Xenpozyme

Generieke naam: Olipudase Alfa-rpcp
Doseringsvorm: intraveneuze (infusie) injectie
Geneesmiddelklasse: Lysosomale enzymen

Gebruik van Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) is een enzymvervangingstherapie die wordt gebruikt voor de behandeling van zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD). ASMD is een zeldzame, progressieve, erfelijke ziekte die voorheen bekend stond als de Niemann-Pick-ziekte typen A, A/B en B.

ASMD is een type lysosomale stapelingsziekte die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een goed werkend enzym dat bekend staat als zure sfingomyelinase (ASM). De productie van dit enzym wordt gecontroleerd door een gen genaamd SMPD1. Veranderingen in het SMPD1-gen bij mensen met ASMD betekenen dat ze niet genoeg van het ASM-enzym produceren om een vettige substantie in hun cellen af te breken, genaamd sfingomyeline. Dit leidt tot de ophoping van sfingomyeline, dat meerdere organen beschadigt, waaronder de lever, longen, milt en hart. ASMD kan ook het spijsverteringsstelsel en het bloed beïnvloeden.

Xenpozyme werkt door Olipudase alfa-rpcp te leveren, wat op dezelfde manier werkt als het natuurlijke ASM-enzym.

Toen Xenpoyme werd goedgekeurd door de In augustus 2022 was het de eerste en enige behandeling van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) die werd goedgekeurd voor manifestaties van ASMD in het niet-centrale zenuwstelsel bij volwassenen en kinderen.

Xenpozyme bijwerkingen

Ernstige bijwerkingen van Xenpozyme zijn onder meer:

Zie 'Belangrijke informatie' hierboven

De meest voorkomende bijwerkingen van Xenpozyme bij volwassen patiënten (incidentie ≥10%) zijn:

Hoofdpijn

Hoest

Diarree

Hypotensie

Oculaire hyperemie

De meest voorkomende bijwerkingen van Xenpozyme bij pediatrische patiënten (incidentie ≥20%) zijn:

Pyrexie

Hoest

Diarree

Rhinitis

Buikpijn

Braken

Hoofdpijn

Urticaria

Misselijkheid

Uitslag

Artralgie

Jeuk

Vermoeidheid

Faryngitis

Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van dit medicijn. Bel uw zorgverlener voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088.

Voordat u neemt Xenpozyme

Vertel het uw arts als u zwanger bent of van plan bent zwanger te worden. Het starten of verhogen van de dosering van Xenpozyme tijdens de zwangerschap wordt niet aanbevolen, omdat dit het risico op afwijkingen bij de foetus kan verhogen. De beslissing om de onderhoudsdosering voort te zetten of stop te zetten, als u een zwangere vrouw bent, moet door u en uw arts worden bepaald en moet rekening houden met uw behoefte aan dit medicijn, de potentiële geneesmiddelgerelateerde risico's voor de foetus en de potentiële risico's als gevolg van onbehandelde maternale ASMD-ziekte.

Als u een vrouw bent met voortplantingsvermogen, zal uw arts uw zwangerschapsstatus verifiëren voordat u met de behandeling met dit medicijn begint. U moet effectieve anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling met Xenpozyme en gedurende 14 dagen na uw laatste dosis als de behandeling wordt stopgezet.

Vertel uw arts als u borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven. Het is waarschijnlijk dat Xenpozyme wordt aangetroffen in moedermelk. Praat met uw arts over de beste manier om uw baby te voeden terwijl u dit medicijn krijgt.

Breng medicijnen in verband

Hoe te gebruiken Xenpozyme

De aanbevolen doseringen voor volwassenen en kinderen van Xenpozyme voor de dosisescalatie- en onderhoudsfasen zijn als volgt gebaseerd op het lichaamsgewicht voor patiënten met een body mass index (BMI):

≤ 30 - de dosering is gebaseerd op daadwerkelijk lichaamsgewicht (kg)

> 30 - de dosering is gebaseerd op aangepast lichaamsgewicht (kg). Bereken een aangepast lichaamsgewicht (kg) op basis van de lengte in meters. Aangepast lichaamsgewicht (kg) = (werkelijke lengte in m)2 x 30

Volwassenen

De aanbevolen startdosering voor volwassenen van Xenpozyme is 0,1 mg/kg, toegediend als IV-infusie.

Het aanbevolen dosisescalatieschema voor Xenopzyme staat vermeld in de onderstaande tabel.

Volwassen patiënten van 18 jaar en ouder Week 0/Dag 1 Eerste dosis 0,1 mg/kg Week 2 Tweede dosis 0,3 mg /kg Week 4 Derde dosis 0,3 mg/kg Week 6 Vierde dosis 0,6 mg/kg Week 8 Vijfde dosis 0,6 mg/kg Week 10 Zesde dosis 1 mg/kg Week 12 Zevende dosis 2 mg/kg Week 14 Achtste dosis 3 mg/kg

De aanbevolen onderhoudsdosis voor volwassenen van Xenopzyme is 3 mg/kg via een IV-infusie elke 2 weken.

Pediatrische patiënten

De aanbevolen startdosis voor kinderen van Xenopzyme is 0,03 mg/kg toegediend als een IV-infusie.

Het aanbevolen doseringsescalatieschema voor Xenopzyme staat in onderstaande tabel.

Pediatrische patiënten 0 tot 17 jaar Week 0/Dag 1 Eerste dosis 0,03 mg/kg Week 2 Tweede dosis 0,1 mg/kg Week 4 Derde dosis 0,3 mg/kg Week 6 Vierde dosis 0,3 mg/kg Week 8 Vijfde dosis 0,6 mg/kg Week 10 Zesde dosis 0,6 mg/kg Week 12 Zevende dosis 1 mg/kg Week 14 Achtste dosis 2 mg/kg Week 16 Negende dosis 3 mg/kg

De aanbevolen pediatrische onderhoudsdosis Xenopzyme is 3 mg/kg via IV infusie elke 2 weken.

Waarschuwingen

Xenpozyme kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

1. OvergevoeligheidsReacties, waaronder anafylaxie. Uw arts kan besluiten u vóór uw infusies antihistaminica, koortswerende en/of steroïde medicijnen te geven.

Als er een ernstige overgevoeligheidsreactie (bijv. anafylaxie) optreedt, zal uw arts moet onmiddellijk stoppen met Xenpozyme en een passende medische behandeling starten.

Als er een milde of matige overgevoeligheidsreactie optreedt, kan uw arts uw infusiesnelheid of dosis van dit medicijn aanpassen of tijdelijk stopzetten. Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, zijn gemeld bij patiënten behandeld met olipudase alfa.

Tekenen van overgevoeligheidsreacties bij volwassenen waren onder meer netelroos, jeukende huid, roodheid van de huid, huiduitslag, zwelling onder de huid en gevoelige bultjes onder de huid.

Overgevoeligheidsreacties bij pediatrische patiënten waren onder meer netelroos, jeukende huid, huiduitslag en plaatselijke zwelling.

2. Infusiegerelateerde reacties

Uw arts kan besluiten u antihistaminica, koortswerende en/of steroïde medicijnen te geven vóór uw infusies om het risico op infusiegerelateerde reacties (IAR's) te verminderen. Er kunnen echter nog steeds IAR's optreden na toediening van deze medicijnen.

Als er ernstige IAR's optreden, moet uw arts de behandeling met Xenpozyme onmiddellijk stopzetten en een passende medische behandeling starten.

Als er sprake is van milde of matige klachten Als er IAR optreedt, kan uw arts de infusiesnelheid of dosis van dit medicijn aanpassen of tijdelijk stopzetten.

De meest voorkomende IAR's bij:

volwassen patiënten waren hoofdpijn , huiduitslag, braken en netelroos;

pediatrische patiënten hadden netelroos, zwelling, hoofdpijn, misselijkheid, koorts en braken.

Een acutefasereactie (APR), er werd een acute ontstekingsreactie waargenomen die gepaard ging met verhogingen van de ontstekingseiwitconcentraties uit bloedtesten.

De meeste APR's traden 48 uur na de infusie op tijdens de dosisescalatieperiode.

De meest voorkomende symptomen van APR's waren koorts, braken en diarree.

Uw arts kan APR's behandelen zoals andere IAR's die u kunt ervaren.

3. Verhoogde transaminasenspiegels

Xenpozyme kan in verband worden gebracht met verhoogde leverenzymen, bekend als transaminasen, binnen 24 tot 48 uur na infusie.

Verhoogde transaminasenspiegels zijn gemeld bij patiënten tijdens de dosisescalatiefase in klinische onderzoeken.

Om het risico op verhoogde transaminasewaarden te beheersen, moet uw arts uw leverenzymwaarden controleren met een bloedtest:

binnen een maand voordat u met Xenpozyme begint;

binnen 72 uur vóór een infusie tijdens de dosisescalatiefase, of vóór uw volgende geplande infusie als u een dosis heeft gemist.

Gebaseerd op de niveaus van transaminasen uit uw bloedonderzoeken, kan uw arts wijzigingen aanbrengen in uw dosis of infusieschema.

Na het bereiken van de aanbevolen onderhoudsdosis wordt aanbevolen om het testen van transaminases voort te zetten als onderdeel van de routinematige klinische behandeling van ASMD.

4. Risico op foetale misvormingen tijdens de start of escalatie van de dosering tijdens de zwangerschap

Het starten of verhogen van de dosis Xenpozyme wordt voor vrouwen op enig moment tijdens de zwangerschap niet aanbevolen, omdat dit het risico op defecten bij de foetus kan vergroten. De beslissing om de onderhoudsdosering voort te zetten of stop te zetten, als u een zwangere vrouw bent, moet door u en uw arts worden bepaald en moet rekening houden met uw behoefte aan dit medicijn, de potentiële geneesmiddelgerelateerde risico's voor de foetus en de potentiële risico's als gevolg van onbehandelde maternale ASMD-ziekte.

Als u een vrouw bent met voortplantingsvermogen, zal uw arts uw zwangerschapsstatus verifiëren voordat u met de behandeling met Xenpozyme begint. U moet effectieve anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling en gedurende 14 dagen na uw laatste dosis als u stopt met dit medicijn.

Welke andere medicijnen zullen invloed hebben Xenpozyme

Vertel uw zorgverlener over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen en medicijnen zonder recept, vitamines en kruidensupplementen.

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.