Xenpozyme

Nama generik: Olipudase Alfa-rpcp
Bentuk sediaan: injeksi intravena (infus).
Kelas obat: Enzim lisosom

Penggunaan Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) adalah terapi penggantian enzim yang digunakan untuk pengobatan Defisiensi Asam Sphingomyelinase (ASMD). ASMD adalah penyakit langka, progresif, dan diturunkan yang sebelumnya dikenal sebagai penyakit Niemann-Pick tipe A, A/B, dan B.

ASMD adalah jenis penyakit penyimpanan lisosom yang disebabkan oleh kurangnya enzim yang bekerja dengan baik yang dikenal sebagai acid sphingomyelinase (ASM). Produksi enzim ini dikendalikan oleh gen yang disebut SMPD1. Perubahan gen SMPD1 pada penderita ASMD berarti mereka tidak memproduksi cukup enzim ASM untuk memecah zat lemak dalam sel mereka yang disebut sphingomyelin. Hal ini menyebabkan penumpukan sphingomyelin, yang merusak banyak organ termasuk hati, paru-paru, limpa dan jantung. ASMD juga dapat memengaruhi sistem pencernaan dan darah.

Xenpozyme bekerja dengan menyuplai Olipudase alfa-rpcp, yang bekerja dengan cara yang sama seperti enzim ASM alami.

Saat Xenpoyme disetujui oleh ASMD Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada Agustus 2022, merupakan pengobatan pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk manifestasi ASMD non-sistem saraf pusat pada orang dewasa dan anak-anak.

Xenpozyme efek samping

Efek samping Xenpozyme yang serius meliputi:

Lihat 'Informasi penting' di atas

Efek samping Xenpozyme yang paling umum pada pasien dewasa (insiden ≥10%) adalah:

Sakit kepala

Batuk

Diare

Hipotensi

Hiperemia mata

Efek samping Xenpozyme yang paling umum pada pasien anak (insiden ≥20%) adalah:

Pireksia

Batuk

Diare

Rinitis

Sakit perut

Muntah

Sakit kepala

Urtikaria

Mual

Ruam

Arthralgia

Pruritus

Kelelahan

Faringitis

Ini bukanlah semua efek samping yang mungkin timbul dari obat ini. Hubungi profesional kesehatan Anda untuk mendapatkan nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088.

Sebelum mengambil Xenpozyme

Beri tahu dokter Anda jika Anda sedang hamil atau berencana untuk hamil. Memulai atau meningkatkan dosis Xenpozyme tidak dianjurkan selama kehamilan karena dapat meningkatkan risiko cacat pada janin. Keputusan untuk melanjutkan atau menghentikan dosis pemeliharaan, jika Anda seorang wanita hamil, harus ditentukan oleh Anda dan dokter Anda dan harus mempertimbangkan kebutuhan Anda akan obat ini, potensi risiko terkait obat pada janin, dan potensi risiko akibat tidak diobati. penyakit ASMD ibu.

Jika Anda seorang wanita dengan potensi reproduksi, dokter Anda akan memverifikasi status kehamilan Anda sebelum Anda memulai pengobatan dengan obat ini. Anda harus menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan Xenpozyme dan selama 14 hari setelah dosis terakhir Anda jika pengobatan dihentikan.

Beri tahu dokter Anda jika Anda sedang menyusui atau berencana untuk menyusui. Kemungkinan besar Xenpozyme ditemukan dalam ASI. Bicarakan dengan dokter Anda tentang cara terbaik memberi makan bayi Anda saat menerima obat ini.

Kaitkan obat-obatan

Cara Penggunaan Xenpozyme

Dosis Xenpozyme untuk orang dewasa dan anak-anak yang direkomendasikan untuk fase peningkatan dosis dan pemeliharaan didasarkan pada berat badan sebagai berikut untuk pasien dengan indeks massa tubuh (BMI):

≤ 30 - the dosis didasarkan pada berat badan sebenarnya (kg)

> 30 - dosis didasarkan pada berat badan yang disesuaikan (kg). Hitung berat badan yang disesuaikan (kg) berdasarkan tinggi badan dalam meter. Berat badan yang disesuaikan (kg) = (tinggi badan sebenarnya dalam m)2 x 30

Dewasa

Dosis awal Xenpozyme yang direkomendasikan untuk orang dewasa adalah 0,1 mg/kg diberikan sebagai Infus IV.

Regimen peningkatan dosis Xenopzyme yang direkomendasikan tercantum pada tabel di bawah.

Pasien Dewasa 18 tahun ke atas Minggu 0/Hari 1 Dosis pertama 0,1 mg/kg Minggu 2 Dosis kedua 0,3 mg /kg Minggu 4 Dosis ketiga 0,3 mg/kg Minggu 6 Dosis keempat 0,6 mg/kg Minggu 8 Dosis kelima 0,6 mg/kg Minggu 10 Dosis keenam 1 mg/kg Minggu 12 Dosis ketujuh 2 mg/kg Minggu 14 Dosis kedelapan 3 mg/kg

Dosis pemeliharaan Xenopzyme yang direkomendasikan untuk orang dewasa adalah 3 mg/kg melalui infus IV setiap 2 minggu.

Pasien anak-anak

Dosis awal Xenopozyme untuk anak yang direkomendasikan adalah 0,03 mg/kg diberikan sebagai infus IV.

Regimen peningkatan dosis Xenopzyme yang direkomendasikan tercantum pada tabel di bawah.

Pasien Anak 0 hingga 17 tahun Minggu 0/Hari 1 Dosis pertama 0,03 mg/kg Minggu 2 Kedua dosis 0,1 mg/kg Minggu 4 Dosis ketiga 0,3 mg/kg Minggu 6 Dosis keempat 0,3 mg/kg Minggu 8 Dosis kelima 0,6 mg/kg Minggu 10 Dosis keenam 0,6 mg/kg Minggu 12 Dosis ketujuh 1 mg/kg Minggu 14 Dosis kedelapan 2 mg/kg Minggu 16 Dosis kesembilan 3 mg/kg

Dosis pemeliharaan Xenopzyme pediatrik yang direkomendasikan adalah 3 mg/kg melalui infus IV setiap 2 minggu.

Peringatan

Xenpozyme dapat menyebabkan efek samping yang serius termasuk:

1. Reaksi Hipersensitivitas Termasuk Anafilaksis Dokter Anda mungkin memutuskan untuk memberi Anda obat antihistamin, antidemam, dan/atau steroid sebelum infus Anda.

Jika terjadi reaksi hipersensitivitas parah (misalnya anafilaksis), dokter Anda harus segera menghentikan Xenpozyme dan memulai perawatan medis yang sesuai.

Jika terjadi reaksi hipersensitivitas ringan atau sedang, dokter Anda mungkin menyesuaikan atau menunda sementara kecepatan infus atau dosis obat ini. Reaksi hipersensitivitas, termasuk anafilaksis, telah dilaporkan pada pasien yang diobati dengan olipudase alfa.

Tanda-tanda reaksi hipersensitivitas pada orang dewasa antara lain gatal-gatal, kulit gatal, kulit kemerahan, ruam, bengkak di bawah kulit, dan benjolan lunak di bawah kulit.

Reaksi hipersensitivitas pada pasien anak-anak antara lain gatal-gatal, kulit gatal, ruam, dan pembengkakan lokal.

2. Reaksi Terkait Infus

Dokter Anda mungkin memutuskan untuk memberi Anda obat antihistamin, antidemam, dan/atau steroid sebelum infus Anda untuk mengurangi risiko reaksi terkait infus (IAR). Namun, IAR mungkin masih terjadi setelah menerima obat-obatan ini.

Jika IAR parah terjadi, dokter Anda harus segera menghentikan Xenpozyme dan memulai perawatan medis yang sesuai.

Jika IAR ringan atau sedang Jika IAR terjadi, dokter Anda mungkin menyesuaikan atau menunda sementara kecepatan infus atau dosis obat ini.

IAR yang paling sering terjadi pada:

pasien dewasa adalah sakit kepala , ruam, muntah, dan gatal-gatal;

pasien anak mengalami gatal-gatal, bengkak, sakit kepala, mual, demam, dan muntah.

Reaksi fase akut (APR), respon inflamasi akut disertai dengan peningkatan konsentrasi protein inflamasi dari tes darah, diamati.

Sebagian besar APR terjadi pada 48 jam pasca infus selama periode peningkatan dosis.

Gejala APR yang paling umum adalah demam, muntah, dan diare.

Dokter Anda dapat menangani APR seperti IAR lain yang mungkin Anda alami.

3. Peningkatan Kadar Transaminase

Xenpozim mungkin berhubungan dengan peningkatan enzim hati, yang dikenal sebagai transaminase, dalam waktu 24 hingga 48 jam setelah infus.

Peningkatan kadar transaminase dilaporkan pada pasien selama masa pengobatan. fase peningkatan dosis dalam uji klinis.

Untuk mengelola risiko peningkatan kadar transaminase, dokter Anda harus memeriksa kadar enzim hati Anda dengan tes darah:

dalam waktu satu bulan sebelum memulai Xenpozyme;

dalam waktu 72 jam sebelum infus apa pun selama fase peningkatan dosis, atau sebelum jadwal infus berikutnya jika Anda melewatkan satu dosis.

Berdasarkan berdasarkan kadar transaminase dari tes darah Anda, dokter Anda mungkin akan mengubah dosis atau jadwal infus Anda.

Setelah mencapai dosis pemeliharaan yang disarankan, tes transaminase dianjurkan untuk dilanjutkan sebagai bagian dari manajemen klinis rutin ASMD.

4. Risiko Malformasi Janin Selama Inisiasi atau Peningkatan Dosis pada Kehamilan

Inisiasi atau peningkatan dosis Xenpozyme, untuk wanita kapan pun selama kehamilannya, tidak dianjurkan karena dapat meningkatkan risiko cacat pada janin. Keputusan untuk melanjutkan atau menghentikan dosis pemeliharaan, jika Anda seorang wanita hamil, harus ditentukan oleh Anda dan dokter Anda dan harus mempertimbangkan kebutuhan Anda akan obat ini, potensi risiko terkait obat pada janin, dan potensi risiko akibat tidak diobati. penyakit ASMD pada ibu.

Jika Anda adalah wanita dengan potensi reproduksi, dokter Anda akan memverifikasi status kehamilan Anda sebelum Anda memulai pengobatan dengan Xenpozyme. Anda harus menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dan selama 14 hari setelah dosis terakhir Anda jika obat ini dihentikan.

Apa pengaruh obat lain Xenpozyme

Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua obat yang Anda minum, termasuk obat resep dan obat bebas, vitamin, dan suplemen herbal.

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.