Vyjuvek

일반적인 이름: Beremagene-geperpavec-svdt
복용 형태: 국소 젤
약물 종류: 기타 국소제

사용법 Vyjuvek

Vyjuvek(beremagene-geperpavec-svdt)은 영양 장애성 수포성 표피 박리증(DEB)이 있는 6개월 이상의 환자의 상처를 치료하는 데 사용할 수 있는 국소 벡터 기반 유전자 치료법입니다. 이는 COL7을 발현하는 COL7A1 유전자의 기능적 복사본을 복원하고 진피를 표피에 결합시키는 고정 원섬유를 재조립함으로써 DEB의 근본적인 피부 결함을 교정합니다.

DEB는 심각하고 희귀한 유전 질환으로, 수포성 표피박리증의 네 가지 유전적 형태 중 하나. 이는 COL7A1 유전자의 하나 이상의 돌연변이로 인해 발생하며, 이로 인해 기능성 VII형 콜라겐(COL7) 단백질이 생성되지 않습니다. COL7 단백질은 진피(피부의 내부 층)를 표피(피부의 외부 층)에 결합하는 데 필요한 고정 원섬유를 형성합니다. 고정하는 원섬유가 없으면 피부는 극도로 약해지며, 가벼운 마찰이나 외상(예: 셔츠 입기)으로 인해 물집과 찢어짐이 발생합니다. 주로 영향을 받는 신체 부위에는 손, 발, 무릎, 팔꿈치가 포함됩니다.

DEB의 증상으로는 재발성 피부 감염으로 이어지는 열린 상처와 손가락과 발가락의 융합을 유발할 수 있는 섬유증, 공격적인 형태의 편평 세포 암종(SCC)이 발생할 위험이 증가합니다.

Vyjuvek은 2023년 5월 19일에 승인되었으며 FDA가 승인한 DEB의 첫 번째 치료법입니다.

Vyjuvek 부작용

Vyjuvek은 내약성이 좋으며 일반적인 부작용으로는 가려움증, 오한, 발적, 발진, 기침, 콧물 등이 있습니다. 임상시험에서 약물과 관련된 심각한 이상반응이나 치료 관련 이상반응으로 인한 중단은 없었습니다.

의심되는 이상반응을 보고하려면 Krystal Biotech, Inc.에 1-844-557-9782로 연락하거나 FDA(1-800-FDA-1088) 또는 http://www.fda.gov/medwatch.

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사용하는 방법 Vyjuvek

Vyjuvek은 의료 서비스 제공자가 가정이나 의료 환경에서 일주일에 한 번씩 DEB 환자의 상처에 바르는 국소 젤입니다. 젤이 생물학적 현탁액과 혼합되면 젤을 격자 모양 패턴(1cm x 1cm 간격)으로 상처 위에 균일하게 점을 찍은 다음 드레싱으로 덮습니다.

1주일 복용량은 다음과 같습니다. 적용은 환자의 연령에 따라 다릅니다.

  • 6개월 ~ <3세: 1.6 x 109 PFU 또는 재구성된 젤 0.8mL
  • 3세 이상: 3.2 x 109  PFU 또는 재구성된 젤 1.6mL.
  • 상처당 필요한 양은 상처의 크기에 따라 다릅니다.

    상처 면적(cm2) < Strong>복용량(PFU) 용량(mL) <20 4 x 108 0.2 20 ~ <40 8 x 108 0.4 40 ~ <60 1.2 x 109 0.6

    Vyjuvek은 다시 사용할 수 있습니다. -필요에 따라 매주 투여합니다.

    경고

    Vyjuvek 사용에는 금기 사항이 없습니다.

    면책조항

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