Xenpozyme

Nome generico: Olipudase Alfa-rpcp
Forma di dosaggio: iniezione endovenosa (infusione).
Classe del farmaco: Enzimi lisosomiali

Utilizzo di Xenpozyme

Xenpozyme (olipudasi alfa-rpcp) è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). L'ASMD è una malattia ereditaria rara, progressiva, precedentemente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B.

L'ASMD è un tipo di malattia da accumulo lisosomiale causata dalla mancanza di un enzima correttamente funzionante noto come sfingomielinasi acida (ASM). La produzione di questo enzima è controllata da un gene chiamato SMPD1. I cambiamenti nel gene SMPD1 nelle persone con ASMD significano che non producono abbastanza enzima ASM per scomporre una sostanza grassa nelle loro cellule chiamata sfingomielina. Ciò porta all’accumulo di sfingomielina, che danneggia più organi tra cui fegato, polmoni, milza e cuore. L'ASMD può anche influenzare il sistema digestivo e il sangue.

Xenpoyme agisce fornendo olipudasi alfa-rpcp, che funziona allo stesso modo dell'enzima ASM naturale.

Quando Xenpoyme è stato approvato dal La Food and Drug Administration (FDA) statunitense nell'agosto 2022, è stato il primo e unico trattamento ad essere stato approvato per le manifestazioni dell'ASMD non legate al sistema nervoso centrale negli adulti e nei bambini.

Xenpozyme effetti collaterali

Gli effetti collaterali gravi di Xenpozyme includono:

Vedere "Informazioni importanti" sopra

Gli effetti collaterali più comuni di Xenpozyme nei pazienti adulti (incidenza ≥10%) sono:

Mal di testa

Tosse

Diarrea

Ipotensione

Iperemia oculare

Gli effetti collaterali più comuni di Xenpozyme nei pazienti pediatrici (incidenza ≥20%) sono:

Piressia

Tosse

Diarrea

Rinite

Dolore addominale

Vomito

Mal di testa

Orticaria

Nausea

Eruzione cutanea

Artralgia

Prurito

Affaticamento

Faringite

Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di questo farmaco. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

Prima di prendere Xenpozyme

Informa il tuo medico se sei incinta o stai pianificando una gravidanza. L'inizio o l'incremento della dose di Xenpozyme non è raccomandato durante la gravidanza poiché potrebbe aumentare il rischio di difetti nel feto. La decisione di continuare o interrompere la dose di mantenimento, se è una donna incinta, deve essere determinata da lei e dal suo medico e deve considerare la sua necessità di questo farmaco, i potenziali rischi correlati al farmaco per il feto e i potenziali rischi dovuti a farmaci non trattati. malattia ASMD materna.

Se sei una donna potenzialmente riproduttiva, il tuo medico verificherà il tuo stato di gravidanza prima di iniziare il trattamento con questo farmaco. È necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Xenpozyme e per 14 giorni dopo l'ultima dose se il trattamento viene interrotto.

Informa il tuo medico se stai allattando o hai intenzione di allattare. È probabile che lo Xenpozyme si trovi nel latte materno. Parla con il tuo medico del modo migliore per nutrire il tuo bambino durante il trattamento con questo farmaco.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Xenpozyme

I dosaggi raccomandati di Xenpozyme per adulti e bambini per le fasi di aumento della dose e di mantenimento si basano sul peso corporeo come segue per i pazienti con un indice di massa corporea (BMI):

≤ 30 - il il dosaggio si basa sul peso corporeo effettivo (kg)

> 30 - il dosaggio si basa sul peso corporeo corretto (kg). Calcolare il peso corporeo corretto (kg) in base all'altezza in metri. Peso corporeo aggiustato (kg) = (altezza effettiva in m)2 x 30

Adulti

La dose iniziale raccomandata di Xenpozyme per gli adulti è 0,1 mg/kg somministrata come Infusione endovenosa.

Il regime di incremento della dose di Xenopzyme raccomandato è elencato nella tabella seguente.

Pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni Settimana 0/Giorno 1 Prima dose 0,1 mg/kg Settimana 2 Seconda dose 0,3 mg /kg Settimana 4 Terza dose 0,3 mg/kg Settimana 6 Quarta dose 0,6 mg/kg Settimana 8 Quinta dose 0,6 mg/kg Settimana 10 Sesta dose 1 mg/kg Settimana 12 Settima dose 2 mg/kg Settimana 14 Ottava dose 3 mg/kg

La dose di mantenimento raccomandata di Xenopzyme per gli adulti è 3 mg/kg tramite infusione endovenosa ogni 2 settimane.

Pazienti pediatrici

La dose iniziale pediatrica raccomandata di Xenopozyme è 0,03 mg/kg somministrato come infusione endovenosa.

Il regime di incremento della dose di Xenopzyme raccomandato è elencato nella tabella seguente.

Pazienti pediatrici da 0 a 17 anni Settimana 0/Giorno 1 Prima dose 0,03 mg/kg Settimana 2 Seconda dose 0,1 mg/kg Settimana 4 Terza dose 0,3 mg/kg Settimana 6 Quarta dose 0,3 mg/kg Settimana 8 Quinta dose 0,6 mg/kg Settimana 10 Sesta dose 0,6 mg/kg Settimana 12 Settima dose 1 mg/kg Settimana 14 Ottava dose 2 mg/kg Settimana 16 Nona dose 3 mg/kg

La dose di mantenimento pediatrica raccomandata di Xenopzyme è di 3 mg/kg tramite infusione endovenosa ogni 2 settimane.

Avvertenze

Lo xenpozima può causare gravi effetti collaterali tra cui:

1. Reazioni di ipersensibilità inclusa anafilassi Il medico può decidere di somministrarle farmaci antistaminici, antifebbrili e/o steroidi prima delle infusioni.

Se si verifica una grave reazione di ipersensibilità (ad esempio anafilassi), il medico deve interrompere immediatamente Xenpozyme e iniziare un trattamento medico appropriato.

Se si verifica una reazione di ipersensibilità lieve o moderata, il medico può modificare o sospendere temporaneamente la velocità di infusione o la dose di questo farmaco. Reazioni di ipersensibilità, inclusa anafilassi, sono state segnalate in pazienti trattati con olipudasi alfa.

Segni di reazioni di ipersensibilità negli adulti includevano orticaria, prurito cutaneo, arrosSAMento della pelle, eruzione cutanea, gonfiore sottocutaneo e protuberanze doloranti sotto la pelle.

Le reazioni di ipersensibilità nei pazienti pediatrici includevano orticaria, prurito cutaneo, eruzione cutanea e gonfiore localizzato.

2. Reazioni associate all'infusione

Il medico può decidere di somministrarle farmaci antistaminici, antifebbrili e/o steroidi prima delle infusioni per ridurre il rischio di reazioni associate all'infusione (IAR). Tuttavia, le IAR possono ancora verificarsi dopo aver ricevuto questi farmaci.

Se si verificano IAR gravi, il medico deve interrompere immediatamente Xenpozyme e avviare un trattamento medico appropriato.

Se una IAR è lieve o moderata si verifica una IAR, il medico può modificare o sospendere temporaneamente la velocità di infusione o la dose di questo farmaco.

Le IAR più frequenti in:

pazienti adulti erano mal di testa , eruzione cutanea, vomito e orticaria;

i pazienti pediatrici presentavano orticaria, gonfiore, mal di testa, nausea, febbre e vomito.

Una reazione di fase acuta (APR), è stata osservata una risposta infiammatoria acuta accompagnata da aumenti delle concentrazioni di proteine infiammatorie risultanti dagli esami del sangue.

La maggior parte degli APR si è verificata 48 ore dopo l'infusione durante il periodo di aumento della dose.

I sintomi più comuni degli APR erano febbre, vomito e diarrea.

Il tuo medico può gestire gli APR come altri IAR che potresti riscontrare.

3. Livelli elevati di transaminasi

Xenpozyme può essere associato ad un aumento degli enzimi epatici, noti come transaminasi, entro 24-48 ore dall'infusione.

Livelli elevati di transaminasi sono stati segnalati nei pazienti durante il trattamento fase di incremento della dose negli studi clinici.

Per gestire il rischio di livelli elevati di transaminasi, il medico dovrebbe controllare i livelli degli enzimi epatici con un esame del sangue:

entro un mese prima di iniziare Xenpozyme;

entro 72 ore prima di qualsiasi infusione durante la fase di aumento della dose o prima della successiva infusione programmata se si è dimenticata una dose.

Base in base ai livelli di transaminasi rilevati dagli esami del sangue, il medico può apportare modifiche alla dose o allo schema di infusione.

Una volta raggiunta la dose di mantenimento raccomandata, si consiglia di continuare i test delle transaminasi come parte della gestione clinica di routine del ASMD.

4. Rischio di malformazioni fetali durante l'inizio o l'aumento del dosaggio in gravidanza

L'inizio o l'aumento del dosaggio di Xenpozyme, per una donna in qualsiasi momento durante la gravidanza, non è raccomandato in quanto potrebbe aumentare il rischio di difetti nel feto. La decisione di continuare o interrompere la dose di mantenimento, se è una donna incinta, deve essere determinata da lei e dal suo medico e deve considerare la sua necessità di questo farmaco, i potenziali rischi correlati al farmaco per il feto e i potenziali rischi dovuti a farmaci non trattati. malattia ASMD materna.

Se sei una donna potenzialmente riproduttiva, il tuo medico verificherà il tuo stato di gravidanza prima di iniziare il trattamento con Xenpozyme. È necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 14 giorni dopo l'ultima dose se questo farmaco viene interrotto.

Quali altri farmaci influenzeranno Xenpozyme

Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe.

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