Xenpozyme

Nazwa ogólna: Olipudase Alfa-rpcp
Postać dawkowania: wstrzyknięcie dożylne (wlew).
Klasa leku: Enzymy lizosomalne

Użycie Xenpozyme

Ksenozym (olipudaza alfa-rpcp) to enzymatyczna terapia zastępcza stosowana w leczeniu niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD). ASMD to rzadka, postępująca, dziedziczna choroba, znana wcześniej jako choroba Niemanna-Picka typu A, A/B i B.

ASMD to rodzaj lizosomalnej choroby spichrzeniowej, która jest spowodowana brakiem prawidłowo działający enzym znany jako kwaśna sfingomielinaza (ASM). Produkcja tego enzymu jest kontrolowana przez gen zwany SMPD1. Zmiany w genie SMPD1 u osób z ASMD oznaczają, że nie wytwarzają one wystarczającej ilości enzymu ASM, aby rozłożyć w komórkach substancję tłuszczową zwaną sfingomieliną. Prowadzi to do gromadzenia się sfingomieliny, która uszkadza wiele narządów, w tym wątrobę, płuca, śledzionę i serce. ASMD może również wpływać na układ trawienny i krew.

Xenpoyme działa poprzez dostarczanie olipudazy alfa-rpcp, która działa w taki sam sposób, jak naturalny enzym ASM.

Kiedy Xenpoyme został zatwierdzony przez Żywności i Leków (FDA) w sierpniu 2022 r. była to pierwsza i jedyna metoda leczenia zatwierdzona w leczeniu objawów ASMD poza ośrodkowym układem nerwowym u dorosłych i dzieci.

Xenpozyme skutki uboczne

Poważne działania niepożądane leku Xenpozyme obejmują:

Patrz „Ważne informacje” powyżej

Najczęstsze działania niepożądane leku Xenpozyme u dorosłych pacjentów (częstość ≥10%) to:

Ból głowy

Kaszel

Biegunka

Niedociśnienie

Przekrwienie oka

Najczęstsze działania niepożądane leku Xenpozyme u dzieci i młodzieży (częstość występowania ≥20%) to:

Gorączka

Kaszel

Biegunka

Nieżyt nosa

Ból brzucha

Wymioty

Ból głowy

Pokrzywka

Nudności

Wysypka

Bóle stawów

Świąd

Zmęczenie

Zapalenie gardła

To nie wszystkie możliwe skutki uboczne tego leku. Zadzwoń do swojego pracownika służby zdrowia, aby uzyskać poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Przed wzięciem Xenpozyme

Poinformuj lekarza, jeśli jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę. Nie zaleca się rozpoczynania lub zwiększania dawkowania produktu Xenpozyme w czasie ciąży, ponieważ może to zwiększać ryzyko wad płodu. Decyzja o kontynuowaniu lub zaprzestaniu leczenia podtrzymującego, jeśli pacjentka jest w ciąży, powinna zostać podjęta przez pacjentkę i lekarza oraz powinna uwzględniać potrzebę stosowania tego leku, potencjalne ryzyko dla płodu związane ze stosowaniem leku oraz potencjalne ryzyko wynikające z nieleczonego choroba ASMD matki.

Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, lekarz sprawdzi stan ciąży przed rozpoczęciem leczenia tym lekiem. Należy stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia lekiem Xenpozyme i przez 14 dni po przyjęciu ostatniej dawki, jeśli leczenie zostanie przerwane.

Poinformuj lekarza, jeśli karmisz piersią lub planujesz karmić piersią. Jest prawdopodobne, że Xenpozyme znajduje się w mleku matki. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o najlepszym sposobie karmienia dziecka podczas przyjmowania tego leku.

Powiąż narkotyki

Jak używać Xenpozyme

Zalecane dawkowanie leku Xenpozyme u dorosłych i dzieci w fazie zwiększania dawki i podtrzymania opiera się na masie ciała w następujący sposób dla pacjentów ze wskaźnikiem masy ciała (BMI):

≤ 30 – dawkowanie w oparciu o rzeczywistą masę ciała (kg)

> 30 - dawkowanie w oparciu o skorygowaną masę ciała (kg). Oblicz skorygowaną masę ciała (kg) na podstawie wzrostu w metrach. Skorygowana masa ciała (kg) = (rzeczywisty wzrost w m)2 x 30

Dorośli

Zalecana dawka początkowa leku Xenpozyme dla dorosłych wynosi 0,1 mg/kg podawana jako Wlew dożylny.

Zalecany schemat zwiększania dawki preparatu Xenopzyme przedstawiono w poniższej tabeli.

Dorośli Pacjenci w wieku 18 lat i starsi Tydzień 0/Dzień 1 Pierwsza dawka 0,1 mg/kg Tydzień 2 Druga dawka 0,3 mg /kg Tydzień 4 Trzecia dawka 0,3 mg/kg Tydzień 6 Czwarta dawka 0,6 mg/kg Tydzień 8 Piąta dawka 0,6 mg/kg Tydzień 10 Szósta dawka 1 mg/kg Tydzień 12 Siódma dawka 2 mg/kg Tydzień 14 Ósma dawka 3 mg/kg

Zalecana dawka podtrzymująca leku Xenopzyme u dorosłych wynosi 3 mg/kg w infuzji dożylnej co 2 tygodnie.

Pacjenci

Zalecana dawka początkowa leku Xenopzyme u dzieci wynosi 0,03 mg/kg podawany w postaci wlewu dożylnego.

Zalecany schemat zwiększania dawki preparatu Xenopzyme przedstawiono w poniższej tabeli.

Dzieci i młodzież w wieku od 0 do 17 lat Tydzień 0/Dzień 1 Pierwsza dawka 0,03 mg/kg Tydzień 2 Druga dawka 0,1 mg/kg Tydzień 4 Trzecia dawka 0,3 mg/kg Tydzień 6 Czwarta dawka 0,3 mg/kg Tydzień 8 Piąta dawka 0,6 mg/kg Tydzień 10 Szósta dawka 0,6 mg/kg Tydzień 12 Siódma dawka 1 mg/kg Tydzień 14 Ósma dawka 2 mg/kg Tydzień 16 Dziewiąta dawka 3 mg/kg

Zalecana dawka podtrzymująca leku Xenopzyme u dzieci wynosi 3 mg/kg w infuzji dożylnej co 2 tygodnie.

Ostrzeżenia

Xenpozyme może powodować poważne skutki uboczne, w tym:

1. Reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksja Lekarz może zdecydować o przepisaniu przed wlewami leków przeciwhistaminowych, przeciwgorączkowych i (lub) steroidowych.

Jeśli wystąpi ciężka reakcja nadwrażliwości (np. anafilaksja), lekarz prowadzący powinien natychmiast przerwać stosowanie leku Xenpozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie.

W przypadku wystąpienia łagodnej lub umiarkowanej reakcji nadwrażliwości lekarz może dostosować lub czasowo wstrzymać szybkość infuzji lub dawkę tego leku. U pacjentów leczonych olipudazą alfa zgłaszano reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksję.

Objawy reakcji nadwrażliwości u dorosłych obejmowały pokrzywkę, swędzenie skóry, zaczerwienienie skóry, wysypkę, obrzęk pod skórą i delikatne guzki pod skórą.

Reakcje nadwrażliwości u dzieci obejmowały pokrzywkę, swędzenie skóry, wysypka i miejscowy obrzęk.

2. Reakcje związane z infuzją

Lekarz może zdecydować o przepisaniu przed infuzjami leków przeciwhistaminowych, przeciwgorączkowych i/lub steroidów, aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją (IAR). Jednakże reakcje IAR mogą nadal występować po zastosowaniu tych leków.

W przypadku wystąpienia ciężkich reakcji IAR lekarz powinien natychmiast przerwać stosowanie leku Xenpozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie.

W przypadku łagodnego lub umiarkowanego działania niepożądanego wystąpi IAR, lekarz może dostosować lub tymczasowo wstrzymać szybkość wlewu lub dawkę tego leku.

Najczęstszymi IAR u:

dorosłych pacjentów był ból głowy , wysypka, wymioty i pokrzywka;

u dzieci i młodzieży występowała pokrzywka, obrzęk, ból głowy, nudności, gorączka i wymioty.

Reakcja ostrej fazy (APR), zaobserwowano ostrą odpowiedź zapalną, której towarzyszyło zwiększenie stężenia białek zapalnych w badaniach krwi.

Większość APR wystąpiła 48 godzin po wlewie w okresie zwiększania dawki.

Najczęstszymi objawami APR były gorączka, wymioty i biegunka.

Twój lekarz może leczyć APR tak samo, jak inne IAR, które mogą wystąpić.

3. Podwyższone poziomy transaminaz

Xenpozyme może wiązać się z podwyższonym poziomem enzymów wątrobowych, zwanych transaminazami, w ciągu 24 do 48 godzin po infuzji.

Podwyższone poziomy transaminaz zgłaszano u pacjentów podczas leczenia faza zwiększania dawki w badaniach klinicznych.

Aby zapobiec ryzyku podwyższonego poziomu transaminaz, lekarz powinien sprawdzić poziom enzymów wątrobowych za pomocą badania krwi:

w ciągu miesiąca przed rozpoczęciem stosowania leku Xenpozyme;

w ciągu 72 godzin przed jakąkolwiek infuzją w fazie zwiększania dawki lub przed następną zaplanowaną infuzją, jeśli pominięto dawkę.

Na podstawie na aktywność aminotransferaz w wynikach badań krwi lekarz może zmienić dawkę lub schemat infuzji.

Po osiągnięciu zalecanej dawki podtrzymującej zaleca się kontynuowanie badania transaminaz w ramach rutynowego postępowania klinicznego ASMD.

4. Ryzyko wad rozwojowych płodu podczas rozpoczynania lub zwiększania dawkowania w czasie ciąży

Nie zaleca się rozpoczynania lub zwiększania dawkowania ksenozymu u kobiet w dowolnym momencie ciąży, ponieważ może to zwiększać ryzyko wad u płodu. Decyzja o kontynuowaniu lub zaprzestaniu leczenia podtrzymującego, jeśli pacjentka jest w ciąży, powinna zostać podjęta przez pacjentkę i lekarza oraz powinna uwzględniać potrzebę stosowania tego leku, potencjalne ryzyko dla płodu związane ze stosowaniem leku oraz potencjalne ryzyko wynikające z nieleczonego chorobę ASMD matki.

Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym, lekarz sprawdzi stan ciąży przed rozpoczęciem leczenia lekiem Xenpozyme. Należy stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 14 dni po przyjęciu ostatniej dawki, jeśli lek ten zostanie przerwany.

Na jakie inne leki wpłyną Xenpozyme

Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych.

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.