Spinraza

Generieke naam: Nusinersen
Doseringsvorm: intrathecale injectie
Geneesmiddelklasse: Diverse ongecategoriseerde agenten

Gebruik van Spinraza

Spinraza is een soort medicijn dat een antisense-oligonucleotide wordt genoemd. Het wordt gebruikt voor de behandeling van kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA), een type motorneuronziekte. Het was het eerste medicijn dat door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor deze groep mensen werd goedgekeurd.

SMA is een erfelijke aandoening die zwakte en verspilling van skeletspieren veroorzaakt, die verergeren met de leeftijd. SMA wordt meestal veroorzaakt door mutaties in een gen genaamd SMN1 (overlevingsmotorneuron 1), waardoor het lichaam onvoldoende functioneel SMN-eiwit heeft om motorneuronen gezond en functionerend te houden.

Een back-upgen genaamd SMN2 produceert ook SMN-eiwit, maar slechts een klein percentage van het door SMN2 geproduceerde eiwit functioneert naar behoren. Dit komt omdat wanneer het eiwit wordt gemaakt, een deel van het gen genaamd exon 7 vaak wordt overgeslagen, waardoor het resulterende eiwit niet wordt voorzien van alle juiste bouwstenen van informatie die het nodig heeft om goed te kunnen functioneren.

Spinraza werkt door het door SMN2 geproduceerde eiwit te fixeren, zodat het goed functioneert. Het doet dit door ervoor te zorgen dat het ontbrekende stukje informatie van exon 7 wordt opgenomen.

Spinraza werd in 2016 goedgekeurd door de FDA.

Spinraza bijwerkingen

Spinraza kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

Tromocytopenie en stollingsafwijkingen

Niertoxiciteit

De meest voorkomende bijwerkingen van Spinraza omvatten:

infectie van de onderste luchtwegen

koorts, constipatie

hoofdpijn

braken

rugpijn

post-lumbale punctiesyndroom

Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Spinraza. Bel uw zorgverlener voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088.

Voordat u neemt Spinraza

Vertel het uw arts als u zwanger bent of van plan bent zwanger te worden voordat u Spinraza inneemt. Volgens de resultaten van dierstudies kan Spinraza schade aan de foetus veroorzaken.

Vertel het uw arts als u borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven voordat u Spinraza inneemt. Praat met uw arts over de beste manier om uw baby te voeden terwijl u met Spinraza wordt behandeld.

Breng medicijnen in verband

Hoe te gebruiken Spinraza

De aanbevolen dosering van Spinraza is 12 mg (5 ml) per toediening

De behandeling met Spinraza moet worden gestart met 4 oplaaddoses. De eerste 3 oplaaddoses moeten met tussenpozen van 14 dagen worden toegediend. De 4e oplaaddosis moet 30 dagen na de 3e dosis worden toegediend.

Een onderhoudsdosis Spinraza moet daarna elke 4 maanden worden toegediend.

Zie de volledige voorschrijfinformatie voor verdere dosering informatie.

Waarschuwingen

Spinraza kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

Verhoogd risico op bloedingen. Complicaties die verband houden met een verhoogd risico op bloedingen zijn waargenomen na toediening van soortgelijke geneesmiddelen. Uw zorgverlener zal bloedtesten uitvoeren voordat u begint met de behandeling met Spinraza en vóór elke dosis om te controleren op tekenen van deze risico's. Zoek medische hulp als er een onverwachte bloeding optreedt.

Verhoogd risico op nierbeschadiging, inclusief mogelijk fatale acute ontsteking van de nier. Er is een verhoogd risico op nierbeschadiging waargenomen na toediening van soortgelijke geneesmiddelen. Uw zorgverlener zal urinetests uitvoeren voordat u begint met de behandeling met Spinraza en vóór elke dosis om te controleren op tekenen van dit risico.

Welke andere medicijnen zullen invloed hebben Spinraza

Vertel uw arts over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen en medicijnen zonder recept, vitamines en kruidensupplementen.

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.