Xenpozyme

一般名： Olipudase Alfa-rpcp
剤形: 静脈内（点滴）注射
薬物クラス: リソソーム酵素

の使用法 Xenpozyme

Xenpozyme (オリプダーゼアルファ-rpcp) は、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD) の治療に使用される酵素補充療法です。 ASMD は、まれな進行性の遺伝性疾患で、以前はニーマンピック病 A、A/B、B 型として知られていました。

ASMD は、リソソーム蓄積症の一種で、ニーマンピック病の欠如によって引き起こされます。酸性スフィンゴミエリナーゼ (ASM) として知られる適切に機能する酵素。この酵素の生成は、SMPD1 と呼ばれる遺伝子によって制御されています。 ASMD 患者の SMPD1 遺伝子の変化は、細胞内のスフィンゴミエリンと呼ばれる脂肪物質を分解するのに十分な ASM 酵素を産生しないことを意味します。これによりスフィンゴミエリンが蓄積し、肝臓、肺、脾臓、心臓などの複数の臓器に損傷を与えます。 ASMD は消化器系や血液にも影響を与える可能性があります。

Xenpozyme は、天然の ASM 酵素と同じように機能するオリプダーゼ alfa-rpcp を供給することによって機能します。

Xenpoyme が米国政府によって承認されたとき、 2022 年 8 月に米国食品医薬品局 (FDA) により、成人および小児における ASMD の非中枢神経系症状に対して承認された最初で唯一の治療法となりました。

Xenpozyme 副作用

Xenpozyme の重篤な副作用は次のとおりです。

上記の「重要な情報」を参照してください

成人患者における Xenpozyme の最も一般的な副作用 (発生率 ≥10%) は次のとおりです:

頭痛

咳

下痢

低血圧

眼充血

小児患者における Xenpozyme の最も一般的な副作用 (発生率 ≥20%) は次のとおりです:

発熱

咳

下痢

鼻炎

腹痛

嘔吐

頭痛

蕁麻疹

吐き気

発疹

関節痛

そう痒症

疲労

咽頭炎

これらは、この薬の副作用のすべてではありません。副作用に関する医学的アドバイスについては、医療専門家に電話してください。副作用については、1-800-FDA-1088 まで FDA に報告できます。

服用する前に Xenpozyme

妊娠中または妊娠を計画している場合は、医師に伝えてください。胎児の欠陥のリスクが高まる可能性があるため、妊娠中に Xenpozyme の投与を開始または段階的に増やすことは推奨されません。あなたが妊娠中の女性である場合、維持投与を継続するか中止するかの決定はあなたと主治医によって決定され、この薬剤の必要性、胎児に対する薬剤関連の潜在的なリスク、および未治療による潜在的なリスクを考慮する必要があります。母親の ASMD 疾患。

あなたが生殖能力のある女性の場合、この薬による治療を開始する前に医師が妊娠状態を確認します。 Xenpozyme 治療中、および治療を中止する場合は最後の投与後 14 日間は効果的な避妊法を使用する必要があります。

授乳中または授乳する予定がある場合は、医師に伝えてください。 Xenpozyme は母乳中に検出される可能性があります。この薬の投与中に赤ちゃんに栄養を与える最良の方法については、医師に相談してください。

薬物に関連する

使い方 Xenpozyme

用量漸増期および維持期に推奨される成人および小児の Xenpozyme の用量は、体格指数 (BMI) を持つ患者の体重に基づいて次のように計算されます。

≤ 30 -投与量は実際の体重 (kg) に基づいています

> 30 - 投与量は調整された体重 (kg) に基づいています。メートル単位の身長に基づいて調整体重 (kg) を計算します。調整後体重 (kg) = (実際の身長 (m))2 x 30

成人

成人における Xenpozyme の推奨開始用量は、1 回として 0.1 mg/kg です。 IV 注入。

推奨されるゼノプザイムの用量漸増レジメンは、以下の表に記載されています。

成人患者 18 歳以上 0 週目/1 日目初回投与量 0.1 mg/kg 2 週目 2 回目の投与量 0.3 mg /kg 4 週目 3 回目の投与 0.3 mg/kg 6 週目 4 回目の投与 0.6 mg/kg 8 週目 5 回目の投与 0.6 mg/kg 10 週目 6 回目の投与 1 mg/kg 12 週目 7 回目の投与 2 mg/kg 14 週目 8 回目の投与 3 mg/kg

ゼノポザイムの成人推奨維持用量は、2 週間ごとの IV 注入による 3 mg/kg です。

小児患者

小児におけるゼノポザイムの推奨開始用量は 0.03 mg/kg です。

推奨されるゼノプザイムの用量漸増レジメンは、以下の表に記載されています。

小児患者 0 ～ 17 歳 0 週目/1 日目初回投与量 0.03 mg/kg 2 週目 2 回目用量 0.1 mg/kg 4 週目 3 回目の投与量 0.3 mg/kg 6 週目 4 回目の投与量 0.3 mg/kg 8 週目 5 回目の投与量 0.6 mg/kg 10 週目 6 回目の投与量 0.6 mg/kg 12 週目 7 回目の投与量 1 mg/kg 14 週目 8 回目の投与量 2 mg/kg 16 週目 9 回目の用量 3 mg/kg

ゼノプザイムの推奨小児維持用量は、2 週間ごとの IV 点滴による 3 mg/kg です。

警告

Xenpozyme は、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

1.アナフィラキシーを含む過敏反応医師は、点滴前に抗ヒスタミン薬、解熱剤、および/またはステロイド薬を投与することを決定する場合があります。

重度の過敏反応（アナフィラキシーなど）が発生した場合、医師はXenpozyme を直ちに中止し、適切な治療を開始する必要があります。

軽度または中等度の過敏反応が発生した場合、医師はこの薬の注入速度または用量を調整または一時的に中止することがあります。アナフィラキシーを含む過敏症反応が、オリプダーゼアルファで治療された患者で報告されています。

成人の過敏反応の兆候には、蕁麻疹、皮膚のかゆみ、皮膚の発赤、発疹、皮膚の下の腫れ、皮膚の下の圧痛のある隆起などがありました。

小児患者の過敏反応には、蕁麻疹、皮膚のかゆみ、発疹、局所的な腫れ。

2.点滴関連反応

医師は、点滴関連反応 (IAR) のリスクを軽減するために、点滴前に抗ヒスタミン薬、解熱薬、および/またはステロイド薬の投与を決定する場合があります。ただし、これらの薬剤の投与後も IAR が発生する可能性があります。

重度の IAR が発生した場合、医師は直ちに Xenpozyme の使用を中止し、適切な治療を開始する必要があります。

軽度または中等度の場合は、 IAR が発生した場合、医師はこの薬の注入速度または投与量を調整または一時的に差し控えることがあります。

最も頻繁に IAR が発生したのは次のとおりです。

成人患者は頭痛でした。、発疹、嘔吐、蕁麻疹。

小児患者には蕁麻疹、腫れ、頭痛、吐き気、発熱、嘔吐がありました。

急性相反応（APR）、血液検査で炎症性タンパク質濃度の上昇を伴う急性炎症反応が観察されました。

APR のほとんどは、用量漸増期間中の注入後 48 時間で発生しました。

>APR の最も一般的な症状は、発熱、嘔吐、下痢でした。

医師は、あなたが経験する可能性のある他の IAR と同様に、APR を管理できます。

3.トランスアミナーゼレベルの上昇

Xenpozyme は、注入後 24 ～ 48 時間以内にトランスアミナーゼとして知られる肝臓酵素の上昇と関連している可能性があります。

トランスアミナーゼレベルの上昇が、治療期間中の患者で報告されています。

トランスアミナーゼレベルの上昇のリスクを管理するには、医師は血液検査で肝酵素レベルをチェックする必要があります。

Xenpozyme を開始する前 1 か月以内、

用量漸増段階の点滴前の 72 時間以内、または用量を忘れた場合は次の予定の点滴前まで。

基準に基づいています。血液検査によるトランスアミナーゼのレベルに応じて、医師は用量または点滴スケジュールを変更する場合があります。

推奨維持量に達したら、日常的な臨床管理の一環としてトランスアミナーゼ検査を継続することが推奨されます。 ASMD。

4.妊娠中の投与開始または漸増中の胎児奇形のリスク

妊娠中の女性の場合、胎児の奇形のリスクが高まる可能性があるため、ゼンポザイムの投与開始または漸増は推奨されません。あなたが妊娠中の女性である場合、維持投与を継続するか中止するかの決定はあなたと主治医によって決定され、この薬剤の必要性、胎児に対する薬剤関連の潜在的なリスク、および未治療による潜在的なリスクを考慮する必要があります。母親の ASMD 疾患。

あなたが生殖能力のある女性の場合、Xenpozyme による治療を開始する前に、医師が妊娠状態を確認します。治療中、およびこの薬を中止した場合は最後の投与後 14 日間は効果的な避妊法を使用する必要があります。

他の薬がどのような影響を与えるか Xenpozyme

処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。

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