Xenpozyme

Gattungsbezeichnung: Olipudase Alfa-rpcp
Darreichungsform: intravenöse (Infusions-)Injektion
Medikamentenklasse: Lysosomale Enzyme

Benutzung von Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD). ASMD ist eine seltene, fortschreitende Erbkrankheit, die früher als Niemann-Pick-Krankheit Typ A, A/B und B bekannt war.

ASMD ist eine Art lysosomale Speicherkrankheit, die durch das Fehlen von a verursacht wird ordnungsgemäß funktionierendes Enzym namens Saure Sphingomyelinase (ASM). Die Produktion dieses Enzyms wird durch ein Gen namens SMPD1 gesteuert. Veränderungen im SMPD1-Gen bei Menschen mit ASMD führen dazu, dass sie nicht genug ASM-Enzym produzieren, um eine fetthaltige Substanz namens Sphingomyelin in ihren Zellen abzubauen. Dies führt zur Bildung von Sphingomyelin, das mehrere Organe schädigt, darunter Leber, Lunge, Milz und Herz. ASMD kann sich auch auf das Verdauungssystem und das Blut auswirken.

Xenpozyme wirkt durch die Bereitstellung von Olipudase alfa-rpcp, die auf die gleiche Weise funktioniert wie das natürliche ASM-Enzym.

Als Xenpoyme von der zugelassen wurde Es war die erste und einzige Behandlung, die im August 2022 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für nicht zentralnervöse Manifestationen von ASMD bei Erwachsenen und Kindern zugelassen wurde.

Xenpozyme Nebenwirkungen

Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen von Xenpozyme gehören:

Siehe „Wichtige Informationen“ oben

Die häufigsten Nebenwirkungen von Xenpozyme bei erwachsenen Patienten (Inzidenz ≥10 %) sind:

Kopfschmerzen

Husten

Durchfall

Hypotonie

Augenhyperämie

Die häufigsten Nebenwirkungen von Xenpozyme bei pädiatrischen Patienten (Inzidenz ≥20 %) sind:

Fieber

Husten

Durchfall

Rhinitis

Bauchschmerzen

Erbrechen

Kopfschmerzen

Urtikaria

Übelkeit

Ausschlag

Arthralgie

Juckreiz

Müdigkeit

Pharyngitis

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen dieses Medikaments. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

Vor der Einnahme Xenpozyme

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen. Der Beginn oder die Steigerung der Xenpozyme-Dosierung während der Schwangerschaft wird nicht empfohlen, da dies das Risiko von Defekten beim Fötus erhöhen kann. Die Entscheidung, die Erhaltungsdosis fortzusetzen oder abzubrechen, wenn Sie eine schwangere Frau sind, sollte von Ihnen und Ihrem Arzt getroffen werden und Ihren Bedarf an diesem Medikament, die potenziellen arzneimittelbedingten Risiken für den Fötus und die potenziellen Risiken einer unbehandelten Behandlung berücksichtigen mütterliche ASMD-Erkrankung.

Wenn Sie eine Frau im gebärfähigen Alter sind, wird Ihr Arzt Ihren Schwangerschaftsstatus überprüfen, bevor Sie mit der Behandlung mit diesem Medikament beginnen. Sie sollten während der Behandlung mit Xenpozyme und für 14 Tage nach Ihrer letzten Dosis, wenn die Behandlung abgebrochen wird, eine wirkSAMe Verhütungsmethode anwenden.

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder stillen möchten. Es ist wahrscheinlich, dass Xenpozyme in der Muttermilch vorkommt. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby am besten ernähren können, während Sie dieses Medikament erhalten.

Drogen in Beziehung setzen

Wie benutzt man Xenpozyme

Die empfohlenen Dosierungen von Xenpozyme für Erwachsene und Kinder für die Dosissteigerungs- und Erhaltungsphase basieren auf dem Körpergewicht wie folgt für Patienten mit einem Body-Mass-Index (BMI):

≤ 30 – der Die Dosierung basiert auf dem tatsächlichen Körpergewicht (kg).

> 30 – Die Dosierung basiert auf dem angepassten Körpergewicht (kg). Berechnen Sie ein angepasstes Körpergewicht (kg) basierend auf der Körpergröße in Metern. Angepasstes Körpergewicht (kg) = (tatsächliche Körpergröße in m)2 x 30

Erwachsene

Die empfohlene Anfangsdosis von Xenpozyme für Erwachsene beträgt 0,1 mg/kg, verabreicht als IV-Infusion.

Das empfohlene Schema zur Dosissteigerung von Xenopzyme ist in der folgenden Tabelle aufgeführt.

Erwachsene Patienten ab 18 Jahren Woche 0/Tag 1 Erste Dosis 0,1 mg/kg Woche 2 Zweite Dosis 0,3 mg /kg Woche 4 Dritte Dosis 0,3 mg/kg Woche 6 Vierte Dosis 0,6 mg/kg Woche 8 Fünfte Dosis 0,6 mg/kg Woche 10 Sechste Dosis 1 mg/kg Woche 12 Siebte Dosis 2 mg/kg Woche 14 Achte Dosis 3 mg/kg

Die empfohlene Erhaltungsdosis von Xenopzyme für Erwachsene beträgt 3 mg/kg als intravenöse Infusion alle 2 Wochen.

Pädiatrische Patienten

Die empfohlene Anfangsdosis von Xenopzyme für Kinder beträgt 0,03 mg/kg wird als IV-Infusion verabreicht.

Das empfohlene Xenopzyme-Dosissteigerungsschema ist in der folgenden Tabelle aufgeführt.

Pädiatrische Patienten 0 bis 17 Jahre Woche 0/Tag 1 Erste Dosis 0,03 mg/kg Woche 2 Zweite Dosis 0,1 mg/kg Woche 4 Dritte Dosis 0,3 mg/kg Woche 6 Vierte Dosis 0,3 mg/kg Woche 8 Fünfte Dosis 0,6 mg/kg Woche 10 Sechste Dosis 0,6 mg/kg Woche 12 Siebte Dosis 1 mg/kg Woche 14 Achte Dosis 2 mg/kg Woche 16 Neunte Dosis 3 mg/kg

Die empfohlene pädiatrische Erhaltungsdosis von Xenopzyme beträgt 3 mg/kg als intravenöse Infusion alle 2 Wochen.

Warnungen

Xenpozyme kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:

1. Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie. Ihr Arzt kann entscheiden, Ihnen vor Ihren Infusionen Antihistaminika, Fiebermittel und/oder Steroidmedikamente zu verabreichen.

Wenn eine schwere Überempfindlichkeitsreaktion (z. B. Anaphylaxie) auftritt, wenden Sie sich an Ihren Arzt Sie sollten Xenpozyme sofort absetzen und eine entsprechende medizinische Behandlung einleiten.

Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, kann Ihr Arzt Ihre Infusionsrate oder Dosis dieses Medikaments anpassen oder vorübergehend aussetzen. Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, wurden bei mit Olipudase alfa behandelten Patienten berichtet.

Anzeichen von Überempfindlichkeitsreaktionen bei Erwachsenen waren Nesselsucht, juckende Haut, Hautrötung, Ausschlag, Schwellung unter der Haut und empfindliche Beulen unter der Haut.

Überempfindlichkeitsreaktionen bei pädiatrischen Patienten waren Nesselsucht, Juckende Haut, Ausschlag und lokale Schwellung.

2. Infusionsbedingte Reaktionen

Ihr Arzt kann entscheiden, Ihnen vor Ihren Infusionen Antihistaminika, Fiebermittel und/oder Steroidmedikamente zu verabreichen, um das Risiko infusionsbedingter Reaktionen (IARs) zu verringern. Allerdings kann es auch nach Einnahme dieser Medikamente zu IARs kommen.

Wenn schwere IARs auftreten, sollte Ihr Arzt Xenpozyme sofort absetzen und eine entsprechende medizinische Behandlung einleiten.

Bei leichten oder mittelschweren Nebenwirkungen Wenn eine IAR auftritt, kann Ihr Arzt Ihre Infusionsrate oder Dosis dieses Medikaments anpassen oder vorübergehend aussetzen.

Die häufigsten IARs bei:

erwachsenen Patienten waren Kopfschmerzen , Hautausschlag, Erbrechen und Nesselsucht;

bei pädiatrischen Patienten traten Nesselsucht, Schwellung, Kopfschmerzen, Übelkeit, Fieber und Erbrechen auf.

Eine Akute-Phase-Reaktion (APR), Es wurde eine akute Entzündungsreaktion beobachtet, die mit einem Anstieg der Entzündungsproteinkonzentrationen aus Blutuntersuchungen einherging.

Die meisten APRs traten 48 Stunden nach der Infusion während der Dosissteigerungsperiode auf.

Die häufigsten Symptome von APRs waren Fieber, Erbrechen und Durchfall.

Ihr Arzt kann APRs wie andere IARs behandeln, die bei Ihnen auftreten können.

3. Erhöhte Transaminasenwerte

Xenpozyme kann mit erhöhten Leberenzymen, sogenannten Transaminasen, innerhalb von 24 bis 48 Stunden nach der Infusion verbunden sein.

Erhöhte Transaminasenwerte wurden bei Patienten während der Infusion berichtet Dosissteigerungsphase in klinischen Studien.

Um das Risiko erhöhter Transaminasewerte zu kontrollieren, sollte Ihr Arzt Ihre Leberenzymwerte mit einer Blutuntersuchung überprüfen:

innerhalb eines Monats vor Beginn der Einnahme von Xenpozyme;

innerhalb von 72 Stunden vor einer Infusion während der Dosissteigerungsphase oder vor Ihrer nächsten geplanten Infusion, wenn Sie eine Dosis vergessen haben.

Basierend Abhängig von den Transaminasenwerten aus Ihren Bluttests kann Ihr Arzt Änderungen an Ihrer Dosis oder Ihrem Infusionsplan vornehmen.

Nach Erreichen der empfohlenen Erhaltungsdosis wird empfohlen, die Transaminasetests im Rahmen der routinemäßigen klinischen Behandlung fortzusetzen ASMD.

4. Risiko fötaler Fehlbildungen während der Einnahme oder Steigerung der Dosierung in der Schwangerschaft

Die Einleitung oder Steigerung der Dosierung von Xenpozyme wird einer Frau zu keinem Zeitpunkt während der Schwangerschaft empfohlen, da dies das Risiko von Defekten beim Fötus erhöhen kann. Die Entscheidung, die Erhaltungsdosis fortzusetzen oder abzubrechen, wenn Sie eine schwangere Frau sind, sollte von Ihnen und Ihrem Arzt getroffen werden und Ihren Bedarf an diesem Medikament, die potenziellen arzneimittelbedingten Risiken für den Fötus und die potenziellen Risiken einer unbehandelten Behandlung berücksichtigen mütterliche ASMD-Erkrankung.

Wenn Sie eine Frau im fortpflanzungsfähigen Alter sind, wird Ihr Arzt Ihren Schwangerschaftsstatus überprüfen, bevor Sie mit der Behandlung mit Xenpozyme beginnen. Sie sollten während der Behandlung und 14 Tage nach Ihrer letzten Dosis, wenn Sie dieses Medikament absetzen, eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden.

Welche anderen Medikamente beeinflussen? Xenpozyme

Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel.

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