Xenpozyme

Γενικό όνομα: Olipudase Alfa-rpcp
Φόρμα δοσολογίας: ενδοφλέβια (έγχυση) ένεση
Κατηγορία φαρμάκων: Λυσοσωμικά ένζυμα

Χρήση του Xenpozyme

Το

Xenpozyme (ολιπουδάση άλφα-rpcp) είναι μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD). Το ASMD είναι μια σπάνια, προοδευτική, κληρονομική νόσος που ήταν προηγουμένως γνωστή ως νόσος Niemann-Pick τύπου A, A/B και B.

Το ASMD είναι ένας τύπος ασθένειας λυσοσωμικής αποθήκευσης που προκαλείται από την έλλειψη ένζυμο που λειτουργεί σωστά γνωστό ως όξινη σφιγγομυελινάση (ASM). Η παραγωγή αυτού του ενζύμου ελέγχεται από ένα γονίδιο που ονομάζεται SMPD1. Οι αλλαγές στο γονίδιο SMPD1 σε άτομα με ASMD σημαίνουν ότι δεν παράγουν αρκετό ένζυμο ASM για να διασπάσουν μια λιπαρή ουσία στα κύτταρά τους που ονομάζεται σφιγγομυελίνη. Αυτό οδηγεί στη συσσώρευση σφιγγομυελίνης, η οποία βλάπτει πολλά όργανα, συμπεριλαμβανομένων του ήπατος, των πνευμόνων, του σπλήνα και της καρδιάς. Το ASMD μπορεί επίσης να επηρεάσει το πεπτικό σύστημα και το αίμα.

Το Xenpozyme λειτουργεί παρέχοντας ολιπουδάση άλφα-rpcp, η οποία λειτουργεί με τον ίδιο τρόπο που λειτουργεί το φυσικό ένζυμο ASM.

Όταν το Xenpoyme εγκρίθηκε από το Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον Αύγουστο του 2022, ήταν η πρώτη και μοναδική θεραπεία που εγκρίθηκε για εκδηλώσεις ASMD από μη κεντρικό νευρικό σύστημα σε ενήλικες και παιδιά.

Xenpozyme παρενέργειες

Οι σοβαρές παρενέργειες του Xenpozyme περιλαμβάνουν:

Δείτε "Σημαντικές πληροφορίες" παραπάνω

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Xenpozyme σε ενήλικες ασθενείς (επίπτωση ≥10%) είναι:

Κεφαλαλγία

Βήχας

Διάρροια

Υπόταση

Οφθαλμική υπεραιμία

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Xenpozyme σε παιδιατρικούς ασθενείς (επίπτωση ≥20%) είναι:

Πυρεξία

Βήχας

Διάρροια

Ρινίτιδα

Κοιλιακός πόνος

Έμετος

Κεφαλαλγία

Κνίδωση

Ναυτία

Εξάνθημα

Αρθραλγία

Κνησμός

Κόπωση

Φαρυγγίτιδα

Δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες αυτού του φαρμάκου. Καλέστε τον επαγγελματία υγείας σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Πριν τη λήψη Xenpozyme

Ενημερώστε το γιατρό σας εάν είστε έγκυος ή σκοπεύετε να μείνετε έγκυος. Η έναρξη ή η κλιμάκωση της δόσης του Xenpozyme δεν συνιστάται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης καθώς μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο ανωμαλιών στο έμβρυο. Η απόφαση να συνεχίσετε ή να διακόψετε τη δόση συντήρησης, εάν είστε έγκυος, θα πρέπει να καθοριστεί από εσάς και τον γιατρό σας και θα πρέπει να λάβετε υπόψη την ανάγκη σας για αυτό το φάρμακο, τους πιθανούς κινδύνους που σχετίζονται με το φάρμακο για το έμβρυο και τους πιθανούς κινδύνους που οφείλονται σε μη θεραπεία νόσος ASMD της μητέρας.

Εάν είστε γυναίκα με δυνατότητα αναπαραγωγής, ο γιατρός σας θα επαληθεύσει την κατάσταση της εγκυμοσύνης σας πριν ξεκινήσετε τη θεραπεία με αυτό το φάρμακο. Θα πρέπει να χρησιμοποιείτε αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Xenpozyme και για 14 ημέρες μετά την τελευταία δόση εάν διακοπεί η θεραπεία.

Ενημερώστε το γιατρό σας εάν θηλάζετε ή σκοπεύετε να θηλάσετε. Είναι πιθανό ότι το Xenpozyme βρίσκεται στο μητρικό γάλα. Συζητήστε με το γιατρό σας για τον καλύτερο τρόπο να ταΐσετε το μωρό σας ενώ λαμβάνετε αυτό το φάρμακο.

Συσχετίστε τα ναρκωτικά

Τρόπος χρήσης Xenpozyme

Οι συνιστώμενες δόσεις του Xenpozyme για ενήλικες και παιδιά για τις φάσεις κλιμάκωσης της δόσης και συντήρησης βασίζονται στο σωματικό βάρος ως εξής για ασθενείς με δείκτη μάζας σώματος (ΔΜΣ):

≤ 30 - το Η δόση βασίζεται στο πραγματικό σωματικό βάρος (kg)

> 30 - η δόση βασίζεται στο προσαρμοσμένο σωματικό βάρος (kg). Υπολογίστε ένα προσαρμοσμένο βάρος σώματος (kg) με βάση το ύψος σε μέτρα. Προσαρμοσμένο σωματικό βάρος (kg) = (πραγματικό ύψος σε m) 2 x 30

Ενήλικες

Η συνιστώμενη αρχική δόση του Xenpozyme για ενήλικες είναι 0,1 mg/kg χορηγούμενη ως IV έγχυση.

Το συνιστώμενο σχήμα κλιμάκωσης της δόσης Xenopzyme παρατίθεται στον παρακάτω πίνακα.

Ενήλικες ασθενείς 18 ετών και άνω Εβδομάδα 0/Ημέρα 1 Πρώτη δόση 0,1 mg/kg Εβδομάδα 2 Δεύτερη δόση 0,3 mg /kg Εβδομάδα 4 Τρίτη δόση 0,3 mg/kg Εβδομάδα 6 Τέταρτη δόση 0,6 mg/kg Εβδομάδα 8 Πέμπτη δόση 0,6 mg/kg Εβδομάδα 10 Έκτη δόση 1 mg/kg Εβδομάδα 12 Έβδομη δόση 2 mg/kg Εβδομάδα 14 όγδοη δόση

Η συνιστώμενη δόση συντήρησης του Xenopzyme για ενήλικες είναι 3 mg/kg μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης κάθε 2 εβδομάδες.

Παιδιατρικοί ασθενείς

Η συνιστώμενη παιδιατρική δόση έναρξης του Xenopozyme είναι 0,03 mg/kg χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση.

Το συνιστώμενο σχήμα κλιμάκωσης της δόσης του Xenopzyme παρατίθεται στον παρακάτω πίνακα.

Παιδιατρικοί ασθενείς 0 έως 17 ετών Εβδομάδα 0/Ημέρα 1 Πρώτη δόση 0,03 mg/kg Εβδομάδα 2 δευτερόλεπτο δόση 0,1 mg/kg Εβδομάδα 4 Τρίτη δόση 0,3 mg/kg Εβδομάδα 6 Τέταρτη δόση 0,3 mg/kg Εβδομάδα 8 Πέμπτη δόση 0,6 mg/kg Εβδομάδα 10 Έκτη δόση 0,6 mg/kg Εβδομάδα 12 Έβδομη δόση 1 mg/kg Εβδομάδα 12 mg/kg Εβδομάδα 16 Ένατη δόση 3 mg/kg

Η συνιστώμενη παιδιατρική δόση συντήρησης του Xenopzyme είναι 3 mg/kg μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης κάθε 2 εβδομάδες.

Προειδοποιήσεις

Το Xenpozyme μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες όπως:

1. Αντιδράσεις υπερευαισθησίας συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας Ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει να σας χορηγήσει αντιισταμινικά, αντιπυρετικά ή/και στεροειδή φάρμακα πριν από τις εγχύσεις σας.

Εάν εμφανιστεί σοβαρή αντίδραση υπερευαισθησίας (π.χ. αναφυλαξία), ο γιατρός σας θα πρέπει να διακόψετε αμέσως το Xenpozyme και να ξεκινήσετε την κατάλληλη ιατρική θεραπεία.

Εάν παρουσιαστεί ήπια ή μέτρια αντίδραση υπερευαισθησίας, ο γιατρός σας μπορεί να προσαρμόσει ή να αναστείλει προσωρινά τον ρυθμό έγχυσης ή τη δόση αυτού του φαρμάκου. Αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας, έχουν αναφερθεί σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ολιπουδάση άλφα.

Σημεία αντιδράσεων υπερευαισθησίας σε ενήλικες περιελάμβαναν κνίδωση, φαγούρα στο δέρμα, ερυθρότητα του δέρματος, εξάνθημα, οίδημα κάτω από το δέρμα και τρυφερά εξογκώματα κάτω από το δέρμα.

Αντιδράσεις υπερευαισθησίας σε παιδιατρικούς ασθενείς περιελάμβαναν κνίδωση, φαγούρα στο δέρμα, εξάνθημα και τοπικό οίδημα.

2. Αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση

Ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει να σας χορηγήσει αντιισταμινικά, αντιπυρετικά ή/και στεροειδή φάρμακα πριν από τις εγχύσεις σας για να μειώσει τον κίνδυνο αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση (IARs). Ωστόσο, μπορεί να εξακολουθήσουν να εμφανίζονται IAR μετά τη λήψη αυτών των φαρμάκων.

Εάν εμφανιστούν σοβαρές IAR, ο γιατρός σας θα πρέπει να διακόψει αμέσως το Xenpozyme και να ξεκινήσει την κατάλληλη ιατρική θεραπεία.

Εάν είναι ήπια ή μέτρια. Εμφανίζεται IAR, ο γιατρός σας μπορεί να προσαρμόσει ή να αναστείλει προσωρινά τον ρυθμό έγχυσης ή τη δόση αυτού του φαρμάκου.

Οι πιο συχνές IAR σε:

ενήλικες ασθενείς ήταν πονοκέφαλος. , εξάνθημα, έμετος και κνίδωση.

οι παιδιατρικοί ασθενείς ήταν κνίδωση, οίδημα, πονοκέφαλος, ναυτία, πυρετός και έμετος.

Μια αντίδραση οξείας φάσης (APR), παρατηρήθηκε μια οξεία φλεγμονώδης απόκριση συνοδευόμενη από αυξήσεις στις συγκεντρώσεις φλεγμονωδών πρωτεϊνών από εξετάσεις αίματος.

Οι περισσότερες από τις APR εμφανίστηκαν 48 ώρες μετά την έγχυση κατά τη διάρκεια της περιόδου κλιμάκωσης της δόσης.

Τα πιο κοινά συμπτώματα των APR ήταν πυρετός, έμετος και διάρροια.

Ο γιατρός σας μπορεί να διαχειριστεί τα APR όπως και άλλες IAR που μπορεί να αντιμετωπίσετε.

3. Αυξημένα επίπεδα τρανσαμινασών

Το Xenpozyme μπορεί να σχετίζεται με αυξημένα ηπατικά ένζυμα, γνωστά ως τρανσαμινάσες, εντός 24 έως 48 ωρών μετά την έγχυση.

Αυξημένα επίπεδα τρανσαμινασών αναφέρθηκαν σε ασθενείς κατά τη διάρκεια της έγχυσης. φάση κλιμάκωσης της δόσης σε κλινικές δοκιμές.

Για να διαχειριστείτε τον κίνδυνο αυξημένων επιπέδων τρανσαμινασών, ο γιατρός σας θα πρέπει να ελέγξει τα επίπεδα των ηπατικών ενζύμων σας με μια εξέταση αίματος:

εντός ενός μήνα πριν από την έναρξη του Xenpozyme;

εντός 72 ωρών πριν από οποιαδήποτε έγχυση κατά τη φάση κλιμάκωσης της δόσης ή πριν από την επόμενη προγραμματισμένη έγχυση εάν παραλείψατε μια δόση.

Βάσει της δόσης. σχετικά με τα επίπεδα των τρανσαμινασών από τις αιματολογικές σας εξετάσεις, ο γιατρός σας μπορεί να κάνει αλλαγές στη δόση ή στο πρόγραμμα έγχυσης.

Μετά την επίτευξη της συνιστώμενης δόσης συντήρησης, συνιστάται η συνέχιση της εξέτασης τρανσαμινασών ως μέρος της τακτικής κλινικής αντιμετώπισης της ASMD.

4. Κίνδυνος εμβρυϊκών δυσπλασιών κατά την έναρξη ή την κλιμάκωση της δόσης στην εγκυμοσύνη

Η έναρξη ή η κλιμάκωση της δόσης του Xenpozyme, για μια γυναίκα οποιαδήποτε στιγμή κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης της, δεν συνιστάται καθώς μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο ελαττωμάτων στο έμβρυο. Η απόφαση να συνεχίσετε ή να διακόψετε τη δόση συντήρησης, εάν είστε έγκυος, θα πρέπει να καθοριστεί από εσάς και τον γιατρό σας και θα πρέπει να λάβετε υπόψη την ανάγκη σας για αυτό το φάρμακο, τους πιθανούς κινδύνους που σχετίζονται με το φάρμακο για το έμβρυο και τους πιθανούς κινδύνους που οφείλονται σε μη θεραπεία νόσος ASMD της μητέρας.

Εάν είστε γυναίκα με αναπαραγωγική δυνατότητα, ο γιατρός σας θα επαληθεύσει την κατάσταση της εγκυμοσύνης σας πριν ξεκινήσετε τη θεραπεία με Xenpozyme. Θα πρέπει να χρησιμοποιείτε αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας και για 14 ημέρες μετά την τελευταία δόση εάν διακοπεί αυτό το φάρμακο.

Τι άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν Xenpozyme

Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλα τα φάρμακα που παίρνετε, συμπεριλαμβανομένων των συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, των βιταμινών και των φυτικών συμπληρωμάτων.

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.