Xenpozyme

Nombre generico: Olipudase Alfa-rpcp
Forma de dosificación: inyección intravenosa (infusión)
Clase de droga: enzimas lisosomales

Uso de Xenpozyme

Xenpozyme (olipudasa alfa-rpcp) es una terapia de reemplazo enzimático utilizada para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD). La ASMD es una enfermedad hereditaria, poco común y progresiva que anteriormente se conocía como enfermedad de Niemann-Pick tipos A, A/B y B.

La ASMD es un tipo de enfermedad de almacenamiento lisosomal causada por la falta de un enzima que funciona correctamente conocida como esfingomielinasa ácida (ASM). La producción de esta enzima está controlada por un gen llamado SMPD1. Los cambios en el gen SMPD1 en personas con ASMD significan que no producen suficiente enzima ASM para descomponer una sustancia grasa en sus células llamada esfingomielina. Esto conduce a la acumulación de esfingomielina, que daña múltiples órganos, incluidos el hígado, los pulmones, el bazo y el corazón. ASMD también puede afectar el sistema digestivo y la sangre.

Xenpozyme funciona suministrando olipudasa alfa-rpcp, que funciona de la misma manera que lo hace la enzima ASM natural.

Cuando Xenpoyme fue aprobado por el La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en agosto de 2022, fue el primer y único tratamiento aprobado para las manifestaciones de ASMD no central del sistema nervioso en adultos y niños.

Xenpozyme efectos secundarios

Los efectos secundarios graves de Xenpozyme incluyen:

Consulte 'Información importante' más arriba

Los efectos secundarios más comunes de Xenpozyme en pacientes adultos (incidencia ≥10%) son:

Dolor de cabeza

Tos

Diarrea

Hipotensión

Hiperemia ocular

Los efectos secundarios más comunes de Xenpozyme en pacientes pediátricos (incidencia ≥20%) son:

Pirexia

Tos

Diarrea

Rinitis

Dolor abdominal

Vómitos

Dolor de cabeza

Urticaria

Náuseas

Erupción cutánea

Artralgia

Prurito

Fatiga

Faringitis

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de este medicamento. Llame a su profesional de la salud para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

antes de tomar Xenpozyme

Informe a su médico si está embarazada o planea quedar embarazada. No se recomienda iniciar o aumentar la dosis de Xenpozyme durante el embarazo, ya que puede aumentar el riesgo de defectos en el feto. La decisión de continuar o suspender la dosis de mantenimiento, si es una mujer embarazada, debe ser determinada por usted y su médico y debe considerar su necesidad de este medicamento, los riesgos potenciales relacionados con el medicamento para el feto y los riesgos potenciales debidos a la administración no tratada. Enfermedad ASMD materna.

Si es una mujer en edad fértil, su médico verificará su estado de embarazo antes de comenzar el tratamiento con este medicamento. Debe utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con Xenpozyme y durante 14 días después de la última dosis si se interrumpe el tratamiento.

Informe a su médico si está amamantando o planea amamantar. Es probable que Xenpozyme se encuentre en la leche materna. Hable con su médico sobre la mejor manera de alimentar a su bebé mientras recibe este medicamento.

Relacionar drogas

Cómo utilizar Xenpozyme

Las dosis recomendadas para adultos y pediátricos de Xenpozyme para las fases de aumento de dosis y mantenimiento se basan en el peso corporal de la siguiente manera para pacientes con un índice de masa corporal (IMC):

≤ 30 - el la dosis se basa en el peso corporal real (kg)

> 30 - la dosis se basa en el peso corporal ajustado (kg). Calcule un peso corporal ajustado (kg) en función de la altura en metros. Peso corporal ajustado (kg) = (altura real en m)2 x 30

Adultos

La dosis inicial recomendada de Xenpozyme para adultos es de 0,1 mg/kg administrado como Infusión intravenosa.

El régimen de aumento de dosis recomendado de Xenopzyme se enumera en la siguiente tabla.

Pacientes adultos de 18 años y mayores Semana 0/Día 1 Primera dosis 0,1 mg/kg Semana 2 Segunda dosis 0,3 mg /kg Semana 4 Tercera dosis 0,3 mg/kg Semana 6 Cuarta dosis 0,6 mg/kg Semana 8 Quinta dosis 0,6 mg/kg Semana 10 Sexta dosis 1 mg/kg Semana 12 Séptima dosis 2 mg/kg Semana 14 Octava dosis 3 mg/kg

La dosis de mantenimiento recomendada para adultos de Xenopzyme es de 3 mg/kg mediante infusión intravenosa cada 2 semanas.

Pacientes pediátricos

La dosis inicial pediátrica recomendada de Xenopzyme es de 0,03 mg/kg administrado como una infusión intravenosa.

El régimen de aumento de dosis recomendado de Xenopzyme se detalla en la siguiente tabla.

Pacientes pediátricos de 0 a 17 años Semana 0/Día 1 Primera dosis 0,03 mg/kg Semana 2 Segunda dosis 0,1 mg/kg Semana 4 Tercera dosis 0,3 mg/kg Semana 6 Cuarta dosis 0,3 mg/kg Semana 8 Quinta dosis 0,6 mg/kg Semana 10 Sexta dosis 0,6 mg/kg Semana 12 Séptima dosis 1 mg/kg Semana 14 Octava dosis 2 mg/kg Semana 16 Novena dosis 3 mg/kg

La dosis de mantenimiento pediátrica recomendada de Xenopzyme es de 3 mg/kg mediante infusión intravenosa cada 2 semanas.

Advertencias

Xenpozyme puede causar efectos secundarios graves que incluyen:

1. Reacciones de hipersensibilidad que incluyen anafilaxia Su médico puede decidir darle antihistamínicos, antifebriles y/o esteroides antes de las infusiones.

Si se produce una reacción de hipersensibilidad grave (p. ej., anafilaxia), su médico debe suspender Xenpozyme inmediatamente e iniciar el tratamiento médico adecuado.

Si se produce una reacción de hipersensibilidad leve o moderada, su médico puede ajustar o suspender temporalmente la velocidad de infusión o la dosis de este medicamento. Se han notificado reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia, en pacientes tratados con olipudasa alfa.

Los signos de reacciones de hipersensibilidad en adultos incluyeron urticaria, picazón en la piel, enrojecimiento de la piel, sarpullido, hinchazón debajo de la piel y bultos sensibles debajo de la piel.

Las reacciones de hipersensibilidad en pacientes pediátricos incluyeron urticaria, picazón en la piel, sarpullido e hinchazón localizada.

2. Reacciones asociadas a la infusión

Su médico puede decidir darle antihistamínicos, antifebriles y/o esteroides antes de las infusiones para reducir el riesgo de reacciones asociadas a la infusión (IAR). Sin embargo, es posible que aún se produzcan IAR después de recibir estos medicamentos.

Si se producen IAR graves, su médico debe suspender Xenpozyme inmediatamente e iniciar el tratamiento médico adecuado.

Si es leve o moderado Si ocurre una IAR, su médico puede ajustar o suspender temporalmente la velocidad de infusión o la dosis de este medicamento.

Las IAR más frecuentes en:

pacientes adultos fueron dolor de cabeza , sarpullido, vómitos y urticaria;

los pacientes pediátricos presentaban urticaria, hinchazón, dolor de cabeza, náuseas, fiebre y vómitos.

Una reacción de fase aguda (APR), Se observó una respuesta inflamatoria aguda acompañada de elevaciones en las concentraciones de proteínas inflamatorias en los análisis de sangre.

La mayoría de las APR ocurrieron 48 horas después de la infusión durante el período de aumento de la dosis.

Los síntomas más comunes de las APR fueron fiebre, vómitos y diarrea.

Su médico puede controlar las APR al igual que otras IAR que pueda experimentar.

3. Niveles elevados de transaminasas

Xenpozyme puede estar asociado con enzimas hepáticas elevadas, conocidas como transaminasas, dentro de las 24 a 48 horas posteriores a la infusión.

Se informaron niveles elevados de transaminasas en pacientes durante el tratamiento. fase de aumento de dosis en ensayos clínicos.

Para controlar el riesgo de niveles elevados de transaminasas, su médico debe controlar sus niveles de enzimas hepáticas con un análisis de sangre:

dentro de un mes antes de comenzar con Xenpozyme;

dentro de las 72 horas antes de cualquier infusión durante la fase de aumento de dosis, o antes de su siguiente infusión programada si omitió una dosis.

Basado Según los niveles de transaminasas de sus análisis de sangre, su médico puede realizar cambios en su dosis o programa de infusión.

Al alcanzar la dosis de mantenimiento recomendada, se recomienda continuar con las pruebas de transaminasas como parte del manejo clínico de rutina de TME.

4. Riesgo de malformaciones fetales durante el inicio o el aumento de la dosis durante el embarazo

No se recomienda el inicio o el aumento de la dosis de Xenpozyme en una mujer en cualquier momento durante el embarazo, ya que puede aumentar el riesgo de defectos en el feto. La decisión de continuar o suspender la dosis de mantenimiento, si es una mujer embarazada, debe ser determinada por usted y su médico y debe considerar su necesidad de este medicamento, los riesgos potenciales relacionados con el medicamento para el feto y los riesgos potenciales debidos a la administración no tratada. enfermedad ASMD materna.

Si es una mujer en edad fértil, su médico verificará su estado de embarazo antes de comenzar el tratamiento con Xenpozyme. Debe utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento y durante 14 días después de su última dosis si se suspende este medicamento.

¿Qué otras drogas afectarán? Xenpozyme

Informe a su proveedor de atención médica todos los medicamentos que toma, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas.

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.