Vyjuvek

Nome generico: Beremagene-geperpavec-svdt
Forma di dosaggio: Gel topico
Classe del farmaco: Agenti topici vari

Utilizzo di Vyjuvek

Vyjuvek (beremagene-geperpavec-svdt) è una terapia genica topica basata su vettori che può essere utilizzata per trattare ferite in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi affetti da epidermolisi bollosa distrofica (DEB). Corregge il difetto cutaneo sottostante al DEB ripristinando le copie funzionali del gene COL7A1 per esprimere COL7 e riassemblando le fibrille di ancoraggio che legano il derma all'epidermide.

Il DEB è una malattia genetica grave e rara che è una delle quattro forme ereditarie di Epidermolisi Bollosa. È causata da una o più mutazioni nel gene COL7A1, che comportano la mancata produzione della proteina funzionale del collagene di tipo VII (COL7). La proteina COL7 forma fibrille di ancoraggio necessarie per legare il derma (strato interno della pelle) all'epidermide (strato esterno della pelle). Quando non ci sono fibrille di ancoraggio, la pelle diventa estremamente fragile, con piccoli attriti o traumi (come indossare una maglietta) che causano vesciche e lacerazioni. Le aree del corpo principalmente colpite includono mani, piedi, ginocchia e gomiti.

I sintomi della DEB includono ferite aperte, che portano a infezioni cutanee ricorrenti e fibrosi che possono causare fusione delle dita delle mani e dei piedi, e un'infiammazione aumento del rischio di sviluppare una forma aggressiva di carcinoma a cellule squamose (SCC).

Vyjuvek è stato approvato il 19 maggio 2023 ed è il primo trattamento per il DEB ad essere approvato dalla FDA.

Vyjuvek effetti collaterali

Vyjuvek è ben tollerato e gli effetti collaterali comuni includono prurito, brividi, arrossamento, eruzione cutanea, tosse e naso che cola. Negli studi clinici non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al farmaco o interruzioni dovute a eventi correlati al trattamento.

Per segnalare sospette reazioni avverse, contattare Krystal Biotech, Inc. al numero 1-844-557-9782 o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o http://www.fda.gov/medwatch.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Vyjuvek

Vyjuvek è un gel topico che viene applicato da un operatore sanitario sulle ferite dei pazienti affetti da DEB una volta alla settimana, a casa o in ambiente sanitario. Una volta miscelato il gel con la sospensione biologica, il gel viene distribuito uniformemente sulla ferita secondo uno schema a griglia (1 cm x 1 cm l'uno dall'altro) e quindi coperto con una medicazione.

La dose settimanale che può essere applicato dipende dall'età del paziente.

  • Da 6 mesi a <3 anni: 1,6 x 109 PFU o 0,8 ml di gel ricostituito
  • 3 anni e oltre: 3,2 x 109  PFU o 1,6 ml di gel ricostituito.

    • La quantità necessaria per ferita dipende dalle dimensioni della ferita.

    Area della ferita (cm2) Dose (PFU) Volume (mL) <20 4 x 108 0,2 da 20 a <40 8 x 108 0,4 da 40 a <60 1,2 x 109 0,6

    Vyjuvek può essere ri -dosato settimanalmente secondo necessità.

    Avvertenze

    Non ci sono controindicazioni all'uso di Vyjuvek.

    Disclaimer

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