим раком крові, викликаним Skysona.

Перед тим, як розпочати лікування Skysona, ви повинні детально обговоріть зі своїм лікарем ризики та переваги Skysona та альтернативні варіанти лікування. Через ризик розвитку раку, спричинений Skysona, ваш лікар може порекомендувати вам пройти обстеження у гематолога, щоб визначити, чи є у вас основні фактори ризику, які можуть ще більше підвищити ризик розвитку раку, і визначити, чи підходить вам Skysona.

Через ризик розвитку раку вам важливо принаймні кожні 6 місяців протягом щонайменше 15 років проходити моніторинг щодо будь-яких змін у крові. Моніторинг включатиме аналізи крові, які вивчатимуть кількість клітин крові та місця в клітинах крові, куди вставлено генну терапію. Якщо ваші показники крові занадто низькі або занадто високі, або якщо у вас багато клітин з однаковими місцями введення генної терапії, може бути рекомендовано додаткове тестування. Додаткове тестування може включати більш часті аналізи крові, щоб уважніше стежити за змінами в крові. Додаткове обстеження також може включати оцінку кісткового мозку, яка може розповісти вашому лікарю більше, ніж аналізи крові, про здоров’я вашого кісткового мозку та наявність раку.

Якщо рак крові розвивається швидко або якщо ви цього не зробили. проходили рекомендовані аналізи крові або кісткового мозку, у вас можуть виникнути симптоми раку до того, як його буде діагностовано. Ви або ваш опікун повинні негайно зателефонувати своєму лікареві, якщо виникнуть будь-які з цих ознак або симптомів:

Аномальні синці або кровотеча (включно з носовою кровотечею)

Кров у сечі, калі, або блювота

Викашлювання крові

Сильний головний біль

Незвичайний біль у животі чи спині

Лихоманка (100,4°F/38°C або вище)

Набряклість залоз

Надзвичайна втома

Якщо у вас діагностовано рак, нехай ваш лікуючий лікар зв’яжеться зі службою Bluebird Bio за номером 1-833 -999-6378.

Skysona може викликати небезпечні для життя алергічні реакції, оскільки містить ДМСО, широко використовуваний консервант. Будь ласка, повідомте свого медичного працівника, якщо вам сказали, що у вашої дитини алергія на ДМСО або у неї виникла реакція після прийому продукту, що містить ДМСО.

Важливо, щоб ви або ваш опікун повідомили про це своїх медичних працівників. ви отримали Skysona.

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.