Xenpozyme

Nom générique: Olipudase Alfa-rpcp
Forme posologique : injection intraveineuse (perfusion)
Classe de médicament : Enzymes lysosomales

L'utilisation de Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) est un traitement enzymatique substitutif utilisé pour le traitement du déficit acide en sphingomyélinase (ASMD). L'ASMD est une maladie héréditaire rare et progressive qui était auparavant connue sous le nom de maladie de Niemann-Pick de types A, A/B et B.

L'ASMD est un type de maladie de stockage lysosomal causée par l'absence d'un enzyme fonctionnant correctement connue sous le nom de sphingomyélinase acide (ASM). La production de cette enzyme est contrôlée par un gène appelé SMPD1. Les modifications du gène SMPD1 chez les personnes atteintes d'ASMD signifient qu'elles ne produisent pas suffisamment d'enzyme ASM pour décomposer une substance grasse dans leurs cellules appelée sphingomyéline. Cela conduit à l’accumulation de sphingomyéline, qui endommage plusieurs organes, notamment le foie, les poumons, la rate et le cœur. L'ASMD peut également affecter le système digestif et le sang.

Xenpozyme agit en fournissant de l'Olipudase alfa-rpcp, qui agit de la même manière que l'enzyme ASM naturelle.

Lorsque Xenpoyme a été approuvé par le En août 2022, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a été le premier et le seul traitement à avoir été approuvé pour les manifestations non centrales du système nerveux central de l'ASMD chez les adultes et les enfants.

Xenpozyme Effets secondaires

Les effets secondaires graves de Xenpozyme comprennent :

Voir « Informations importantes » ci-dessus

Les effets secondaires les plus courants de Xenpozyme chez les patients adultes (incidence ≥10 %) sont :

Maux de tête

Toux

Diarrhée

Hypotension

Hyperémie oculaire

Les effets secondaires les plus courants de Xenpozyme chez les patients pédiatriques (incidence ≥20 %) sont :

Fyrexie

Toux

Diarrhée

Rhinite

Douleurs abdominales

Vomissements

Maux de tête

Urticaire

Nausées

Éruption cutanée

Arthralgie

Purit

Fatigue

Pharyngite

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de ce médicament. Appelez votre professionnel de la santé pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Avant de prendre Xenpozyme

Informez votre médecin si vous êtes enceinte ou enviSagez de le devenir. L'initiation ou l'augmentation du traitement par Xenpozyme n'est pas recommandée pendant la grossesse car cela peut augmenter le risque d'anomalies chez le fœtus. La décision de poursuivre ou d'arrêter le traitement d'entretien, si vous êtes une femme enceinte, doit être déterminée par vous et votre médecin et doit tenir compte de votre besoin de prendre ce médicament, des risques potentiels liés au médicament pour le fœtus et des risques potentiels dus à un traitement non traité. maladie ASMD maternelle.

Si vous êtes une femme en âge de procréer, votre médecin vérifiera votre état de grossesse avant de commencer le traitement avec ce médicament. Vous devez utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Xenpozyme et pendant 14 jours après votre dernière dose si le traitement est interrompu.

Informez votre médecin si vous allaitez ou envisagez d'allaiter. Il est probable que Xenpozyme se retrouve dans le lait maternel. Discutez avec votre médecin de la meilleure façon de nourrir votre bébé pendant que vous recevez ce médicament.

Relier les médicaments

Comment utiliser Xenpozyme

Les posologies adultes et pédiatriques recommandées de Xenpozyme pour les phases d'augmentation de dose et d'entretien sont basées sur le poids corporel comme suit pour les patients présentant un indice de masse corporelle (IMC) :

≤ 30 - le la posologie est basée sur le poids corporel réel (kg)

> 30 - la posologie est basée sur le poids corporel ajusté (kg). Calculez un poids corporel ajusté (kg) en fonction de la taille en mètres. Poids corporel ajusté (kg) = (taille réelle en m)2 x 30

Adultes

La dose initiale recommandée de Xenpozyme pour adultes est de 0,1 mg/kg à administrer en tant que Perfusion IV.

Le schéma thérapeutique d'augmentation de dose recommandé de Xenopzyme est répertorié dans le tableau ci-dessous.

Patients adultes de 18 ans et plus Semaine 0/Jour 1 Première dose 0,1 mg/kg Semaine 2 Deuxième dose 0,3 mg /kg Semaine 4 Troisième dose 0,3 mg/kg Semaine 6 Quatrième dose 0,6 mg/kg Semaine 8 Cinquième dose 0,6 mg/kg Semaine 10 Sixième dose 1 mg/kg Semaine 12 Septième dose 2 mg/kg Semaine 14 Huitième dose 3 mg/kg

La dose d'entretien recommandée de Xenopzyme chez l'adulte est de 3 mg/kg par perfusion IV toutes les 2 semaines.

Patients pédiatriques

La dose initiale recommandée de Xénopozyme chez l'enfant est de 0,03 mg/kg administré sous forme de perfusion IV.

Le schéma thérapeutique d'augmentation de dose recommandé de Xenopzyme est répertorié dans le tableau ci-dessous.

Patients pédiatriques de 0 à 17 ans Semaine 0/Jour 1 Première dose 0,03 mg/kg Semaine 2 Deuxième dose 0,1 mg/kg Semaine 4 Troisième dose 0,3 mg/kg Semaine 6 Quatrième dose 0,3 mg/kg Semaine 8 Cinquième dose 0,6 mg/kg Semaine 10 Sixième dose 0,6 mg/kg Semaine 12 Septième dose 1 mg/kg Semaine 14 Huitième dose 2 mg/kg Semaine 16 Neuvième dose 3 mg/kg

La dose d'entretien pédiatrique recommandée de Xenopzyme est de 3 mg/kg par perfusion IV toutes les 2 semaines.

Avertissements

Xenpozyme peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

1. Réactions d'hypersensibilité, y compris l'anaphylaxie Votre médecin peut décider de vous administrer des antihistaminiques, des anti-fièvres et/ou des stéroïdes avant vos perfusions.

Si une réaction d'hypersensibilité grave (par exemple, anaphylaxie) survient, votre médecin devez arrêter Xenpozyme immédiatement et initier un traitement médical approprié.

Si une réaction d'hypersensibilité légère ou modérée survient, votre médecin peut ajuster ou suspendre temporairement votre débit de perfusion ou votre dose de ce médicament. Des réactions d'hypersensibilité, y compris des réactions anaphylactiques, ont été rapportées chez des patients traités par l'olipudase alfa.

Les signes de réactions d'hypersensibilité chez les adultes comprenaient de l'urticaire, des démangeaisons cutanées, des rougeurs cutanées, des éruptions cutanées, un gonflement sous la peau et des bosses sensibles sous la peau.

Les réactions d'hypersensibilité chez les patients pédiatriques comprenaient de l'urticaire, démangeaisons cutanées, éruption cutanée et gonflement localisé.

2. Réactions associées à la perfusion

Votre médecin peut décider de vous administrer des antihistaminiques, des antifièvres et/ou des stéroïdes avant vos perfusions afin de réduire le risque de réactions associées à la perfusion (RAP). Cependant, des RAP peuvent encore survenir après la prise de ces médicaments.

En cas de RAP graves, votre médecin doit arrêter immédiatement Xenpozyme et initier un traitement médical approprié.

En cas d'apparition d'une RAP légère ou modérée. Une IRA se produit, votre médecin peut ajuster ou suspendre temporairement votre débit de perfusion ou votre dose de ce médicament.

Les IRA les plus fréquentes chez :

les patients adultes étaient des maux de tête. , des éruptions cutanées, des vomissements et de l'urticaire ;

Les patients pédiatriques présentaient de l'urticaire, un gonflement, des maux de tête, des nausées, de la fièvre et des vomissements.

Une réaction de phase aiguë (APR), une réponse inflammatoire aiguë accompagnée d'une élévation des concentrations de protéines inflammatoires à partir d'analyses sanguines a été observée.

La plupart des APR se sont produits 48 heures après la perfusion pendant la période d'augmentation de la dose.

Les symptômes les plus courants des APR étaient la fièvre, les vomissements et la diarrhée.

Votre médecin peut gérer les APR comme les autres RAI que vous pourriez rencontrer.

3. Des taux élevés de transaminases

Xenpozyme peut être associé à des taux élevés d'enzymes hépatiques, appelées transaminases, dans les 24 à 48 heures suivant la perfusion.

Des taux élevés de transaminases ont été rapportés chez des patients au cours du traitement. phase d'augmentation de la dose dans les essais cliniques.

Pour gérer le risque de taux élevés de transaminases, votre médecin doit vérifier vos taux d'enzymes hépatiques avec un test sanguin :

dans le mois précédant le début de Xenpozyme ;

dans les 72 heures précédant toute perfusion pendant la phase d'augmentation de la dose, ou avant votre prochaine perfusion programmée si vous avez oublié une dose.

Basé sur les niveaux de transaminases de vos analyses de sang, votre médecin peut modifier votre dose ou votre programme de perfusion.

Une fois la dose d'entretien recommandée atteinte, il est recommandé de poursuivre le test des transaminases dans le cadre de la prise en charge clinique de routine du ASMD.

4. Risque de malformations fœtales pendant l'initiation ou l'augmentation du dosage pendant la grossesse

L'initiation ou l'augmentation du dosage de Xenpozyme, chez une femme à tout moment de sa grossesse, n'est pas recommandée car cela peut augmenter le risque d'anomalies chez le fœtus. La décision de poursuivre ou d'arrêter le traitement d'entretien, si vous êtes une femme enceinte, doit être déterminée par vous et votre médecin et doit tenir compte de votre besoin de prendre ce médicament, des risques potentiels liés au médicament pour le fœtus et des risques potentiels dus à un traitement non traité. ASMD maternelle.

Si vous êtes une femme en âge de procréer, votre médecin vérifiera votre état de grossesse avant de commencer le traitement par Xenpozyme. Vous devez utiliser une contraception efficace pendant le traitement et pendant 14 jours après votre dernière dose si ce médicament est arrêté.

Quels autres médicaments affecteront Xenpozyme

Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes.

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