Xenpozyme

Obecný název: Olipudase Alfa-rpcp
léková forma: intravenózní (infuzní) injekce
Třída drog: Lysozomální enzymy

Použití Xenpozyme

Xenpozyme (olipudáza alfa-rpcp) je enzymatická substituční terapie používaná k léčbě deficitu kyselé sfingomyelinázy (ASMD). ASMD je vzácné, progresivní, dědičné onemocnění, které bylo dříve známé jako Niemann-Pickova choroba typu A, A/B a B.

ASMD je typ lysozomálního střádavého onemocnění, které je způsobeno nedostatkem správně fungující enzym známý jako kyselá sfingomyelináza (ASM). Produkce tohoto enzymu je řízena genem zvaným SMPD1. Změny v genu SMPD1 u lidí s ASMD znamenají, že neprodukují dostatek enzymu ASM, aby rozložil tukovou látku v jejich buňkách zvanou sfingomyelin. To vede k hromadění sfingomyelinu, který poškozuje více orgánů včetně jater, plic, sleziny a srdce. ASMD může také ovlivnit trávicí systém a krev.

Xenpozyme působí tak, že dodává olipudázu alfa-rpcp, která funguje stejným způsobem jako přirozený enzym ASM.

Když byl Xenpoyme schválen US Food and Drug Administration (FDA) v srpnu 2022 byla první a jediná léčba, která byla schválena pro projevy ASMD mimo centrální nervový systém u dospělých a dětí.

Xenpozyme vedlejší efekty

Závažné vedlejší účinky přípravku Xenpozyme zahrnují:

Viz „Důležité informace“ výše

Nejčastější vedlejší účinky přípravku Xenpozyme u dospělých pacientů (výskyt ≥10 %) jsou:

Bolesti hlavy

Kašel

Průjem

Hypotenze

Oční hyperémie

Nejčastější vedlejší účinky přípravku Xenpozyme u dětských pacientů (výskyt ≥20 %) jsou:

Pyrexie

Kašel

Průjem

Rýma

Bolesti břicha

Zvracení

Bolesti hlavy

Kopřivka

Nevolnost

Vyrážka

Artralgie

Pruritus

Únava

Faryngitida

Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky tohoto léku. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088.

Před odběrem Xenpozyme

Pokud jste těhotná nebo plánujete otěhotnět, informujte svého lékaře. Zahájení nebo zvýšení dávky Xenpozymu se během těhotenství nedoporučuje, protože může zvýšit riziko poškození plodu. Rozhodnutí pokračovat nebo přerušit udržovací dávku, pokud jste těhotná žena, byste měli rozhodnout vy a váš lékař a měli byste zvážit vaši potřebu tohoto léku, potenciální rizika spojená s užíváním léku pro plod a potenciální rizika kvůli neléčené nemoc ASMD matky.

Pokud jste žena s reprodukčním potenciálem, váš lékař ověří váš stav těhotenství před zahájením léčby tímto lékem. Během léčby Xenpozyme a po dobu 14 dnů po poslední dávce, pokud je léčba přerušena, byste měli používat účinnou antikoncepci.

Sdělte svému lékaři, pokud kojíte nebo plánujete kojit. Je pravděpodobné, že Xenpozyme se nachází v mateřském mléce. Poraďte se se svým lékařem o nejlepším způsobu krmení dítěte během užívání tohoto léku.

Související drogy

Jak používat Xenpozyme

Doporučené dávky Xenpozymu pro dospělé a děti pro fázi zvyšování dávky a udržovací fáze jsou založeny na tělesné hmotnosti pacientů s indexem tělesné hmotnosti (BMI):

≤ 30 - dávkování je založeno na skutečné tělesné hmotnosti (kg)

> 30 - dávkování je založeno na upravené tělesné hmotnosti (kg). Vypočítejte upravenou tělesnou hmotnost (kg) na základě výšky v metrech. Upravená tělesná hmotnost (kg) = (skutečná výška vm)2 x 30

Dospělí

Doporučená počáteční dávka Xenpozymu pro dospělé je 0,1 mg/kg podávaná jako IV infuze.

Doporučený režim zvyšování dávek Xenopzymu je uveden v tabulce níže.

Dospělí pacienti 18 let a starší 0. týden/den 1 První dávka 0,1 mg/kg 2. týden Druhá dávka 0,3 mg /kg 4. týden Třetí dávka 0,3 mg/kg 6. týden Čtvrtá dávka 0,6 mg/kg 8. týden Pátá dávka 0,6 mg/kg 10. týden Šestá dávka 1 mg/kg 12. týden Sedmá dávka 2 mg/kg 14. týden Osmá dávka 3 mg/kg

Doporučená udržovací dávka Xenopzymu pro dospělé je 3 mg/kg prostřednictvím IV infuze každé 2 týdny.

Pediatričtí pacienti

Doporučená počáteční dávka Xenopozymu u dětí je 0,03 mg/kg podávané jako IV infuze.

Doporučený režim eskalace dávky Xenopzymu je uveden v tabulce níže.

Pediatričtí pacienti 0 až 17 let 0. týden/1. den První dávka 0,03 mg/kg 2. týden dávka 0,1 mg/kg 4. týden Třetí dávka 0,3 mg/kg 6. týden Čtvrtá dávka 0,3 mg/kg 8. týden Pátá dávka 0,6 mg/kg 10. týden Šestá dávka 0,6 mg/kg 12. týden Sedmá dávka 1 mg/kg 14. týden Osmá dávka 2 mg/kg 16. týden Devátá dávka 3 mg/kg

Doporučená udržovací dávka Xenopzymu u dětí je 3 mg/kg formou IV infuze každé 2 týdny.

Varování

Xenpozyme může způsobit závažné nežádoucí účinky včetně:

1. Reakce přecitlivělosti včetně anafylaxe Váš lékař se může rozhodnout, že vám před infuzí podá antihistaminika, léky proti horečce a/nebo steroidy.

Pokud dojde k závažné reakci přecitlivělosti (např. anafylaxe), váš lékař by měl Xenpozyme okamžitě přerušit a zahájit vhodnou lékařskou léčbu.

Pokud se objeví mírná nebo středně závažná hypersenzitivní reakce, může váš lékař upravit nebo dočasně pozastavit vaši rychlost infuze nebo dávku tohoto léku. U pacientů léčených olipudázou alfa byly hlášeny hypersenzitivní reakce, včetně anafylaxe.

Příznaky reakcí přecitlivělosti u dospělých zahrnovaly kopřivku, svědění kůže, zarudnutí kůže, vyrážku, otok pod kůží a citlivé hrbolky pod kůží.

Reakce z přecitlivělosti u dětských pacientů zahrnovaly kopřivku, svědění kůže, vyrážka a lokalizovaný otok.

2. Reakce související s infuzí

Váš lékař se může rozhodnout, že vám před infuzí podá antihistaminika, léky proti horečce a/nebo steroidy, aby se snížilo riziko reakcí spojených s infuzí (IAR). IAR se však mohou vyskytnout i po podání těchto léků.

Pokud se vyskytnou závažné nežádoucí účinky, váš lékař by měl okamžitě přerušit podávání Xenpozyme a zahájit vhodnou léčbu.

Pokud se jedná o mírné nebo středně těžké Objeví se IAR, může váš lékař upravit nebo dočasně pozastavit vaši rychlost infuze nebo dávku tohoto léku.

Nejčastějšími IAR u:

dospělých pacientů byla bolest hlavy , vyrážka, zvracení a kopřivka;

dětští pacienti byli kopřivka, otoky, bolesti hlavy, nevolnost, horečka a zvracení.

Reakce akutní fáze (APR), byla pozorována akutní zánětlivá reakce doprovázená zvýšením koncentrací zánětlivých proteinů z krevních testů.

Většina APR se objevila 48 hodin po infuzi během období eskalace dávky.

Nejčastějšími příznaky APR byly horečka, zvracení a průjem.

Váš lékař může zvládat APR jako jiné IAR, se kterými se můžete setkat.

3. Zvýšené hladiny transamináz

Xenpozyme může být spojeno se zvýšenými jaterními enzymy, známými jako transaminázy, během 24 až 48 hodin po infuzi.

Zvýšené hladiny transamináz byly hlášeny u pacientů během fáze zvyšování dávky v klinických studiích.

Aby bylo možné zvládnout riziko zvýšených hladin transamináz, měl by váš lékař zkontrolovat hladiny jaterních enzymů pomocí krevního testu:

do jednoho měsíce před zahájením Xenpozyme;

do 72 hodin před jakoukoli infuzí během fáze zvyšování dávky nebo před další plánovanou infuzí, pokud jste dávku vynechali.

Na základě na hladinách transamináz z vašich krevních testů může váš lékař provést změny vaší dávky nebo infuzního plánu.

Po dosažení doporučené udržovací dávky se doporučuje pokračovat v testování transamináz jako součást rutinní klinické léčby ASMD.

4. Riziko fetálních malformací během zahájení nebo zvýšení dávky v těhotenství

Zahájení nebo zvýšení dávky Xenpozyme u ženy kdykoli během těhotenství se nedoporučuje, protože může zvýšit riziko defektů plodu. Rozhodnutí pokračovat nebo přerušit udržovací dávku, pokud jste těhotná žena, byste měli rozhodnout vy a váš lékař a měli byste zvážit vaši potřebu tohoto léku, potenciální rizika spojená s užíváním léku pro plod a potenciální rizika kvůli neléčené ASMD matky.

Pokud jste žena s reprodukčním potenciálem, lékař ověří váš stav těhotenství před zahájením léčby Xenpozyme. Během léčby a 14 dní po poslední dávce byste měli používat účinnou antikoncepci, pokud bude tento lék vysazen.

Co ovlivní další léky Xenpozyme

Sdělte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků.

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.