Xenpozyme

Jeneng umum: Olipudase Alfa-rpcp
Bentuk dosis: injeksi intravena (infus).
Kelas obat: Enzim lisosom

Panganggone Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) minangka terapi pengganti enzim sing digunakake kanggo perawatan Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD). ASMD minangka penyakit turunan sing langka, progresif, sing sadurunge dikenal minangka penyakit Niemann-Pick jinis A, A/B lan B.

ASMD minangka jinis penyakit panyimpenan lysosomal sing disebabake dening kekurangan a Enzim sing kerja kanthi bener dikenal minangka sphingomyelinase asam (ASM). Produksi enzim iki dikontrol dening gen sing diarani SMPD1. Owah-owahan ing gen SMPD1 ing wong sing duwe ASMD tegese ora ngasilake cukup enzim ASM kanggo ngrusak zat lemak ing sel sing diarani sphingomyelin. Iki nyebabake pembentukan sphingomyelin, sing ngrusak pirang-pirang organ kalebu ati, paru-paru, limpa lan jantung. ASMD uga bisa mengaruhi sistem pencernaan lan getih.

Xenpozyme dianggo kanthi nyedhiyakake Olipudase alfa-rpcp, sing kerjane padha karo enzim ASM alami.

Nalika Xenpoyme disetujoni dening US Food and Drug Administration (FDA) ing Agustus 2022, iki minangka perawatan pisanan lan mung sing disetujoni kanggo manifestasi sistem saraf non-pusat ASMD ing wong diwasa lan bocah.

Xenpozyme efek sisih

Efek samping serius Xenpozyme kalebu:

Deleng 'Informasi penting' ing ndhuwur

Efek samping Xenpozyme sing paling umum ing pasien diwasa (insiden ≥10%) yaiku:

Sakit sirah

Watuk

Diare

Hipotensi

Hiperemia okular

Efek samping Xenpozyme sing paling umum ing pasien pediatrik (insiden ≥20%) yaiku:

Pyrexia

Batuk

Diare

Rhinitis

Sakit weteng

Muntah

Sakit sirah

Urticaria

Mual

Rash

Arthralgia

Pruritus

Kesel

Faringitis

Iki ora kabeh efek samping saka obat iki. Hubungi profesional kesehatan kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088.

Sadurunge njupuk Xenpozyme

Marang dhokter sampeyan yen sampeyan ngandhut utawa rencana arep ngandhut. Wiwitan utawa eskalasi dosis Xenpozyme ora dianjurake nalika meteng amarga bisa nambah risiko cacat ing janin. Kaputusan kanggo nerusake utawa mungkasi dosis pangopènan, yen sampeyan wanita ngandhut, kudu ditemtokake dening sampeyan lan dhokter sampeyan lan kudu nimbang kabutuhan sampeyan kanggo obat iki, risiko potensial sing ana hubungane karo obat kanggo janin, lan risiko potensial amarga ora ditangani. penyakit ASMD ibu.

Yen sampeyan wanita sing duwe potensi reproduksi, dhokter sampeyan bakal verifikasi status meteng sadurunge miwiti perawatan karo obat iki. Sampeyan kudu nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan Xenpozyme lan 14 dina sawise dosis pungkasan yen perawatan dihentikan.

Marang dhokter sampeyan yen sampeyan lagi nyusoni utawa arep nyusoni. Kemungkinan Xenpozyme ditemokake ing ASI. Dhiskusi karo dhokter sampeyan babagan cara paling apik kanggo nyusoni bayi nalika nampa obat iki.

Related obat

Carane nggunakake Xenpozyme

Dosis Xenpozyme kanggo wong diwasa lan bocah sing disaranake kanggo fase eskalasi lan pangopènan dosis adhedhasar bobot awak kaya ing ngisor iki kanggo pasien kanthi indeks massa awak (BMI):

≤ 30 - ing dosis adhedhasar bobot awak nyata (kg)

> 30 - dosis adhedhasar bobot awak sing disetel (kg). Hitung bobot awak sing disetel (kg) adhedhasar dhuwur ing meter. Bobot awak sing disetel (kg) = (dhuwur nyata ing m)2 x 30

Dewasa

Dosis awal Xenpozyme sing disaranake kanggo wong diwasa yaiku 0,1 mg / kg. Infus IV.

Rejimen eskalasi dosis Xenopzyme sing disaranake kadhaptar ing tabel ing ngisor iki.

Pasien Dewasa 18 taun lan luwih Minggu 0/Dina 1 Dosis pisanan 0,1 mg/kg Minggu 2 Dosis kapindho 0,3 mg /kg Minggu 4 Dosis kaping telu 0,3 mg/kg Minggu 6 Dosis kaping papat 0,6 mg/kg Minggu 8 Dosis kaping lima 0,6 mg/kg Minggu 10 Dosis kaping enem 1 mg/kg Minggu 12 Dosis kaping pitu 2 mg/kg Minggu 14 Dosis kaping wolu 3 mg/kg

Dosis pangopènan Xenopzyme kanggo wong diwasa sing disaranake yaiku 3 mg / kg liwat infus IV saben 2 minggu.

Pasien pediatrik

Dosis awal Xenopzyme kanggo bocah sing disaranake yaiku 0,03 mg / kg diterbitake minangka infus IV.

Rejimen eskalasi dosis Xenopzyme sing disaranake kapacak ing tabel ing ngisor iki.

Pasien Anak 0 nganti 17 taun Minggu 0/Dina 1 Dosis pisanan 0,03 mg/kg Minggu 2 Kapindho dosis 0,1 mg/kg Minggu 4 Dosis kaping telu 0,3 mg/kg Minggu 6 Dosis kaping papat 0,3 mg/kg Minggu 8 Dosis kaping lima 0,6 mg/kg Minggu 10 Dosis kaping enem 0,6 mg/kg Minggu 12 Dosis kaping pitu 1 mg/kg Minggu 14 Dosis kaping wolu 2 mg/kg Minggu 16 Dosis kaping sanga 3 mg/kg

Dosis pangopènan Xenopzyme pediatrik sing disaranake yaiku 3 mg/kg liwat infus IV saben 2 minggu.

Pènget

Xenpozyme bisa nyebabake efek samping sing serius kalebu:

1. Reaksi Hipersensitivitas Kalebu Anafilaksis Dokter bisa mutusake menehi obat antihistamin, anti-mriyang, lan/utawa steroid sadurunge infus.

Yen ana reaksi hipersensitivitas sing abot (contone, anafilaksis), dhokter sampeyan kudu langsung nyetop Xenpozyme lan miwiti perawatan medis sing cocok.

Yen ana reaksi hipersensitivitas sing entheng utawa moderat, dhokter sampeyan bisa nyetel utawa nyegah tingkat infus utawa dosis obat iki kanggo sementara. Reaksi hipersensitivitas, kalebu anafilaksis, wis dilaporake ing pasien sing diobati karo olipudase alfa.

Tandha-tandha reaksi hipersensitivitas ing wong diwasa kalebu gatal-gatal, kulit gatel, kulit abang, ruam, bengkak ing ngisor kulit, lan benjolan sing lembut ing kulit.

Reaksi hipersensitivitas ing pasien bocah kalebu gatal-gatal, kulit gatel, ruam, lan bengkak lokal.

2. Reaksi sing gegandhengan karo infus

Dokter sampeyan bisa mutusake menehi obat antihistamin, anti-mriyang, lan/utawa steroid sadurunge infus kanggo nyuda risiko reaksi sing ana gandhengane karo infus (IAR). Nanging, IAR isih bisa kedadeyan sawise nampa obat kasebut.

Yen ana IAR sing abot, dhokter sampeyan kudu langsung mandhegake Xenpozyme lan miwiti perawatan medis sing cocog.

Yen sing entheng utawa moderat. IAR ana, dhokter sampeyan bisa nyetel utawa sementara nyegah tingkat infus utawa dosis obat iki.

IAR sing paling kerep ana ing:

pasien diwasa lara sirah. , ruam, muntah, lan gatal-gatal;

pasien pediatrik yaiku gatal-gatal, bengkak, sirah, mual, mriyang, lan muntah.

Reaksi fase akut (APR), respon inflamasi akut sing diiringi paningkatan konsentrasi protein inflamasi saka tes getih, diamati.

Sebagéan gedhé APR dumadi ing 48 jam sawise infus sajrone periode eskalasi dosis.

Gejala APR sing paling umum yaiku demam, muntah, lan diare.

Dokter sampeyan bisa ngatur APR kaya IAR liyane sing bisa sampeyan alami.

3. Tingkat Transaminase sing luwih dhuwur

Xenpozyme bisa digandhengake karo enzim ati sing munggah pangkat, sing dikenal minangka transaminase, sajrone 24 nganti 48 jam sawise infus.

Kadar transaminase sing dhuwur kacarita ing pasien sajrone fase eskalasi dosis ing uji klinis.

Kanggo ngatur risiko tingkat transaminase sing dhuwur, dhokter sampeyan kudu mriksa tingkat enzim ati kanthi tes getih:

sajrone sewulan sadurunge miwiti Xenpozyme;

ing 72 jam sadurunge infus sajrone fase eskalasi dosis, utawa sadurunge infus sing dijadwalake sabanjure yen sampeyan ora kejawab dosis.

Adhedhasar babagan tingkat transaminase saka tes getih, dhokter sampeyan bisa ngganti dosis utawa jadwal infus.

Sawise tekan dosis pangopènan sing disaranake, tes transaminase disaranake diterusake minangka bagian saka manajemen klinis rutin ASMD.

4. Risiko malformasi janin sajrone wiwitan dosis utawa eskalasi nalika meteng

Inisiasi utawa eskalasi dosis Xenpozyme, kanggo wanita sawayah-wayah sajrone meteng, ora dianjurake amarga bisa nambah risiko cacat ing janin. Kaputusan kanggo nerusake utawa mungkasi dosis pangopènan, yen sampeyan wanita ngandhut, kudu ditemtokake dening sampeyan lan dhokter sampeyan lan kudu nimbang kabutuhan sampeyan kanggo obat iki, risiko potensial sing ana hubungane karo obat kanggo janin, lan risiko potensial amarga ora ditangani. penyakit ASMD ibu.

Yen sampeyan wanita potensial reproduksi, dhokter bakal verifikasi status meteng sadurunge miwiti perawatan karo Xenpozyme. Sampeyan kudu nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan lan 14 dina sawise dosis pungkasan yen obat iki mandheg.

Apa obatan liyane bakal mengaruhi Xenpozyme

Marang panyedhiya kesehatan babagan kabeh obat sing sampeyan gunakake, kalebu resep lan obat-obatan, vitamin, lan suplemen herbal.

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.