Xenpozyme

Nama generik: Olipudase Alfa-rpcp
Borang dos: suntikan intravena (infus).
Kelas ubat: Enzim lisosom

Penggunaan Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) ialah terapi penggantian enzim yang digunakan untuk rawatan Kekurangan Asid Sphingomyelinase (ASMD). ASMD ialah penyakit jarang, progresif, diwarisi yang sebelum ini dikenali sebagai penyakit Niemann-Pick jenis A, A/B dan B.

ASMD ialah sejenis penyakit simpanan lisosom yang disebabkan oleh kekurangan enzim yang berfungsi dengan betul dikenali sebagai sphingomyelinase asid (ASM). Pengeluaran enzim ini dikawal oleh gen yang dipanggil SMPD1. Perubahan dalam gen SMPD1 pada orang dengan ASMD bermakna mereka tidak menghasilkan cukup enzim ASM untuk memecahkan bahan lemak dalam sel mereka yang dipanggil sphingomyelin. Ini membawa kepada pembentukan sphingomyelin, yang merosakkan pelbagai organ termasuk hati, paru-paru, limpa dan jantung. ASMD juga boleh menjejaskan sistem pencernaan dan darah.

Xenpozyme berfungsi dengan membekalkan Olipudase alfa-rpcp, yang berfungsi dengan cara yang sama seperti enzim ASM semula jadi.

Apabila Xenpoyme diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) AS pada Ogos 2022, ia merupakan rawatan pertama dan satu-satunya yang telah diluluskan untuk manifestasi sistem saraf bukan pusat ASMD pada orang dewasa dan kanak-kanak.

Xenpozyme kesan sampingan

Kesan sampingan serius Xenpozyme termasuk:

Lihat 'Maklumat penting' di atas

Kesan sampingan Xenpozyme yang paling biasa pada pesakit dewasa (kejadian ≥10%) ialah:

Sakit kepala

Batuk

Cirit-birit

Hipotensi

Hiperemia okular

Kesan sampingan Xenpozyme yang paling biasa dalam pesakit kanak-kanak (insiden ≥20%) ialah:

Pyrexia

Batuk

Cirit-birit

Rhinitis

Sakit perut

Muntah

Sakit kepala

Urticaria

Loya

Ruam

Arthralgia

Pruritus

Keletihan

Pharyngitis

Ini bukan semua kesan sampingan yang mungkin dari ubat ini. Hubungi profesional penjagaan kesihatan anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

Sebelum mengambil Xenpozyme

Beritahu doktor anda jika anda hamil atau merancang untuk hamil. Permulaan atau peningkatan dos Xenpozyme tidak disyorkan semasa kehamilan kerana ia boleh meningkatkan risiko kecacatan pada janin. Keputusan untuk meneruskan atau menghentikan dos penyelenggaraan, jika anda seorang wanita hamil, harus ditentukan oleh anda dan doktor anda dan harus mempertimbangkan keperluan anda untuk ubat ini, potensi risiko berkaitan dadah kepada janin, dan potensi risiko akibat tidak dirawat. penyakit ASMD ibu.

Jika anda seorang wanita yang berpotensi pembiakan, doktor anda akan mengesahkan status kehamilan anda sebelum anda memulakan rawatan dengan ubat ini. Anda harus menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan Xenpozyme dan selama 14 hari selepas dos terakhir anda jika rawatan dihentikan.

Beritahu doktor anda jika anda sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Kemungkinan Xenpozyme terdapat dalam susu ibu. Bercakap dengan doktor anda tentang cara terbaik untuk memberi makan bayi anda semasa menerima ubat ini.

Kaitkan dadah

Bagaimana nak guna Xenpozyme

Dos Xenpozyme dewasa dan kanak-kanak yang disyorkan untuk fasa peningkatan dos dan penyelenggaraan adalah berdasarkan berat badan seperti berikut untuk pesakit dengan indeks jisim badan (BMI):

≤ 30 - yang dos adalah berdasarkan berat badan sebenar (kg)

> 30 - dos adalah berdasarkan berat badan yang diselaraskan (kg). Kira berat badan (kg) yang dilaraskan berdasarkan ketinggian dalam meter. Berat badan terlaras (kg) = (tinggi sebenar dalam m)2 x 30

Dewasa

Dos permulaan dewasa Xenpozyme yang disyorkan ialah 0.1 mg/kg diberikan sebagai Infusi IV.

Rejimen peningkatan dos Xenopzyme yang disyorkan disenaraikan dalam jadual di bawah.

Pesakit Dewasa 18 tahun ke atas Minggu 0/Hari 1 Dos pertama 0.1 mg/kg Minggu 2 Dos kedua 0.3 mg /kg Minggu 4 Dos ketiga 0.3 mg/kg Minggu 6 Dos keempat 0.6 mg/kg Minggu 8 Dos kelima 0.6 mg/kg Minggu 10 Dos keenam 1 mg/kg Minggu 12 Dos ketujuh 2 mg/kg Minggu 14 Dos kelapan 3 mg/kg

Dos penyelenggaraan Xenopzyme dewasa yang disyorkan ialah 3 mg/kg melalui infusi IV setiap 2 minggu.

Pesakit pediatrik

Dos permulaan Xenopozyme pediatrik yang disyorkan ialah 0.03 mg/kg diberikan sebagai infusi IV.

Rejimen peningkatan dos Xenopzyme yang disyorkan disenaraikan dalam jadual di bawah.

Pesakit Pediatrik 0 hingga 17 tahun Minggu 0/Hari 1 Dos pertama 0.03 mg/kg Minggu 2 Saat dos 0.1 mg/kg Minggu 4 Dos ketiga 0.3 mg/kg Minggu 6 Dos keempat 0.3 mg/kg Minggu 8 Dos kelima 0.6 mg/kg Minggu 10 Dos keenam 0.6 mg/kg Minggu 12 Dos ketujuh 1 mg/kg Minggu 14 Dos kelapan 2 mg/kg Minggu 16 Dos kesembilan 3 mg/kg

Dos penyelenggaraan pediatrik Xenopzyme yang disyorkan ialah 3 mg/kg melalui infusi IV setiap 2 minggu.

Amaran

Xenpozyme boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius termasuk:

1. Reaksi Hipersensitiviti Termasuk Anafilaksis Doktor anda mungkin memutuskan untuk memberi anda ubat antihistamin, anti-demam dan/atau steroid sebelum infusi anda.

Jika tindak balas hipersensitiviti yang teruk (cth., anafilaksis) berlaku, doktor anda harus menghentikan Xenpozyme serta-merta dan memulakan rawatan perubatan yang sesuai.

Jika tindak balas hipersensitiviti ringan atau sederhana berlaku, doktor anda mungkin melaraskan atau menahan sementara kadar infusi atau dos ubat ini. Reaksi hipersensitiviti, termasuk anafilaksis, telah dilaporkan dalam pesakit yang dirawat alfa olipudase.

Tanda tindak balas hipersensitiviti pada orang dewasa termasuk gatal-gatal, kulit gatal, kemerahan kulit, ruam, bengkak di bawah kulit dan benjolan lembut di bawah kulit.

Tindak balas hipersensitiviti pada pesakit kanak-kanak termasuk sarang, kulit gatal, ruam, dan bengkak setempat.

2. Reaksi Berkaitan Infusi

Doktor anda mungkin memutuskan untuk memberi anda ubat antihistamin, anti-demam dan/atau steroid sebelum infusi anda untuk mengurangkan risiko tindak balas berkaitan infusi (IAR). Walau bagaimanapun, IAR mungkin masih berlaku selepas menerima ubat-ubatan ini.

Jika IAR yang teruk berlaku, doktor anda harus menghentikan Xenpozyme dengan serta-merta dan memulakan rawatan perubatan yang sesuai.

Jika ringan atau sederhana IAR berlaku, doktor anda mungkin melaraskan atau menahan sementara kadar infusi atau dos ubat ini.

IAR yang paling kerap berlaku dalam:

pesakit dewasa mengalami sakit kepala , ruam, muntah dan gatal-gatal;

pesakit kanak-kanak adalah gatal-gatal, bengkak, sakit kepala, loya, demam dan muntah.

Tindak balas fasa akut (APR), tindak balas keradangan akut yang disertai dengan peningkatan kepekatan protein radang daripada ujian darah, diperhatikan.

Kebanyakan APR berlaku pada 48 jam selepas infusi semasa tempoh peningkatan dos.

Simptom APR yang paling biasa ialah demam, muntah dan cirit-birit.

Doktor anda boleh menguruskan APR seperti IAR lain yang mungkin anda alami.

3. Tahap Transaminase yang Tinggi

Xenpozyme mungkin dikaitkan dengan enzim hati yang tinggi, yang dikenali sebagai transaminase, dalam masa 24 hingga 48 jam selepas infusi.

Paras transaminase yang tinggi telah dilaporkan pada pesakit semasa fasa peningkatan dos dalam ujian klinikal.

Untuk menguruskan risiko tahap transaminase yang tinggi, doktor anda harus memeriksa tahap enzim hati anda dengan ujian darah:

dalam tempoh satu bulan sebelum memulakan Xenpozyme;

dalam masa 72 jam sebelum sebarang infusi semasa fasa peningkatan dos, atau sebelum infusi berjadual anda yang seterusnya jika anda terlepas dos.

Berdasarkan pada tahap transaminase daripada ujian darah anda, doktor anda mungkin membuat perubahan pada dos atau jadual infusi anda.

Apabila mencapai dos penyelenggaraan yang disyorkan, ujian transaminase disyorkan untuk diteruskan sebagai sebahagian daripada pengurusan klinikal rutin ASMD.

4. Risiko Kecacatan Janin Semasa Permulaan Dos atau Peningkatan dalam Kehamilan

Pemulaan atau peningkatan dos Xenpozyme, untuk wanita pada bila-bila masa semasa kehamilannya, tidak disyorkan kerana ia boleh meningkatkan risiko kecacatan pada janin. Keputusan untuk meneruskan atau menghentikan dos penyelenggaraan, jika anda seorang wanita hamil, harus ditentukan oleh anda dan doktor anda dan harus mempertimbangkan keperluan anda untuk ubat ini, potensi risiko berkaitan dadah kepada janin, dan potensi risiko akibat tidak dirawat. penyakit ASMD ibu.

Jika anda seorang wanita yang berpotensi pembiakan, doktor anda akan mengesahkan status kehamilan anda sebelum anda memulakan rawatan dengan Xenpozyme. Anda harus menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan dan selama 14 hari selepas dos terakhir anda jika ubat ini dihentikan.

Apakah ubat lain yang akan menjejaskan Xenpozyme

Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua ubat yang anda ambil, termasuk ubat preskripsi dan tanpa kaunter, vitamin dan suplemen herba.

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.